Biohaven 公布近期业务发展情况及 2026 年第二季度财务业绩 | BHVN 股票新闻

• 首个临床外源性蛋白降解剂在近 200 名受试者中显示出快速且强大的药效，并在进行第三阶段试验中表现出令人信服的安全性
  • Biohaven 的外源性降解剂平台展示了 BHV-1300 在格雷夫斯病和 BHV-1400 在 IgA 肾病中的临床生物标志物和患者数据，显示出对致病抗体的深度、快速和选择性降低，支持多个注册项目的推进。
  • 已启动 BHV-1300 在格雷夫斯病中的关键第三阶段研究，并计划在 2026 年下半年启动 BHV-1400 在 IgAN 中的关键第三阶段研究。
• 在多种癫痫类型中，Opakalim 的临床进展持续进行；关键结果预计在 2026 年下半年公布
  • 报告了选择性 Kv7.2/7.3 激活剂 Opakalim 的新临床数据，显示其在多种癫痫人群中具有持久的癫痫控制，包括特发性全身性癫痫、局灶性癫痫和 KCNQ2 发育性及癫痫性脑病，同时强化了其差异化的耐受性特征。
  • 局灶性癫痫的 Phase 2/3 RISE3 试验的顶线结果预计在 2026 年下半年公布。

• 将在 2026 年 10 月的 ESMO 上展示 BHV-1530 的新临床数据，这是一种针对 FGFR3 的 ADC，使用新型 TopoIx 载体；新的第一阶段数据将为 2026 年 5 月 R&D 日首次披露的早期第一阶段数据提供临床上有意义的更新，并将包括在进行中的第一阶段开放标签剂量递增研究中显示的临床活性信号，研究对象为晚期实体瘤患者。

• 另行宣布与 Regeneron 签署新的临床供应协议，以评估 BHV-1530 与 cemiplimab（Libtayo®）的联合使用。

• 在与 Libtayo 联合使用的下一代 TROP2 导向 ADC BHV-1510 的晚期子宫内膜癌扩展队列中，招募工作正在推进。

• 更广泛的管线进展持续进行：
  • 在进行中的肥胖 Phase 2 研究中，taldefgrobep alfa 的患者招募已完成；其差异化机制旨在促进高质量的减重，同时保持瘦体重并改善整体代谢健康。顶线数据预计在 2026 年下半年公布。
  • 口服给药的、能够穿透大脑的 PKM2 调节剂 BHV-8100 的首次人体给药已开始，这是一种新型治疗类别，旨在解决系统性和中枢神经系统疾病的生物能量和免疫代谢基础。
  • 与能够穿透大脑的 TYK2/JAK1 抑制剂 BHV-8000 的早期帕金森病试验的招募工作持续推进。

, /PRNewswire/ -- Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN)（Biohaven 或公司）是一家全球临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化改变生活的疗法，以治疗广泛的罕见和常见疾病，今天报告了截至 2026 年 6 月 30 日的第二季度财务业绩，并回顾了近期成就和预期的即将发展。

Biohaven 的董事长兼首席执行官 Vlad Coric 博士评论道：“今天让我对 Biohaven 感到最兴奋的是，我们不再仅仅谈论科学承诺——我们正在观察新的治疗方法开始在患者身上发挥作用。今年，我们在我们的产品组合中跨越了重要的里程碑，包括将 BHV-1300 推进到格雷夫斯病的关键开发阶段，并从我们的格雷夫斯病和 IgA 肾病项目中生成了令人信服的患者数据。我们相信我们的 MoDE 和 TRAP 平台正在做一些根本不同的事情：选择性去除驱动疾病的蛋白质，同时保持正常的免疫功能。如果这些数据继续在更大规模的研究中转化，外源性蛋白降解有潜力重塑自身免疫疾病的治疗方式。”

Coric 博士继续说道：“Opakalim 代表了我们致力于以精确的方法解决困难生物问题的另一个例子。几十年来，癫痫患者常常不得不在癫痫控制和忍受令人困扰的中枢神经系统副作用（如嗜睡、头晕和认知障碍）之间做出选择。我们的目标是改变这种局面。在迄今为止的研究中，Opakalim 始终展示了提供有意义的癫痫减少的潜力，并且与现有疗法相比具有差异化的耐受性特征。随着我们接近今年晚些时候的关键结果，我们相信我们有机会为那些既需要癫痫控制又希望充分参与日常生活的患者引入一个重要的新治疗选择。”

2026 年第二季度及近期业务亮点

• 展示了来自 MoDE 平台的新患者数据，针对格雷夫斯病；启动关键研究： 在 2026 年 5 月，公司展示了来自正在进行的 BHV-1300 在格雷夫斯病患者中的 1b 期研究的新临床数据。在该研究中，每周皮下给药 1000 毫克 BHV-1300 在格雷夫斯甲状腺功能亢进患者中实现了病理性 TSHR-IgG1 自身抗体的平均减少超过 80%，在第 12 周时达到。在接受抗甲状腺药物治疗的参与者中，游离 T4 的正常化发生在中位数 3 周，而游离 T3 的正常化发生在中位数 5 周，均在首次给药 BHV-1300 后。迄今为止，BHV-1300 在 12 周的给药过程中安全且耐受良好，大多数不良事件为轻度且自我缓解，没有严重不良事件，没有临床显著的胆固醇或 ALT/AST/胆红素升高，没有临床显著的白蛋白降低，也没有临床显著的 IgG3、IgA、IgE 或 IgM 降低。基于这些 1b 期结果，我们已启动 BHV-1300 在格雷夫斯病中的关键试验，并预计将在其他自身免疫性疾病中进行后续研究。3 期研究旨在评估 BHV-1300 快速且选择性消除致病自身抗体的能力，同时保留免疫系统的其余部分。

• 展示了支持 TRAP 降解剂平台在 IgA 肾病中的额外患者数据： 在 2026 年 5 月，公司报告了我们正在进行的 BHV-1400 在 IgAN 患者中的 1b 期研究的更新数据。皮下给药 BHV-1400 在 48 小时内实现了病理性 Gd-IgA1 的平均减少超过 60%，在给药的第一个月内约为 70%。这些减少的幅度超过了在可比早期时间点上 BAFF/APRIL 抑制剂、APRIL 抑制剂和 CD38 抑制剂的报告。Gd-IgA1 的减少与 eGFR 的增加、尿蛋白/肌酐比的减少以及血尿的消退相关。效果是选择性的，其他免疫球蛋白（IgA、IgG、IgE 或 IgM）没有临床显著的减少。迄今为止，BHV-1400 在一个月的给药过程中安全且耐受良好，大多数不良事件为轻度且自我缓解，没有严重不良事件，也没有临床显著的 ALT、AST 或胆红素升高。预计将在 2026 年下半年启动关键研究。

• 继续推进 Biohaven 的细胞外降解剂管线： Biohaven 继续在细胞外靶向蛋白降解领域扩展其领导地位，多个 MoDE 和 TRAP 项目在自身免疫性疾病中推进。除了在格雷夫斯病中继续开发 BHV-1300 和在 IgA 肾病中开发 BHV-1400 外，公司还在推进其他靶向 IgG4 介导疾病、PLA2R 自身抗体、前胰岛素自身抗体和其他致病细胞外蛋白的降解剂候选药物，扩大其专有平台的潜在影响。

• 展示了针对多种癫痫类型的 opakalim（BHV-7000）的临床数据更新： 在 2026 年 5 月公司的年度研发日上，公司报告了针对 opakalim 的新的临床数据，这是一种选择性 Kv7 激活剂，展示了在多种癫痫人群中持久的癫痫控制和差异化的耐受性特征。在特发性全身性癫痫（IGE）的概念验证研究中，事件发生时间设计显示，接受 opakalim 治疗的患者中，第二次全身性强直 - 阵挛发作的中位时间为 141 天，而安慰剂组为 47 天，33% 的治疗参与者在 24 周的双盲期内没有发生第二次发作。来自正在进行的局灶性癫痫开放标签扩展研究的更新数据显示，54% 的参与者在任何连续六个月的治疗期间内实现了≥50% 的癫痫频率减少（n>100），而 opakalim 继续展示出良好的安全性特征，CNS 不良事件发生率低。局灶性癫痫的 2/3 期 RISE3 试验的顶线结果预计将在 2026 年下半年公布。

• 继续推进 Biohaven 的肿瘤学产品组合： 在 2026 年 7 月，公司宣布将在 2026 年 ESMO 大会上展示关于 BHV-1530 的新数据，这是一种针对 FGFR3 的抗体药物偶联物（ADC），使用新型拓扑异构酶 I（TopoIx）载荷。新的 1 期数据将为最初在 2026 年 5 月 Biohaven 的研发日上披露的早期 1 期数据提供临床上有意义的更新，并将包括在正在进行的 BHV-1530 在晚期实体瘤患者中的开放标签剂量递增研究中显示的临床活性信号。2026 年 5 月 27 日的数据表明，在 FGFR3 改变和野生型过表达肿瘤患者中，以及在多种肿瘤类型中，早期显示出抗肿瘤活性。公司还宣布与 Regeneron 签署了一项新的临床供应协议，以评估 BHV-1530 与 Libtayo 的联合使用。该协议建立在 Biohaven 与 Regeneron 之间现有的临床供应协议的基础上，后者涉及下一代 TROP2 靶向 ADC-BHV-1510，进一步加深了两家公司在 Biohaven 肿瘤学管线中的合作关系。

• 完成了与 taldefgrobep alfa 的 2 期肥胖研究的入组： Taldefgrobep alfa 靶向肌肉抑制素/激活素通路，旨在在保持瘦体重的同时实现高质量的减重。与主要旨在最大化体重减少的疗法不同，Biohaven 认为保持骨骼肌可能会转化为更好的代谢健康、改善身体功能和更持久的长期治疗效果。

• 报告首次人体（FIH）口服 PKM2 调节剂 BHV-8100 的剂量，旨在恢复代谢和免疫调节： 2026 年 6 月，公司宣布启动 BHV-8100 的 FIH 剂量，这是其口服、可穿透大脑的丙酮酸激酶 M2 亚型（PKM2）调节剂。PKM2 调节为治疗神经学、眼科学和免疫学领域的大型、未被充分服务的高价值适应症提供了潜在的新范式，并在阿尔茨海默病和多发性硬化症的多种临床前模型中表现出强大的有益效果，具体表现为恢复代谢缺陷、减少炎症和神经退行性变，并增强再髓鞘化。

• 推进帕金森病项目 BHV-8000： 公司正在进行全球关键的 2/3 期研究，评估 BHV-8000，这是一种口服给药、可穿透大脑的高选择性 TYK2/JAK1 抑制剂，针对早期帕金森病。BHV-8000 旨在调节神经炎症，这是疾病进展的核心驱动因素，以及外周免疫失调。

预期即将到来的里程碑：

我们相信 Biohaven 在 2026 年下半年在多个项目中有望实现重要里程碑：

选择性 Kv7 离子通道激活剂（Opakalim）：

• 继续进行两项 2/3 期研究，针对局灶性癫痫；第一项研究的顶线结果预计在 2026 年下半年公布。

肌肉抑制素 - 激活素通路抑制剂（Taldefgrobep alfa）：

• 在 2026 年第一季度完成肥胖症的 2 期研究入组。

主要 TRAP 和 MoDE 细胞外蛋白降解剂（BHV-1400 和 BHV-1300）

• BHV-1300：在 2026 年 6 月启动的格雷夫斯病 3 期研究中继续招募患者。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，约 300 名格雷夫斯甲状腺功能亢进症的成年人，评估在不使用抗甲状腺药物的情况下，26 周内 T3、T4 和 TSH 的正常化。

• BHV-1400：针对 IgAN 研究的关键研究预计在 2026 年下半年启动。

资本状况：

截至 2026 年 6 月 30 日，现金、现金等价物、可交易证券和受限现金总额约为 2.705 亿美元。

2026 年第二季度财务亮点：

研发（R&D）费用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，研发费用（包括非现金股权补偿费用）为 1.008 亿美元，而截至 2025 年 6 月 30 日的三个月为 1.844 亿美元。减少 8360 万美元主要是由于 2026 年直接项目支出和临床前支出的减少，与去年同期相比。直接项目支出的减少主要是由于我们在 2025 年第四季度实施的项目战略重新优先排序，以及在截至 2025 年 6 月 30 日的三个月内记录的 BHV-8000 和 BHV-1530 项目的 1500 万美元和 1000 万美元的一次性开发里程碑。非现金股权补偿费用为 2026 年 6 月 30 日的三个月内为 1200 万美元，较 2025 年同期减少 110 万美元。

一般和行政（G&A）费用： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，G&A 费用（包括非现金股权补偿费用）为 2410 万美元，而截至 2025 年 6 月 30 日的三个月为 2730 万美元。减少 320 万美元主要是由于法律费用和员工费用（包括非现金股权补偿费用）的减少。非现金股权补偿费用为 2026 年 6 月 30 日的三个月内为 720 万美元，较 2025 年同期减少 50 万美元。

其他（费用）收入，净额： 截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内，其他（费用）收入净额为 1200 万美元的其他费用，而截至 2025 年 6 月 30 日的三个月为 1380 万美元的其他收入。减少 2580 万美元主要是由于截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内与我们与 Beetlejuice SA LLC（Oberland Capital Management LLC 的关联公司）签订的票据购买协议下应付票据负债公允价值变动相关的非现金损失增加，以及截至 2025 年 6 月 30 日的三个月内记录的与我们在 2024 年 5 月与 Knopp Biosciences LLC 的会员权益购买协议修订相关的远期合同和衍生负债的非现金公允价值变动的收益。

净亏损： Biohaven 报告截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内净亏损为 1.373 亿美元，或每股 0.91 美元，而 2025 年同期为 1.981 亿美元，或每股 1.94 美元。截至 2026 年 6 月 30 日的三个月内的非 GAAP 调整净亏损为 1.181 亿美元，或每股 0.78 美元，而 2025 年同期为 1.664 亿美元，或每股 1.63 美元。这些非 GAAP 调整净亏损和非 GAAP 调整每股净亏损的指标在下面的 “非 GAAP 财务指标” 中有更详细的描述，排除了非现金股权补偿费用和衍生品公允价值变动的损失。GAAP 财务结果与非 GAAP 财务结果的调节包含在下面的表格中。

非公认会计原则财务指标 本新闻稿包含根据美国公认会计原则（GAAP）编制的财务结果，以及某些非 GAAP 财务指标。特别是，Biohaven 提供了非 GAAP 调整后的净亏损和每股调整后净亏损，这些指标经过调整以排除非现金的基于股份的补偿，这在很大程度上依赖于普通股市场价格的变化，以及衍生负债公允价值的变化，这些变化与相关期间的实际现金支付义务无关。非 GAAP 财务指标并不是根据 GAAP 编制的财务指标的替代品。然而，Biohaven 认为，非 GAAP 调整后的净亏损和每股调整后净亏损的呈现，与 GAAP 结果结合来看，可以为投资者提供更有意义的持续运营表现理解，并帮助投资者比较 Biohaven 在不同期间的表现。

此外，这些非 GAAP 财务指标是 Biohaven 用于评估绩效、规划和预测未来期间的基础之一。这些非 GAAP 财务指标并不打算单独考虑或替代 GAAP 财务指标。稍后在本新闻稿中提供了这些非 GAAP 指标与最直接可比的 GAAP 指标之间的对账。

关于 Biohaven Biohaven 是一家生物制药公司，专注于在关键治疗领域（包括免疫学、肥胖症、神经科学和肿瘤学）发现、开发和商业化改变生活的治疗方案。该公司正在推进其创新的治疗产品组合，利用其经过验证的药物开发经验和多个专有药物开发平台。Biohaven 广泛的临床和临床前项目包括针对癫痫的 Kv7 离子通道调节；针对免疫疾病的 MoDE™和 TRAP™细胞外蛋白降解；以及针对神经肌肉和代谢疾病（包括肥胖症）的肌肉抑制。

前瞻性声明 本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明，包括关于 NPA 下预期资金的时间和金额的声明。使用某些词语，包括 “继续”、“计划”、“将”、“相信”、“可能”、“期望”、“预期” 等类似表达，旨在识别前瞻性声明。投资者被警告，任何前瞻性声明，包括关于未来开发、时间和潜在市场批准及商业化开发候选者的声明，以及关于减少年度直接研发支出的声明，并不能保证未来的表现或结果，并涉及重大风险和不确定性。实际结果、发展和事件可能因各种因素而与前瞻性声明中的内容有实质性差异，包括：Biohaven 计划和正在进行的临床试验的预期时间、开始和结果；与 FDA 的计划互动和提交的时间；预期监管提交的时间和结果；遵守适用的美国监管要求；Biohaven 产品候选者的潜在商业化及其预期时间；Biohaven 产品候选者成为成功疗法的潜力；业务优先事项重组的有效性；以及 Biohaven 产品候选者的有效性和安全性。与前瞻性声明相关的其他重要因素在 Biohaven 向证券交易委员会的提交文件中进行了描述，包括在 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析” 部分。前瞻性声明是在本新闻稿日期作出的，Biohaven 不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律要求的情况除外。

BIOHAVEN LTD.
合并经营报表
（金额以千计，除每股和每股金额外）
（未经审计）
		截至 6 月 30 日的三个月		截至 6 月 30 日的六个月
		2026		2025		2026		2025
经营费用：
研发费用		$ 100,814		$ 184,367		$ 204,641		$ 371,951
一般和行政费用		24,085		27,334		50,686		61,311
总经营费用		124,899		211,701		255,327		433,262
运营亏损		(124,899)		(211,701)		(255,327)		(433,262)
其他（费用）收入，净额		(12,021)		13,815		(11,853)		14,308
税前亏损		(136,920)		(197,886)		(267,180)		(418,954)
所得税费用		391		261		663		870
净亏损		$ (137,311)		$ (198,147)		$ (267,843)		$ (419,824)
每股净亏损 — 基本和稀释		$ (0.91)		$ (1.94)		$ (1.80)		$ (4.11)
加权平均普通股在外流通 — 基本和稀释		150,636,620		102,372,820		149,134,255		102,159,294

BIOHAVEN LTD. 合并资产负债表 （金额以千计，除股份金额外）
		2026 年 6 月 30 日		2025 年 12 月 31 日
		（未经审计）
资产
流动资产：
现金及现金等价物		$ 238,033		$ 229,957
可交易证券		29,833		89,180
预付费用		27,041		47,022
其他流动资产		1,652		2,170
流动资产总计		296,559		368,329
固定资产及设备，净额		15,089		15,964
无形资产		18,400		18,400
商誉		1,390		1,390
其他非流动资产		39,301		47,364
资产总计		$ 370,739		$ 451,447
负债及股东权益
流动负债：
应付账款		$ 12,114		$ 11,643
应计费用及其他流动负债		50,544		104,291
流动负债总计		62,658		115,934
非流动经营租赁负债		32,887		39,958
应付票据		259,480		238,900
其他非流动负债		3,492		4,583
负债总计		358,517		399,375
股东权益：
优先股，无面值；授权 10,000,000 股，截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日未发行和流通的股份		—		—
普通股，无面值；截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日授权 200,000,000 股；截至 2026 年 6 月 30 日和 2025 年 12 月 31 日发行和流通的股份分别为 151,017,531 和 132,775,113		2,138,861		1,934,276
额外实收资本		220,365		193,984
累计亏损		(2,352,379)		(2,084,536)
累计其他综合收益		5,375		8,348
股东权益总计		12,222		52,072
负债及股东权益总计		$ 370,739		$ 451,447

BIOHAVEN LTD. GAAP 与非 GAAP 财务指标的调节 （金额以千计，除股份及每股金额外） （未经审计）
		截至 6 月 30 日的三个月		截至 6 月 30 日的六个月
		2026		2025		2026		2025
GAAP 与非 GAAP 调整后的净亏损调节：
GAAP 净亏损		$ (137,311)		$ (198,147)		$ (267,843)		$ (419,824)
加：非现金股份基础补偿费用		19,164		20,812		47,450		73,874
加：衍生品公允价值变动损失		—		10,970		—		12,760
非 GAAP 调整后的净亏损		$ (118,147)		$ (166,365)		$ (220,393)		$ (333,190)
GAAP 与非 GAAP 调整后的每股净亏损调节 — 基本和稀释：
GAAP 每股净亏损 — 基本和稀释		$ (0.91)		$ (1.94)		$ (1.80)		$ (4.11)
加：非现金股份基础补偿费用		0.13		0.20		0.32		0.72
加：衍生品公允价值变动损失		—		0.11		—		0.12
非 GAAP 调整后的每股净亏损 — 基本和稀释		$ (0.78)		$ (1.63)		$ (1.48)		$ (3.26)

MoDE 和 TRAP 是 Biohaven Therapeutics Ltd.的商标。

投资者联系： Jennifer Porcelli

投资者关系副总裁

jennifer.porcelli@biohavenpharma.com

+1 (201) 248-0741

媒体联系： Christy Curran

Sam Brown Inc.

christycurran@sambrown.com

615-414-8668

来源：Biohaven Ltd.