Uniqure 公布 2026 年第二季度财务业绩并提供公司最新动态 | QURE 股票新闻
我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。uniQure 公布了 2026 年第二季度财务结果，获得了 2.59 亿美元的资金，以延长其现金流至 2030 年。该公司仍在按计划于 2026 年第三季度向美国和英国提交 AMT-130（亨廷顿舞蹈病）的生物制剂许可申请，预计将在 9 月份公布为期四年的 I/II 期数据。此外，AMT-260 癫痫试验的早期数据显示出良好的安全性和治疗信号
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~ 美国和英国针对 AMT-130 用于亨廷顿病的监管提交按计划在 2026 年第三季度进行 ~
~ 预计在 2026 年 9 月公布 AMT-130 的 I/II 期研究的四年顶线数据 ~
~ 在 AMT-260 用于难治性内侧颞叶癫痫的 I/IIa 期试验中，第一组报告的数据显示出早期的治疗活性生物信号和良好的安全性特征 ~
~ 通过 2.59 亿美元的后续融资增强财务状况，将现金使用期限延长至 2030 年，并为 AMT-130 的预期商业推出和持续的管道投资提供资金 ~
~ uniQure 将在东部时间上午 8:30 召开财报电话会议 ~
马萨诸塞州列克星敦和阿姆斯特丹，2026 年 7 月 29 日（全球新闻通讯）——uniQure N.V.（纳斯达克：QURE），一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法，今天公布了 2026 年第二季度的财务业绩，并强调了其业务的最新进展。
“这是一个具有决定性意义的季度——不仅对 uniQure 而言，对亨廷顿病社区也是如此，” uniQure 首席执行官 Matthew Kapusta 表示。“在与 FDA 进行了一次富有成效的 B 类会议后，我们仍然按计划在第三季度提交 AMT-130 的生物制品许可申请（BLA）——这一里程碑反映了多年的严格科学、严谨执行，以及对生活在这种毁灭性疾病中的患者和家庭的不懈承诺。预计在 9 月将公布四年数据，英国的监管活动也按计划推进，我们在 2026 年下半年进入时，真正拥有了动力，并清晰地看到了将这种疗法带给需要它的人的可能性。”
“除了 AMT-130，我们还在更广泛的管道中继续执行，” Kapusta 先生继续说道。“凭借强大的资产负债表，我们相信我们在 uniQure 和我们服务的患者即将迎来一个变革性的时期。”
近期公司发展和更新
推进 AMT-130 用于亨廷顿病的治疗
- 在 2026 年 6 月，公司与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了 B 类会议。2026 年 7 月收到的正式会议纪要确认，FDA 与公司达成一致，认为基于现有临床数据，AMT-130 的生物制品许可申请（BLA）在加速批准路径下的提交是合理的。此外，FDA 希望在 BLA 提交之前就确认研究设计达成一致，包括考虑随机标准护理对照设计，而不是虚假程序。FDA 还表示，根据 FDA 针对加速批准的草案公共指导，确认研究应在合理的时间内可行，并在加速批准时处于良好进展，且可能已完全入组。
- 与 FDA 就确认研究设计和分析的讨论正在进行中，公司预计将在 2026 年第三季度提交 BLA。公司计划在与 FDA 就试验设计达成一致后尽快启动确认研究。
- 在 2026 年 9 月，公司计划展示其正在进行的 AMT-130 的 I/II 期研究的数据。更新预计将包括对前两组中所有接受 AMT-130 治疗的患者的后续数据，包括对 24 名患者（高剂量组 12 名，低剂量组 12 名）的四年随访数据。
- 在 2026 年 3 月，公司与英国药品和健康产品监管局（MHRA）举行了一次成功的预提交会议，监管提交按计划在 2026 年第三季度推进。
管道项目的持续临床进展
AMT-260 用于难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）的治疗
- 在 2026 年 6 月，公司公布了正在进行的 I/IIa 期研究中第一组低剂量六名患者的初步六个月随访数据。
- 截至 2026 年 5 月 29 日的数据截止日期，第一组低剂量组的六名患者中有三名在随访的第四至第六个月中实现了显著的癫痫发作减少，减少幅度从基线的 79% 到 100%。其余三名患者在随访的第四至第六个月中经历了癫痫发作的变化，变化幅度从基线的 33% 减少到 36% 增加。
- 截至 2026 年 6 月 19 日的展示日期，未报告与 AMT-260 或手术程序相关的严重不良事件（SAEs）。低剂量组报告的所有不良事件均被归类为轻度或中度，最常见的不良事件为头痛（N=2）。无需进行免疫抑制。
- 公司预计将在 2026 年第三季度完成 I/IIa 研究中第二剂量组的入组。
- 公司预计将在 2027 年上半年展示 I/IIa 研究的更新结果。
AMT-191 用于法布里病的治疗
- 在 2026 年 6 月，公司展示了 AMT-191 在法布里病的 I/II 期研究中的新数据。截止日期为 2026 年 3 月 15 日的数据包括患者随访时间从三个月到超过 18 个月，具体如下：
- 在三个剂量水平的 11 名患者中观察到剂量依赖性升高，α-Gal A 活性在最低剂量时范围为正常范围均值的 1-至 16.2 倍（正常范围为 1.38-8.66 nmol；均值为 3.57 nmol），中剂量时为 14.5-至 229.6 倍，最高剂量时为 58.7-至 143.6 倍。
- 所有组别的血浆 lyso-Gb3 水平在给药后保持稳定，无论酶替代治疗（ERT）状态如何。
- 所有 11 名接受给药的患者均已停止 ERT。
- AMT-191 在所有剂量水平上继续显示出可控的安全性特征。在低剂量和中剂量组中未观察到与 AMT-191 相关的严重不良事件（SAEs）。在高剂量组中，除了 2025 年 9 月在两名患者中报告的事件外，未观察到其他严重不良事件。
- 根据协议，中剂量和高剂量组的额外给药仍然暂停，等待对中剂量组两名患者报告的无症状肝酶升高进行进一步评估，这些升高被确认是剂量限制性毒性。这些升高在 2026 年 5 月底经过免疫抑制治疗后得到解决。
专注执行与强劲的财务状况
- 2026 年 6 月，公司完成了一项增量承销的公开发行，共发行 5,686,813 股普通股，公开发行价格为每股 45.50 美元，包括承销商全额行使购买额外股份的选择权。此次发行的总毛收入为 uniQure 提供了 2.59 亿美元，未扣除承销折扣和佣金及 uniQure 应支付的发行费用。
- 截至 2026 年 6 月 30 日，公司持有现金、现金等价物和当前投资证券共计 8.103 亿美元。公司预计这些资源足以支持预计的运营费用直到 2030 年。
财务亮点
现金状况： 截至 2026 年 6 月 30 日，公司持有现金、现金等价物和当前投资证券共计 8.103 亿美元，而截至 2025 年 12 月 31 日为 6.225 亿美元。公司预计这些资源足以支持我们预计的运营费用直到 2030 年。
收入： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，收入为 580 万美元，而 2025 年同期为 530 万美元。500 万美元的增长主要由于许可收入的增加。
研发费用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，研发费用为 3400 万美元，而 2025 年同期为 3540 万美元。140 万美元的减少主要是由于其他研发费用减少 320 万美元，部分抵消了直接研发费用增加 180 万美元。其他研发费用的减少主要反映了设施费用减少 150 万美元、员工和承包商相关费用减少 130 万美元（包括基于股份的补偿），以及或有对价公允价值减少 100 万美元，部分抵消了信息技术成本增加 60 万美元。直接研发费用的增加反映了对 AMT-260、AMT-162 和 AMT-191 项目的支出增加，部分抵消了对 AMT-130 的支出减少。
销售、一般和行政费用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，销售、一般和行政费用为 1740 万美元，而 2025 年同期为 1350 万美元。390 万美元的增加主要与员工和承包商相关费用增加 430 万美元（包括基于股份的补偿）有关，主要是由于在 2025 年下半年招聘了更多员工以支持 AMT-130 的潜在商业发布，知识产权费用增加 70 万美元，信息技术成本和其他费用增加 70 万美元。这部分被专业费用减少 180 万美元所抵消，主要是由于支持 AMT-130 潜在商业发布的成本降低。
其他费用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，其他费用增加至 800 万美元，而 2025 年同期为 220 万美元，主要由于与向 CSL Behring 供应 HEMGENIX® 相关的成本增加 600 万美元。
其他非经营项目净额： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，其他非经营项目净额为 2700 万美元的费用，而 2025 年同期为 660 万美元的收益。3360 万美元的净非经营费用增加主要与外币净变动不利 2040 万美元有关，从 1860 万美元的收益变为 170 万美元的损失，以及与预先融资认股权证相关的负债公允价值变化导致的 1600 万美元损失，而在前期为零。这部分被利息收入增加 150 万美元和利息费用减少 120 万美元所部分抵消。
净亏损： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，净亏损为 8110 万美元，或每股普通股基本和稀释亏损 1.22 美元，而 2025 年同期的净亏损为 3770 万美元，或每股普通股基本和稀释亏损 0.69 美元。
即将举行的投资者活动：
- 2026 年生物技术夏季峰会，8 月 10 日至 12 日 - 罗德岛州纽波特
投资者电话会议和网络直播信息
uniQure 管理层将于今天，2026 年 7 月 29 日东部时间上午 8:30 召开投资者电话会议和网络直播。该活动将在 uniQure 网站的活动与演示部分进行网络直播，网址为 https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations，活动结束后将保存 90 天的重播。希望参与问答环节的分析师应拨打（646）307-1963 或免费电话（800）715-9871 并输入会议 ID 5075555。如果您参加电话会议，请在开始时间前 15 分钟加入。
关于 uniQure
uniQure 正在兑现基因治疗的承诺——单次治疗可能带来治愈效果。uniQure 针对血友病 B 的基因治疗获得批准——这是基于十多年研究和临床开发的历史性成就——代表了基因医学领域的一个重大里程碑，并为生活在血友病中的患者带来了新的治疗方法。uniQure 目前正在推进一系列专有基因治疗方案，旨在治疗亨廷顿舞蹈症、难治性颞叶癫痫、法布里病及其他严重疾病。www.uniQure.com
uniQure 前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明。除历史事实声明外的所有声明均为前瞻性声明，通常以 “预期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“会”、“将会” 等类似表达来指示。这些前瞻性声明基于管理层的信念和假设，以及在本新闻稿日期时管理层可获得的信息。这些前瞻性声明的示例包括但不限于关于：公司现金流的持续时间及其在 2030 年前资助运营的能力；公司战略推进其项目的能力和计划，包括 AMT-130 的潜在商业化；公司与监管机构的未来互动及与 AMT-130 相关的监管更新的计划和时间安排；公司计划进行 AMT-130 的确认性研究，包括该研究的设计、时间、终点和对照组，并在 BLA 提交前与 FDA 就该研究达成一致，以及可能使用并行的标准护理对照组而非假手术；关于 BLA 提交的时间及获得 AMT-130 加速批准的预期；公司计划在 2026 年第三季度完成 MTLE 的第二剂量组的入组；公司计划提供进一步的临床更新，包括计划在 2026 年 9 月宣布公司 AMT-130 项目的四年顶线数据，以及在 2027 年上半年更新 MTLE 的 I/IIa 研究结果；以及公司计划参加即将举行的投资者活动。公司的实际结果可能因多种原因与这些前瞻性声明中预期的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与临床结果及公司项目的开发和时间安排相关的风险，包括临床结果无法证明足以支持进一步临床开发或在任何寻求批准的国家获得监管批准的风险；FDA 最终得出结论认为 AMT-130 的 I/II 试验数据不足以支持 BLA 或加速批准的风险；更多患者数据的可用性可能导致与初步、中期或顶线数据得出的不同解释；公司与监管机构的互动，包括 FDA 和 MHRA，可能影响临床试验的启动、时间和进展，以及监管批准的路径和时间；公司评估的测量是否被视为稳健且敏感的疾病进展测量，适合监管批准；公司进行和资助 AMT-130 所需的任何确认性研究的能力；公司成功完成 AMT-130 所需的任何确认性研究的能力；如果获得加速批准，可能面临难以或成本高昂的后续要求的风险；公司继续建立和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司在管理当前和未来的临床试验及监管流程方面的有效性；基因治疗的持续发展和接受度；公司在临床试验中证明其基因治疗候选药物的治疗益处的能力；公司获得、维护和保护知识产权的能力；以及公司资助其运营的能力。这些风险和不确定性在公司定期向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中有更详细的描述，包括公司的 10-K 年度报告和 10-Q 季度报告，以及公司不时向 SEC 提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应对这些前瞻性声明过度依赖，除非法律要求，公司不承担更新这些前瞻性声明的义务，即使未来有新信息可用。
| uniQure 联系人： | ||
| 投资者联系： | 媒体联系： | |
| Chiara Russo | ||
| 直接电话：781-491-4371 | ||
| 手机：617-306-9137 | ||
| c.russo@uniQure.com | Tom Malone | |
| 直接电话：339-970-7558 | ||
| 手机：339-223-8541 | ||
| t.malone@uniQure.com |
| uniQure N.V. 未经审计的合并资产负债表 |
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| 截至 6 月 30 日， | 截至 12 月 31 日， | |||||
| 2026 年 | 2025 年 | |||||
| （单位：千美元） | ||||||
| 流动资产 | ||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 413,027 | $ | 80,240 | ||
| 流动投资证券 | 397,308 | 542,301 | ||||
| 应收账款 | 5,778 | 5,863 | ||||
| 预付费用 | 10,245 | 20,506 | ||||
| 其他流动资产和应收款 | 7,911 | 7,076 | ||||
| 流动资产总计 | 834,269 | 655,986 | ||||
| 非流动资产 | ||||||
| 净物业、厂房和设备 | $ | 11,376 | $ | 13,800 | ||
| 其他投资 | 30,267 | 30,237 | ||||
| 租赁使用权资产 | 11,606 | 12,525 | ||||
| 净无形资产 | 62,101 | 72,790 | ||||
| 商誉 | 24,587 | 25,355 | ||||
| 净递延所得税资产 | 6,362 | 8,654 | ||||
| 其他非流动资产 | 4,535 | 5,561 | ||||
| 非流动资产总计 | 150,834 | 168,922 | ||||
| 资产总计 | $ | 985,103 | $ | 824,908 | ||
| 流动负债 | ||||||
| 应付账款 | $ | 4,979 | $ | 5,170 | ||
| 应计费用及其他流动负债 | 51,133 | 41,292 | ||||
| 与预先融资认股权证相关的负债 | 24,242 | 12,595 | ||||
| 租赁负债的流动部分 | 2,991 | 3,862 | ||||
| 流动负债总计 | 83,345 | 62,919 | ||||
| 非流动负债 | ||||||
| 长期债务 | 50,147 | 49,699 | ||||
| 来自特许权融资协议的负债 | 489,333 | 473,199 | ||||
| 租赁负债，扣除流动部分 | 9,696 | 9,832 | ||||
| 有条件对价 | 18,113 | 18,736 | ||||
| 净递延所得税负债 | 7,726 | 7,967 | ||||
| 其他非流动负债，扣除流动部分 | 2,693 | 3,655 | ||||
| 非流动负债总计 | 577,708 | 563,088 | ||||
| 负债总计 | 661,053 | 626,007 | ||||
| 股东权益 | ||||||
| 股东权益总计 | 324,050 | 198,901 | ||||
| 负债和股东权益总计 | $ | 985,103 | $ | 824,908 | ||
| uniQure N.V. 未经审计的合并损益表 |
||||||||
| 截至 6 月 30 日的三个月 | ||||||||
| 2026 年 | 2025 年 | |||||||
| （单位：千美元，除每股金额外） | ||||||||
| 总收入 | $ | 5,841 | $ | 5,262 | ||||
| 营业费用： | ||||||||
| 许可收入成本 | (350 | ) | (656 | ) | ||||
| 研发费用 | (33,964 | ) | (35,383 | ) | ||||
| 销售、一般和行政费用 | (17,367 | ) | (13,500 | ) | ||||
| 总营业费用 | (51,681 | ) | (49,539 | ) | ||||
| 其他收入 | 1,598 | 2,597 | ||||||
| 其他费用 | (7,961 | ) | (2,185 | ) | ||||
| 营业损失 | (52,203 | ) | (43,865 | ) | ||||
| 非营业项目，净额 | (27,015 | ) | 6,571 | |||||
| 税前损失 | $ | (79,218 | ) | $ | (37,294 | ) | ||
| 所得税费用 | (1,841 | ) | (425 | ) | ||||
| 净损失 | $ | (81,059 | ) | $ | (37,719 | ) | ||
| 每普通股基本和稀释净损失 | $ | (1.22 | ) | $ | (0.69 | ) | ||
| 计算每普通股基本和稀释净损失的加权平均股数 | 66,243,879 | 54,807,967 | ||||||
