我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Scholar Rock 宣布，其用于脊髓性肌萎缩症的 apitegromab 生物制剂申请（BLA）正在进行 FDA 审查，并新增了第二个灌装和封闭设施。在原有的 Catalent 印第安纳工厂被分类为 “官方行动指示” 后，Scholar Rock 将从申请中移除该工厂。第二个设施的数据包已提前提交，公司仍然有望在 2026 年 9 月 30 日的 PDUFA 日期之前获得 FDA 批准
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- 今天，2026 年 8 月 7 日，Scholar Rock 收到了来自 Catalent Indiana LLC（诺和诺德的一部分）的客户通知，FDA 将 2026 年 4 月对 Catalent Indiana 填充 - 封闭设施的现场检查分类为官方行动指示（OAI）
- Scholar Rock 继续与 FDA 密切合作，并在其指导下，将 Catalent Indiana 填充 - 封闭设施从 apitegromab BLA 中移除
- 第二个填充 - 封闭设施的 FDA 审查正在进行中；根据 2026 年 3 月 Type C 会议达成的协议，第二个填充 - 封闭设施的 FDA 审查数据包已提前提交
- 在 FDA 批准后，第二个填充 - 封闭设施将提供充足的 apitegromab 商业瓶供应
- Scholar Rock 已准备好在 FDA 批准后立即在美国推出 apitegromab，FDA 可能会在 2026 年 9 月 30 日的处方药用户收费法案（PDUFA）日期之前的任何时间授予批准
- 公司正在与欧洲药品管理局（EMA）接洽，讨论将 Scholar Rock 的第二个填充 - 封闭设施纳入 apitegromab 市场授权申请（MAA）的下一步
马萨诸塞州剑桥 --（商业新闻）--Scholar Rock（纳斯达克：SRRK）是一家全球生物制药公司，致力于通过应用其在肌肉生长因子生物学方面的世界领先平台，改善罹患罕见、严重和致残性神经肌肉疾病患者的生活。今天宣布，FDA 对 apitegromab 生物制剂许可申请（BLA）的审查正在与公司的第二个填充 - 封闭设施进行中。该 BLA 仍按计划在 2026 年 9 月 30 日的处方药用户收费法案（PDUFA）行动日期前获得 FDA 批准。
“我们对我们的第二个填充 - 封闭设施感到非常满意，” Scholar Rock 董事会主席兼首席执行官 David L. Hallal 表示。“我们在 Type C 会议上与 FDA 达成一致的数据包已提交，FDA 对该设施的审查正在推进，商业化的充足供应已准备就绪，正在第三方地点等待包装和标签，重要的是，该设施展示了强大的合规记录，包括最近成功的 FDA 和 EMA 检查。在我们与 FDA 密切合作，完成 apitegromab BLA 审查过程的最后步骤时，我们已准备好将全球首个肌肉靶向治疗带给 SMA 的儿童和成人。”
Scholar Rock 于 2026 年 3 月提交的 apitegromab BLA 包括两个填充 - 封闭设施，符合 FDA 的指导。这些设施分别是 Catalent Indiana LLC（诺和诺德的一部分）和第二个设施，为潜在的 FDA 批准提供了两个独立的路径。公司于 2026 年 8 月 7 日收到了来自 Catalent Indiana 的客户通知，FDA 已将 2026 年 4 月对 Catalent Indiana 的现场检查分类为官方行动指示（OAI）。Scholar Rock 将继续与 FDA 密切合作，并在其指导下，将 Catalent Indiana 从 apitegromab BLA 中移除。apitegromab BLA 的 FDA 审查将仅通过第二个填充 - 封闭设施进行。
在 2026 年 3 月的 Type C 会议上，FDA 和 Scholar Rock 就第二个填充 - 封闭设施的 FDA 审查所需的数据包达成一致。该数据包已提前提交，机构对数据的审查进展良好。来自第二个填充 - 封闭设施的充足供应已准备就绪，瓶子在第三方提供商处等待包装和标签，以便在 FDA 批准后进行商业化。
apitegromab 的第二个填充 - 封闭设施是一个位于美国的设施，生产多种商业产品，并且与 FDA 和 EMA 保持良好状态。
在欧洲，Scholar Rock 继续与欧洲药品管理局（EMA）接洽，讨论将公司的第二个填充 - 封闭设施纳入 apitegromab 市场授权申请（MAA）的下一步。公司计划在与 EMA 达成一致后提供药品委员会（CHMP）意见的更新时间表。
关于 Apitegromab
Apitegromab 是一种研究性全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中的前体和潜在形式抑制肌肉生长因子的激活。它是第一个在脊髓性肌萎缩症（SMA）中展示临床成功的肌肉靶向治疗候选药物，经过关键的第三阶段临床试验。肌肉生长因子是 TGFβ超家族的一员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失与多种动物物种（包括人类）的肌肉质量和力量增加相关。Scholar Rock 相信，其通过 apitegromab 对前体和潜在形式的高度选择性靶向可能会在 SMA 患者中带来临床上有意义的运动功能改善。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 apitegromab 快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的指定，欧洲药品管理局（EMA）已授予其优先药物（PRIME）和孤儿药物的指定。Apitegromab 尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准。
关于 Scholar Rock
Scholar Rock 是一家晚期生物制药公司，专注于为患有脊髓性肌萎缩症（SMA）及其他罕见、严重和致残的神经肌肉疾病的儿童和成人开发和商业化 apitegromab。作为肌肉生物学领域的全球领导者，该领域专注于调节肌肉质量的蛋白质，生物制药公司以学者石与蛋白质结构的视觉相似性命名。我们致力于解锁根本不同的治疗方法，这得益于我们专有平台的广泛应用，该平台开发了新型单克隆抗体，以极高的选择性调节蛋白生长因子。Scholar Rock 每天都在努力通过其高度创新的抗肌肉抑制素项目为患者创造新的可能性，包括在其他罕见神经肌肉疾病中的机会。了解更多信息请访问 ScholarRock.com，并在 X 和 LinkedIn 上关注 @ScholarRock。
Scholar Rock®是 Scholar Rock, Inc.的注册商标。
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前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法》意义上的 “前瞻性声明”，包括但不限于关于 Scholar Rock 未来期望、计划和前景的声明，包括但不限于 Scholar Rock 对其增长、战略、进展和 apitegromab 临床试验及开发项目的时间安排的期望，包括任何监管提交、决定和预期批准的时间；任何产品候选药物的治疗潜力、临床益处和安全性；对任何监管机构（包括 FDA 或 EMA）行动的期望；对 FDA 在 2026 年 9 月 30 日 PDUFA 行动日期之前接受的 apitegromab BLA 审查的预期时间和结果；对 EMA 审查和 MAA 批准的时间和结果的期望；对来自 Catalent Indiana 和第二个美国填充完成设施的 apitegromab 商业供应的可用性和时间的期望；对商业发布时机和准备情况的期望；以及其产品候选药物和专有平台的潜力。使用 “可能”、“或许”、“可以”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜力” 或 “继续” 等词语及其他类似表达旨在识别此类前瞻性声明。所有此类前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到多种风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性声明中所列或暗示的结果有重大和不利的差异。这些风险和不确定性包括但不限于，是否临床前和临床数据，包括来自第 3 阶段 SAPPHIRE 试验的结果以及来自正在进行或未来临床试验的任何结果，包括第 2 阶段 OPAL 临床试验、第 2 阶段 FORGE 试验和 SRK-439 的第 1 阶段临床试验，将足以支持监管批准或进一步开发；临床前和临床数据，包括来自 apitegromab 的第 2 阶段或第 3 阶段临床试验的结果、来自任何正在进行或未来的 apitegromab 试验的数据或 SRK-439 的数据，是否具有预测性，可能与未来或正在进行的相同产品候选药物的临床试验生成的数据不一致，或更为有利；更新的 BLA，包括第二个填充完成设施，是否足以支持监管批准；Scholar Rock 管理费用或提供必要的财务支持、资源和专业知识以在预期时间内识别和开发产品候选药物的能力；监管机构提供的信息或做出的决定；来自第三方的竞争，这些第三方正在开发用于类似用途的产品；Scholar Rock 获得、维护和保护其知识产权的能力；以及 Scholar Rock 对第三方在产品候选药物的开发和制造方面的依赖，包括但不限于供应任何临床试验的风险，以及在 Scholar Rock 截至 2026 年 6 月 30 日的季度报告的 “风险因素” 部分中更全面讨论的风险、 不确定性和其他重要因素。任何前瞻性声明仅代表 Scholar Rock 截至今天的观点，不应被视为其在任何后续日期的观点。本文中所有信息均为发布之日的信息，Scholar Rock 没有义务更新该信息，除非法律要求。
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