我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Stoke Therapeutics（纳斯达克股票代码：STOK）宣布其针对 Dravet 综合症的 III 期 EMPEROR 研究已完成 162 名患者的招募，超出预期目标。数据发布计划在 2027 年第三季度，随后将在 2027 年第一季度开始提交滚动的新药申请。如果获得批准，公司预计将在 2028 年初在美国上市。此外，Stoke 还强调了来自开放标签扩展研究的持久长期安全性和有效性数据，并提供了包括 STK-002 在内的管线项目的最新进展
Stoke Therapeutics NASDAQ: STOK 表示，其针对 Dravet 综合症的 zorevunersen 的 III 期 EMPEROR 研究仍按计划于 2027 年第三季度进行数据读取，此前已完成入组，符合公司计划的滚动新药申请提交。
这项全球双盲假对照研究在 10 个月内招募了 162 名患者，超过了公司至少 150 名参与者的目标。首席执行官 Ian Smith 表示，入组速度反映了对该研究性治疗的认知以及对其解决 Dravet 综合症遗传原因潜力的兴趣。
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Stoke 计划在 2027 年第一季度开始滚动美国新药申请（NDA）提交，首先提交其化学、制造和控制包。临床数据部分预计将在 2027 年第三季度提交，此时 EMPEROR 研究的 52 周评估将完成。如果产品获得批准，公司预计将在 2028 年初在美国上市。
EMPEROR 研究进展
首席医学官 Dr. Barry Ticho 表示，超过 140 名 EMPEROR 参与者已通过第八周的里程碑，并接受了两剂 70 毫克的 zorevunersen 加载剂量或假治疗。超过一半的入组患者在 52 周治疗期内仅剩一剂，而约 60 名参与者已完成第 28 周的访视。
该研究的主要终点是第 28 周主要运动性癫痫发作频率的百分比变化。评估认知和行为的关键次要终点将在第 52 周测量，试验将在此之前保持盲法。
“到目前为止，EMPORER 中没有患者中断治疗，” Ticho 说。他补充说，公司在统计假设中考虑了患者中断和最终入组人数少于预期的因素，管理层表示这增强了对研究统计功效的信心。
Stoke 计划在第四季度与 FDA 举行一次预 NDA 会议。Smith 表示，讨论预计将包括滚动申请的顺序、研究的统计分析计划以及公司的长期开放标签扩展数据。公司预计将讨论次要终点是否应进行分层分析或通过 Vineland-3 适应性行为领域的综合分析进行分析。
除了关键人群外，Stoke 预计约 30 名患者的额外欧洲队列将在 8 月完成入组。它还计划在今年晚些时候开始一项针对 24 个月以下婴幼儿的研究，以支持早期干预。预计一项单独的成人研究也将在年底前开始。
长期 zorevunersen 数据和商业准备
Stoke 强调了其正在进行的开放标签扩展研究的数据，其中患者在标准抗癫痫药物的基础上接受 zorevunersen。Ticho 表示，数据显示在四年内持续减少癫痫发作，同时在认知和行为方面的统计显著改善，均通过 Vineland-3 测量，与开放标签扩展基线相比，四年内每年都有改善。
公司表示，在其临床项目中已施用超过 930 剂，某些患者接受治疗超过五年。在 I/IIa 期研究中入组的 81 名患者中，75 名进入开放标签扩展，57 名仍在研究中。Ticho 表示没有出现新的安全性发现，zorevunersen 继续被普遍良好耐受。
首席患者官 Jason Hoitt 表示，公司估计在 EMPEROR 项目涵盖的七个主要市场中，约有 38,000 名 Dravet 综合症患者，其中美国约有 16,000 名患者。Stoke 估计大约 6,000 名美国患者年龄在 25 岁以下，可能在儿科护理中，使他们在潜在上市时立即可接触。
Hoitt 表示，约一半的已识别美国患者在前 50 个治疗中心接受治疗，这些中心均有施用鞘内药物的经验。其中一半的中心参与了 zorevunersen 研究。如果 zorevunersen 获得批准，Stoke 预计将使用大约 25 名销售代表的商业组织。
公司最近完成了药物成分和药物产品的商业规模生产验证，并正在最终确定产品规格。Hoitt 表示，如果获得批准，Stoke 继续预计将获得广泛的 Dravet 综合症标签，这与该疗法的突破性认证一致。
管道更新
Stoke 还在推进 STK-002，这是一种针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的研究性治疗，这是一种涉及视神经退化和进行性视力丧失的遗传疾病。公司表示，目前没有针对 ADOA 的批准治疗。
在英国和欧洲的 I 期剂量递增研究中，第一组三名患者的给药已完成。安全监测委员会批准该项目进入第二组更高剂量的患者，第三组和第四组的计划将根据持续的安全性审查进行。Stoke 预计将在 2027 年上半年获得早期安全性和有效性结果。
此外，Smith 表示，Stoke 正在继续进行与 SYNGAP1 相关疾病的前临床工作，目前有五个潜在药物候选者正在评估。公司预计将在 2027 年选择一个开发候选者。Stoke 还在 7 月任命 Tom McCauley 为首席科学官，以支持平台扩展和转化研究。
现金状况
首席财务官 Tommy Leggett 表示，Stoke 在第二季度末的现金、现金等价物和可交易证券为 3.543 亿美元。在季度结束后，公司通过其市场销售计划筹集了 6570 万美元的净收益，出售了约 210 万股普通股。
这笔融资使 Stoke 的临时现金状况达到了大约 4.2 亿美元。Leggett 表示，加上 Biogen 对 zorevunersen 相关费用的报销以及潜在的开发里程碑付款，公司预计其现金将支持运营，直至 2028 年初可能在美国推出 zorevunersen。
关于 Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK)
Stoke Therapeutics 总部位于马萨诸塞州贝德福德，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因药物，以增强蛋白质生产，用于治疗罕见的神经肌肉和神经系统疾病。公司成立于 2014 年，应用其专有的核基因输出靶向增强（TANGO™）平台设计反义寡核苷酸，选择性地调节 RNA 剪接并增强功能性蛋白质的表达。
公司的主要项目 STK-001 是一种反义寡核苷酸疗法，旨在增加钠通道蛋白 SCN1A 的生产，目前正在针对德拉维特综合症（Dravet syndrome）进行临床开发，这是一种严重的儿童起病癫痫。
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