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<li>基於 resmetirom 的良好特徵，包括關鍵的第三階段 MAESTRO-NASH 試驗的積極結果，給予積極推薦</li>
<li>預計歐洲委員會的決定將在 2025 年 8 月作出 ；如果獲得批准，resmetirom 將成為歐盟首個用於 MASH 患者的藥物。</li>
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賓夕法尼亞州康肖霍肯，2025 年 6 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：MDGL），一家專注於為代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）提供新型治療的生物製藥公司，今天宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥物委員會（CHMP）已採納積極意見，推薦批准 resmetirom（Rezdiffra）用於治療中度至重度肝纖維化的非肝硬化 MASH 成人。預計歐洲委員會將在 8 月作出決定。
Madrigal 首席執行官 Bill Sibold 表示：“Madrigal 專注於在全球範圍內領導對抗 MASH 的鬥爭。Resmetirom 是第一種在第三階段試驗中實現纖維化改善和 MASH 緩解的藥物，也是第一種獲得 FDA 批准用於 MASH 的藥物，今天 CHMP 的積極意見代表了全球 MASH 社區的又一個歷史性首次。MASH 是歐洲肝臟移植中增長最快的適應症，我們相信 resmetirom 有潛力滿足對基礎性、肝臟導向治療的迫切未滿足需求，以治療這種嚴重疾病的患者。”
MASH 是導致肝臟相關死亡的主要原因，並且對全球醫療系統造成日益嚴重的負擔。Resmetirom 是一種每日一次的口服肝臟導向 THR-β激動劑，旨在針對 MASH 的關鍵潛在原因。CHMP 的意見基於 resmetirom 的良好特徵，包括關鍵的第三階段 MAESTRO-NASH 試驗的積極結果，該試驗實現了纖維化減少和 MASH 緩解的主要終點。
德國洪堡大學醫學中心和薩爾大學醫學教授 Jörn M. Schattenberg 博士表示：“我對 CHMP 積極推薦批准 resmetirom 的意見感到鼓舞。在經過多年的臨牀研究和對 MASH 對患者及歐洲醫療系統負擔的日益認識後，我們終於即將擁有一種針對基礎疾病的批准治療。重要的是，resmetirom 已經被納入歐洲臨牀實踐指南，為識別和監測非侵入性測試的患者提供了框架。如果獲得批准，我相信該藥物有潛力改變我 MASH 患者的治療。”
美國食品藥品監督管理局（FDA）於 2024 年 3 月為 Rezdiffra 在飲食和運動結合下治療中度至重度肝纖維化的非肝硬化 MASH 成人授予加速批准（符合 F2 至 F3 纖維化階段）。對該適應症的持續批准可能取決於在正在進行的確認性試驗中驗證和描述臨牀益處。
關於 MASH
代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH），以前稱為非酒精性脂肪肝炎（NASH），是一種嚴重的肝臟疾病，可能進展為肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝臟移植和早逝。MASH 是女性肝臟移植的主要原因，也是美國所有肝臟移植的第二大原因，並且是歐洲肝臟移植中增長最快的適應症。
一旦患者進展到中度至重度肝纖維化的 MASH（符合 F2 至 F3 纖維化階段），不良肝臟結果的風險會顯著增加：這些患者的肝臟相關死亡風險比沒有纖維化的患者高出 10-17 倍。那些進展到肝硬化的患者面臨 42 倍的肝臟相關死亡風險，突顯了在肝硬化併發症發展之前治療 MASH 的必要性。MASH 也是心血管疾病的獨立驅動因素，而心血管疾病是患者死亡的主要原因。
隨着 MASH 疾病意識的提高和疾病流行率的增加，預計被診斷為中度至重度纖維化或代償性 MASH 肝硬化（F2-F4c）的 MASH 患者數量將會增長。
關於 Rezdiffra
Rezdiffra 是一種每日一次的口服肝臟導向 THR-β激動劑，旨在針對 MASH 的關鍵潛在原因。它是美國首個獲得批准用於治療 MASH 的藥物。在關鍵的第三階段 MAESTRO-NASH 活檢試驗中，Rezdiffra 實現了纖維化改善和 MASH 緩解的主要終點，91% 的接受 100 毫克 Rezdiffra 治療的患者經歷了肝臟硬度的改善或穩定。在美國，Rezdiffra 與飲食和運動結合用於治療中度至重度肝纖維化的非肝硬化 MASH 成人（符合 F2 至 F3 纖維化階段）。對該適應症的持續批准可能取決於在正在進行的確認性試驗中驗證和描述臨牀益處。
Rezdiffra 尚未在歐洲獲得批准用於治療中度至重度肝纖維化的 MASH 患者，也未在任何地區獲得批准用於治療肝硬化患者。正在進行的、已完全入組的 MAESTRO-NASH OUTCOMES 試驗正在評估接受 Rezdiffra 與安慰劑治療的代償性 MASH 肝硬化患者的肝臟失代償事件的進展。
什麼是 Rezdiffra?
Rezdiffra 是一種處方藥，與飲食和運動結合用於治療中度至重度肝纖維化的非酒精性脂肪肝炎（NASH）成人，但不適用於肝硬化患者。
尚不清楚 Rezdiffra 在兒童（18 歲以下）中的安全性和有效性。
該指示基於 NASH 和肝臟瘢痕（纖維化）的改善而獲得批准。目前正在進行研究以確認 Rezdiffra 的臨牀益處。
在服用 Rezdiffra 之前，請告知您的醫療服務提供者您所有的醫療狀況，包括如果您：
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<li>除 NASH 外有任何肝臟問題。</li>
<li>有膽囊問題或被告知您有膽囊問題，包括膽結石。</li>
<li>懷孕或計劃懷孕。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否會對未出生的嬰兒造成傷害。</li>
<li>哺乳或計劃哺乳。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否會進入您的母乳。如果您服用 Rezdiffra，請與您的醫療服務提供者討論餵養嬰兒的最佳方式。</li>
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告知您的醫療服務提供者您所服用的所有藥物， 包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。
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<li>Rezdiffra 和其他藥物可能會相互影響，導致副作用。Rezdiffra 可能會影響其他藥物的作用，其他藥物也可能影響 Rezdiffra 的作用。</li>
<li>特別告知您的醫療服務提供者如果您服用含有吉非貝齊的藥物以幫助降低甘油三酯，或環孢素以抑制免疫系統，因為不建議在服用這些藥物的患者中使用 Rezdiffra。</li>
<li>告知您的醫療服務提供者如果您正在服用如氯吡格雷等藥物以稀釋血液或他汀類藥物以幫助降低膽固醇。</li>
<li>瞭解您所服用的藥物。保持一份藥物清單，以便在您獲得新藥物時向您的醫療服務提供者和藥劑師展示。</li>
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Rezdiffra 可能有哪些副作用？
Rezdiffra 可能會引起嚴重的副作用，包括：
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<li>肝損傷（肝毒性）。如果您出現以下肝毒性的跡象或症狀，請立即停止服用 Rezdiffra 並聯系您的醫療服務提供者：疲勞、噁心、嘔吐、發熱、皮疹、皮膚或眼白變黃（黃疸）、上腹部或右上腹部疼痛或壓痛。</li>
<li>膽囊問題。膽囊問題如膽結石、膽囊炎或因膽結石引起的胰腺炎可能會發生在 NASH 患者中，並可能在您服用 Rezdiffra 時發生。如果您出現這些情況的任何跡象或症狀，包括噁心、嘔吐、發熱或嚴重且持續的腹部疼痛，請立即聯繫您的醫療服務提供者。疼痛可能會從腹部放射到背部，並且可能伴隨或不伴隨嘔吐。</li>
</ul>
Rezdiffra 最常見的副作用包括： 腹瀉、噁心、瘙癢、腹痛、嘔吐、頭暈、便秘。這些並不是 Rezdiffra 所有可能的副作用。如需更多信息，請諮詢您的醫療服務提供者或藥劑師。
如需有關副作用的醫療建議，請聯繫您的醫生。您可以撥打 1-800-FDA-1088 或訪問 www.fda.gov/medwatch 向 FDA 報告副作用。您也可以撥打 1-800-905-0324 向 Madrigal 報告副作用。
請參閲 Rezdiffra 的完整處方信息，包括患者信息。
關於 Madrigal
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：MDGL）是一家生物製藥公司，專注於提供針對代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）的新型治療藥物，這是一種具有高度未滿足醫療需求的肝病。Madrigal 的藥物 Rezdiffra（resmetirom）是一種每日一次、口服、肝臟靶向的 THR-β激動劑，旨在針對 MASH 的關鍵潛在原因。Rezdiffra 是 FDA 批准的第一種也是唯一一種用於治療中度至重度纖維化（相當於 F2 至 F3 階段）MASH 的藥物。正在進行的第三階段結果試驗正在評估 Rezdiffra 用於治療代償性 MASH 肝硬化（相當於 F4c 階段）。有關更多信息，請訪問 www.madrigalpharma.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》修訂版的安全港條款所作的 “前瞻性聲明”，包括與歐洲委員會預計的市場授權決定時間以及 resmetirom 作為歐洲 MASH 治療潛在基礎療法的角色相關的聲明。前瞻性聲明受到多種風險和不確定性的影響，包括但不限於：前瞻性聲明所依據的假設；獲得和維持監管批准的風險，包括但不限於潛在的監管延遲或拒絕；新產品商業推出的挑戰，特別是對於在 2024 年之前沒有商業經驗的公司；我們經營虧損的歷史以及我們可能永遠無法實現或維持盈利的可能性；與滿足 Madrigal 臨牀試驗目標相關的風險，包括但不限於 Madrigal 在患者數量（包括足夠的安全數據庫）、結果目標和/或時間目標方面實現入組目標的能力；入組的任何延遲或失敗，以及不良安全事件的發生；與 Rezdiffra（resmetirom）作用機制相關的風險；市場對 Rezdiffra 的需求和接受度；可能無法籌集足夠資金以按計劃資助持續運營或以可接受的條款獲得融資的潛在風險；我們償還債務和遵守債務契約的能力；競爭試驗的結果或趨勢；未來頂線數據的時間或結果；我們防止和/或減輕網絡攻擊的能力；臨牀測試固有的不確定性；在受控臨牀試驗之外的分析或評估的不確定性；以及適用於我們業務的法律法規的變化及我們遵守這些法律法規的能力。對前瞻性聲明不應過度依賴，前瞻性聲明僅在作出時有效。Madrigal 沒有義務更新任何前瞻性聲明，以反映作出日期之後的新信息、事件或情況，或反映意外事件的發生。有關這些風險和不確定性以及可能導致實際結果與所表達或暗示的結果顯著不同的其他因素的更詳細信息，請參閲 Madrigal 向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件。Madrigal 在其 2024 年 12 月 31 日結束的年度報告的第 10-K 表格的第 I 部分第 1A 項中更詳細地討論了這些風險和不確定性，並在 2025 年 2 月 26 日向 SEC 提交的文件中進行了更新。
投資者聯繫
Tina Ventura, IR@madrigalpharma.com
媒體聯繫
Christopher Frates, media@madrigalpharma.com
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Madrigal制藥

Madrigal 製藥公司獲得了歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）對其藥物 Resmetirom（Rezdiffra）的積極意見，該藥物用於治療非肝硬化的 MASH 成人患者以及中度至重度肝纖維化。該推薦基於第三階段 MAESTRO-NASH 試驗的有利結果。如果在 2025 年 8 月獲得歐洲委員會的批准，Resmetirom 將成為歐盟首個用於 MASH 的藥物。該藥物已在美國獲得 FDA 批准，旨在滿足日益增長的患者羣體對有效治療的迫切需求

Madrigal Receives Positive CHMP Opinion for Resmetirom (Rezdiffra™) for the Treatment of MASH with Moderate to Advanced Liver Fibrosis | MDGL Stock News

Madrigal 製藥獲得 CHMP 關於 Resmetirom（Rezdiffra™）用於治療伴有中度至重度肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（MASH）的積極意見 | Madrigal Pharma 股票新聞