Marvel Biosciences 报告了积极的临床前数据，表明 MB-204 在脆性 X 综合征小鼠模型中能够逆转行为和认知缺陷 | MBCOF 股票新闻

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加拿大阿尔伯塔省卡尔加里，2026 年 8 月 5 日（环球新闻）—— Marvel Biosciences Corp. （TSXV: MRVL | OTC: MBCOF）及其全资子公司 Marvel Biotechnology Inc. （统称 “公司” 或 “Marvel”） 是一家开发自闭症谱系障碍及相关疾病新型治疗药物的药物发现公司，欣然宣布通过与 FRAXA 研究基金会合作的 FRAXA 药物验证计划进行的前临床脆性 X 研究取得了积极结果。

这一公告标志着 Marvel Biosciences 的主要药物候选者 MB-204 在持续降低风险方面的又一个重要里程碑。通过在脆性 X 小鼠模型中展示 在行为和认知功能方面的统计学显著改善，包括治疗停止后持久的延续效应，MB-204 现在已经在三个独立的自闭症谱系障碍（ASD）前临床模型中产生了 引人注目的疗效数据，包括雷特综合症（Mecp2）、Oprm1 自闭症模型，以及现在的脆性 X 综合症（Fmr1）。这些结果进一步巩固了支持 MB-204 推进临床试验的科学基础，同时扩大了其在多个孤儿神经疾病中具有显著未满足医疗需求的潜在商业机会。

脆性 X 综合症（FXS）是最常见的遗传性智力残疾原因，也是自闭症谱系障碍最常见的单基因原因。它是由 X 染色体上的_FMR1_基因突变引起的。由于男性只有一个 X 染色体，因此通常比女性受到更严重的影响。目前的流行病学研究估计，FXS 在普通人群中大约发生在 每 7000 名男性中有 1 例 和 每 11000 名女性中有 1 例，因此在美国和欧洲都被认定为孤儿疾病。

该研究通过 FRAXA 药物验证计划（FRAXA-DVI）进行，这是一个独立的项目，评估脆性 X 综合症的有前景的治疗候选者。该研究评估了 Marvel 的主要化合物 MB-204，在 FMR1 基因敲除（KO）小鼠中以低剂量和高剂量治疗组进行每日一次的口服给药。FMR1 小鼠接受了大约两周的治疗，并进行了标准的模型特定行为和认知测试，然后在治疗停止两周后重新测试，以研究药物的延续效应。总体而言，MB-204 恢复了 在脆性 X 小鼠中研究的每一个行为和认知终点，接近野生型（正常）水平，包括在新物体识别（认知）、开放场测试（运动活动）、自我梳理（刻板行为）、筑巢（海马依赖的日常生活活动）、低新奇偏好（焦虑）等方面的改善。主要亮点包括：

治疗两周后：

• MB-204 在 Fmr1 基因敲除小鼠的每个终点上产生了明显的剂量依赖性行为效应，高剂量组显示出最强和最一致的疗效。
• 接受高剂量治疗的动物在开放场测试活动、自我梳理、筑巢和低新奇偏好方面产生的反应模式在统计上与野生型表现（WT）一致（p<0.0001 vs KO vehicle），尽管筑巢仍与 WT 不同。
• 低剂量组在开放场、自我梳理和低新奇偏好方面产生了显著但非 WT 样的效应（p<0.0001，p<0.017 和 p<0.0001 vs KO vehicle），但对筑巢没有可检测的影响。
• 两个治疗组均恢复了新物体辨别能力（p<0.0001），显示出在识别记忆方面的显著改善，这是认知功能的关键指标。

治疗两周后（延续效应）：

• 高剂量治疗组在开放场（p=0.003）和自我梳理（p=0.0015）方面相对于 KO vehicle 保留了显著效应，尽管这些反应减弱且不再是 WT 样的。
• 高剂量组在测试完全不同的物体集时也保留了显著的新物体辨别能力（p=0.0052），支持持久的识别记忆效应，而不是对原始物体的简单记忆。
• 总体而言，结果支持高剂量治疗组的强效治疗效果和可测量的、尽管减少的洗脱后效应，而低剂量治疗不足以产生持久的治疗益处。

“这是第三个 ASD 模型和第二个独立组证明 MB-204 能够恢复小鼠的行为和认知功能至接近正常水平，无论神经发育障碍的遗传原因是什么” Marvel Biosciences 的首席科学官 Mark Williams 博士 评论道。“我们还在第二个模型中确认了延续效应，这表明 MB-204 具有非常有吸引力的目标产品特征。我们非常感谢 FRAXA 的合作，并期待将 MB-204 推进到临床。”

在脆性 X 综合症的最新前临床成功标志着 MB-204 在第三个与自闭症相关的模型中展示了恢复行为和认知功能至正常水平的能力，进一步验证了该药物的作用机制，并加强了公司的核心投资论点。结合之前在雷特综合症（Mecp2）和 Oprm1 ASD 模型中报告的积极结果，这些发现继续构建支持 MB-204 推进临床试验的引人注目的前临床数据包。公司还完成了 MB-204 在 Shank3 模型中的前临床评估，正在等待结果的最终统计分析。Marvel 预计将在未来的公告中报告这些结果。

关于 Marvel Biosciences Corp.

Marvel Biosciences Corp. 通过其全资子公司 Marvel Biotechnology Inc.，是一家位于卡尔加里的生物技术公司，致力于开发神经疾病和神经发育障碍的新治疗方法。我们的主要药物候选者 MB-204 是 Istradefylline 的一种新型氟化衍生物，Istradefylline 是一种已获批准的帕金森病药物，也是目前市场上唯一的腺苷 A2A 受体拮抗剂。研究表明，阻断 A2A 受体可能有助于治疗自闭症、抑郁症和阿尔茨海默病等疾病。Marvel 还在探索 MB-204 在 Rett 综合症和脆性 X 综合症等罕见疾病中的潜力，旨在为治疗选择有限的患者提供新的选择。

联系信息：Marvel 生物科学公司

J. Roderick (Rod) Matheson，首席执行官

电子邮件：rod@marvelbiosciences.com

Dr. Mark Williams，总裁兼首席科学官

电子邮件：mark@marvelbiosciences.com

电话：403 770 2469

网站：www.marvelbiotechnology.com | Twitter/X | LinkedIn

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