FDA 批准 IMAAVY®（nipocalimab-aahu）作为首个用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的药物，这标志着患者治疗的重大进展 | 强生股票新闻

• IMAAVY 是一种免疫选择性 FcRn 抑制剂，旨在靶向并减少致病性免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗体，同时保留 B 细胞功能
• 温热性自身免疫性溶血性贫血是一种罕见的、危及生命的疾病，其中自身抗体导致红细胞破坏，导致严重贫血和虚弱的疲劳
• 该批准基于关键的 2/3 期研究，证明了持久的血红蛋白反应 a
• 在第 1 周观察到血红蛋白平均增加 1 g/dL b 以及在第 24 周 FACIT-疲劳 c 评分的改善，均在接受 IMAAVY 治疗的患者中观察到 d

, /PRNewswire/ -- 强生公司 (NYSE: JNJ) 今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 IMAAVY® (nipocalimab-aahu) 用于治疗温热性自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA) — 一种罕见的、危及生命的自身抗体疾病 — 适用于当前或以前接受过皮质类固醇治疗的 12 岁及以上的成人和儿童患者。该批准是在 FDA 优先审查后获得的，标志着首次有疗法被证明安全有效，专门用于治疗 wAIHA。1

"生活在 wAIHA 中往往意味着无尽的疲劳和对明天将带来什么的持续不确定性，" wAIHA Warriors 的总裁兼执行董事 Karen Jones 说。"患者可能会经历周期性地感觉恢复正常的时期——然后他们的血红蛋白下降，疲惫感再次回归，他们又回到了起点。我们的社区首次拥有了一种专门针对我们疾病的治疗。"

解决 wAIHA 中的严重未满足需求

在 wAIHA 中，致病性免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗体附着并破坏红细胞，导致严重贫血、深度疲劳以及显著增加的发病率和死亡率。2 之前可用的治疗选择仅包括皮质类固醇和免疫抑制剂——这些疗法抑制整个免疫系统，而没有专门靶向导致疾病的 IgG 自身抗体。3

"2/3 期 ENERGY 研究表明，靶向致病性 IgG 可以有意义地改变 wAIHA 的治疗范式，" 麻省总医院的杰出医生、大卫·库特（David Kuter）博士说，哈佛医学院医学教授。"接受 IMAAVY 治疗的患者中，更多患者实现了持久的血红蛋白反应，与安慰剂相比——这意味着他们的红细胞水平上升并且保持在高位。对于患者而言，这一批准意味着他们现在有了一种具有经过验证的安全性特征的疗法，能够靶向 wAIHA 中驱动疾病的自身抗体。"

IMAAVY 在 wAIHA 中的临床证据总结

2/3 期 ENERGY 研究的主要终点是持久的血红蛋白 (Hgb) 反应，a 这是一个严格的终点定义，反映了血红蛋白水平随时间的显著增加。4,5 随机、安慰剂对照试验显示，接受批准剂量的 IMAAVY 的患者在 24 周时实现持久血红蛋白水平的患者约是安慰剂组的三倍。5,h 总体而言，该治疗组的患者在第 1 周的血红蛋白平均增加 1g/dL。5,b 此外，IMAAVY 在第 24 周的 FACIT-疲劳 c 评分比安慰剂高出 3.5 分，得分越高表示疲劳越少。5,d 在 ENERGY 研究中，IMAAVY 显示出与在广泛性重症肌无力 (gMG) 中已建立的安全性特征一致的安全性特征。4 在接受 IMAAVY 治疗的 wAIHA 患者中，最常见的不良反应（≥10%）为外周水肿、腹泻和发热。5

ENERGY 研究的完整结果于 2026 年 6 月在欧洲血液学协会会议上发布。

基于经过验证的方法应对自身抗体驱动的疾病

"今天的公告标志着 IMAAVY 的第二次批准，是温热性自身免疫性溶血性贫血患者的一个非凡里程碑，这是一个长期以来未得到满足的社区，等待 FDA 批准的治疗，" 强生公司全球免疫学治疗领域负责人大卫·M·李（David M. Lee）博士说。"作为首个获得 wAIHA 批准的疗法，IMAAVY 有潜力重新定义 wAIHA 的管理，特别是对于那些病情失控的患者。这个里程碑强化了我们继续追求先进疗法的动力，以帮助生活在自身抗体和异体抗体疾病中的人们，如 wAIHA。"

IMAAVY 于 2025 年 4 月在美国获得批准，用于治疗 12 岁及以上的成人和儿童患者的 gMG，这些患者对乙酰胆碱受体 (AChR) 或肌肉特异性激酶 (MuSK) 抗体呈阳性。5

强生公司致力于帮助患者获得我们的治疗。一旦决定开处方 IMAAVY，IMAAVY withMe 患者支持计划提供个性化支持，包括教育资源、专门的护士导航员 i 和费用支持选项——无论保险类型如何。

编辑注释：

a. 持久的血红蛋白（Hgb）反应，Phase 2/3 ENERGY 试验的主要终点，定义为 Hgb 浓度 ≥10 g/dL 且 Hgb 从基线增加 ≥2 g/dL，持续至少 28 天 (在双盲期第 16 周开始满足标准)，无需救援治疗 5 b. 在第 1 周观察到 Hgb 平均增加 1 g/dL。在反应者中，接受每 4 周 30 mg/kg IMAAVY 治疗的患者首次 Hgb 反应的中位时间为 4.1（范围：1 到 12）周，而安慰剂组为 12.1（范围：4 到 16）周。结果基于研究预先指定的统计分析计划被视为描述性 6 c. 慢性疾病治疗功能评估 - 疲劳（FACIT-Fatigue） d. 在第 24 周，FACIT-Fatigue 评分的基线平均变化，作为一个关键的次要终点，IMAAVY 30 mg/kg 静脉治疗组与安慰剂相比，平均差异为 3.51（95% CI: 0.64; 6.39）分。5 结果基于研究预先指定的统计分析计划被视为描述性 6 e. Karen Jones 未因任何媒体工作获得报酬 f. Kuter 博士曾担任 J&J 的顾问；他未因任何媒体工作获得报酬 g. 30 mg/kg 每 4 周是批准的剂量 h. 在批准的 30 mg/kg 静脉每 4 周治疗组中，持久的 Hgb 反应，如编辑注释 “a” 所定义，达到了统计学显著性 5 i. 护士导航员不提供医疗建议

关于 ENERGY 试验 ENERGY（NCT04119050）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Phase 2/3 研究，评估 nipocalimab 与安慰剂相比在患有温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的成年人中的疗效和安全性。7 115 名成年人被随机分配为大约 1:1:1 接受两种不同剂量方案的 nipocalimab 或安慰剂。7 完成 24 周的双盲治疗后，患者可以进入开放标签扩展期，接受 nipocalimab 治疗 144 周，并在最后评估后进行 6 周的随访。7

关于温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA） 温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种罕见的、危及生命的疾病，体内的自身抗体附着并破坏红细胞（RBC），导致贫血。8 每年大约有 1-3 人每 10 万人受到 wAIHA 的影响，约 1/8000 的人群中生活着这种疾病。8,9 这种疾病影响男女两性，任何年龄段的人都可能受到影响，且在 50 岁以上的发病率增加。9,10 此外，wAIHA 患者面临其他严重并发症的风险增加，如静脉血栓事件、急性肾衰竭和感染。11

关于 IMAAVY (nipocalimab-aahu) IMAAVY® 是一种免疫选择性治疗，旨在靶向、以高亲和力结合并阻断新生儿 Fc 受体（FcRn），减少驱动疾病的循环免疫球蛋白 G（IgG）抗体，同时根据体外和/或体内研究保持 B 细胞功能。12,13 IMAAVY 目前已获批用于治疗成人和 12 岁及以上的儿童广泛性重症肌无力（gMG），且抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性。5 IMAAVY 也已获批用于治疗 12 岁及以上的成人和儿童温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），目前或以前接受过皮质类固醇治疗的患者。5

Nipocalimab 正在自身抗体领域的三个关键领域进行研究，包括风湿性疾病、罕见自身抗体疾病和由母体过敏抗体介导的母胎疾病，其中阻断 IgG 与胎盘 FcRn 的结合被认为可以限制母体过敏抗体向胎儿的跨胎盘转移。14,15,16,17,18,19,20,21

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予 nipocalimab 多项关键认证，包括：

• 欧盟 EMA 对胎儿和新生儿溶血性疾病（HDFN）于 2019 年 10 月的孤儿药认证，以及对胎儿和新生儿免疫性血小板减少症（FNAIT）于 2025 年 4 月的孤儿药认证
• 美国 FDA 对 HDFN 和温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）于 2019 年 7 月的快速通道认证，gMG 于 2021 年 12 月，FNAIT 于 2024 年 3 月，干燥综合症（SjD）于 2025 年 3 月，系统性红斑狼疮（SLE）于 2026 年 1 月的快速通道认证
• 美国 FDA 对 wAIHA 于 2019 年 12 月，HDFN 于 2020 年 6 月，gMG 于 2021 年 2 月，慢性炎症性脱髓鞘性多发神经病（CIDP）于 2021 年 10 月和 FNAIT 于 2023 年 12 月的孤儿药状态
• 美国 FDA 对 HDFN 于 2024 年 2 月和 SjD 于 2024 年 11 月的突破性疗法认证
• 美国 FDA 对 gMG 于 2024 年第四季度和 wAIHA 于 2026 年第二季度的优先审查认证

IMAAVY 的法律制造商是 Janssen Biotech, Inc.

重要安全信息

我应该了解关于 IMAAVY 的最重要信息是什么？ IMAAVY 是一种处方药，可能会引起严重的副作用，包括：

• 感染。 IMAAVY 可能会增加您感染的风险，包括严重感染。如果您有感染，您的医疗提供者将治疗您的感染或在感染消失之前推迟您的输注。如果您出现以下任何感染症状，请立即告知您的医疗提供者：

- 发热

• 寒战
• 颤抖
• 咳嗽 | - 喉咙痛
• 发热水泡
• 排尿时灼烧感
• 呼吸困难 |

• 过敏（超敏反应） 反应可能在您的 IMAAVY 输注期间或输注后几周内发生。如果您在 IMAAVY 输注期间或之后出现任何这些症状，请告知您的医疗提供者并立即寻求紧急医疗帮助：

- 脸部、嘴唇、口腔、舌头或喉咙肿胀 - 吞咽或呼吸困难	- 荨麻疹 - 瘙痒的皮疹 - 胸痛或紧绷感

• 输注相关反应。如果在 IMAAVY 输注期间或输注后几天内出现任何这些症状，请立即告知您的医疗提供者：

- 头痛 - 皮疹 - 恶心 - 疲劳	- 头晕 - 寒战 - 类流感症状 - 皮肤发红

如果您有对 nipocalimab-aahu 或 IMAAVY 中任何成分的严重过敏反应史，请勿接受 IMAAVY。反应包括血管神经性水肿和过敏性休克。请参阅处方信息中的患者信息部分，以获取 IMAAVY 中成分的完整列表。

在接受 IMAAVY 之前，请告知您的医疗提供者您所有的医疗状况，包括如果您：

• 曾对 IMAAVY 产生过敏反应。
  - 最近是否有过感染或感染症状。
  - 是否有过带状疱疹（带状疱疹）或单核细胞增多症（由 Epstein-Barr 病毒引起的单核细胞增多症）。
  - 最近是否接种过或计划接种疫苗。服用 IMAAVY 的人不应接种活疫苗。
  - 是否怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 IMAAVY 是否会对未出生的婴儿造成伤害。

怀孕安全研究。针对 IMAAVY 进行了一项怀孕安全研究。如果在怀孕期间给予 IMAAVY 或您在接受 IMAAVY 时怀孕，您的医疗提供者应通过拨打 1-800-526-7736 联系 Janssen 报告 IMAAVY 暴露。
- 是否在哺乳或计划哺乳。IMAAVY 可以通过母乳传递。尚不清楚 IMAAVY 是否会对您的婴儿造成伤害。请与您的医疗提供者讨论在接受 IMAAVY 治疗期间为您的婴儿提供最佳喂养方式。

告知您的医疗提供者您所服用的所有药物， 包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

IMAAVY 的可能副作用是什么？ IMAAVY 可能会引起严重的副作用。请参见 “我应该了解的关于 IMAAVY 的最重要信息是什么？”

接受 IMAAVY 治疗的 gMG 患者中最常见的副作用包括： 呼吸道感染、周围水肿（手、脚踝或脚肿胀）和肌肉痉挛。

接受 IMAAVY 治疗的 wAIHA 患者中最常见的副作用包括： 周围水肿（手、脚踝或脚肿胀）、腹泻和发热。

这些并不是 IMAAVY 的所有可能副作用。如需有关副作用的医疗建议，请致电您的医生。鼓励您向 FDA 报告处方药的负面副作用。

访问 www.fda.gov/medwatch ，或拨打 1-800-FDA-1088 。

请参阅 IMAAVY 的完整 处方信息 和 患者信息 ，并与您的医生讨论您有任何问题。

剂型和剂量： IMAAVY 以 300 mg/1.62 mL 和 1,200 mg/6.5 mL（185 mg/mL）单剂量小瓶的形式提供，用于静脉注射。

关于强生

在强生，我们相信健康就是一切。我们在医疗创新方面的实力使我们能够构建一个复杂疾病得以预防、治疗和治愈的世界，治疗更加智能且侵入性更小，解决方案更具个性化。通过我们在创新医学和医疗技术方面的专业知识，我们独特地定位于今天在整个医疗解决方案的全谱系中进行创新，以提供明天的突破，并深刻影响人类健康。

了解更多信息，请访问 https://www.jnj.com/ 或 www.innovativemedicine.jnj.com。

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Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc. 和 Janssen Global Services, LLC 是强生公司。

关于前瞻性声明的注意事项

本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》定义的 “前瞻性声明”，涉及产品开发及 IMAAVY 的潜在益处和治疗影响。读者应谨慎对待这些前瞻性声明。此类声明基于对未来事件的当前预期。如果基本假设不准确或已知或未知的风险或不确定性出现，实际结果可能与 强生的预期和预测大相径庭。风险和不确定性包括但不限于：产品研究和开发中固有的挑战和不确定性，包括临床成功和获得监管批准的不确定性；商业成功的不确定性；制造困难和延误；竞争，包括技术进步、竞争对手获得的新产品和专利；对专利的挑战；产品有效性或安全性问题导致的产品召回或监管行动；医疗产品和服务购买者的行为和消费模式变化；适用法律和法规的变化，包括全球医疗改革；以及医疗成本控制的趋势。有关这些风险、不确定性和其他因素的进一步列表和描述可以在 强生最近的 10-K 表格年度报告中找到，包括标题为 “关于前瞻性声明的注意事项” 和 “第 1A 项：风险因素” 的部分，以及在 强生后续的 10-Q 表格季度报告和其他向证券交易委员会提交的文件中。可以在 www.sec.gov 、 www.jnj.com 、 www.investor.jnj.com 或根据要求从 强生 获得这些文件的副本。 强生 不承担因新信息或未来事件或发展而更新任何前瞻性声明的义务。

参考文献

1 强生。新闻稿：FDA 授予 IMAAVY®（nipocalimab-aahu）优先审查，作为潜在的首个批准治疗温热性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者的药物。可在以下网址获取： https://www.jnj.com/media-center/press-releases/fda-grants-priority-review-for-imaavy-nipocalimab-aahu-as-the-potential-first-approved-treatment-for-people-living-with-warm-autoimmune-hemolytic-anemia-waiha。最后访问时间：2026 年 4 月。

2 Rarediseases.org。温热性自身免疫性溶血性贫血。可在以下网址获取：https://rarediseases.org/rare-diseases/warm-autoimmune-hemolytic-anemia/。最后访问时间：2025 年 2 月。

3 Sudulagunta SR 等。温热性自身免疫性溶血性贫血：临床特征与管理。J Hematol。2017 年 3 月；6(1)：12–20。在线发表于 2017 年 3 月 21 日。doi: 10.14740/jh303w。

4 Fattizzo B, Murakhovskaya I, Ueda.Y, Schlichting D, Sweet K, Zelasky M, Craig J, Liva S, Leu J, Ling L, Pease S, Anakor A, Shu C, Nipocalimab 用于温热性自身免疫性溶血性贫血：来自第 2/3 期随机双盲 ENERGY 研究的结果，发表于 EHA 2026 大会，网址：https://library.ehaweb.org/eha/2026/eha-2026/4206854/bruno.fattizzo.nipocalimab.for.warm.autoimmune.hemolytic.anemia.results.from.html

5 IMAAVY® 美国处方信息。

6 J&J。档案数据。

7 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04119050。可在以下网址获取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04119050

8 国家罕见疾病组织，温热性自身免疫性溶血性贫血。可在以下网址获取：https://rarediseases.org/rare-diseases/warm-autoimmune-hemolytic-anemia/。最后访问时间：2025 年 2 月。

9 Tranekær S, Hansen DL, Frederiksen H。继发性温热性自身免疫性溶血性贫血的流行病学——系统评价与荟萃分析。J Clin Med。2021 年 3 月 17 日；10(6)：1244。doi: 10.3390/jcm10061244。PMID: 33802848；PMCID: PMC8002719。

10 Cherif, H., Cai, Q., Crivera, C., Leon, A., Rahman, I., Leval, A., Noel, W.和 Kjellander, C.（2024），瑞典温热性自身免疫性溶血性贫血患者的总体生存率和治疗模式：一项全国性基于人群的研究。欧血液学杂志。https://doi.org/10.1111/ejh.14311。

11 Fattizzo B, Barcellini W。温热性自身免疫性溶血性贫血的新疗法。输血医学评论，第 36 卷，第 4 期。2022 年 10 月 https://doi.org/10.1016/j.tmrv.2022.08.001。

12 Ling LE 等。M281，一种抗‐fcrn 抗体：在首次人体研究中 IGG 减少全范围的药效学、药代动力学和安全性。临床药理学与治疗学，2018；105；4:1031–1039。可在以下网址获取：https://doi.org/10.1002/cpt.1276。

13 Cossu M 等。关于 nipocalimab 疫苗反应对健康参与者影响的随机开放标签研究。于 2024 年 10 月在美国神经肌肉与电生理医学协会（AANEM）年会上发表。

14 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04951622。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622。最后访问时间：2026 年 8 月。

15 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05327114。可在以下网址获取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114。最后访问时间：2026 年 8 月。

16 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04119050。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050。最后访问时间：2026 年 8 月。

17 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05379634。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634。最后访问时间：2026 年 8 月。

18 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05912517。可在以下网址获取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517。最后访问时间：2026 年 8 月。

19 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06533098。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06533098。最后访问时间：2026 年 8 月。

20 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06741969。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06741969。最后访问时间：2026 年 8 月。

21 ClinicalTrials.gov 标识符：NCT07438496。可在以下网址获取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07438496。最后访问时间：2026 年 8 月。

来源：强生