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title: "FDA 對 UX111 的回應如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資故事"
description: "Ultragenyx 製藥最近收到的 FDA 完整回應信函對基因療法 UX111 的投資敍述引入了不確定性，特別是在批准時間表方面。儘管如此，公司仍專注於其 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究，該研究已完全招募了 129 名參與者，並預計將在 2026 年公佈頂線結果。展望顯示，到 2028 年預計收入為 13 億美元，這需要顯著的增長。分析師估計 Ultragenyx 股票的公允價值"
type: "news"
locale: "zh-HK"
url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/251333088.md"
published_at: "2025-08-03T09:30:27.000Z"
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# FDA 對 UX111 的回應如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資故事

> Ultragenyx 製藥最近收到的 FDA 完整回應信函對基因療法 UX111 的投資敍述引入了不確定性，特別是在批准時間表方面。儘管如此，公司仍專注於其 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究，該研究已完全招募了 129 名參與者，並預計將在 2026 年公佈頂線結果。展望顯示，到 2028 年預計收入為 13 億美元，這需要顯著的增長。分析師估計 Ultragenyx 股票的公允價值在 87 美元到 471 美元之間，反映出在監管挑戰和財務損失的背景下，對公司未來的不同看法

-   在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 製藥公司宣佈其針對安傑爾曼綜合症的 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究已完全招募 129 名參與者，同時收到了 FDA 針對其基因療法 UX111（針對 A 型聖菲利波綜合症）的完整回應信，指出需要重新提交的化學、製造和控制問題。
-   儘管 FDA 承認 UX111 的有效性數據積極，但現在的重點轉向解決製造方面的擔憂，同時在其他罕見疾病項目中，管道進展仍在繼續，並獲得了強大的社區支持。
-   我們現在將探討 FDA 對 UX111 的完整回應信可能如何影響 Ultragenyx 的投資敍述和未來的批准時間表。

最新的 GPU 需要一種叫做鋱的稀土金屬，而全球只有 25 家公司在探索或生產這種金屬。免費獲取名單。

## Ultragenyx 製藥投資敍述回顧

作為 Ultragenyx 製藥的股東，您需要對其將罕見疾病療法推向市場的能力充滿信心，尤其是像 UX111 這樣的基因療法。最近 FDA 對 UX111 的完整回應信為批准時間表帶來了額外的不確定性，但並未實質性改變主要的短期催化劑，即 GTX-102 的第三階段 Aspire 結果的待公佈情況，也沒有從根本上改變與後期項目執行相關的主要風險。

在最近的公告中，GTX-102 針對安傑爾曼綜合症的第三階段 Aspire 研究的完全招募是最相關的。這一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年獲得頂線結果，強化了管道驅動的催化劑，同時公司在處理 UX111 的監管反饋，突顯了與後期臨牀和監管執行相關的動力和持續風險。

然而，即使 Aspire 在推進，投資者也應意識到持續的財務虧損和高研發費用...

閲讀 Ultragenyx 製藥的完整敍述（免費！）

Ultragenyx 製藥的前景預計到 2028 年將實現 13 億美元的收入和 1.406 億美元的收益。這需要 31.2% 的年收入增長率和從當前虧損的 5.496 億美元中增加 6.902 億美元的收益。

揭示 Ultragenyx 製藥的預測如何得出 87.21 美元的公允價值，相較於當前價格有 207% 的上漲空間。

## 探索其他視角

截至 2025 年 8 月的 RARE 收益與收入增長

兩位 Simply Wall St 社區成員估計 Ultragenyx 的公允價值在每股 87 美元到 471 美元之間。這種廣泛的意見分歧表明，監管障礙和持續虧損可能影響現金需求和未來增長，突顯了考慮多種觀點的重要性。

探索 Ultragenyx 製藥的另外兩個公允價值估計——為什麼該股票可能僅值 87.21 美元！

## 構建您自己的 Ultragenyx 製藥敍述

不同意現有敍述？在 3 分鐘內創建您自己的敍述——非凡的投資回報很少來自跟隨大眾。

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*這篇文章由 Simply Wall St 撰寫，性質一般。**我們提供基於歷史數據和分析師預測的評論，僅使用無偏見的方法，我們的文章並不旨在提供財務建議。** 它不構成買入或賣出任何股票的推薦，也未考慮您的目標或財務狀況。我們旨在為您提供以基本數據驅動的長期分析。請注意，我們的分析可能未考慮最新的價格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中沒有持倉。*

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