我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。亞盛醫藥已獲得美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）的批准，開展 lisaftoclax 的 GLORA-4 III 期研究，該藥物是一種 Bcl-2 抑制劑，用於高風險骨髓增生異常綜合症（HR-MDS）的一線治療。該研究旨在滿足 HR-MDS 中針對性治療的未滿足臨牀需求，因為目前的治療方法不足以應對。該試驗在全球範圍內進行，有潛力重塑該病症的治療格局。如果成功，lisaftoclax 可能成為首個獲得該適應症批准的 Bcl-2 抑制劑
2025 年 8 月 17 日- 下午 7:30
美國馬里蘭州羅克維爾和中國蘇州，2025 年 8 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 亞盛醫藥（NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855），一家全球性的商業階段綜合生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化新型、差異化的療法，以滿足癌症領域未滿足的醫療需求，宣佈已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的批准，開展 GLORA-4 研究（NCT06641414），這是針對新診斷的高風險骨髓增生異常綜合症（HR-MDS）患者的全球註冊 III 期研究，研究藥物為 lisaftoclax（APG-2575），一種專有的 Bcl-2 抑制劑，聯合使用阿扎胞苷（AZA）。
這標誌着 lisaftoclax 獲得 FDA 和 EMA 批准的第二個註冊 III 期研究。GLORA-4 研究正在多個國家的參與中心同時招募患者，以加速該藥物的潛在市場授權進程。迄今為止，lisaftoclax 是全球唯一在高風險 MDS 中推進註冊 III 期試驗的 Bcl-2 抑制劑。如果該研究結果積極，可能會結束高風險 MDS 長期存在的治療空白，標誌着 lisaftoclax 全球臨牀開發的又一個重大里程碑。
亞盛醫藥首席醫學官翟亦凡博士 表示：“全球範圍內，我們仍然缺乏針對高風險 MDS 患者的一線治療的靶向療法，這代表了巨大的未滿足臨牀需求。目前，低甲基化藥物（HMA）和異基因造血幹細胞移植（allo-HSCT）仍然是高風險 MDS 的主要治療選擇。在早期研究中，lisaftoclax 顯示出良好的臨牀益處和耐受性。GLORA-4 研究獲得美國 FDA 和 EMA 的批准，恰逢中國 CDE 的批准，為 lisaftoclax 有可能成為全球首個獲批用於高風險 MDS 一線治療的 Bcl-2 抑制劑鋪平了道路，也是自 HMA 引入以來首個獲批的針對該適應症的靶向療法，根本改變了治療格局。”
GLORA-4 試驗正在中國、美國和歐洲同時進行。這將顯著加速 lisaftoclax 在 MDS 中的臨牀開發，並加速該藥物的潛在市場授權進程。展望未來，我們將堅定不移地致力於滿足中國及全球的未滿足臨牀需求，積極推進我們的臨牀項目，以造福更多患者。”
GLORA-4 是一項多地區、多中心、隨機、雙盲的 III 期試驗，旨在評估 lisaftoclax 聯合 AZA 與安慰劑加 AZA 在新診斷的高風險 MDS 成年患者中的療效和安全性。該研究最初於 2024 年獲得中國 CDE 的批准。目前，該研究正在全球招募患者，首批患者已在中國和歐洲入組。德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心（MDACC）白血病科主任 Guillermo Garcia-Manero 博士和中國工程院院士、北京大學血液學研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃小軍教授是該研究的全球共同首席研究員。
MDS 是一種源自造血幹細胞的髓系克隆疾病，具有明顯的年齡相關特徵。全球 MDS 的流行病學數據顯示，隨着年齡的增長，發病率呈指數增長（65 歲以上人羣為 22/10 萬），診斷的中位年齡為 70 歲。超過 75% 的 MDS 患者表現出複雜的疾病特徵，包括至少兩種合併症。MDS 的主要風險是克隆演變導致急性髓系白血病（AML）的進展，40-60% 的高風險患者（根據 IPSS-R 分類為高/非常高風險）在五年內進展為 AML。這些患者的預後不良，中位生存期不足六個月。
作為高風險 MDS 的一線標準治療，HMA 對治療的反應不足，總體反應率（ORR）僅為 30-40%，完全反應（CR）率為 10-17%，反應的中位持續時間為 9-12 個月。雖然 allo-HSCT 可以提供潛在的治癒，但受到患者中位年齡、複雜疾病特徵、造血幹細胞儲備的常見耗竭以及 25-35% 的移植相關死亡率（TRM）的限制。因此，只有 5-10% 的符合條件的患者能夠接受移植。根據 IPSS-R 分類的高風險患者的五年生存率仍為 16-24%，突顯出對創新療法的迫切未滿足醫療需求，這些療法能夠改變治療範式。
lisaftoclax 是一種專有的新型口服 Bcl-2 選擇性抑制劑，由亞盛醫藥開發，旨在通過選擇性阻斷抗凋亡蛋白 Bcl-2 並恢復癌細胞中的正常凋亡過程來治療惡性腫瘤患者。lisaftoclax 已在中國獲得批准，用於接受過至少一種系統治療的慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者，包括布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。
此前，公司在 2024 年美國血液學會（ASH）年會上和 2025 年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上發佈了 lisaftoclax 與 AZA 聯合治療初治（TN）骨髓異常增生綜合症（MDS）的臨牀數據。這些數據顯示，客觀緩解率（ORR）為 75%，遠高於單獨使用 HMA 的效果，顯示了聯合方案的臨牀益處。該聯合方案還顯示出良好的安全性特徵，嚴重血液毒性和與中性粒細胞減少症相關感染的發生率較低。此外，需調整劑量的患者比例較低，且在 60 天內沒有與治療相關的死亡病例。
黃教授 評論道：“儘管血液惡性腫瘤的治療取得了顯著進展，但高風險 MDS 仍然是一個主要的臨牀挑戰，原因有很多。首先，目前標準的 HMA 治療僅提供有限的療效，只有約三分之一的患者對治療有反應。其次，自 HMA 引入以來的二十年間，全球尚未出現突破性療法。因此，對於高風險 MDS 的靶向治療存在未滿足的臨牀需求。lisaftoclax 在早期研究中觀察到的令人信服的反應率和可控的安全性特徵非常令人鼓舞。我們希望這項全球 III 期研究能夠提供新的見解，從而改善我們對高風險 MDS 的治療和管理。”
加西亞 - 馬內羅博士 評論道：“高風險 MDS 在老年人羣中更為普遍，因此帶來了獨特的臨牀挑戰。這些患者通常有多種合併症和耗竭的造血儲備，使他們對治療的耐受性較差，特別需要安全性。lisaftoclax 的初步臨牀數據顯示出顯著的臨牀益處，治療相關的劑量調整和死亡率較低，同時保持了顯著的反應率。我們希望 lisaftoclax 的這些特徵能使其成為患者的潛在優越治療選擇。”
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- Lisaftoclax (APG-2575)，一種新型 BCL-2 抑制劑，與阿扎胞苷聯合治療骨髓異常增生綜合症（MDS）患者. ASH 2024；
- Lisaftoclax (APG-2575) 與阿扎胞苷（AZA）聯合治療初治（TN）或先前接受 Venetoclax（VEN）治療的髓系惡性腫瘤患者的 1b/2 期研究. ASCO 2025
關於亞盛醫藥
亞盛醫藥（NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855）是一家全球性的商業階段綜合生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化新型、差異化的療法，以滿足癌症領域未滿足的醫療需求。公司建立了豐富的創新藥物候選庫，包括針對凋亡途徑關鍵蛋白的抑制劑，如 Bcl-2 和 MDM2-p53，以及下一代激酶抑制劑。
主要資產 oliverembatinib 是中國首個獲批的第三代 BCR-ABL1 抑制劑，適用於治療慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）中具有 T315I 突變的患者、加速期慢性髓性白血病（CML-AP）中具有 T315I 突變的患者，以及對第一代和第二代 TKI 耐藥或不耐受的 CML-CP 患者。該藥物已納入中國國家醫保藥品目錄（NRDL）。公司目前正在進行 FDA 批准的全球註冊 III 期臨牀試驗，或稱 POLARIS-2，針對 CML 的 oliverembatinib，以及針對新診斷的 Ph+ 急性淋巴細胞白血病（ALL）和 SDH 缺乏的胃腸道間質瘤（GIST）的全球註冊 III 期臨牀試驗。
第二個主要資產 lisaftoclax 是中國首個獲批的第三代 Bcl-2 抑制劑，適用於治療曾接受至少一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者，包括布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。公司目前正在進行 4 項全球註冊 III 期臨牀試驗：lisaftoclax 與 BTK 抑制劑聯合治療曾接受 BTK 抑制劑治療超過 12 個月且反應不佳的 CLL/SLL 患者的 GLORA 研究；新診斷的 CLL/SLL 患者的 GLORA-2 研究；新診斷的老年和不適合患者的急性髓性白血病（AML）的 GLORA-3 研究；以及新診斷的高風險 MDS 患者的 GLORA-4 研究。
憑藉其強大的研發能力，亞盛醫藥建立了一系列全球知識產權組合，並與眾多領先的生物技術和製藥公司（如武田製藥、阿斯利康、默克、輝瑞和英諾維爾）建立了全球合作伙伴關係和其他關係，同時還與領先的研究機構（如達納 - 法伯癌症研究所、梅奧診所、國家癌症研究所和密歇根大學）建立了研發關係。有關更多信息，請訪問 https://ascentage.com/
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》及 1933 年《證券法》第 27A 條修訂版和 1934 年《證券交易法》第 21E 條修訂版所定義的前瞻性聲明。本新聞稿中包含的所有陳述，除歷史事實陳述外，均可能是前瞻性聲明，包括表達亞盛醫藥對未來事件或未來經營結果或財務狀況的意見、期望、信念、計劃、目標、假設或預測的陳述。
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