我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。DelveInsight 预测骨肉瘤市场将在 2036 年前以 9% 的年均增长率增长，主要受包括 OST-HER2 和 DANYELZA 在内的八种新兴疗法的推动。目前的治疗方法依赖于手术和化疗，而新的靶向和免疫治疗策略旨在解决复发病例中的未满足需求。尽管有限的晚期试验数据阻碍了监管批准，但细胞基础和抗体药物偶联疗法的持续创新预计将重塑主要全球市场的治疗格局
骨肉瘤治疗管线正在逐渐扩展，出现了如 OST-HER2（OS Therapies）、DANYELZA（naxitamab-gqgk；SERB Pharmaceutical）、Vactosertib（MedPacto）、Risvutatug rezetecan（GSK）、Olaparib 与 Ceralaserti（阿斯利康）、OMO-103（Peptomyc）、Eflornithine（DFMO）、AMXT 1501（Aminex Therapeutics）、PEEL-224（Peel Therapeutics）、ADCE-D01（ADCendo）、基于树突状细胞的疫苗（CellxLife）、LNTH-2403（Lantheus）等新兴疗法，这些研究药物代表了有前景的资产，可能会重塑未来的治疗格局，特别是在复发和转移的情况下。
, /PRNewswire/ -- 骨肉瘤的管理通常依赖于一种多模式治疗策略，将手术与化疗结合，在特定情况下还包括放疗。根据 NCCN 指南，常推荐的化疗药物包括 甲氨蝶呤、阿霉素、顺铂和异佛尔酮。对于复发、难治或转移性骨肉瘤患者，NCCN 推荐的二线治疗选择包括高剂量异佛尔酮、依托泊苷、瑞戈非尼、索拉非尼、镭-223 二氯化物和依维莫司。
尽管有这些治疗选择，骨肉瘤的治疗领域仍然相对有限，专门批准用于该疾病的疗法寥寥无几。在美国，左旋氨基酸（KHAPZORY） 已获得 FDA 批准，而 米法穆肽（MEPACT） 已获得欧洲委员会在欧盟内使用的授权。
了解骨肉瘤与尤文肉瘤之间的主要区别 @ https://www.delveinsight.com/report-store/osteosarcoma-market
新兴的骨肉瘤管线越来越多地探索靶向疗法和免疫治疗策略。关键候选药物包括 OST-HER2，它采用针对 HER2 的细胞免疫疗法来刺激抗肿瘤免疫反应；naxitamab-gqgk（DANYELZA），通过抗体介导的细胞毒性靶向 GD2 表达的肿瘤细胞；Vactosertib，一种与肿瘤进展和转移相关的 TGF-β 信号通路抑制剂；以及 Risvutatug Rezetecan，一种设计用于将靶向细胞毒性作用传递给肿瘤细胞的抗体药物偶联物（ADC）。
然而，骨肉瘤药物开发仍主要集中在早期临床试验，特别是 II 期研究。晚期试验数量有限，限制了能够展示整体生存率、无事件生存率和持久反应率统计显著改善的大型随机数据集的可用性。因此，缺乏强有力的确认性证据继续对监管批准构成重大挑战，并导致各地区治疗可用性差异。
DelveInsight 的肿瘤学专家 Aparna Thakur 表示，针对靶向疗法、免疫疗法、酪氨酸激酶抑制剂和细胞治疗的研究努力不断增加，正在扩展未来的治疗格局，并创造创新机会。
反映出持续的治疗创新和日益增长的未满足医疗需求，DelveInsight 估计，涵盖美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本的七大主要市场的骨肉瘤市场在 2025 年的估值约为 6000 万美元。预计该市场在 2036 年的预测期内将以 9% 的复合年增长率 扩展，推动因素包括新型靶向疗法的发展、多模式治疗方法的进步、对骨肉瘤研究的投资增加，以及应对耐药和复发疾病的努力不断增长。
以下，我们强调 8 种有前景的新兴疗法，可能会重塑骨肉瘤市场的未来。
OS Therapies 的 OST-HER2
针对 HER2 的癌症疫苗
OST-HER2 是一种正在开发的 HER2 靶向免疫疗法，用于治疗包括骨肉瘤在内的 HER2 表达恶性肿瘤。该疗法旨在通过激活特异性针对 HER2 的 T 细胞来刺激抗肿瘤免疫反应，使其能够识别并消灭癌细胞。通过静脉给药后，OST-HER2 向抗原呈递细胞（APCs）迅速被摄取，随后启动针对 HER2 阳性肿瘤的靶向免疫反应。转化研究，包括在犬骨肉瘤中的研究，已证明该疗法有潜力减少疾病复发并抑制转移进展。OST-HER2 目前正在 IIb 期临床试验中作为二线治疗进行评估，OS Therapies 计划在 2026 年下半年根据美国 FDA 的 加速批准途径 申请生物制品许可申请（BLA）。
在 2026 年 8 月，OS Therapies, Inc. 宣布，美国 FDA 已批准其请求召开 C 类统计方法 会议，以讨论 IIb 期试验中评估 OST-HER2 预防复发的 2.5 年整体生存数据。会议预计将在 2026 年 9 月中旬举行，届时将有来自生物制品评估与研究中心（CBER）的代表参加，同时还将与药物评估与研究中心（CDER）生物标志物资格计划（BQP）成员召开待定的生物标志物数据审查会议。CBER 负责对基因编辑产品如 OST-HER2 的监管审查和批准。该公司还预计将在 2026 年 9 月初报告中期 3 年整体生存数据。
早些时候，在 2026 年 3 月，OS Therapies 宣布，欧洲药品管理局（EMA）先进疗法委员会（CAT）已授予 OST-HER2 在欧盟用于治疗切除性骨肉瘤患者肺部复发的 先进疗法药物（ATMP）认证。该认证是在 EMA 之前对同一适应症授予的 快速通道认证 之后做出的。在美国，OST-HER2 也获得了 FDA 对骨肉瘤治疗的 孤儿药认证和快速通道认证。
骨肉瘤市场预计将逐步发展，OST-HER2 预计将成为一个潜在的关键资产，预计到 2036 年在 7 个主要市场（7MM）中产生约 3700 万美元的收入，Thakur 表示。
Iterion Therapeutics 的 Tegavivint
TBL1X 蛋白抑制剂
Tegavivint 靶向 TBL1，这是 Wnt 驱动基因转录的一个重要共激活因子，从而抑制β-连环蛋白的致癌活性，同时可能避免与上游 Wnt 抑制相关的毒性。这一差异化机制支持其作为靶向治疗方法的发展。Tegavivint 与吉西他滨联合使用，正在儿童骨肉瘤中进行研究，并已获得 孤儿药认证（ODD）和罕见儿童疾病认证（RPDD），预计在 2027 年下半年公布顶线结果。
在 2026 年 2 月，Iterion Therapeutics 宣布在一项评估 Tegavivint 与吉西他滨联合使用的临床研究中为首位患者进行给药。该研究由埃默里大学赞助，并在亚特兰大儿童医疗中心进行。
了解更多关于骨肉瘤的新治疗选择 @ Osteosarcoma Bone Cancer
SERB Pharmaceutical 的 DANYELZA
抗体依赖性细胞毒性（ADCC）
DANYELZA（naxitamab-gqgk） 是一种完全 人源化的抗 GD2 单克隆抗体，旨在提供良好的药代动力学特征和增强的细胞毒性活性。早期在儿童患者中的临床研究显示出可控的安全性和令人鼓舞的治疗活性。然而，其在年长骨肉瘤患者中的安全性和耐受性仍未得到充分表征。在 2025 年 9 月，SERB Pharmaceuticals 完成了对 Y-mAbs Therapeutics 的收购，通过增加 DANYELZA 来扩大其罕见肿瘤投资组合，并增强其开发罕见癌症靶向疗法的能力。
DelveInsight 的预测与分析功能负责人 Sadaf Javed 表示，该资产具有"选择性应答者"特征，而非广泛疗效，商业潜力受到小规模合格人群和年长骨肉瘤患者耐受性不确定性的限制。总体而言，它被视为一种小众孤儿肿瘤产品，扩展潜力有限，而非高增长的肿瘤产品线。
Aminex Therapeutics 的 AMXT 1501 + DFMO
多胺摄取抑制剂
Aminex Therapeutics 的免疫肿瘤候选药物是一种口服小分子疗法，结合了该公司专有的多胺摄取抑制剂 AMXT 1501 和 二氟甲基鸟氨酸（DFMO，依氟鸟氨酸），后者是一种过期专利的多胺合成抑制剂。通过靶向互补通路，AMXT 1501 和 DFMO 的组合旨在协同作用，以增强广泛范围内实体肿瘤的免疫介导抗肿瘤活性。
要了解更多关于骨肉瘤药物开发的信息，请访问 @ Osteosarcoma Treatment Pipeline
MedPacto 的 Vactosertib
TGF-β1 激酶抑制剂
Vactosertib（TEW-7197） 是一种 TGF-β1 信号抑制剂，旨在调节肿瘤微环境。尽管 TGF-β信号在正常生理条件下在调节细胞增殖和凋亡中发挥重要作用，但其在肿瘤中的失调活动可能抑制抗肿瘤免疫反应，促进转移，并导致对癌症治疗的耐药性。TGF-β还可以驱动肿瘤组织内及周围的成纤维细胞增殖，导致过量的细胞外基质沉积。这种致密的基质可能在肿瘤周围形成物理屏障，限制免疫细胞的渗透并减少治疗的可及性。通过抑制基质形成，vactosertib 可能改善抗癌疗法的渗透性，并增强其对肿瘤细胞的活性。
在 2023 年 1 月，MedPacto 宣布，美国 FDA 已授予 vactosertib 作为复发/难治性转移性骨肉瘤患者的单药治疗的 快速通道认证（FTD）。这是在 2022 年 9 月该机构对同一适应症授予的 罕见儿童疾病认证（RPDD） 之后。2023 年 7 月，欧洲委员会授予 vactosertib 用于治疗骨肉瘤的 孤儿药认证（ODD）。该候选药物在 2021 年 8 月已获得美国 FDA 的 ODD。
根据 Javed 的说法，vactosertib 是一个高潜力但仍未得到验证的平台资产，其估值和前景取决于后期研究是否能确认更广泛人群中的一致反应率和临床意义的持久性。
GSK 的 Risvutatug rezetecan
靶向 B7-H3 的 ADC
Risvutatug rezetecan（Ris-Rez；GSK5764227；HS-20093）是一种研究中的 抗体药物偶联物（ADC），旨在选择性靶向 B7-H3，这是一种在多种实体肿瘤中高度表达的细胞表面蛋白。通过与 B7-H3 阳性癌细胞结合，该 ADC 促进其细胞毒性药物的靶向输送到肿瘤细胞，旨在最大化抗肿瘤疗效，同时限制对健康组织的暴露。该疗法正在 GSK 的全球 EMBOLD 临床开发计划 下评估多种肿瘤类型。2025 年，美国 FDA 授予 risvutatug rezetecan突破性疗法认定（BTD），用于治疗晚期复发或难治性骨肉瘤患者，突显其作为这一具有挑战性和服务不足患者群体的治疗选择的潜力。
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Peel Therapeutics 的 PEEL-224
DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂
PEEL-224 是一种聚合物基纳米载体，包含四种小分子，正在开发作为潜在的癌症疗法。其活性成分源自于喜树碱，这是一种在中国的幸福树中发现的天然化合物，据信是作为植物防御机制而进化而来。
喜树碱及其衍生物靶向拓扑异构酶 1（TOP1），这是一种参与 DNA 复制的酶，导致 DNA 损伤，最终导致快速分裂的癌细胞死亡。通过修饰这种天然衍生分子并将其与合成聚合物偶联，PEEL-224 旨在增强治疗效果，同时可能降低毒性。
PEEL-224 的临床前研究结果令人鼓舞，研究表明在一些高度侵袭性的实体肿瘤中持续获得完全反应，在某些情况下持续超过六个月。重要的是，PEEL-224 的分子设计旨在防止其通过 ABCG2 多药转运蛋白从癌细胞中排出。这一机制可能有助于减少治疗耐药性的发生，并可能使 PEEL-224 克服对伊立替康的耐药性。
ADCendo 的 ADCE-D01
DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂
ADCE-D01 是一种首创的 抗体药物偶联物（ADC），旨在靶向 uPARAP，这是一种在广泛的间充质癌症中高度表达的内吞受体，包括软组织肉瘤、骨肉瘤、胃肠道间质瘤（GIST）、间皮瘤和胶质母细胞瘤。uPARAP 因其快速内吞、持续回收以及肿瘤与健康组织之间的独特表达模式而成为一个有前景的 ADC 靶点。ADCE-D01 结合了一种 uPARAP 结合抗体，旨在保持受体与其天然配体胶原蛋白的相互作用，以及一种经过临床验证的可被蛋白酶切割的连接子和一种强效的 deruxtecan 药物。
临床前研究表明，ADCE-D01 在多个体内模型中表现出强大的抗肿瘤活性，以及令人鼓舞的毒理学特征，支持 ADCE-D01 作为一种首选和最佳治疗选择的潜力，适用于具有显著未满足医疗需求的间充质癌症患者。
ADCE-D01 目前正在进行一项多中心的 I/II 期临床试验（NCT06797999），以评估其在软组织肉瘤患者中的安全性、耐受性和最佳剂量。该研究在美国和欧洲的临床试验中心进行。美国 FDA 已授予 ADCE-D01快速通道认定和孤儿药认定（ODD），用于治疗软组织肉瘤。
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来源： 骨肉瘤市场报告
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