2025 年 10 月 26 日- 上午 11:30
截至 2025 年 9 月 25 日的數據截止日期，10 名治療難治性中重度系統性紅斑狼瘡（SLE）患者接受了單劑量 FT819 治療，且未進行或僅進行較輕的預處理化療
良好的安全性特徵且沒有劑量限制性毒性，支持在 FT819 治療後實現同日出院的計劃，從而擴大患者的可及性
所有超過 3 個月治療後時間點的患者（n=5）在 SLE 疾病活動指數（SLEDAI-2K）評分和醫生全球評估（PGA）上均顯示出顯著降低
超過 3 個月治療後時間點的狼瘡性腎炎（LN）患者（n=2）在 6 個月時實現了完全腎臟反應（CRR）；第一位患者在 15 個月的隨訪中繼續保持藥物自由的 SLE 緩解定義（DORIS）
累積的臨牀數據集提供了快速 CD19+ B 細胞耗竭和免疫重塑朝向天真且病原性較低的 B 細胞庫的明確證據
聖地亞哥，2025 年 10 月 26 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Fate Therapeutics, Inc.（納斯達克：FATE），一家致力於為患者提供首個同類的誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的現成細胞免疫療法的臨牀階段生物製藥公司，今天在 2025 年美國風濕病學會（ACR）大會上宣佈了來自首批 10 名接受 FT819 治療的患者的新數據和更新數據，這是一項針對中重度系統性紅斑狼瘡（SLE）的 1 期臨牀試驗。
“這些有希望的初步臨牀數據表明，FT819 能夠為中重度 SLE 患者帶來變革性的結果，特別是在減少或不進行預處理化療的情況下，” Fate Therapeutics 的總裁兼首席執行官 Bob Valamehr 博士表示。“在顯示出有意義且持久的臨牀活性、良好的安全性特徵以支持同日出院計劃，以及來自前四個入組臨牀中心的強勁入組後，我們預計隨着更多中心加入研究，患者入組將加速。隨着更多中心的參與，我們的目標是迅速完成我們的 1 期試驗。此外，在我們的 RMAT 認證下，我們繼續與 FDA 就註冊研究設計進行溝通，目標是在明年啓動關鍵研究。我們在使命上取得了重大進展，旨在以真正的現成和具有成本效益的方式，使 FT819 能夠按需提供，幫助那些患有 SLE 和其他自身免疫疾病的患者。”
新數據和更新的臨牀數據摘要
公司目前正在進行 FT819 的多中心 1 期臨牀試驗，這是一種現成的、針對 CD19 的 1XX CAR T 細胞產品候選藥物，旨在治療中重度 SLE 患者，包括狼瘡性腎炎和腎外狼瘡（NCT06308978）。該研究旨在評估單劑量 FT819 在活躍難治性狼瘡患者中的安全性、藥代動力學和活性，患者接受的預處理方案包括（i）較輕的預處理方案（方案 A；不含氟達拉濱的預處理，包括環磷酰胺單獨或苯達莫司汀單獨），或（ii）對接受標準維護治療的患者進行無預處理方案（方案 B）。截至 2025 年 9 月 25 日的數據截止日期，10 名患者（8 名接受方案 A，2 名接受方案 B）接受了 FT819 治療，提供了以下關鍵見解：
較輕的預處理方案
<ul>
<li>活躍的狼瘡性腎炎。五名活躍難治性狼瘡性腎炎患者（之前的治療範圍在 7 到 8 之間，所有患者均接受過 B 細胞靶向治療；基線 SLE 疾病活動指數（SLEDAI-2K）範圍在 8 到 20 之間）在較輕的預處理方案下接受了單劑量 FT819 治療。截至數據截止日期，接受劑量水平 1（DL1，3.6 億個細胞）治療的兩名患者已超過 3 個月評估時間點，分別在 SLEDAI-2K 上顯著降低了 16 和 12 分，且重要的是，尿蛋白與肌酐比（UPCr）在 6 個月時降低至&lt;0.5 mg/mg。表現出 16 分 SLEDAI-2K 降低的患者停用了類固醇，並在 6 個月時實現了 DORIS（SLE 緩解定義）和完全腎臟反應（CRR），在 15 個月的隨訪中仍保持類固醇自由的 DORIS 和 CRR。第二名患者在 6 個月時 SLEDAI-2K 降低了 12 分，並在 6 個月時實現了 CRR；然而，該患者隨後經歷了疾病復發，在 12 個月評估時間點考慮再次用 FT819 治療。</li>
<li>腎外狼瘡。三名活躍中重度腎外狼瘡患者（之前的治療範圍在 3 到 10 之間；基線 SLEDAI-2K 範圍在 14 到 18 之間）在較輕的預處理方案下接受了單劑量 FT819 治療。截至數據截止日期，兩名患者已超過 3 個月評估時間點。兩名患者均接受了劑量水平 2（DL2，9 億個細胞）治療。第一名患者在治療後一個月 SLEDAI-2K 從 18 顯著降低至 10；然而，該患者在接受 FT819 治療兩個月後重新開始使用 anifrolumab，而該患者在之前的 3 年中一直在使用該藥物。此後，SLEDAI-2K 評分和 PGA 繼續改善，並在 FT819 治療後 6 個月實現了 DORIS。值得注意的是，這些結果是在該患者在開始 FT819 治療之前接受的包括 anifrolumab 的聯合治療中未曾實現的。第二名患者的 SLEDAI-2K 評分從基線的 16 顯著降低至 6，PGA 從基線的 2.2 顯著降低至 0.4，並在 3 個月評估時間點顯著改善了 FACIT 評分。</li>
</ul>
無預處理方案
<ul>
<li>維持治療的附加治療。兩名患者在無預處理方案下接受了 360 百萬細胞的 FT819 單次劑量治療，作為嗎啉酸酯維持治療的附加治療（其中一名患者為有腎外狼瘡的患者，之前接受過 5 次治療，基線 SLEDAI-2K 為 8；第二名患者為狼瘡性腎炎，之前接受過 8 次治療，基線 SLEDAI-2K 為 17）。截至數據截止日期，腎外狼瘡患者已超過 3 個月評估時間點，並在 FT819 給藥後 3 個月內達到了低狼瘡疾病活動狀態（LLDAS），這一狀態在最近的 9 個月隨訪中得以維持。該患者的 SLEDAI-2K 從基線的 8 降至 2，PGA 從基線的 2 降至 0.5，且類固醇劑量減少至每天少於 5 毫克。</li>
</ul>
安全性
<ul>
<li>在 60 多名接受 FT819 治療的自身免疫疾病和腫瘤患者中，觀察到良好的安全性特徵，低級別細胞因子釋放綜合症（CRS）發生率低，沒有免疫效應細胞相關神經毒性（ICANS）事件，也沒有移植物抗宿主病（GvHD）事件。具體而言，在 8 名接受 FT819 治療的 SLE 安全性可評估患者中，截至數據截止日期，至少有一個月的隨訪：
<ul>
<li>沒有 ICANS 事件，沒有 GvHD 事件，3 名患者經歷了低級別 CRS（1 名患者最大嚴重度為 2 級，2 名患者最大嚴重度為 1 級）；</li>
<li>沒有觀察到任何患者的劑量限制毒性；</li>
<li>所有患者在 FT819 輸注後短期住院後均被出院，支持門診給藥和同日出院的潛力。</li>
</ul>
</li>
</ul>
轉化研究
<ul>
<li>在接受較少強度預處理化療的患者中，觀察到快速且持續的 CD19+ B 細胞耗竭，與劑量遞增呈正相關。在 B 細胞羣體恢復後，觀察到初始 B 細胞的出現超過基線水平，提示免疫重置，並與疾病負擔的減少相關。</li>
<li>在未接受預處理化療的患者中，也觀察到 CD19+ B 細胞的顯著減少，同時擴展的 B 細胞克隆減少，B 細胞羣體的重塑與疾病活動評分的改善相關。</li>
<li>這些觀察結果強調了 FT819 在不需要強烈預處理化療的情況下，重塑 B 細胞譜系朝向更初始和較少致病狀態的獨特能力。B 細胞羣體的機制性重塑支持免疫恢復作為臨牀緩解的驅動因素，強化了 FT819 在自身免疫疾病治療中的變革潛力。</li>
</ul>
項目擴展與展望
公司已在抗中性粒細胞胞漿抗體相關性血管炎（AAV）、特發性炎症性肌炎（IIM）和系統性硬化症（SSc）中啓動獨立的劑量擴展隊列。此外，公司正在與美國食品藥品監督管理局（FDA）積極溝通，依據其再生醫學先進療法（RMAT）認證，旨在就註冊研究設計達成一致，目標是在 2026 年啓動關鍵研究。公司目前庫存約 600 個冷凍保存的 FT819 藥物產品袋，可用於患者治療。
以下是公司在 2025 年 ACR 大會上的演示鏈接：
2025 年 10 月 26 日，星期日
海報展示 | 摘要 #0663
iPSC 衍生的現成抗 CD19 CAR T 細胞在狼瘡中提供改善的臨牀結果，減少或無需預處理化療
會議標題：系統性紅斑狼瘡 – 治療海報 I
會議時間：東部時間 11:30AM – 1:30PM
2025 年 10 月 27 日，星期一
海報展示 | 摘要 #1270
提高 FT819 細胞治療試驗中狼瘡患者的參與度：一項焦點小組研究
會議標題：患者結果、偏好與態度海報 II
會議時間：東部時間 11:30AM – 1:30PM
2025 年 10 月 28 日，星期二
海報展示 | 摘要 #2454
系統性紅斑狼瘡中 iPSC 衍生 CAR T 細胞治療後 B 細胞重塑的縱向分析
會議標題：系統性紅斑狼瘡 – 治療海報 III
會議時間：東部時間 11:30AM – 1:30PM
關於 Fate Therapeutics 的 iPSC 產品平台
人類誘導多能幹細胞（iPSCs）具有無限自我更新和分化為身體所有細胞類型的獨特雙重特性。公司的專有 iPSC 產品平台結合了人類 iPSCs 的多重工程與單細胞選擇，以創建克隆主 iPSC 細胞系。類似於用於大規模生產生物製藥產品（如單克隆抗體）的主細胞系，公司利用其克隆主 iPSC 細胞系作為製造工程細胞產品的起始細胞來源，這些產品在成分上定義明確且均勻，可以存儲在庫存中以便現成使用，可以與其他療法聯合使用，並且有潛力覆蓋廣泛的患者羣體。因此，公司的平台獨特地設計用於克服與患者和供體來源細胞療法相關的眾多限制。Fate Therapeutics 的 iPSC 產品平台得到了超過 500 項已授予專利和 500 項待審專利申請的知識產權組合的支持。
關於 Fate Therapeutics, Inc.
Fate Therapeutics 是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為患者提供一系列誘導多能幹細胞（iPSC）衍生的細胞免疫療法。利用其專有的 iPSC 產品平台，公司在創建多重工程化母 iPSC 細胞系以及製造和臨牀開發現成的 iPSC 衍生細胞產品方面建立了領導地位。公司的產品管線包括 iPSC 衍生的 T 細胞和自然殺傷（NK）細胞候選產品，這些產品經過精心設計，結合了新型合成控制的細胞功能，旨在為患者提供多種治療機制。Fate Therapeutics 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。有關更多信息，請訪問 www.fatetherapeutics.com。
前瞻性聲明
本發佈包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的 “前瞻性聲明”，包括關於公司產品候選者的安全性和治療潛力的聲明，包括 FT819，公司的進展、計劃和臨牀研究時間表，包括公司完成 IND 啓用研究和提交產品候選者 IND 申請的計劃，公司的臨牀試驗的入組啓動和持續，啓動額外的臨牀試驗，包括新的適應症，以及公司產品候選者正在進行的臨牀試驗中的額外劑量組，來自公司臨牀試驗的數據可用性以及公司提供臨牀試驗更新的計劃，公司研究和開發項目及產品候選者的治療和市場潛力，以及公司的臨牀和產品開發戰略。本發佈中的這些及其他前瞻性聲明基於管理層對未來事件的當前預期，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所列或暗示的結果有實質性和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於，公司產品候選者（包括正在進行臨牀研究的產品候選者）可能未能展示出必要的安全性、有效性或其他屬性以支持進一步開發或獲得監管批准的風險，先前研究中觀察到的結果（包括臨牀前研究和臨牀試驗）在正在進行或未來的研究中可能不會被觀察到的風險，製造公司產品候選者或啓動和進行任何臨牀試驗的患者入組可能出現延遲或困難的風險，公司可能因多種原因（包括監管機構對臨牀試驗的啓動或進行可能施加的要求、公司產品候選者開發的治療、監管或競爭環境的變化、需要生成或以其他方式支持監管批准的數據的數量和類型、患者入組和繼續參與公司正在進行和計劃的臨牀試驗的困難、製造或供應公司產品候選者進行臨牀測試的困難、未能證明產品候選者具有必要的安全性、有效性或其他屬性以支持進一步開發，以及在臨牀前或臨牀開發過程中可能觀察到的不良事件或其他負面結果）停止或延遲任何產品候選者的臨牀前或臨牀開發的風險，以及其產品候選者可能未能產生治療效果或可能導致其他意想不到的不良反應的風險。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，任何這些因素都可能導致公司的實際結果與前瞻性聲明中包含的結果不同，請參見公司定期向證券交易委員會提交的文件中詳細列出的風險和不確定性，包括但不限於公司最近提交的定期報告，以及公司不時發佈的新聞稿和其他投資者溝通。Fate Therapeutics 在此日期提供本發佈中的信息，並不承擔因新信息、未來事件或其他原因而更新本發佈中包含的任何前瞻性聲明的義務。
聯繫方式：
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FATE

Fate Therapeutics 在 2025 年 ACR Convergence 會議上展示了新的臨牀數據，介紹了 FT819，這是一種針對系統性紅斑狼瘡（SLE）的現成 CAR T 細胞療法。在一項 1 期試驗中，治療了 10 名患者，顯示出良好的安全性，並顯著降低了 SLE 疾病活動指數評分。值得注意的是，患有狼瘡性腎炎的患者實現了完全的腎臟反應。該公司旨在加快患者招募，並計劃與 FDA 進行接洽，以便明年開展關鍵研究，強調 FT819 在治療 SLE 和其他自身免疫疾病方面的廣泛適用潛力

Fate Therapeutics Presents New Clinical Data at ACR Convergence 2025 Demonstrating Immune Remodeling and Durable Responses in Patients with Systemic Lupus Erythematosus Treated with FT819 Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapy | FATE Stock News

Fate Therapeutics 在 2025 年 ACR 年會上展示了新的臨牀數據，顯示使用 FT819 現成 CAR T 細胞療法治療系統性紅斑狼瘡患者的免疫重塑和持久反應 | FATE 股票新聞