我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。Ascendis 制药宣布将在 2026 年国际干细胞大会（ISDS 2026）上进行其关键性 ApproaCH 试验中 TransCon CNP（navepegritide）第 104 周数据的口头报告。长期数据进一步证实了对患有软骨发育不全儿童在身高、身体功能和安全性方面的持久改善。TransCon CNP 于 2026 年 2 月获得 FDA 批准，商品名为 YUVIWEL，目前正在进行 EMA 审查
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丹麦哥本哈根，2026 年 8 月 25 日（全球新闻通讯）——Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）今天宣布，其将在 2026 年国际骨骼发育不良协会年会上参与口头报告，会议将于 2026 年 8 月 26 日至 29 日在加拿大多伦多举行，报告内容为其关键性 ApproaCH 试验中每周一次的 TransCon CNP（navepegritide）在侏儒症儿童中的 104 周数据。该报告将由 Carlos Bacino 医学博士、分子与人类遗传学教授、贝勒医学院及德克萨斯儿童医院进行。
“这些长期数据强化了在每周一次的 TransCon CNP 临床试验中观察到的益处，从身高的持久改善到下肢对齐、身体比例、脊髓管尺寸、肌肉功能和身体功能的改善——其安全性和耐受性与安慰剂相似，注射部位反应的发生率较低，” Ascendis Pharma 首席医学官 Aimee Shu 表示。“这些结果与侏儒症社区认为重要的健康相关生活质量的改善相一致，我们期待与专注于推进骨骼发育不良患者治疗的专家分享这些结果。”
Ascendis 在 ISDS 2026 的报告包括：
| 口头报告 | |
| 星期五 8 月 28 日 上午 10:00-10:15 第 4 节 |
摘要#45 在 ApproaCH 试验开放标签扩展中，接受 Navepegritide 治疗的侏儒症儿童的生长和身体功能改善 由 Carlos Bacino 医学博士主讲 |
| 海报 | |
| 星期三至星期六 8 月 26-29 日 海报板 |
当间接治疗比较（ITC）不适用时，注射部位反应的伤害分析所需数量 作者：Manoj Chevli 等 |
关于 TransCon CNP
TransCon CNP 是一种每周一次给药的 C 型利钠肽（CNP）前药，旨在持续向全身组织的受体提供活性 CNP，以抵消侏儒症中 FGFR3 信号过度活跃的影响。2026 年 2 月，TransCon CNP 在美国食品和药物管理局（FDA）获得批准，商品名为 YUVIWEL®，用于增加 2 岁及以上开放生长板的侏儒症儿童的线性生长。Ascendis Pharma 针对 YUVIWEL 的市场授权申请正在欧洲药品管理局审查中，预计将在 2026 年第四季度做出监管决定。
关于侏儒症
侏儒症是一种罕见的遗传疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）变异引起，导致 FGFR3 和 CNP 信号通路的影响失衡，估计全球有超过 250,000 人受到影响。虽然历史上被认为是一种骨骼生长障碍，但侏儒症中观察到的 FGFR3 变异在全身组织中表达，导致严重的肌肉、神经和心肺并发症，此外还有骨骼发育不良。侏儒症的医疗并发症在不同生命阶段各异。在婴儿和儿童时期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中许多在成年后持续或加重。这些医疗并发症可能影响身体健康和生活质量，并可能受到多种个体、临床和社会因素的影响。一些侏儒症患者需要多次手术和程序来解决特定的功能或解剖问题。
关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物制药公司，专注于应用我们的创新 TransCon 技术平台为患者带来实质性改变。我们以患者、科学和热情为核心价值观，遵循我们的产品创新算法，应用 TransCon 开发新的疗法，展示最佳的潜力以满足未满足的医疗需求。Ascendis 总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问 ascendispharma.com 了解更多信息。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明，这些声明涉及重大风险和不确定性。除历史事实声明外，本新闻稿中关于 Ascendis 未来运营、管理计划和目标的所有声明均属于 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条所定义的前瞻性声明。这些声明的示例包括但不限于与以下内容相关的声明：(i) Ascendis 计划在 2026 年 ISDS 会议上的口头报告和海报，(ii) 在每周一次的 TransCon CNP 临床试验中观察到的益处，包括身高的持久改善、下肢对齐、身体比例、脊髓管尺寸、肌肉功能和身体功能的改善，(iii) TransCon CNP 的安全性和耐受性特征，包括与安慰剂相似的特征和低注射部位反应率，(iv) 报告结果与被认为对软骨发育不全社区重要的健康相关生活质量改善之间的潜在一致性，(v) Ascendis 的临床开发活动，包括 ApproaCH 试验的开放标签扩展，(vi) Ascendis 应用其 TransCon 技术平台为患者带来实质性改变的能力，以及 (vii) Ascendis 利用 TransCon 创造新的、可能是同类最佳的疗法以满足未满足的医疗需求。Ascendis 可能无法实际实现计划、执行意图或满足前瞻性声明中披露的期望或预测，您不应对这些前瞻性声明过于依赖。实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图、期望和预测有重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与 Ascendis 所做的前瞻性声明有重大差异，包括但不限于：依赖第三方制造商、分销商和服务提供商的 Ascendis 产品和候选产品；与监管审查和批准相关的风险，包括延迟、要求额外数据或分析、使用限制或限制、批准的标签比预期更有限，或未能在美国、欧盟或其他司法管辖区获得批准的可能性；临床开发风险，包括正在进行或未来试验的结果可能无法确认早期数据；开发项目或市场产品中出现的意外安全性或有效性发现；可能延迟开发或商业化的制造、供应链、质量或物流问题；与任何已批准 Ascendis 产品的商业化相关的意外费用；与 Ascendis 业务普遍相关的意外研发或销售、一般和行政费用及其他成本；市场接受度、定价和报销挑战，包括支付方覆盖决策和健康技术评估；竞争性发展，包括新疗法或改进疗法；知识产权保护、运营自由和诉讼风险；Ascendis 获得额外资金的能力（如有必要）以支持其业务活动；网络安全、数据隐私和信息技术中断；以及国际经济、政治、法律、合规、公共健康和商业因素的影响，包括关税、贸易政策、货币波动和地缘政治事件。有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ascendis 业务一般相关的风险，请参见 Ascendis 于 2026 年 2 月 11 日向美国证券交易委员会（SEC）提交的 20-F 表年度报告，以及 Ascendis 未来向 SEC 提交的其他报告。前瞻性声明不反映 Ascendis 可能进入或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。Ascendis 不承担更新任何前瞻性声明的义务，除非法律要求。
Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 标志、公司标志、TransCon 和 YUVIWEL ® 是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。© 2026 年 8 月 Ascendis Pharma A/S.
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| Chad Fugere | Melinda Baker |
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