安进报告其干燥综合征候选药物在III期临床试验中取得胜利

简报要点：

• 安进的一款实验性药物在干燥综合征的两项 III 期临床试验中的第一项取得成功，推动这家加州生物技术巨头的股价在周二上涨高达 5%。
• 安进未提供其药物 dazodalibep 疗效的具体细节。但其在周二的一份声明中表示，治疗 48 周后，在一项广泛使用的疾病活动度衡量指标上实现了 “统计学显著且具有临床意义的改善”，达到了试验的主要目标。安进表示，早在治疗后四周就观察到了积极效果，并持续至评估期结束。
• 研究人员在 III 期研究中未发现血栓发生率或机会性感染率存在 “失衡”，这是具有 dazodalibep 作用机制的药物可能引发的潜在担忧。该公司表示，副作用通常为轻度至中度，研究中止情况较少且在各研究组间分布均衡。

深度洞察：

干燥综合征一直是制药企业难以攻克的靶点。目前尚无获批的治疗方案能够改变该病的病程，在该病中，免疫系统错误地攻击产生水分的腺体，导致慢性眼干和口干、疼痛、炎症以及其他健康问题。患者罹患淋巴瘤的风险也更高。

Dazodalibep 干扰免疫细胞之间的一个关键通讯通道。阻断这一 CD40-CD40L 通路旨在抑制干燥综合征中过度活跃的免疫反应以及损害组织的自身抗体的形成。该方法在早期测试中显示出希望，II 期试验的参与者症状和疾病活动度均有所减轻。

该药物在多次易手后最终归于安进麾下。它最初由阿斯利康发现，随后被剥离至初创公司 Viela Bio，后者于 2021 年被 Horizon Therapeutics 收购。两年后，安进收购了 Horizon，从而继承了 dazodalibep 以及其他多个候选药物。

Dazodalibep 目前是安进研发管线中备受关注的候选药物之一。周二公布的结果来自其在干燥综合征领域的两项关键研究中的第一项。第二项针对 “高症状负担” 患者的研究预计将在第四季度产出数据。

“这些顶层结果为 dazodalibep 作为改善全身性疾病活动度的新兴治疗方案提供了进一步支持，代表了该领域的重要进展，” 该研究的主要研究者、堪萨斯大学医学中心免疫学教授 Ghaith Noaiseh 在安进提供的一份声明中表示。

由于详细结果尚未公布——它们将在未来的医学会议上披露——目前尚不清楚安进的药物与其他新兴竞争对手相比表现如何。诺华拥有一种名为 ianalumab 的实验性疗法，可能在本季度获得监管机构批准。百时美施贵宝也即将公布其药物 Sotyktu 在干燥综合征中的 III 期数据，Sotyktu 是一种已上市的银屑病治疗药物。

Leerink Partners 分析师 David Risinger 在给客户的笔记中写道，安进最终呈现的研究细节将 “有助于确定” 相对于 ianalumab 的市场定位。Risinger 补充称，他的团队和其他分析师对百时美施贵宝的研究 “预期非常低”。

在另一份笔记中，William Blair 分析师 Matt Phipps 写道，鉴于其团队一直将 dazodalibep 项目视为 “相对高风险”，他对这一公告感到 “鼓舞”。但他 caution 指出，安进的两项 III 期试验涉及 “不同” 的患者群体，公司需要在两项研究中均取得胜利才能获得监管批准。