Stoke Therapeutics 和 Biogen 在第 16 届欧洲癫痫大会上展示了 Zorevunersen 作为治疗 Dravet 综合症的研究药物的长期临床数据，这些数据支持其疾病修饰潜力 | BIIB 股票新闻

长期的 zorevunersen 数据支持 Dravet 综合症的疾病修饰潜力，同时第 3 期 EMPEROR 研究正在推进，计划于 2027 年在美国提交新药申请（NDA）。

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– 来自第 1/2a 阶段开放标签扩展（OLE）研究的 4 年数据表明，接受 zorevunersen 治疗的患者在标准抗癫痫药物基础上，癫痫发作显著且持久减少，认知和行为持续改善 –

– 新数据显示，最严重癫痫发作类型显著减少，这是癫痫（SUDEP）突发意外死亡的主要风险因素 –

– 经过 28 个月的治疗，生活质量得到了改善 –

– zorevunersen 一般耐受良好，一些患者接受治疗超过 5 年 –

– 来自全球关键的第 3 期 EMPEROR 研究的数据预计将在 2027 年第三季度完成计划中的美国 NDA 滚动提交给 FDA –

马萨诸塞州贝德福德和剑桥，2026 年 9 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）——Stoke Therapeutics, Inc.（纳斯达克：STOK），一家致力于通过利用 RNA 药物恢复蛋白质表达的生物技术公司，以及 Biogen Inc.（纳斯达克：BIIB）今天宣布将在 9 月 5-9 日于希腊雅典举行的第 16 届欧洲癫痫大会（EEC）上展示数据。这些数据支持 zorevunersen 作为 Dravet 综合症首个疾病修饰治疗的潜力。Dravet 综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特征是反复发作以及显著的认知和行为障碍。

在 EEC 上展示的数据代表了超过 5 年的临床经验，涉及 Dravet 综合症患者使用 zorevunersen 的情况，包括两个第 1/2a 阶段和正在进行的开放标签扩展研究（OLE）。四年的 OLE 结果显示，癫痫发作显著且持久减少，认知和行为持续改善。新的探索性亚分析还显示，最严重癫痫发作类型显著减少，这些类型是癫痫（SUDEP）突发意外死亡的主要风险因素。SUDEP 是 Dravet 综合症的主要早逝原因，约 20% 的儿童和青少年在成年之前死亡。EEC 上展示的另一项亚分析表明，在 OLE 中经过 28 个月的治疗，生活质量显著改善。zorevunersen 在 OLE 中继续表现出良好的耐受性。

“癫痫发作是 Dravet 综合症最急性的症状，但该疾病几乎影响儿童发展的每一个方面，从与亲人沟通的能力到穿衣和自我喂养等技能，” 伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所儿童癫痫王子椅教授、儿童神经病学荣誉顾问 Helen Cross 博士表示。“这些研究中显示的认知和行为的持续改善表明，zorevunersen 有潜力缩小这些儿童与神经典型同龄人之间的发展差距，帮助他们获得更多的独立性，并参与许多人认为可能永远无法实现的经历。综合来看，zorevunersen 研究的数据为生活在 Dravet 综合症中的人们及其家庭提供了一个非常不同的未来的希望。”

全球关键的第 3 期 EMPEROR 研究正在进行中，以评估 zorevunersen 的疗效和安全性。计划的主要分析人群的入组已完成，该人群将评估 zorevunersen 与通过腰椎穿刺（LP）施用的安慰剂相比，涉及在美国、英国和日本招募的 162 名患者。预计在 2027 年第三季度将公布第 3 期数据，以完成计划中的新药申请（NDA）向美国食品药品监督管理局（FDA）提交，预计在 2027 年下半年进行。欧洲的入组也已完成，共招募 34 名参与者。

在 EEC 上展示的第 1/2a 阶段和 OLE 研究数据摘要

• 4 年 OLE 数据：在第 1/2a 阶段研究后，93%（75/81）的合格患者继续在 OLE 中接受治疗。截至 4 年数据截止时，77%（58/75）的患者仍在这些研究中。接受 zorevunersen 治疗的患者在标准抗癫痫药物（ASM）基础上，继续经历癫痫发作的持久减少和认知及行为的持续改善。与 OLE 基线相比，治疗 1、2、3 和 4 年时在认知和行为方面的统计学显著改善得到了证明。

• 严重癫痫发作分析：Dravet 综合症患者经历频繁、持久和难治的癫痫发作。与一般癫痫人群相比，Dravet 综合症患者的 SUDEP 风险显著增加。癫痫发作根据严重程度分类，广泛性强直 - 阵挛发作（GTC）、局灶性 - 双侧强直 - 阵挛发作（focal-to-BTC）和来源不明的强直 - 阵挛发作被认为是最严重的，并与癫痫患者的最高发病率和死亡率相关。与第 1/2a 基线相比，经过 3 年 OLE 的患者在接受 zorevunersen 治疗的基础上，GTC 和局灶性 - 双侧强直 - 阵挛发作显著减少。

• 生活质量分析：患者在 OLE 中经过 28 个月的治疗，生活质量显著改善，与第 1/2a 基线相比，使用 EuroQol 视觉模拟量表（EQ-VAS，Euro-Qol-5D 青少年的一部分）进行测量。EQ-VAS 是一种经过验证的整体健康状况测量，范围从 0 到 100（最差到最佳可想象的健康），并提供了 zorevunersen 对 Dravet 综合症患者及其家庭的现实影响的洞察。

“高达 20% 的德拉维特综合症儿童和青少年在成年之前就会死亡，而 SUDEP 是主要原因，” Stoke Therapeutics 的首席医学官 Barry Ticho 博士表示。“这些数据尤其重要，因为它们显示出与 SUDEP 最强相关的严重癫痫发作有显著减少，并且展示了疾病在致残性神经发育方面的持续改善。结合生活质量的持续改善，这些数据增强了我们对 zorevunersen 未来可能为德拉维特社区带来益处的信心。”

“对于像德拉维特综合症这样的慢性疾病患者，安全性和耐受性至关重要，” Biogen 稀有神经病学开发部门负责人 Stephanie Fradette 药学博士表示。“正在进行的开放标签扩展研究将继续增加证据基础，帮助我们理解 zorevunersen 的长期安全性以及其解决德拉维特综合症潜在遗传原因和改善患者结果的潜力。我们期待明年 Phase 3 EMPEROR 研究的结果。”

Zorevunersen 安全性数据摘要

• Zorevunersen 总体上耐受良好，一些患者在 Phase 1/2a 和正在进行的 OLE 研究中接受治疗超过 5 年。截至 2026 年 7 月 31 日，已施用超过 930 剂。
• 大约 94% 的患者出现了脑脊液蛋白实验室值升高，其中 59% 被归类为治疗出现的不良事件。重要的是，没有与脑脊液蛋白升高相关的严重或重大的临床表现。没有水脑的报告。

关于德拉维特综合症

德拉维特综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特征是反复发作的癫痫发作以及显著的认知和行为障碍。大多数德拉维特病例是由_SCN1A_基因的一份拷贝突变引起的，导致脑神经细胞中 NaV1.1 蛋白水平不足。即使使用最佳的抗癫痫药物（ASM）治疗，仍有多达 57% 的德拉维特综合症患者未能实现≥50% 的癫痫发作频率减少。该疾病的并发症常常导致患者及其照顾者的生活质量下降。发育和认知障碍通常包括智力残疾、发育迟缓、运动和平衡问题、语言和言语障碍、生长缺陷、睡眠异常、自主神经系统紊乱和情绪障碍。与一般癫痫人群相比，德拉维特综合症患者面临更高的意外癫痫死亡风险，或称 SUDEP；高达 20% 的德拉维特综合症儿童和青少年因 SUDEP、持续性癫痫发作、与癫痫发作相关的意外或感染而在成年之前死亡。德拉维特综合症在全球范围内发生，并不集中于特定的地理区域或民族群体。目前，估计在美国（约 16,000 人）、英国、欧盟四国和日本有多达 38,000 人生活在德拉维特综合症中。尚无批准的疾病修饰疗法供德拉维特综合症患者使用。

关于 Zorevunersen

Zorevunersen 是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加来自未受影响（野生型）_SCN1A_基因的脑细胞中功能性 NaV1.1 蛋白的产生来治疗德拉维特综合症的根本原因。这种高度差异化的作用机制旨在减少癫痫发作频率，超越抗癫痫药物所能达到的效果，并改善神经发育、认知和行为。Zorevunersen 已显示出疾病修饰的潜力，并获得 FDA 和 EMA 的孤儿药资格。FDA 还授予 zorevunersen 稀有儿童疾病资格和突破性疗法资格，用于治疗与_SCN1A_基因中无功能获得性突变相关的德拉维特综合症，中国药品审评中心也授予 zorevunersen 突破性疗法资格。Stoke 与 Biogen（纳斯达克：BIIB）建立了战略合作关系，共同开发和商业化 zorevunersen 用于德拉维特综合症。在合作中，Stoke 在美国、加拿大和墨西哥保留 zorevunersen 的独占权；Biogen 获得全球其他地区的独占商业化权。Zorevunersen 目前正在进行临床开发，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。

关于 Phase 1/2a 和开放标签扩展研究

两项 1/2a 期开放标签、多中心研究评估了 zorevunersen 对 2 至 18 岁高度难治性 Dravet 综合症患者的影响（N=81）。主要终点是 zorevunersen 单次和多次给药的安全性、血浆药代动力学（PK）及脑脊液（CSF）中的暴露情况。次要终点包括主要运动性癫痫发作频率的基线百分比变化、整体临床状态（患者整体功能的衡量）和生活质量。ADMIRAL 1/2a 期研究包括一个探索性终点，以评估通过 Vineland 适应行为量表第三版（Vineland-3）测量的神经发育状态（认知与行为）的变化。1/2a 期研究于 2023 年 11 月完成。在 1/2a 期研究治疗后，符合条件的患者在两个 OLE 研究中每四个月继续接受 zorevunersen 治疗。1/2a 期研究最后一次给药与 OLE 研究第一次给药之间至少有 6 个月的间隔。主要终点是多次给药的 zorevunersen 的安全性。次要终点包括 PK 参数、主要运动性癫痫发作频率的基线百分比变化、整体临床状态的变化以及生活质量的基线变化。探索性终点包括通过 Vineland-3 测量的神经发育状态的变化。1/2a 期和 OLE 研究的结果于 2026 年 3 月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。OLE 研究正在进行中。

关于 3 期 EMPEROR 研究

3 期 EMPEROR 研究（NCT06872125）是一项全球双盲、假对照研究，评估 zorevunersen 在 2 至<18 岁且具有确认的_SCN1A_基因变异（不与功能获得相关）Dravet 综合症儿童中的疗效、安全性和耐受性。Stoke 于 2026 年 6 月在美国、英国和日本完成了入组，预计将在 2027 年第三季度进行数据读取，以支持向 FDA 提交滚动的新药申请（NDA）。欧洲的入组于 2026 年 8 月完成。目前在中国的入组正在进行中，预计将在 2026 年下半年完成。EMPEROR 的参与者按 1:1 随机分配，接受通过鞘内给药的 zorevunersen 或假对照，治疗期为 52 周，基线期为 8 周。研究治疗期结束后，符合条件的参与者将被提供继续接受 zorevunersen 治疗，作为研究的开放标签期。研究的主要终点是接受 zorevunersen 的患者在第 28 周主要运动性癫痫发作频率的基线百分比变化，与假对照相比。关键次要终点是对主要运动性癫痫发作频率的效果持久性以及通过 Vineland-3 子领域测量的行为和认知的改善，包括表达性沟通、接受性沟通、人际关系、应对技能和个人技能。其他终点包括安全性、临床医生全球印象变化（CGI-C）、照顾者全球印象变化（CaGI-C）和贝利婴儿发展量表（BSID-IV）。有关更多信息，请访问 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06872125。

关于 Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics（纳斯达克：STOK）是一家生物技术公司，致力于通过利用 RNA 药物恢复蛋白质表达。利用 Stoke 的专有 TANGO（靶向增强核基因输出）方法，Stoke 正在开发反义寡核苷酸（ASOs），以选择性地恢复自然发生的蛋白质水平。Stoke 正在开发的首个药物 zorevunersen 已显示出在 Dravet 综合症患者中具有疾病修饰的潜力，目前正在进行 3 期研究。Stoke 的初步重点是由约 50% 的正常蛋白质水平丧失（单倍体不足）引起的中枢神经系统和眼睛疾病。其他器官、组织和系统的概念验证已得到证明，支持 Stoke 专有方法的广泛潜力。Stoke 总部位于马萨诸塞州贝德福德。有关更多信息，请访问 https://www.stoketherapeutics.com/ 或在 LinkedIn 上关注我们。

关于 Biogen

Biogen 成立于 1978 年，是一家领先的生物技术公司，开创创新科学，以提供新药物来改变患者的生活，并为股东和我们的社区创造价值。我们深入理解人类生物学，并利用不同的方式推进首创治疗或疗法，以实现更优的结果。我们的方法是采取大胆的风险，同时平衡投资回报，以实现长期增长。我们定期在我们的网站 www.biogen.com 上发布可能对投资者重要的信息。请在社交媒体上关注我们 - Facebook、Instagram、LinkedIn、X、YouTube。

Stoke 关于前瞻性声明的警示说明

本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》“安全港” 条款的前瞻性声明，包括但不限于：zorevunersen 治疗 Dravet 综合症的潜在原因并减少癫痫发作或在指示的剂量水平下或完全显示行为和认知的改善的能力；zorevunersen 的潜在益处、安全性和有效性；临床试验的设计、时间安排和预期进展、数据读取、监管会议、监管决定和其他展示；以及向 FDA 提交美国新药申请的潜在启动和完成时间。这些包含 “计划”、“潜在”、“将”、“继续”、“期待” 或类似词语和未来时态的声明均为前瞻性声明。这些前瞻性声明涉及风险和不确定性，以及假设，如果这些假设被证明不正确或未完全实现，可能导致 Stoke 的结果与这些前瞻性声明所表达或暗示的结果有重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：Stoke 推进、获得监管批准并最终商业化其产品候选者的能力；如果 Biogen 违反或终止合作，Stoke 将无法获得预期的财务或其他利益；Stoke 和 Biogen 在开发 zorevunersen 方面可能不成功，即使成功，他们也可能无法成功商业化 zorevunersen；临床试验中的积极结果可能无法在后续试验中复制，或早期临床试验的成功可能无法预测后期试验的结果；Stoke 保护其知识产权的能力；Stoke 资助开发活动并实现 2028 年开发目标的能力；以及在其截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告（表格 10-K）、季度报告（表格 10-Q）和向证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险和不确定性。这些前瞻性声明仅在本新闻稿日期时有效，Stoke 没有义务修订或更新任何前瞻性声明，以反映本日期之后的事件或情况。

Biogen 安全港

本新闻稿包含前瞻性声明，包括但不限于：zorevunersen 的潜在临床效果；zorevunersen 改善 Dravet 综合症患者结果的潜力；第三阶段研究结果的预期时间；zorevunersen 的潜在益处、安全性和有效性；潜在的监管讨论、申请、提交和批准及其时间；治疗 Dravet 综合症潜在遗传原因的可能性；Biogen 与 Stoke Therapeutics 合作安排的预期益处、风险和潜力；Biogen 的商业业务和管道项目（包括 zorevunersen）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性声明可能伴随有 “目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期待”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“可能”、“目标”、“前景”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会” 或这些词的否定形式或其他类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高度风险，只有少数研究和开发项目能够实现产品的商业化。早期临床试验的结果可能无法代表完整结果或后期或大规模临床试验的结果，并不确保获得监管批准。您不应对这些声明过于依赖。鉴于其前瞻性特性，这些声明涉及实质性的风险和不确定性，可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与这些声明中反映的结果有重大差异。

这些前瞻性声明基于管理层当前的信念和假设，以及目前可获得的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性声明中表达的任何结果会全部或部分实现。我们提醒注意，这些声明受到风险和不确定性的影响，其中许多超出了我们的控制范围，可能导致未来事件或结果与本文件中所述或暗示的内容有实质性差异，包括但不限于我们在开发、许可或收购其他产品候选者或现有产品的额外适应症方面的长期成功的不确定性；与产品批准、现有产品的额外适应症的批准、销售、定价、增长、报销和我们已上市及在研产品的推出相关的预期、计划、前景和行动时间表；在生物制药和医疗保健行业以及我们竞争的其他市场中，产品竞争加剧的潜在影响，包括来自新原研疗法、仿制药、前药和现有产品的生物类似药以及在简化监管路径下批准的产品的竞争加剧；我们有效实施公司战略的能力；获得和维持我们产品的适当覆盖、定价和报销的困难；推动我们业务增长的因素，包括我们对合作伙伴和其他第三方在产品开发、监管批准和商业化等方面的依赖，这些因素超出了我们的完全控制；与生物类似药商业化相关的风险，这些风险与我们对第三方的依赖、知识产权、竞争和市场挑战以及监管合规性相关；临床试验中积极结果在后续或确认试验中可能无法复制，或早期临床试验的成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症的结果的风险；与临床试验相关的风险，包括我们能够充分管理临床活动的能力、在临床试验中可能出现的额外数据或分析所引发的意外问题、监管机构可能要求额外信息或进一步研究，或可能未能批准或延迟批准我们的药物候选者；以及不良安全事件的发生、对我们产品使用的限制或产品责任索赔；以及在我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性，这些报告可在 SEC 网站 www.sec.gov 上找到。

这些声明仅在本新闻稿发布之日有效，并基于我们此时可获得的信息和估计。如果已知或未知的风险或不确定性显现，或基础假设被证明不准确，实际结果可能与过去的结果以及预期、估计或预测的结果有实质性差异。投资者应谨慎对待前瞻性声明。有关风险、不确定性和其他事项的进一步列表和描述可在我们截至 2025 年 12 月 31 日的财政年度的 10-K 表格年度报告以及我们后续的 10-Q 表格报告中找到。除法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

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4. 基于 Stoke Therapeutics 的初步估计，该估计将年度发生率按国家特定的活产率在过去 85 年内进行缩放，并调整 Dravet 特定的死亡率。该估计基于 Wu 等人发布的发生率，儿科， 2015。

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