-- Bezuclastinib 在所有症狀領域均取得明顯的臨牀益處，包括 11 種個體症狀的顯著改善，以及基線時最嚴重症狀的改善 --
-- Bezuclastinib 表明，降低疾病的客觀指標，包括血清胰蛋白酶，與症狀嚴重程度的改善相關；這是首次在非進展性系統性肥大細胞增生症患者中顯示這一點 --
-- 新的 48 週數據表明，症狀改善的效果隨着時間的推移持續加深 --
-- Bezuclastinib 展示了良好的安全性和耐受性，支持長期使用 --
-- Bezuclastinib 於 2025 年 10 月獲得突破性療法認定；新藥申請（NDA）計劃於 2025 年 12 月提交 --
-- Cogent 將於 12 月 8 日星期一上午 8:00（東部時間）召開投資者電話會議和網絡直播 --
馬薩諸塞州沃爾瑟姆和科羅拉多州博爾德，2025 年 12 月 6 日（全球新聞稿）-- Cogent Biosciences, Inc.（納斯達克：COGT）今天宣佈了針對非進展性系統性肥大細胞增生症（NonAdvSM）患者的 SUMMIT 臨牀試驗第二部分的完整結果。如之前所述，Bezuclastinib 在主要和所有關鍵次要終點上顯示出臨牀上有意義且高度統計顯著的改善。新的結果進一步突顯了 Bezuclastinib 對患者報告症狀和肥大細胞負擔的客觀指標的益處，並顯示出疾病病理改善與患者報告的症狀嚴重程度之間的顯著相關性。
“我們很高興能展示 SUMMIT 試驗的額外數據，這支持我們對 Bezuclastinib 將成為非進展性系統性肥大細胞增生症患者最佳治療選擇的信念，” Cogent 總裁兼首席執行官 Andrew Robbins 説。“我們仍然按計劃在本月向 FDA 提交 Bezuclastinib 的首個新藥申請，並對我們擴展接入計劃的興趣增加感到鼓舞。”
“非進展性系統性肥大細胞增生症患者目前的治療選擇非常有限，而 Bezuclastinib 在 SUMMIT 試驗中展示的在疾病病理和症狀改善方面的益處對這一患者羣體來説非常令人振奮，” 杜克大學血液惡性腫瘤和細胞治療醫學副教授 Lindsay Rein 醫生表示。“SUMMIT 試驗的結果與我在使用 Bezuclastinib 治療 NonAdvSM 患者時的臨牀經驗相符，能夠迅速且深度改善症狀控制和疾病的客觀指標，而沒有耐受性挑戰。”
SUMMIT 試驗數據
在 SUMMIT 臨牀試驗的註冊導向第二部分中，118 名患者接受了每日一次的 Bezuclastinib 加最佳支持治療（BSC），60 名患者接受了安慰劑加 BSC。該研究包括經過中央病理學審查確認的 NonAdvSM 診斷的成年人，儘管進行了優化的 BSC 方案，但仍有中度至重度的症狀負擔。
在完成 24 周治療期後，患者可以選擇在開放標籤擴展研究中接受 Bezuclastinib。基線患者人口在治療組之間平衡，並反映出顯著的疾病負擔。疾病症狀使用肥大細胞症狀嚴重性日記（MS2D2）進行評估。
Bezuclastinib 實現了臨牀上有意義且統計顯著的症狀改善
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>結果指標</td>
<td>Bezuclastinib</td>
<td>安慰劑</td>
<td>p 值</td>
</tr>
<tr>
<td>在 24 周治療時（主要終點和關鍵次要終點）</td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>平均變化 TSS (%)</td>
<td>-24.3 (-43%)</td>
<td>-15.4 (-29%)</td>
<td>p&lt;0.001</td>
</tr>
<tr>
<td>≥50% TSS 減少的患者比例</td>
<td>34.3%</td>
<td>18.1%</td>
<td>p=0.01</td>
</tr>
<tr>
<td>≥30% TSS 減少的患者比例</td>
<td>65.4%</td>
<td>38.6%</td>
<td>p&lt;0.001</td>
</tr>
<tr>
<td>對於經過 48 周治療的患者（隨訪數據截止至 2025 年 11 月）</td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
<tr>
<td>平均變化 TSS (%)</td>
<td>-32.0 (-54%)</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td>≥50% TSS 減少的患者比例</td>
<td>56.4%</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td>≥30% TSS 減少的患者比例</td>
<td>86.2%</td>
<td>n/a</td>
<td>n/a</td>
</tr>
<tr>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
<td></td>
</tr>
</tbody>
</table>
在幾個額外的關鍵次要終點中，Bezuclastinib 在肥大細胞負擔的客觀疾病標誌物上表現出快速、深度和持續的改善。在第 24 周，87.4% 的患者實現了血清胰蛋白酶水平 ≥50% 的降低，75.6% 的患者顯示骨髓肥大細胞數量 ≥50% 的減少或聚集物的清除，85.7% 的患者實現了 KIT D816V 變異等位基因頻率 ≥50% 的降低或不可檢測，這些在與安慰劑比較時均具有統計學意義。來自 SUMMIT 患者的額外病理生物學數據將在 12 月 8 日星期一的 ASH 口頭報告中分享。
SUMMIT 亞組
作為 SUMMIT 研究的一部分，招募了患有潛伏性系統性肥大細胞增生症的患者（n=8 Bezuclastinib 組，n=4 安慰劑組）和之前接受過 avapritinib 治療的患者（n=11 Bezuclastinib 組，n=3 安慰劑組）。在這些亞組中接受 Bezuclastinib 治療的患者 TSS 平均變化分別為 -35.6 和 -21.6。患者在這些亞組中的客觀疾病負擔指標的反應與更廣泛的 SUMMIT 人羣的結果一致，其相關的不良事件和總體耐受性也是如此。
安全性數據
如之前在 2025 年 7 月 7 日報告的，治療相關的不良事件（TEAEs）大多數（
98.3%
在 Bezuclastinib 組 vs.
88.3%
在安慰劑組）為低級別。Bezuclastinib 治療中報告的最常見 TEAEs 為頭髮顏色變化（
69.5%
Bezuclastinib vs.
5.0%
安慰劑），味覺改變（
23.7%
Bezuclastinib vs.
0%
安慰劑），噁心（
22.0%
Bezuclastinib vs.
13.3%
安慰劑）和 ALT/AST 升高（
22.0%
Bezuclastinib vs.
6.6%
安慰劑；≥Gr 3,
5.9%
vs.
0%
)。嚴重不良事件發生在
4.2%
接受 Bezuclastinib 治療的患者中，與
5.0%
接受安慰劑治療的患者中。因治療相關的不良事件而中斷治療的比例為
5.9%
接受 bezuclastinib 治療的患者中，均因 ALT/AST 升高，所有患者均已完全恢復。除暫時性和可控的實驗室異常外，未報告其他肝臟不良事件。
SUMMIT 長期跟蹤
參與 SUMMIT 試驗的患者的長期跟蹤數據預計將在 2026 年第一季度的即將召開的科學會議上公佈。初步的 48 週數據將在定於 12 月 8 日星期一的投資者電話會議上分享。
網絡直播信息
Cogent 將在 12 月 8 日星期一東部時間上午 8:00 舉辦一次關於 SUMMIT 在 NonAdvSM 中額外數據的直播網絡研討會。該直播活動將在 Cogent 網站的投資者與媒體頁面上提供，網址為 investors.cogentbio.com。活動結束後約兩小時將提供網絡研討會的重播，並將存檔最多 30 天。
關於 Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences 是一家生物技術公司，專注於開發針對基因定義疾病的精準療法。最先進的臨牀項目 bezuclastinib 是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑，旨在有效抑制 KIT D816V 突變以及 KIT 外顯子 17 中的其他突變。KIT D816V 負責驅動系統性肥大細胞增生症，這是一種由肥大細胞失控增殖引起的嚴重疾病。外顯子 17 突變也出現在晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者中，這是一種對致癌 KIT 信號強烈依賴的癌症。該公司還在進行其新型內部發現的 FGFR2/3 抑制劑的 1 期研究。此外，Cogent 研究團隊正在開發一系列新型靶向療法，以幫助對抗嚴重的基因驅動疾病，針對 ErbB2、PI3Kα、KRAS 和 JAK2 的突變。Cogent Biosciences 總部位於馬薩諸塞州的沃爾瑟姆和科羅拉多州的博爾德。有關更多信息，請訪問我們的網站 www.cogentbio.com。在社交媒體上關注 Cogent Biosciences：X（前稱 Twitter）和 LinkedIn。可能對投資者重要的信息將定期發佈在我們的網站和 X 上。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性聲明，包括但不限於關於以下內容的聲明：計劃於 2025 年 12 月向 FDA 提交 bezuclastinib 的 NDA 申請；公司相信 bezuclastinib 將成為 NonAdvSM 患者的最佳治療選擇，並計劃在 2026 年第一季度的即將召開的科學會議上展示參與 SUMMIT 試驗的患者的長期跟蹤數據。使用 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 或 “會” 等詞語及類似詞語或表達，旨在識別前瞻性聲明。前瞻性聲明既不是歷史事實，也不是未來表現的保證。相反，它們基於我們對未來業務、未來計劃和戰略、臨牀結果、臨牀試驗的入組率及其他未來條件的當前信念、期望和假設。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。對於任何此類前瞻性聲明的準確性不作任何明示或暗示的陳述或保證。我們可能無法實際實現前瞻性聲明中披露的預測或里程碑，您不應對我們的前瞻性聲明過度依賴。此類前瞻性聲明受到包括但不限於在 Cogent 最近提交給 SEC 的 10-K 表格年報中列出的 “風險因素” 標題下的若干重大風險和不確定性的影響。任何前瞻性聲明僅在作出之日有效。我們及我們的附屬公司、顧問或代表不承擔任何義務，公開更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律要求的除外。這些前瞻性聲明不應被視為我們在此日期之後的任何日期的觀點。
聯繫方式：
Christi Waarich
投資者關係高級總監
christi.waarich@cogentbio.com
617-830-1653
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COGT

Cogent Biosciences 在 ASH 會議上公佈了 bezuclastinib 針對非進展性系統性肥大細胞增生症的 SUMMIT 試驗的完整結果。bezuclastinib 顯示出顯著的臨牀益處，改善了症狀和疾病標誌物。該藥物表現出良好的安全性，並計劃於 2025 年 12 月提交 FDA 申請。Cogent 將於 12 月 8 日召開投資者電話會議。該試驗包括 118 名患者，顯示出症狀嚴重程度和疾病病理的顯著改善

Cogent Biosciences Presents Full SUMMIT Results of Bezuclastinib in Patients with NonAdvanced Systemic Mastocytosis (NonAdvSM) at the 67th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) | COGT Stock News

Cogent Biosciences 在第 67 屆美國血液學會（ASH）年會上展示了 Bezuclastinib 用於非進展性系統性肥大細胞增多症（NonAdvSM）患者的完整 SUMMIT 研究結果 | COGT 股票新聞