KOMZIFTI™（ziftomenib）被納入國家綜合癌症網絡®（NCCN）急性髓性白血病（AML）指南 | Kura Oncology 股票新聞

2025 年 11 月 25 日- 下午 05:16

KOMZIFTI，首個也是唯一一個每日一次的 FDA 批准的 menin 抑制劑，現已在美國上市

加利福尼亞州聖地亞哥和日本東京，2025 年 11 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Kura Oncology, Inc.（納斯達克：KURA，簡稱 “Kura”）和 Kyowa Kirin Co., Ltd.（東京證券交易所：4151，簡稱 “Kyowa Kirin”）今天宣佈，KOMZIFTI™（ziftomenib）是首個也是唯一一個每日一次的口服 menin 抑制劑，已獲得批准用於患有易感_NPM1_突變的復發或難治性急性髓性白血病（AML）成人患者，並已被納入國家綜合癌症網絡（NCCN）腫瘤臨牀實踐指南（NCCN Guidelines®），作為復發/難治性 AML 伴_NPM1_突變成人患者的 2A 類推薦治療選項。

KOMZIFTI 於 2025 年 11 月 13 日獲得美國食品藥品監督管理局的全面批准，用於治療無滿意替代治療方案的復發或難治性 AML 伴易感_NPM1_突變的成人患者。該批准得到了 KOMET-001 臨牀試驗的數據支持，包括 21.4% 的完全緩解/部分緩解率和 5 個月的完全緩解/部分緩解反應的中位持續時間。KOMZIFTI 現已在美國向處方醫生商業供應，並可通過有限的專業藥房和分銷商購買。

“KOMZIFTI 被納入 NCCN 腫瘤指南®，突顯了其對復發/難治性_NPM1_突變 AML 患者潛在的影響，並支持我們確保患者能夠獲得這一重要治療選擇的承諾，” Kura Oncology 首席醫學官 Mollie Leoni 博士表示。“_NPM1_突變疾病具有較高的復發風險，並且在復發或難治性情況下歷史上預後不良。我們很高興在 FDA 批准後如此迅速地獲得 NCCN 指南的納入，並致力於讓 KOMZIFTI 在美國患者中可用。”

關於 KOMZIFTI™

KOMZIFTI（ziftomenib）是一種口服 menin 抑制劑，已獲批准用於治療無滿意替代治療方案的復發或難治性急性髓性白血病（AML）伴易感_NPM1_突變的成人患者。

KOMZIFTI 正在開發用於攜帶_NPM1_突變、_KMT2A_易位和_FLT3_突變的 AML 的一線治療，具有與已批准療法聯合使用的潛力，能夠使更廣泛的患者在疾病早期受益。

KOMZIFTI 的重要安全信息來自美國處方信息

黑框警告：分化綜合症

分化綜合症可能致命，已在 KOMZIFTI 使用中發生。症狀可能包括髮熱、關節疼痛、低血壓、缺氧、呼吸困難、快速體重增加或外周水腫、胸腔或心包積液、肺浸潤、急性腎損傷和皮疹。如果懷疑分化綜合症，請中斷 KOMZIFTI，並在血流動力學和實驗室監測下開始口服或靜脈皮質類固醇，直到症狀緩解；症狀改善後恢復 KOMZIFTI。

警告和注意事項

分化綜合症

KOMZIFTI 可能導致致命或危及生命的分化綜合症（DS）。DS 與髓系細胞的快速增殖和分化有關。DS 的症狀，包括在接受 KOMZIFTI 治療的患者中觀察到的症狀，可能包括髮熱、缺氧、關節疼痛、低血壓、呼吸困難、快速體重增加或外周水腫、胸腔或心包積液、急性腎損傷和皮疹。

在臨牀試驗中，DS 發生在 112 名接受推薦劑量 KOMZIFTI 治療的復發/難治性 AML 伴_NPM1_突變患者中的 29 名（26%）。DS 的嚴重程度為 3 級的佔 13%，並有兩名患者死亡。在對所有接受 KOMZIFTI 單藥治療的任何遺傳形式 AML 患者的更廣泛評估中，DS 發生在 25% 的患者中。在 39 名接受 KOMZIFTI 治療的_KMT2A_重排 AML 患者中發生了四例致命的 DS。KOMZIFTI 未獲批准用於_KMT2A_重排 AML 患者。

在 112 名_NPM1_突變患者中，DS 的發生與伴隨的高白細胞症無關，最早在 KOMZIFTI 治療後 3 天出現，最長可達 46 天。中位發作時間為 15 天。兩名患者經歷了多次 DS 事件。15 名（13%）患者的治療被中斷並恢復，而 2 名（2%）患者的治療被永久中止。

在開始 KOMZIFTI 治療之前，將白細胞計數減少到少於 25 x 10⁹/L。如果懷疑 DS，請中斷 KOMZIFTI，開始口服或靜脈皮質類固醇（例如，地塞米松每 12 小時 10 毫克）至少 3 天，並進行血流動力學和實驗室監測。當症狀改善且為 2 級或更低時，以相同劑量恢復 KOMZIFTI 治療。在症狀得到充分控制或緩解後，至少在 3 天內逐漸減少皮質類固醇劑量。DS 的症狀可能在皮質類固醇治療過早中斷時復發。

QTc 間期延長

KOMZIFTI 可能導致 QTc 間期延長。在臨牀試驗中，QTc 間期延長被報告為 112 名接受推薦劑量 KOMZIFTI 治療的復發/難治性 AML 伴_NPM1_突變患者中的 12% 的不良反應。QTc 間期延長在 8% 的患者中為 3 級。心率校正 QT 間期（使用 Fridericia 方法）（QTcF）在 9% 的患者中超過 500 毫秒，QTcF 從基線增加超過 60 毫秒的患者佔 12%。由於 QTc 間期延長，1% 的患者需要降低 KOMZIFTI 劑量。在 42 名 65 歲以下的患者中，QTc 延長髮生在 14% 的患者中，而在 70 名 65 歲及以上的患者中發生在 10%。

在使用 KOMZIFTI 治療之前，糾正電解質異常，包括低鉀血癥和低鎂血癥。在開始使用 KOMZIFTI 治療之前進行心電圖檢查，並且在 QTcF 超過 480 毫秒的患者中不要啓動 KOMZIFTI。治療的前四周每週至少進行一次心電圖檢查，此後至少每月進行一次。如果 QTc 間期超過 500 毫秒或與基線相比變化超過 60 毫秒（3 級），則中斷 KOMZIFTI。在患有先天性長 QTc 綜合症、充血性心力衰竭、電解質異常或正在服用已知會延長 QTc 間期的藥物的患者中，可能需要更頻繁的心電圖監測。與已知會延長 QTc 間期的藥物同時使用 KOMZIFTI 可能會增加 QTc 間期延長的風險，導致 QTc 間期的更大增加以及與 QTc 間期延長相關的不良反應，包括尖端扭轉性室速、其他嚴重心律失常和猝死。

胚胎 - 胎兒毒性

根據動物研究結果及其作用機制，KOMZIFTI 在孕婦中使用時可能會對胚胎和胎兒造成傷害。建議孕婦注意對胎兒的潛在風險。建議具有生育潛力的女性在使用 KOMZIFTI 治療期間及最後一次劑量後 6 個月內使用有效的避孕措施。建議與具有生育潛力的女性伴侶的男性在使用 KOMZIFTI 治療期間及最後一次劑量後 3 個月內使用有效的避孕措施。

不良反應

接受 KOMZIFTI 治療的患者中發生了 4 例（4%）致命不良反應，包括 2 例分化綜合症、1 例感染和 1 例猝死。接受 KOMZIFTI 治療的患者中有 79% 報告了嚴重不良反應。發生在 ≥ 5% 患者中的嚴重不良反應包括未識別病原體的感染（29%）、發熱性中性粒細胞減少症（18%）、細菌感染（16%）、分化綜合症（16%）和呼吸困難（6%）。

因不良反應而中斷 KOMZIFTI 劑量的患者佔 54%。需要在 ≥ 2% 患者中中斷劑量的不良反應包括未識別病原體的感染（15%）、分化綜合症（13%）、發熱性中性粒細胞減少症（5%）、發熱（4%）、心電圖 QT 延長（4%）、白細胞增多（4%）、細菌感染（3%）、心力衰竭（2%）、膽囊炎（2%）、腹瀉（2%）、瘙癢（2%）和血栓（2%）。因不良反應而減少 KOMZIFTI 劑量的患者佔 4%。因不良反應而永久停用 KOMZIFTI 的患者佔 21%。需要在 ≥ 2% 患者中永久停用 KOMZIFTI 的不良反應包括未識別病原體的感染（8%）、細菌感染（4%）、心臟驟停（2%）和分化綜合症（2%）。

最常見（≥ 20%）的不良反應，包括實驗室異常，包括天冬氨酸氨基轉移酶升高（53%）、未識別病原體的感染（52%）、鉀降低（52%）、白蛋白降低（51%）、丙氨酸氨基轉移酶升高（50%）、鈉降低（49%）、肌酐升高（45%）、鹼性磷酸酶升高（41%）、出血（38%）、腹瀉（36%）、噁心（35%）、疲勞（34%）、水腫（30%）、細菌感染（28%）、肌肉骨骼疼痛（28%）、膽紅素升高（27%）、鉀升高（26%）、分化綜合症（26%）、瘙癢（23%）、發熱性中性粒細胞減少症（22%）和轉氨酶升高（21%）。

藥物相互作用

當 KOMZIFTI 與以下藥物同時使用時，可能會發生藥物相互作用：

• 強效或中效 CYP3A4 抑制劑：更頻繁地監測患者的 KOMZIFTI 相關不良反應。
• 強效或中效 CYP3A4 誘導劑：避免與 KOMZIFTI 同時使用。
• 胃酸抑制劑：避免與質子泵抑制劑（PPIs）、H2 受體拮抗劑（H2RAs）或局部作用的抗酸藥同時使用。如果無法避免與 H2RAs 或局部作用的抗酸藥同時使用，請調整 KOMZIFTI 的給藥時間。
  • 在服用 H2 受體拮抗劑前 2 小時或後 10 小時服用 KOMZIFTI。
  • 在服用局部作用的抗酸藥前 2 小時或後 2 小時服用 KOMZIFTI。
• 延長 QTc 間期的藥物：避免與 KOMZIFTI 同時使用。如果無法避免同時使用，請在啓動、同時使用和臨牀指示時進行心電圖檢查。如果 QTc 間期超過 500 毫秒或與基線相比變化超過 60 毫秒，則中斷 KOMZIFTI。

特定人羣的使用

妊娠： 根據動物研究結果及其作用機制，KOMZIFTI 在孕婦中使用時可能會對胚胎和胎兒造成傷害。建議孕婦注意對胎兒的潛在風險。在開始使用 KOMZIFTI 之前，確認具有生育潛力的女性的妊娠狀態。

哺乳： 由於可能對哺乳兒童產生不良反應，建議女性在使用 KOMZIFTI 治療期間及最後一次劑量後 2 周內不要哺乳。

不育： 根據動物研究結果，KOMZIFTI 可能會影響具有生育潛力的女性和男性的生育能力。

請參閲完整的處方信息，包括 盒裝警告。

關於 Kura Oncology

Kura Oncology 是一家生物製藥公司，致力於實現精準醫學在癌症治療中的承諾。Kura 的小分子藥物候選者管線旨在靶向癌症信號通路，並解決高需求的血液惡性腫瘤和實體瘤。Kura 開發並商業化了 KOMZIFTI™，這是一種 FDA 批准的每日一次口服的 menin 抑制劑，用於治療復發或難治的 NPM1 突變急性髓性白血病成人患者，並繼續在 menin 抑制和法尼基轉移酶抑制方面開創進展。有關更多信息，請訪問 Kura 網站 https://kuraoncology.com/ 並在 X 和 LinkedIn 上關注我們。

關於 Kyowa Kirin

京華製藥旨在發現和提供具有改變生命價值的新藥和治療方案。作為一家總部位於日本的全球專業製藥公司，京華製藥在藥物發現和生物技術創新方面投資超過 70 年，目前正在致力於研發下一代抗體以及細胞和基因療法，旨在幫助那些有高度未滿足醫療需求的患者，例如骨骼與礦物質、頑固性血液疾病/血液腫瘤和罕見疾病。京華製藥在全球範圍內共同致力於其價值觀、可持續增長以及讓人們微笑的使命。您可以在 www.kyowakirin.com 瞭解更多關於京華製藥的業務信息。

Kura 前瞻性聲明

本新聞稿包含某些前瞻性聲明，這些聲明涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與歷史結果或任何由此類前瞻性聲明所表達或暗示的未來結果存在重大差異。這些前瞻性聲明包括關於 KOMZIFTI 對 R/R NPM1 突變急性髓性白血病患者潛在影響的聲明，以及 Kura 為患者提供 KOMZIFTI 的能力。可能導致實際結果顯著不同的因素包括 KOMZIFTI 可能產生意外副作用的風險；與市場競爭、市場接受度和 KOMZIFTI 商業化相關的風險；與京華製藥的合作可能不成功的風險；以及與發現、開發和商業化安全有效的人類治療藥物的過程相關的其他風險，以及圍繞這些藥物建立業務的努力。您被敦促考慮包含 “可能”、“將”、“會”、“能夠”、“應該”、“相信”、“估計”、“項目”、“承諾”、“潛在”、“期待”、“計劃”、“預期”、“打算”、“繼續”、“設計”、“目標” 或這些詞的否定形式或其他可比詞的聲明是不確定和前瞻性的。有關 Kura 面臨的風險和不確定性的進一步列表和描述，請參閲 Kura 向證券交易委員會提交的定期和其他文件，這些文件可在 www.sec.gov 獲取。這些前瞻性聲明僅在發佈之日有效，Kura 不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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參考文獻：

1. KOMZIFTI (ziftomenib)。處方信息。加利福尼亞州聖地亞哥：Kura Oncology, Inc.; 2025。

2. Wang et al. J Clin Oncol 43, 3381-3390 (2025)。