Privosegtor 用于视神经炎的 PIONEER-1 注册试验中首位患者已接受治疗 | OCS 股票新闻

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PIONEER 项目标志着在视神经炎和其他神经疾病方面潜在的首创神经保护的重要一步，得到了积极的 Acuity II 期数据、FDA 突破性疗法和 EMA PRIME 认证，以及 FDA 神经科部门的近期积极反馈的支持。

瑞士楚格，2026 年 8 月 24 日-- Oculis Holding AG（纳斯达克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”），一家专注于突破性创新以解决神经眼科领域重大未满足医疗需求的全球生物制药公司，今天宣布首位患者已在 PIONEER-1 注册试验中接受治疗，该试验评估 Privosegtor 用于治疗视神经炎（ON）。

Oculis 首席执行官 Riad Sherif 博士表示 :

“ 在美国一家领先中心治疗 PIONEER-1 中的首位患者是一个关键里程碑，因为我们在推进我们的后期管线的同时，专注于神经眼科。PIONEER-1 是一个专业研究，我们对我们的团队和合作伙伴在激活专门管理这一复杂病症的多学科中心方面的执行能力感到非常自豪。我们很高兴能够开创这一潜在的新型视神经炎治疗药物，这可能会开启神经保护的新范式。如果成功，Privosegtor 可能填补视神经病变治疗中的关键空白，并在神经学领域具有更广泛的适用性，包括急性多发性硬化症复发。”

Privosegtor 是一种新型的肽类小分子，能够穿越血脑屏障和视网膜屏障，可能成为视神经炎的首个神经保护疗法，并在其他神经眼科和神经疾病中具有广泛的潜在适用性。在成功完成 II 期 ACUITY 试验后，Oculis 启动了 PIONEER（Privosegtor 在视神经病变中的疗效评估研究）项目，该项目包括两个视神经炎的注册试验。该项目的第一个注册试验 PIONEER-1 正在评估 Privosegtor 在急性发作的视神经炎患者中的疗效，涵盖包括有无多发性硬化症（MS）患者在内的广泛人群。首位患者在美国一家领先中心接受治疗，Oculis 及其合作伙伴专注于建立一个强大的多学科网络，连接急诊室医生、眼科医生和神经科医生，以及患者筛查。该综合方法旨在优化从患者识别到治疗的操作流程，利用秋季、冬季和春季的高峰入组机会，以与疾病的自然季节性相一致。

PIONEER-1 的主要终点是达到基线至少 15 个字母增益的患者比例，次要终点是第 3 个月低对比度视力（LCVA）的平均变化，这两个都是视神经炎中临床有意义的功能终点。主要分析将在第 3 个月进行，患者将被跟踪至第 12 个月，以评估长期安全性和耐受性。给药和患者入组标准将与 II 期 ACUITY 试验的标准密切相似，在该试验中，Privosegtor 在第 3 个月显示出显著的视力改善，并在第 6 个月持续存在，LCVA 测量结果显示，与安慰剂相比，具有一致的解剖和生物神经保护益处。这些积极的发现支持了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认证和欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物（PRIME）认证，用于治疗视神经炎。

Oculis 已获得 FDA 的书面协议，根据特别方案评估（SPA）协议，确认 PIONEER-1 试验的设计和计划分析将充分满足支持视神经炎新药申请（NDA）提交所需的目标，前提是试验结果成功并对 NDA 提交中的所有数据进行审查。

基于视神经炎的 ACUITY II 期数据集以及 FDA 神经科部门的建设性预 IND 反馈，Oculis 计划在 2026 年第四季度提交 Privosegtor 用于治疗急性多发性硬化症复发的 IND 申请。

纽约西奈山医学院 NORDIC 主席、转化研究副主任 Mark Kupersmith 博士补充道： “几十年来，我们对视神经炎和其他急性多发性硬化症发作的处理仅限于试图减少继发性急性炎症，而防止轴突和继发性神经元损失尚未实现。ACUITY 的发现从根本上改变了这一范式，证明真正的神经保护通过神经保护和可测量的功能恢复的结构和生物标志物得到了验证，临床上是可以实现的。当我们进入 PIONEER-1 试验时，如果这项研究的数据是积极的，可能会为治疗视神经病变提供关键见解，同时也为我们如何测量和提供更广泛神经退行性疾病中的结构性中枢神经系统保护提供见解。”

-结束-

关于 Privosegtor

Privosegtor 是一种新型的肽类小分子候选药物，能够穿越血脑屏障和视网膜屏障，有潜力成为治疗视神经炎（ON）及其他神经眼科和神经轴突疾病的首个神经保护疗法。ACUITY II 期试验的积极结果显示 Privosegtor 的神经保护潜力，体现在视觉功能的改善上，伴随视网膜的解剖结构保护，包括 GCIPL 和 RNFL 层，以及在视神经炎急性发作后血液中神经丝蛋白水平的降低。在青光眼、视神经炎和多发性硬化症（MS）的动物模型中也观察到了类似的结果，Privosegtor 能够保护视网膜神经节细胞，并与 MS 模型中运动能力（临床功能残疾）的改善相关联。

Privosegtor 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）认定，同时也获得 FDA 和 EMA 对视神经炎的孤儿药认定。Privosegtor 目前正在 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在视神经病中的疗效评估研究）项目中进行评估，该项目包括两项视神经炎的注册试验和一项非动脉性前缺血性视神经病（NAION）的注册试验。在基于 ACUITY II 期数据集和 FDA 建设性预 IND 反馈的基础上，Oculis 还计划为 Privosegtor 提交 IND 申请，以治疗急性 MS 复发。

Privosegtor 是一种研究性药物，尚未获得任何国家的商业使用监管批准。

关于视神经炎

视神经炎（ON）是一种罕见的疾病，特征为视神经的急性炎症，可能导致永久性视力损害。全球每 10 万人中约有 8 人受此影响，美国年发病率估计超过 30,000 人，且通常是多发性硬化症的首个迹象。该病主要发生在 20 至 40 岁的成年人中，女性发病率更高（2:1）。视神经炎是一种神经病（神经疾病），当视神经的急性炎症影响从眼睛通过大脑传递的信号时，会导致疼痛、视力丧失和其他症状。构成视神经的细胞有一种称为髓鞘的脂质保护涂层，在视神经炎中优先受到损害。没有髓鞘，视神经细胞无法正常发送信号，轴突可能会不可逆地丧失。迄今为止，尚无针对急性视神经炎的特定疗法获得批准，仍然存在未满足的需求，急需能够通过减少神经细胞的永久损伤或死亡来防止急性发作后视力丧失的疗法。

关于 Oculis

Oculis 是一家全球生物制药公司（纳斯达克：OCS；XICE：OCS），专注于突破性创新，以解决神经眼科领域中重大的未满足医疗需求。Oculis 的高度差异化的晚期临床管线专注于两个核心产品候选药物。Privosegtor 是 PIONEER 项目中的突破性神经保护候选药物，该项目包括旨在支持视神经病（包括视神经炎和非动脉性前缺血性视神经病）治疗注册计划的研究。Privosegtor 还具有开发其他神经眼科和神经轴突疾病适应症的潜力。Licaminlimab 是一种新型的局部抗 TNFα药物，目前正在进行注册试验，并采用基因型基础的方法开发用于治疗干眼症（DED）的患者。Oculis 总部位于瑞士，在美国、冰岛和瑞士开展业务，由一支经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到国际领先的医疗投资者的支持。

欲了解更多信息，请访问：www.oculis.com

Oculis 联系方式

首席财务官：Sylvia Cheung

sylvia.cheung@oculis.com

投资者关系

LifeSci Advisors

Corey Davis, Ph.D.

cdavis@lifesciadvisors.com

媒体关系

ICR Healthcare

Amber Fennell

oculis@icrhealthcare.com

关于前瞻性声明的警示性声明

本新闻稿包含前瞻性声明和信息。例如，关于公司产品候选者潜在益处的声明，包括 Privosegtor 成为治疗视神经炎的首个神经保护疗法的潜力，以及其在神经学领域的广泛适用性，包括急性多发性硬化症复发的潜力，当前和未来临床试验的启动、招募、时间、进展和结果，Oculis 的研究和开发项目，监管和商业战略；Oculis 的未来发展计划；监管申请和批准的时间或可能性；以及关于市场机会的声明，均属于前瞻性声明。所有前瞻性声明均基于 Oculis 及其管理层认为合理的估计和假设，但本质上是不确定的，并且固有地受到许多超出 Oculis 控制的风险、变数和偶然事件的影响。这些前瞻性声明仅供说明目的，不应被投资者视为保证、保证、预测或事实或概率的明确声明。实际事件和情况难以或不可能预测，并将与假设有所不同。早期阶段临床试验的结果可能无法在后续临床试验中复制。所有前瞻性声明均受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的结果和/或这些前瞻性声明所表达或暗示的结果有实质性差异。前瞻性声明受到众多条件的限制，其中许多超出了 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表年度报告和任何其他提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险因素部分。这些文件的副本可在 SEC 的网站 www.sec.gov 上获得。Oculis 没有义务在本发布日期之后更新这些声明以进行修订或更改，除非法律要求。

参考文献：

1. Martínez-Lapiscina EH 等（2014）：视神经炎的发生率是否上升？来自 2008-2012 年巴塞罗那（西班牙）的一项流行病学研究的证据。J Neurol. 2014 年 4 月；261(4)：759-767。
2. Pérez-Cambrodí RJ, Gómez-Hurtado Cubillana A, Merino-Suárez ML, Piñero-Llorens DP, Laria-Ochaita C. 儿童群体中的视神经炎：当前诊断和管理趋势的综述。J Optom. 2014 年 7-9 月；7(3)：125-130。
3. Sing Hayreh S.（2008）：非动脉性前缺血性视神经病变：视觉结果的自然历史。Ophthalmology. 2088 年 2 月；115(2)：298-305。
4. https://www.aao.org/eyenet/article/naion-diagnosis-and-management
5. Kupersmith, MJ 等（2024）：Quark207 治疗试验中急性非动脉性前缺血性视神经病变的眼科和系统因素。2024 年 7 月；131(7)：790-802。
6. Hattenhauer MG 等（1997）：非动脉性前缺血性视神经病变的发生率。美国眼科学杂志。1997 年 1 月；123(1)：103-107。
7. Lee MS 等（2011）：非动脉性前缺血性视神经病变的发生率：糖尿病患者的风险增加。眼科学 2011 年 3 月 24 日；118(5)：959-963。
8. 北美神经眼科学会网站：https://www.nanosweb.org
9. 美国食品和药物管理局。“行业指南：严重疾病的加速项目 - 药物和生物制品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 获取。