CLN-049 單藥治療在重度預處理的復發/難治性急性髓性白血病患者中顯示出良好的療效，包括多例完全緩解和令人鼓舞的反應持續性
在迄今為止測試的最高目標劑量下觀察到 31% 的完全緩解/部分完全緩解率；對 45 名患者的初步劑量遞增結果顯示所有評估劑量的安全性良好
CLN-049 最近獲得美國 FDA 的快速通道認證
公司將於 12 月 8 日星期一東部時間晚上 8:00 舉辦線下活動
馬薩諸塞州劍橋，2025 年 12 月 08 日（全球新聞通訊）——Cullinan Therapeutics, Inc.（納斯達克：CGEM），一家臨牀階段生物製藥公司，致力於加速潛在的首個或最佳的高影響力自身免疫疾病和癌症療法，今天分享了其 CLN-049 的 1 期研究的更新臨牀數據。CLN-049 是一種新型的研究性 FLT3xCD3 雙特異性 T 細胞結合劑，適用於復發/難治性急性髓性白血病（AML）和骨髓增生異常綜合症（MDS）患者。這些數據將在第 67 屆美國血液學會（ASH）年會上進行口頭報告，會議將於 12 月 6-9 日舉行，報告時間為 12 月 8 日上午 10:45（東部時間）。
“這些令人鼓舞的臨牀數據，包括多例完全緩解和令人鼓舞的初步反應持續性數據，展示了 CLN-049 擴大 AML 患者治療選擇的潛力，包括目前面臨特別差預後的 TP53 突變 AML 患者，” Cullinan Therapeutics 首席醫學官 Jeffrey Jones 醫生表示。“結合最近獲得的 FDA 快速通道認證，進一步強調了 CLN-049 幫助 AML 患者的潛力，Cullinan 致力於迅速推進這一潛在的新治療選擇，以應對這一毀滅性疾病。”
“儘管在某些情況下取得了進展，但 AML 仍然是一種侵襲性血癌，持久反應的選擇有限，尤其是對於復發或難治性疾病的患者，” 紐約大學朗格尼健康中心臨牀白血病項目主任 Mohammad Maher Abdul Hay 醫生表示。“CLN-049 代表了一種新穎的方法，旨在靶向 AML，因為它結合了 FLT3 的細胞外結構域，無論是野生型還是突變型，重新引導患者自身的 T 細胞識別並消滅白血病細胞。FLT3 是這一治療方法特別有前景的靶點，因為它在超過 80% 的 AML 患者的白血病母細胞中表達。今天分享的令人信服的早期療效數據，包括持續性數據，顯示了 FLT3 靶向 T 細胞結合劑對需要新選擇的 AML 患者的潛在影響。”
療效結果
截至 2025 年 8 月數據截止時，共有 45 名患者（39 名 AML，3 名 MDS/AML，3 名 MDS）在 8 個隊列中入組，未考慮 FLT3 細胞表面表達（目標劑量範圍 1.5-12 µg/kg）。41 名患者在 7 個隊列中可評估療效，至少達到一次治療反應評估。AML 患者的中位數先前治療次數為 2 次（範圍：1-8）。
對於 AML，反應使用 ELN 2022 標準進行評估。療效終點包括完全緩解（CR）率、複合完全緩解（CRc）率（CR/完全緩解伴不完全恢復（CRi）/部分血液學恢復的完全緩解（CRh））。
在臨牀有效的目標劑量下，重度預處理的 AML 患者觀察到有希望的單藥活性：
<ul>
<li>在迄今為止研究的最高目標劑量 12 µg/kg（n=16）下，CR/CRh 率為 31%（5/16），CRc 率為 31%（5/16）。</li>
<li>在目標劑量 ≥6 µg/kg（n=32）下觀察到抗白血病活性，CR/CRh 率為 25%（8/32），CRc 率為 28%（9/32）。</li>
</ul>
數據顯示反應者的初步持續性令人鼓舞，包括可測量的殘餘病（MRD）陰性：
<ul>
<li>在有效劑量（≥6 µg/kg）下，達到 CR/CRh 反應的患者中，63%（5/8）患者的反應持續時間超過 16 周，另外 2 名患者能夠進行異基因造血幹細胞移植。</li>
<li>在 10/32 名在目標劑量 ≥6 µg/kg 下達到骨髓母細胞 &lt;5% 的患者中，30%（n=3）患者通過流式細胞術檢測為 MRD 陰性，且 1 名 MRD 陰性患者的反應持續超過 36 周。</li>
</ul>
在具有高風險遺傳特徵的難治性 AML 患者中觀察到令人鼓舞的反應：
<ul>
<li>值得注意的是，在 8 名接受 12 µg/kg 治療的 TP53 突變 AML 患者中，50%（4/8）患者達到了 CR/CRh 反應：3 名患者達到了 CRh 反應，1 名患者達到了 CR；3/4 名 CR/CRh 患者的反應持續超過 16 周。</li>
<li>在 AML 患者中觀察到的反應與基線 FLT3 表達無關，也與基線遺傳風險無關。</li>
</ul>
安全性結果
截至 2025 年 8 月數據截止時，數據顯示在復發/難治性 AML 和 MDS 患者（N=45）中具有良好的安全性特徵：
<ul>
<li>最常見的治療相關不良事件（TEAEs）包括細胞因子釋放綜合症（CRS）（35.6%）、輸注相關反應（33.3%）、發熱性中性粒細胞減少症（20.0%）、白細胞計數下降和肺炎（各 17.8%）、腹瀉、低鎂血癥、口腔炎和低鉀血癥（各 15.6%）。</li>
<li>幾乎所有 CRS 事件均限於 1 級或 2 級，大多數發生在遞增劑量（SUD）或目標劑量 1 後。未觀察到 3 級 CRS，且在兩個遞增劑量下未觀察到。CRS 未導致治療中斷。</li>
<li>發生在 &gt;10% 患者中的 3 級及以上 TEAEs 包括髮熱性中性粒細胞減少症（20.0%）、白細胞計數下降（17.8%）、肺炎和中性粒細胞計數下降（各 11.1%）。</li>
</ul>
CLN-049 的開發將在 FDA 快速通道認證下進行。劑量遞增仍在進行中的 1 期研究中繼續，計劃在 2026 年初進行擴展隊列。
現場和虛擬投資者活動
Cullinan Therapeutics 將於 12 月 8 日星期一東部時間晚上 8:00 舉辦一場面向分析師和機構投資者的線下活動，屆時 Moffitt Cancer Center &amp; Research Institute 的骨髓科副主任 David Sallman 醫生將與 Cullinan Therapeutics 管理層討論在 2025 年 ASH 年會和博覽會上分享的 CLN-049 數據。Cullinan Therapeutics 的參與者包括首席執行官 Nadim Ahmed 和首席醫學官 Jeffrey Jones 醫生。
投資者和分析師可通過發送電子郵件至投資者關係負責人 Nick Smith (nsmith@cullinantx.com) 註冊參加線下活動。網絡直播將通過公司投資者關係網站的活動頁面提供，網址為 https://investors.cullinantherapeutics.com/events。
關於 CLN-049
CLN-049 是一種新型的研究性 FLT3xCD3 雙特異性 T 細胞結合劑。CLN-049 旨在靶向表達 FLT3 的白血病細胞，為治療急性髓性白血病 (AML) 和骨髓增生異常綜合症 (MDS) 提供了一種新的免疫治療方法。CLN-049 可同時結合突變和非突變的 FLT3，使其能夠在不考慮 FLT3 突變狀態的情況下進行靶向作用，從而使該研究性治療適用於更廣泛的人羣。
CLN-049 正在進行一項 1 期、開放標籤、多中心、首次人體試驗的多次遞增劑量研究，評估靜脈注射 (IV) CLN-049 在復發/難治性 AML 或 MDS 患者中的安全性、耐受性、藥代動力學 (PK)、藥效學和初步療效 (NCT05143996)，同時還在進行一項平行的 1 期、開放標籤、劑量遞增和劑量擴展研究，針對具有可測殘留病 (MRD) 的 AML 患者進行治療 (EUCT 2023-506572-27-00)。
CLN-049 已獲得美國 FDA 對復發/難治性 AML 治療的快速通道認證。
關於急性髓性白血病
急性髓性白血病 (AML) 是一種血液和骨髓癌症，是成年人中最常見的急性白血病形式。其特徵是異常白血球的快速增長，這些細胞擠佔健康細胞，導致感染、疲勞和出血。每年在美國，大約有 22,000 人被診斷為 AML，約有一半的人因此失去生命。全球範圍內，AML 每年影響約 144,000 人，導致約 130,000 人死亡。
儘管最近取得了一些進展，但 AML 患者的預後仍然較差，尤其是對於復發或難治性疾病的患者，五年生存率為 10% 或更低。具有高風險遺傳特徵的患者，如複雜核型或 TP53 突變，面臨特別有限的選擇。由於嚴重的副作用，許多老年患者可能無法接受化療和幹細胞移植等強烈治療。目前，尚無針對 AML 的批准免疫治療，突顯出迫切需要新的治療方法，以改善面臨這種危及生命疾病的患者及其家庭的預後。
關於 Cullinan Therapeutics
Cullinan Therapeutics, Inc. (納斯達克: CGEM) 是一家生物製藥公司，致力於開發潛在的首創或最佳治療、高影響力的自身免疫疾病和癌症療法。Cullinan 追求有前景的治療靶點，同時利用在腫瘤學中建立的 T 細胞結合劑的核心專業知識，並正在向自身免疫疾病領域推進。Cullinan 以嚴格的科學方法和有目的的創新構建臨牀階段管道，致力於為患者提供新的護理標準。瞭解更多關於 Cullinan 的信息，請訪問 https://cullinantherapeutics.com/，並在 LinkedIn 和 X 上關注 Cullinan。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》定義的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限於關於公司對以下事項的信念和預期的明示或暗示聲明：我們對 CLN-049 的臨牀開發計劃和時間表、CLN-049 的臨牀和治療潛力、我們關於未來數據展示的計劃，以及其他非歷史事實的聲明。&#34;相信&#34;、&#34;繼續&#34;、&#34;可能&#34;、&#34;估計&#34;、&#34;期待&#34;、&#34;意圖&#34;、&#34;可能&#34;、&#34;計劃&#34;、&#34;潛力&#34;、&#34;項目&#34;、&#34;追求&#34;、&#34;將&#34;等類似表達旨在識別前瞻性聲明，儘管並非所有前瞻性聲明都包含這些識別詞。
本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並且受到已知和未知的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性聲明中表達或暗示的任何未來結果、表現或成就存在重大差異。這些風險包括但不限於以下幾點：對監管提交的時間和結果的不確定性；我們可能向美國食品藥品監督管理局或其他全球監管機構提交的任何新藥申請（NDA）、臨牀試驗申請（IND）或其他全球監管提交未能在預期時間內獲得批准或清除，或根本未獲批准；我們臨牀試驗和前臨牀研究的成功；與我們保護和維護知識產權地位相關的風險；與我們產品候選者的製造、供應和分銷相關的風險；任何一個或多個我們的產品候選者，包括那些共同開發的，未能成功開發和商業化的風險；前臨牀研究或臨牀研究的結果未能預測未來研究結果的風險；全球經濟條件變化的影響，包括與國際貿易政策、關税和供應鏈動態相關的不確定性對我們業務和運營的影響；以及任何合作、夥伴關係、許可或類似協議的成功。這些以及我們在向證券交易委員會提交的文件中討論的其他重要風險和不確定性，包括在我們最近的 10-K 表格年度報告中的 “風險因素” 標題下，以及隨後的 SEC 文件，可能導致實際結果與本新聞稿中所作的前瞻性聲明所指示的結果存在重大差異。雖然我們可能選擇在未來某個時點更新這些前瞻性聲明，但我們不承擔這樣做的任何義務，即使後續事件導致我們的觀點發生變化，除非法律要求。此類前瞻性聲明不應被視為代表我們在本新聞稿日期之後的任何日期的觀點。此外，除非法律要求，公司或任何其他人均不對本新聞稿中包含的前瞻性聲明的準確性和完整性承擔責任。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅在作出聲明的日期有效。
聯繫方式：
投資者
Nick Smith
+1 401.241.3516
Nsmith@cullinantx.com
媒體
Rose Weldon
+1 215.801.7644
Rweldon@cullinantx.com
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<li>美國癌症研究協會。(2025)。急性髓性白血病。https://www.aacr.org/patients-caregivers/cancer/acute-myeloid-leukemia/</li>
<li>國家癌症研究所。(2025)。急性髓性白血病治療（PDQ®）–患者版。https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq</li>
<li>Leptidis J., 等。(2014)。致命性心包壓塞作為急性髓性白血病的首個表現。Am J Emerg Med 32(10)。https://doi.org/10.1016/j.ajem.2014.02.045</li>
<li>國家癌症研究所。(2025)。癌症統計事實：白血病 — 急性髓性白血病（AML）。https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html</li>
<li>Zhou, Y., 等。(2024)。1990–2021 年急性髓性白血病的全球、區域和國家負擔：2021 年全球疾病負擔研究的系統分析。生物標誌物研究，12(101)。https://doi.org/10.1186/s40364-024-00649-y</li>
<li>Moore, CG., 等。(2025)。復發/難治性 AML 的治療——包括免疫治療的新治療選擇。Am J Hematol. (100) 2。https://doi.org/10.1002/ajh.27584</li>
<li>Shahzad, M., 等。(2024) 我們對 TP53- 突變的急性髓性白血病了解了多少？血液癌症雜誌。14(202)。https://doi.org/10.1038/s41408-024-01186-5</li>
<li>Kantarjian H., 等。(2021)。急性髓性白血病：當前進展和未來方向。血液癌症雜誌。11(2)。https://doi.org/10.1038/s41408-021-00425-3</li>
</ol>
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CGEM

Cullinan Therapeutics 在第 67 屆美國血液學會會議上展示了 CLN-049 的有希望的臨牀數據，這是一種新型的 FLT3xCD3 T 細胞連接劑。第一階段研究顯示在復發/難治性急性髓性白血病（AML）患者中具有療效，最高劑量下的完全緩解/部分緩解率為 31%。美國 FDA 授予其快速通道認證，突顯了其潛力。研究顯示出良好的安全性和有希望的持久性，尤其是在 TP53 突變的 AML 患者中。該公司旨在推進這一 AML 治療選項，因為該疾病的持久反應選擇有限

Cullinan Therapeutics Showcases Compelling Clinical Data in AML for CLN-049, Novel FLT3xCD3 T Cell Engager, in Oral Presentation at the 67th ASH Meeting | CGEM Stock News

Cullinan Therapeutics 在第 67 屆 ASH 會議上通過口頭報告展示了 CLN-049 在急性髓性白血病（AML）中的引人注目的臨牀數據，這是一種新型 FLT3xCD3 T 細胞接合劑 | CGEM 股票新聞