--- title: "FDA 對 UX111 的回應如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資故事" description: "Ultragenyx 製藥最近收到的 FDA 完整回應信函對基因療法 UX111 的投資敍述引入了不確定性，特別是在批准時間表方面。儘管如此，公司仍專注於其 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究，該研究已完全招募了 129 名參與者，並預計將在 2026 年公佈頂線結果。展望顯示，到 2028 年預計收入為 13 億美元，這需要顯著的增長。分析師估計 Ultragenyx 股票的公允價值" type: "news" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/251333088.md" published_at: "2025-08-03T09:30:27.000Z" --- # FDA 對 UX111 的回應如何影響 Ultragenyx 製藥（RARE）的投資故事 > Ultragenyx 製藥最近收到的 FDA 完整回應信函對基因療法 UX111 的投資敍述引入了不確定性，特別是在批准時間表方面。儘管如此，公司仍專注於其 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究，該研究已完全招募了 129 名參與者，並預計將在 2026 年公佈頂線結果。展望顯示，到 2028 年預計收入為 13 億美元，這需要顯著的增長。分析師估計 Ultragenyx 股票的公允價值在 87 美元到 471 美元之間，反映出在監管挑戰和財務損失的背景下，對公司未來的不同看法 - 在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 製藥公司宣佈其針對安傑爾曼綜合症的 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究已完全招募 129 名參與者，同時收到了 FDA 針對其基因療法 UX111（針對 A 型聖菲利波綜合症）的完整回應信，指出需要重新提交的化學、製造和控制問題。 - 儘管 FDA 承認 UX111 的有效性數據積極，但現在的重點轉向解決製造方面的擔憂，同時在其他罕見疾病項目中，管道進展仍在繼續，並獲得了強大的社區支持。 - 我們現在將探討 FDA 對 UX111 的完整回應信可能如何影響 Ultragenyx 的投資敍述和未來的批准時間表。 最新的 GPU 需要一種叫做鋱的稀土金屬，而全球只有 25 家公司在探索或生產這種金屬。免費獲取名單。 ## Ultragenyx 製藥投資敍述回顧 作為 Ultragenyx 製藥的股東，您需要對其將罕見疾病療法推向市場的能力充滿信心，尤其是像 UX111 這樣的基因療法。最近 FDA 對 UX111 的完整回應信為批准時間表帶來了額外的不確定性，但並未實質性改變主要的短期催化劑，即 GTX-102 的第三階段 Aspire 結果的待公佈情況，也沒有從根本上改變與後期項目執行相關的主要風險。 在最近的公告中，GTX-102 針對安傑爾曼綜合症的第三階段 Aspire 研究的完全招募是最相關的。這一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年獲得頂線結果，強化了管道驅動的催化劑，同時公司在處理 UX111 的監管反饋，突顯了與後期臨牀和監管執行相關的動力和持續風險。 然而，即使 Aspire 在推進，投資者也應意識到持續的財務虧損和高研發費用... 閲讀 Ultragenyx 製藥的完整敍述（免費！） Ultragenyx 製藥的前景預計到 2028 年將實現 13 億美元的收入和 1.406 億美元的收益。這需要 31.2% 的年收入增長率和從當前虧損的 5.496 億美元中增加 6.902 億美元的收益。 揭示 Ultragenyx 製藥的預測如何得出 87.21 美元的公允價值，相較於當前價格有 207% 的上漲空間。 ## 探索其他視角 截至 2025 年 8 月的 RARE 收益與收入增長 兩位 Simply Wall St 社區成員估計 Ultragenyx 的公允價值在每股 87 美元到 471 美元之間。這種廣泛的意見分歧表明，監管障礙和持續虧損可能影響現金需求和未來增長，突顯了考慮多種觀點的重要性。 探索 Ultragenyx 製藥的另外兩個公允價值估計——為什麼該股票可能僅值 87.21 美元！ ## 構建您自己的 Ultragenyx 製藥敍述 不同意現有敍述？在 3 分鐘內創建您自己的敍述——非凡的投資回報很少來自跟隨大眾。 - 您的 Ultragenyx 製藥研究的一個良好起點是我們的分析，強調兩個關鍵獎勵和一個可能影響您投資決策的重要警示信號。 - 我們免費的 Ultragenyx 製藥研究報告提供了全面的基本面分析，匯總在一個視覺圖中——雪花圖，使您能夠一目瞭然地評估 Ultragenyx 製藥的整體財務健康狀況。 ## 準備好不同的方法嗎？ 這樣的機會不會長久。這些是今天最有前景的選擇。現在就查看它們： - 我們發現 22 只美國股票預計明年將支付超過 6% 的股息收益率。免費查看完整名單。 - 探索 26 家領先下一代技術革命的量子計算公司，塑造未來，突破量子算法、超導量子比特和前沿研究。 - 這 18 家公司在 COVID 後生存並蓬勃發展，具備在特朗普關税下生存的正確條件。在您的投資組合感受到貿易戰壓力之前，瞭解原因。 *這篇文章由 Simply Wall St 撰寫，性質一般。**我們提供基於歷史數據和分析師預測的評論，僅使用無偏見的方法，我們的文章並不旨在提供財務建議。** 它不構成買入或賣出任何股票的推薦，也未考慮您的目標或財務狀況。我們旨在為您提供以基本數據驅動的長期分析。請注意，我們的分析可能未考慮最新的價格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中沒有持倉。* ### Related Stocks - [RARE.US - Ultragenyx制藥](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RARE.US.md) ## Related News & Research | Title | Description | URL | |-------|-------------|-----| | Tactical Resources Raises $1.31 Million in Private Placement Financing | Tactical Resources Corp. has raised approximately $1.31 million through a non-brokered private placement, issuing 207,62 | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/273421912.md) | | FDA approves therapy for rare blood disorder in pediatric patients 12 years and older | FDA approves therapy for rare blood disorder in pediatric patients 12 years and older | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/271559476.md) | | Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) Is Down 31.0% After Rare-Disease Milestone Updates - Has The Bull Case Changed? | Ultragenyx Pharmaceutical's stock has dropped 31% following updates on its rare disease programs. The company reported p | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/271453846.md) | | Ultragenyx Provides Financial And Business Updates At J.P. Morgan Annual Healthcare Conference | Ultragenyx Pharmaceutical Inc :ULTRAGENYX PROVIDES FINANCIAL AND BUSINESS UPDATES AT J.P. MORGAN ANNUAL HEALTHCARE CONFE | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/272271176.md) | | Ultragenyx Completes Rolling BLA Submission to FDA for DTX401 Gene Therapy | Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has completed the rolling submission of its Biologics License Application (BLA) to the FD | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/271140906.md) | --- > **免責聲明**：本文內容僅供參考，不構成任何投資建議。