福泰制药宣扬其“被低估”的肾脏药物数据令人鼓舞

福泰制药（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）(NASDAQ: VRTX) 周二公布了其评估 inaxaplin 治疗 APOL1 介导性肾病（AMKD）患者的 2b 期 AMPLIFIED 试验的数据。

该研究在两组不同的患者群体中测试了每日 45 毫克的剂量以及优化的标准护理，这些患者要么患有轻度蛋白尿，要么合并 2 型糖尿病。

轻度蛋白尿队列中蛋白尿显著减少

在第一组 23 名患有轻度蛋白尿的参与者中，22 名可评估患者在治疗 13 周后，尿白蛋白肌酐比值（UACR）较基线平均下降了 42.7%。

该队列的尿蛋白肌酐比值（UPCR）也降低了 44.7%。该组大多数参与者此前未被诊断为局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。

这些发现与此前在患有 FSGS 的 AMKD 患者中进行的 2a 期试验结果高度一致，当时 inaxaplin 在第 13 周使 UACR 降低了 43.4%，UPCR 降低了 47.6%。

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2 型糖尿病组的关键结果

第二组队列招募了 18 名患有 AMKD、2 型糖尿病和蛋白尿的患者。在该组的 17 名可评估参与者中，治疗 13 周后 UACR 较基线下降了 17.3%。

此外，在相同的治疗期间，该队列的 UPCR 下降了 25.4%。

良好的安全性概况及未来里程碑

Inaxaplin 在两组患者中均显示出良好的安全性和耐受性概况。研究人员未观察到与治疗相关的严重不良事件，所有报告的不良事件均为轻度或中度。

头痛是最常见的副作用，影响 7.3% 的参与者。五名患者出现了暂时的、无症状的转氨酶升高，但已完全恢复。

福泰制药已完成其 2/3 期 AMPLITUDE 研究的参与者入组，该研究评估 inaxaplin 在患有严重蛋白尿且无其他肾病病因的患者中的疗效。

公司预计在参与者完成 48 周治疗后，于 2027 年初分享中期分析结果。此次中期评估的积极试验数据可能支持在美国提交的潜在加速批准申请。

分析师观点

William Blair认为 inaxaplin 的价值被低估，并将 2027 年初的 AMPLITUDE 数据视为该项目的下一个关键催化剂。

分析师 Myles Minter 写道：“除了 AMKD 之外，凭借以福泰制药囊性纤维化（CF）重磅产品为锚的新产品发布所带来的潜在变革性增长概况，我们继续将该公司视为生物科技领域核心的中大型股增长故事……”

William Blair 重申对福泰制药的 “跑赢大盘” 评级。

VRTX 价格走势： 根据Benzinga Pro 数据，截至周二发布时，福泰制药股价上涨 2.04%，报 521.14 美元。

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