Stoke Therapeutics 的 Dravet 综合征试验超额完成招募目标，且无参与者退出

Stoke Therapeutics NASDAQ: STOK 表示，其针对 Dravet 综合症的 III 期 EMPEROR 研究已招募 162 名患者，超过了 150 名的目标入组人数，目前没有报告患者中途退出的情况。

在 Canaccord Genuity 活动上，首席执行官 Ian Smith 表示，该对照试验正在评估已经接受稳定基础抗癫痫药物治疗的患者中的 zorevunersen。该研究的主要终点是在第 28 周的癫痫发作减少，而第 52 周的次要评估包括认知和行为的测量。

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Smith 表示，162 名入组患者中有 145 名已通过第八周，约 80 名已达到第 24 周，60 名已完成第 28 周的主要终点。根据 Smith 的说法，患者在第八周接受两次 70 毫克的剂量，随后在 52 周的研究期间接受两次 45 毫克的剂量。

试验设计与保留

该公司在试验设计中纳入了 15% 的退出假设，部分原因是对照组包括假性腰椎穿刺程序。Smith 表示，到目前为止没有患者退出反映了试验的执行情况和药物的耐受性，同时指出一些患者的保留可能与在对照试验部分后参与者可以接受治疗的开放标签扩展有关。

“到目前为止，药物必须是耐受良好的。否则，我们会看到与药物相关的退出情况，” Smith 说。他补充说，Stoke 仍然对试验数据保持盲态。

Smith 表示，Stoke 预计将在第三季度末提供 EMPEROR 研究的另一个更新。

超越癫痫发作的效果测量

Smith 表示，美国食品药品监督管理局已授予 zorevunersen 针对 Dravet 综合症的突破性疗法认定，基于早期研究和开放标签扩展中的癫痫发作减少和 Vineland 适应行为评估结果的数据。

虽然 EMPEROR 的主要终点集中在癫痫发作上，但该研究还旨在通过 Vineland-3 评估认知和行为变化。Smith 表示，这些测量包括接受性和表达性沟通、运动技能、人际交往技能和社会功能。

该试验围绕接受性沟通终点进行设计，Stoke 寻求与自然历史相比的两到三分的治疗效益，Smith 说。他表示，自然历史数据表明，患者通常不会随着时间的推移而获得功能。

Smith 表示，之前的长期开放标签数据表明，在四年内认知和行为测量持续获得进展，除了癫痫发作减少。他描述了一些儿童从非语言到语言或变得更加能走动的例子，尽管这些结果是在公司之前的数据背景下讨论的，而不是来自正在进行的 III 期试验的结果。

关于癫痫发作减少，Smith 表示 III 期研究的设计是为了实现大约 40% 到 45% 的治疗差异。在之前的 I/II 期研究和开放标签扩展中，他表示高剂量组的患者在接受 zorevunersen 的同时经历了 70% 到 80% 的癫痫发作减少。

Stoke 的首席患者官 Jason Hoitt 表示，持续的癫痫发作仍然是照顾者和治疗 Dravet 综合症的医生所提到的主要未满足需求，其次是生活质量和神经认知问题。他补充说，癫痫发作减少也是支付方的重要考虑因素。

监管提交计划

Smith 表示，Stoke 预计将在 2027 年第一季度开始滚动新药申请提交，前提是与 FDA 在计划的预 NDA 会议上进行讨论。该公司预计在完成 EMPEROR 试验后，于 2027 年第三季度完成提交。

该公司计划首先提交化学、制造和控制信息，然后是临床前材料，最后是临床数据，Smith 说。他表示，Stoke 打算在与监管机构的预 NDA 讨论中讨论将其长期开放标签数据纳入最终产品标签的事宜。

Hoitt 表示，该公司已对 zorevunersen 的潜在价值主张进行了支付方研究。根据 Hoitt 的说法，支付方表示，如果该疗法获得批准，长期安全性和有效性数据将是慢性治疗中最有说服力的证据之一。

其他项目与 Biogen 合作

除了 Dravet 综合症，Stoke 还在开发一种针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的治疗，这是一种与进行性视力丧失相关的遗传疾病。Smith 表示，该公司的 I/II 期 OSPREY 研究是一项单剂量、剂量递增研究，针对 OPA1 基因。

该研究将使用低对比度视力和荧光眼底自发荧光测量评估潜在的视力变化。Smith 表示，Stoke 预计在 2027 年上半年从第三和第四组获得潜在的有效性数据。如果结果支持进一步开发，该公司预计将与 FDA 讨论潜在的注册研究。

Smith 还讨论了 Stoke 与 Biogen 在北美以外地区的合作。他表示，这项合作已持续约 18 个月，旨在扩大公司的能力，并提到 Biogen 在反义寡核苷酸疗法、制造和国际商业足迹方面的经验。

关于 Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK)

Stoke Therapeutics，总部位于马萨诸塞州贝德福德，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因药物，以提高蛋白质的生产，用于治疗罕见的神经肌肉和神经系统疾病。该公司成立于 2014 年，应用其专有的核基因输出靶向增强（TANGO™）平台，设计抗病毒寡核苷酸，选择性调节 RNA 剪接并增强功能性蛋白的表达。

该公司的主导项目 STK-001 是一种抗病毒寡核苷酸疗法，旨在增加钠通道蛋白 SCN1A 的生产，目前正在针对德拉瓦特综合症（Dravet syndrome）进行临床开发，这是一种严重的儿童起病癫痫。

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