我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。enGene（纳斯达克代码：ENGN）概述了其针对高风险 BCG 无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的基因治疗 detalimogene 的战略。该公司计划与 FDA 会面，并在年底前提交生物制剂许可申请，目标是在 2027 年获得潜在批准。中期 II 期数据表明，完全应答率为 54%。enGene 还强调了市场研究，表明由于在膀胱切除术前的治疗序列，潜在的患者群体更大，并提到获得了 2.85 亿美元的资金
enGene NASDAQ: ENGN 概述了其对高风险的卡介苗无反应非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）市场的看法，引用了市场研究，认为这支持了更大的可治疗患者群体和在根治性膀胱切除术前更广泛使用治疗序列。
该公司还回顾了其研究中的非病毒基因治疗药物 detalimogene 的中期数据，并表示计划在年底前与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，并启动生物制品许可申请提交。enGene 表示预计在 2027 年可能获得批准和平台认证，尽管公司指出其评论包含了面向未来的声明，存在风险和不确定性。
Detalimogene 数据和开发计划
enGene 的总裁兼首席执行官 Ron Cooper 表示，detalimogene 正在对高风险 BCG 无反应 NMIBC 和原位癌（CIS）患者进行 II 期 LEGEND 试验。该膀胱内治疗方法传递编码三种基因的质粒 DNA，旨在激活 RIG-I 通路并驱动 IL-12 表达。
在 5 月的美国泌尿学会年会上，enGene 报告称，detalimogene 在没有表面活性剂的情况下的任何时间完全应答率为 54%。Cooper 表示，55% 的患者经历了与治疗相关的不良事件，其中大多数为轻度，而 2.4% 与剂量中断或停药相关。
该公司表示，反应持续时间的数据仍在成熟中。其 12 个月完全应答的 Kaplan-Meier 估计为 25%，Cooper 表示这与已批准的治疗 ADSTILADRIN 的特征相似。
enGene 还在评估与 detalimogene 结合使用的表面活性剂膀胱冲洗。在临床前小鼠和非人灵长类动物模型中，该公司表示该方法使 IL-12 表达增加了 8 倍到 10 倍。Cooper 表示，该冲洗可能将治疗停留时间从 60 分钟减少到 30 分钟，同时提高疗效而不影响耐受性。表面活性剂组目前正在进行初步安全性试验。
Cooper 表示，enGene 已完成工艺性能验证批次，并获得 FDA 化学、制造和控制开发及准备试点项目的认证，公司认为这支持生物制品许可申请的准备。该公司报告称拥有 2.85 亿美元的资金。
市场研究指向更广泛的序列使用
enGene 的首席全球商业化官 Amy Pott 表示，公司进行了六个月的定性和定量研究，包括与 65 名泌尿科医生和泌尿肿瘤学家的访谈、15 次支付方访谈、对 200 名泌尿科医生和泌尿肿瘤学家的调查、对 2000 多个患者索赔的分析以及 20 多篇文献综述。
Pott 引用了每年约 90,000 例新膀胱癌病例的估计，其中约 80% 被归类为 NMIBC，约 30% 被认为是高风险。她表示，关于 CIS 和仅有乳头状的患者群体、BCG 无反应分类、定价和市场份额的规模仍存在不确定性。
根据 Pott 的说法，公司的研究表明，仅有乳头状的患者在临床管理和报销上与 CIS 患者相似。LEGEND 研究包括一个仅有乳头状的患者组，enGene 表示如果基于其关键患者组获得 FDA 批准，将寻求国家综合癌症网络（NCCN）指南的纳入。
Pott 表示，所有接受访谈的支付方都表示，他们将广泛覆盖 BCG 无反应疗法，前提是 NCCN 推荐为 2A 类或更高。
该公司还认为，治疗药物的可用性增加可能会扩大接受治疗的人群，因为医生和患者可能在转向根治性膀胱切除术之前，先进行三到四种疗法的序列治疗。Pott 表示，这种动态可能会增加可治疗患者的普遍池，而不仅仅是在现有产品之间重新分配市场份额。
社区实践采纳考虑因素
enGene 的研究将私人社区实践分类为资源有限、工作流程受限、经济关注或临床关注。Pott 表示，超过 40% 的实践在资源、经济和疗效之间平衡多重关注。
她表示，使用买卖报销的实践——enGene 估计占医院健康系统外 80% 的泌尿科医生——在采用疗法时认为净成本回收很重要。该公司表示，NMIBC 疗法的年度批发收购成本基准已从约 220,000 美元上升至约 690,000 美元。
Pott 表示，在与最近市场基准相当的定价下，NMIBC 产品需要从约 10% 的合格人群中获得治疗接受率，或约 2,000 名患者，以产生约 10 亿美元的净销售额。这些估计反映了 enGene 的市场假设，而不是报告的销售指导。
START 癌症研究的医学主任、detalimogene 的研究者 Neal Shore 博士表示，社区医生在选择治疗时越来越重视后勤要求、人员需求、患者在诊所的时间、安全性、报销和治疗效果。
“患者并不真的想接受像根治性膀胱切除术这样的改变生活的手术，” Shore 说，同时医生也希望避免进展为肌肉侵袭性疾病。他表示，适当监测的高风险 NMIBC 患者可能在手术前适合多种治疗方法。
Shore 表示，他的实践使用可用的批准疗法和临床试验，而不是机械地选择一种产品。他补充说，根据他的经验，未对一种 BCG 无反应疗法产生反应的患者通常会在考虑膀胱切除术之前询问其他选择。
库珀得出结论，enGene 认为迄今为止观察到的 detalimogene 的疗效、耐受性和非病毒处理特征使其在获得批准后适合广泛的社区泌尿科实践。
关于 enGene (NASDAQ:ENGN)
enGene Holdings Inc 通过其子公司 enGene, Inc 作为一家临床阶段生物技术公司，开发通过将治疗药物输送到粘膜组织和其他器官的基因治疗。其主要产品候选药物是 EG-70（detalimogene voraplasmid），这是一种非病毒免疫疗法，用于治疗对卡介苗治疗无反应的非肌肉侵袭性膀胱癌患者。该公司成立于 2023 年，总部位于加拿大圣劳伦斯。
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