在 FDA 要求的生物标志物分析之后，Clene 计划在第四季度提交 ALS 药物的新药申请

Clene NASDAQ: CLNN 正在准备提交新药申请（NDA），寻求对 CNM-Au8 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的加速批准，此前已完成美国食品药品监督管理局（FDA）要求的额外分析，首席执行官 Rob Etherington 在采访中表示。

Etherington 表示，公司在 3 月底与 FDA 进行了会面，并在 5 月初收到了会议纪要，概述了该机构对神经丝轻链这一与神经退行性疾病相关的生物标志物的更多数据请求。根据 Etherington 的说法，FDA 表示 Clene 的数据 “可能能够支持提交和审查”，前提是公司能够证明 CNM-Au8 对神经丝的影响，并将这种变化的幅度与临床益处联系起来。

公司引用生存和功能分析

Etherington 表示，Clene 花费了大约 90 天进行分析，以满足 FDA 的要求。公司报告称，在接受 CNM-Au8 治疗的参与者中，生存益处集中在神经丝水平下降或稳定的参与者身上，与 HEALEY ALS 平台试验中的随机对照组相比。

Etherington 表示，在神经丝反应组的患者中，12 个月后的死亡风险比对照组低 74%，报告的 P 值为 0.01。在最长达四年的随访期间，公司报告的生存 P 值为 0.03。

公司还报告了在神经丝水平下降或稳定的患者中的功能发现。Etherington 表示，分析显示 ALS 功能评分量表（ALSFRS）的结果具有统计学显著性，P 值为 0.03，慢性肺活量（呼吸功能的一个指标）的 P 值为 0.003。

“该机构在其法规中规定需要有替代终点的变化，而我们有这个，” Etherington 说。“他们非常明确，需要将神经丝的下降与临床益处联系起来。”

FDA 关注生物标志物与临床益处的联系

Etherington 表示，FDA 承认神经丝具有预后意义，这意味着较高的水平与更大的死亡风险相关，但要求提供生物标志物变化与临床结果之间的相关性和因果关系的证据。

Clene 使用基于随机化的因果分析来评估观察到的生存益处是否集中在神经丝反应者中，他说。公司相信其完成的材料满足了该机构的要求，表明神经丝的减少合理可能预测临床益处。

尽管 HEALEY ALS 平台试验未能达到其主要疗效终点，Etherington 表示，后续分析表明，功能和呼吸益处特别出现在神经丝水平下降或稳定的患者中。

各项目的神经丝结果

Clene 还引用了其临床项目的一致性。Etherington 表示，公司在 HEALEY ALS 平台试验中观察到约 10% 的神经丝减少，并在国家卫生研究院赞助的扩展接入项目中观察到类似的减少。

他说，扩展接入人群的患者比临床试验中的患者病情更严重。Clene 还使用其 RESCUE-ALS 试验的结果作为额外的证据来源，报告称在该研究中观察到神经丝的可比减少。

• 根据公司数据，HEALEY ALS 平台试验中神经丝减少约 10%。
• NIH 赞助的扩展接入项目中减少约 10%。
• RESCUE-ALS 试验中报告了类似的神经丝发现。

NDA 提交预计在第四季度初

Etherington 表示，Clene 正在完成临床研究报告和 NDA 包的其他元素的最后阶段。公司计划在第四季度初提交申请。

提交将包括 Clene 的 VISIONARY-MS 项目的数据，尽管 Etherington 表示 ALS 神经丝和临床益处分析将是 FDA 审查的核心。他还强调了公司的安全数据库，其中包括 1250 个患者年的累计暴露，以及一些患者在治疗中持续了长达 6.8 年。

提交后，Clene 预计 FDA 将决定是否接受申请并分配处方药用户收费法（PDUFA）审查日期。Etherington 表示，如果该机构按计划进行，公司希望在年底前得到这一决定。他表示，潜在的商业化决定可能在 2027 年初夏之前做出。

关于 Clene (NASDAQ:CLNN)

Clene NASDAQ: CLNN，也称为 Clene 纳米医学，是一家临床阶段的生物制药公司，开发旨在治疗神经退行性和脱髓鞘疾病的专有纳米颗粒疗法。公司的旗舰产品 CNM-Au8 是一种催化金纳米晶体的悬浮液，旨在增强细胞能量代谢，促进再髓鞘化，并减少氧化应激。Clene 的平台利用其纳米颗粒的独特物理化学特性来支持神经元健康，重点关注目前缺乏有效疾病修饰治疗的疾病。

Clene 的主要候选药物 CNM-Au8 正在进行多项临床试验，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病和多发性硬化症（MS）等疾病。

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