生物技術行業：在美聯儲政策寬鬆與監管風險之間

行業面臨壓力與希望

2025 年 8 月對生物技術行業來説是一個適度增長的時期。在 7 月表現疲軟後，市場重新恢復了樂觀情緒：新的美國通脹數據表現温和，聯邦儲備委員會主席傑羅姆·鮑威爾在傑克遜霍爾研討會上的講話讓投資者相信 9 月可能會降息。對於依賴長期融資的行業來説，較低的資本成本是重要的支持來源。不出所料，兩個主要的 ETF 均顯示出增長，風險較高的 SPDR S&P 生物技術 (XBI) 甚至超過了更為保守的 iShares 生物技術，顯示出投資者對風險的胃口上升。儘管宏觀經濟環境設定了整體基調，但該行業仍在與與 FDA 和美國疾病控制與預防中心相關的政治不確定性作鬥爭，這導致了整個 8 月的修正事件。

嚴峻的監管環境

在政治不確定性中，監管機構在決策過程中表現出韌性和嚴格性。例如，在 8 月，FDA 重新評估並拒絕了 Outlook Therapeutics 的 ONS-5010 藥物，理由是缺乏有效性的充分證據。這一決定在之前的拒絕之後，突顯了監管機構對註冊研究數據的嚴格要求。政治因素影響了市場，包括 CDC 主任蘇珊·莫內雷斯的辭職、FDA 的人員重組以及美國衞生部取消了價值 5 億美元的 Moderna mRNA 疫苗開發合同。這些事件增加了不確定性，並強調了該行業對政治動盪的敏感性。

與此同時，監管的加強並未抑制大公司的創新平台興趣。相反，兼併與收購活動依然強勁：吉利德科學以 3.5 億美元收購 Interius BioTherapeutics，艾伯維在 Gilgamesh 的迷幻藥物項目上投資 12 億美元，諾和諾德與 Replicate Bioscience 簽署了 5.5 億美元的協議。這些交易確認了大型製藥公司繼續押注於長期技術解決方案。

科學成果作為信任催化劑

臨牀試驗的成功仍然是重要的支持來源。Regeneron 報告了其在廣泛性重症肌無力中 cemdisiran 的 III 期試驗成功結果。禮來公司（LLY）因其口服藥物 orforglipron 的積極結果而鞏固了其在肥胖治療中的領導地位。相反，Viking Therapeutics 遭遇了投資者的強烈反彈：儘管 VK2735 的有效性數據強勁，但高達 38% 的不良反應（在最大劑量下的治療中斷）導致其股價暴跌。

來自 FDA 新批准的額外積極消息：Ionis（IONS）推出了 Dawnzera 用於預防遺傳性血管水腫，諾和諾德獲得了 Wegovy（MASH 治療）的新適應症，Jazz Pharmaceuticals（JAZZ）獲得了用於瀰漫性中線膠質瘤的 Modeyso 的批准。

九月：弱勢與希望的季節

歷史上，九月對生物技術行業並不友好：在過去十年中，該行業在十個案例中有八個表現為負。由於八月的強勁增長，今年的壓力加大，投資者可能會積極獲利了結。此外，預期的美聯儲降息可能已經被市場考慮在內，因此在沒有新催化劑的情況下，另一次反彈不太可能。

儘管如此，九月有望成為一個多事之月。FDA 的 PDUFA 日曆和關鍵臨牀試驗數據的發佈可能會推動特定股票的波動。特別關注將在 9 月 18 日至 19 日舉行的 ACIP 會議，討論 COVID-19 和 RSV 可能會直接影響 MRNA、PFE 和 GSK 的股價。

九月的關鍵催化劑

一個關鍵的監管事件將是 FDA 對 Scholar Rock（SRRK）用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的 apitegromab 的決定，預計在 9 月 22 日做出，批准的可能性很高。註冊申請基於 SAPPHIRE 研究的數據，該藥物在總體人羣分析中達到了主要終點，在 10 mg/kg 劑量下觀察到了統計學顯著的效果，但在 20 mg/kg 劑量下未觀察到。FDA 的批准將使 apitegromab 成為該公司的第一個商業產品，旨在作為已經接受標準治療的患者的附加治療。

本月將以臨牀數據的發佈結束，這將允許評估幾種實驗藥物的特徵：

• MoonLake Immunotherapeutics（MLTX） 將發佈 sonelokimab 在膿皰性汗腺炎中的 III 期數據。主要終點（達到 HiSCR75 反應的患者比例）的結果將成為註冊申請的基礎，並提供與已批准藥物如 BIMZELX 的比較數據。
• aTyr Pharma（ATYR，目標價：$9.5，買入） 將發佈 efzofitimod 在肺肉芽腫病中的 III 期結果。這些數據的一個關鍵方面將是評估該藥物減少患者類固醇劑量的能力，這是該疾病臨牀獲益的重要指標。該公司在我們的覆蓋名單中，我們將密切關注結果。
• Arcturus Therapeutics（ARCT） 將發佈 ARCT-032 的 II 期中期數據，這是一種用於囊性纖維化的 mRNA 療法。這些來自小型患者組（n=9）的早期結果將提供對該公司吸入平台的安全性和耐受性的初步評估。
• Dianthus Therapeutics（DNTH） 將發佈 claseprubart 在廣泛性重症肌無力中的 II 期數據。在這一高度競爭的領域，該藥物將根據其有效性和安全性進行評估，因為其作用機制旨在避免與 C5 抑制劑相關的腦膜炎感染風險。

Rapport Therapeutics (RAPP) 將展示 RAP-219 在局灶性發作性癲癇中的第二階段結果。該研究將評估減少癲癇發作頻率的療效以及耐受性特徵，特別是與行為副作用相關的耐受性，這是具有選擇性作用機制的藥物的關鍵參數。目前的生物技術市場前景似乎複雜。儘管科學成就、併購交易和繁忙的監管日程為部分參與者提供了增長機會，但政治不確定性和季節性因素增加了獲利了結的可能性。九月份的關鍵催化劑需要評估細微差別，這些細微差別將塑造商業潛力，而不僅僅是簡單的二元結果。對於在競爭激烈的治療領域中的公司，如 Dianthus (DNTH) 和 Rapport (RAPP)，數據將被評估以確定其差異化的安全性特徵，這可能支持市場的採用。在 Scholar Rock (SRRK) 的監管決定中，FDA 批准標籤的具體細節對資產的商業範圍將比批准本身更為重要。此外，像 Arcturus (ARCT) 和 aTyr Pharma (ATYR) 這樣的平台公司的結果具有更廣泛的影響，作為其基礎技術的關鍵驗證點，因此承擔着顯著的風險/回報特徵。