1-3 組的 100% 患者未出現細胞因子釋放綜合症
CRIS-7 衍生的 CD3 設計支撐了受控的 T 細胞反應，支持其差異化的安全性特徵，與標準治療的可組合性
Aptevo Therapeutics Inc.（納斯達克：APVO）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發基於其專有 ADAPTIR™和 ADAPTIR-FLEX™平台技術的新型免疫腫瘤治療藥物，展示了其正在進行的 1b/2 期 RAINIER 研究的初步結果，該研究評估了 mipletamig（一種 CD123 x CD3 雙特異性分子）與阿扎胞苷和維奈克拉克（AZA/VEN）聯合用於不適合進行強化化療的新診斷急性髓性白血病（AML）患者。數據於 2025 年 12 月 8 日在美國血液學會（ASH）年會上以海報形式展示。
在劑量優化的 1-3 組中，mipletamig 與 AZA/VEN 聯合顯示出高緩解率和令人信服的安全性/耐受性特徵，強化了在安全性能夠有效管理時，T 細胞參與在一線 AML 中的潛力。Aptevo 對 CRIS-7 衍生的 CD3 結合域的專有使用使 mipletamig 在該類別中具有差異化。
關鍵發現
<ul>
<li>迄今為止，接受治療的患者中 100% 未出現細胞因子釋放綜合症（CRS）</li>
<li>可評估患者的總體反應率（ORR）為 93%</li>
<li>87% 患者達到了完全緩解/完全緩解未恢復（CR/CRi）*</li>
<li>73% 患者達到了完全緩解（CR）</li>
<li>60% 的最小殘留病（MRD）可評估的 CR/CRi 患者達到了最小殘留病陰性狀態，這一結果通常與更強、更持久的反應相關</li>
<li>43% 的 ORR 患者有 TP53 基因突變，這一標誌通常與 AML 患者的不良預後相關</li>
</ul>
* 緩解 = 完全緩解（CR）和血液標誌尚未恢復的完全緩解（CRi）。
患者的中位年齡為 75 歲，反映出這一人羣在強化治療中服務不足。在 RAINIER 試驗中，三聯療法通常耐受良好。輸注相關反應和血液學事件是最常見的不良事件，與該患者人羣的預期一致。重要的是，未觀察到 CRS，支持該分子在聯合治療中的差異化安全性特徵。
“這些數據，特別是緩解率和 CRS 的缺失，強調了 mipletamig 作為一線 AML 方案的一部分的前景，” 首席醫學官 Dirk Huebner 博士表示。“我們對在各組中看到的安全性和療效特徵感到鼓舞，並期待將該項目推進到後期評估。”
RAINIER 研究繼續在其他劑量水平招募患者。Mipletamig 的設計利用了 Aptevo 的 ADAPTIR™平台，以實現針對性 T 細胞參與，旨在最小化全身免疫激活——這是實現 T 細胞參與在 AML 中充分治療潛力的重要因素。
關於 RAINIER 試驗
RAINIER 是一項一線 AML 研究，屬於 1b/2 期劑量優化、多中心、多組、開放標籤研究。受試者為 18 歲或以上的新診斷 AML 患者，且不符合強化誘導化療的條件。RAINIER 將分為兩部分進行。首先是針對一線 AML 患者的 1b 期劑量優化研究，隨後進行 2 期研究。1b 期試驗由多個連續組的 28 天治療週期組成。
關於 Mipletamig
Aptevo 的全資擁有的主要專有藥物候選者 mipletamig，正在評估用於 AML 的治療，其設計上具有差異化，旨在重新引導患者的免疫系統以摧毀表達目標抗原 CD123 的白血病細胞和白血病幹細胞，該抗原因在白血病幹細胞和 AML 細胞中過度表達而成為 AML 的一個引人注目的靶點。這種類抗體重組蛋白治療旨在同時作用於白血病細胞和免疫系統的 T 細胞，並將它們緊密結合以觸發白血病細胞的破壞。Mipletamig 的設計旨在通過使用 CRIS-7 衍生的 CD3 結合通路來降低 CRS 的可能性和嚴重性，這一方法使 Aptevo 與競爭對手區分開來。根據《孤兒藥法》，Mipletamig 已獲得 AML 的孤兒藥資格（“孤兒狀態”）。孤兒藥資格提供了關鍵優勢——包括在批准後尋求美國市場獨佔權的機會、FDA 費用減免以及開發和税收抵免的機會。迄今為止，Mipletamig 已在三項試驗中評估了超過 100 名患者。
關於 Aptevo Therapeutics
Aptevo Therapeutics Inc.（納斯達克：APVO）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發新型雙特異性和三特異性免疫療法用於癌症治療。該公司有兩個臨牀候選者。Mipletamig 目前正在 RAINIER 中評估，這是一個兩部分的 1b/2 期試驗，旨在與標準治療維奈克拉克 + 阿扎胞苷聯合治療一線急性髓性白血病。根據《孤兒藥法》，Mipletamig 已獲得 AML 的孤兒藥資格（“孤兒狀態”）。ALG.APV-527 是一種雙特異性條件性 4-1BB 激動劑，僅在同時結合 4-1BB 和 5T4 時活躍，正在與 Alligator Bioscience 共同開發，並最近在針對可能表達 5T4 的多種實體腫瘤類型的 1 期臨牀試驗中進行評估。該公司有六個具有不同作用機制的臨牀前候選者，旨在針對多種實體腫瘤。所有管線候選者均來自兩個專有平台，ADAPTIR 和 ADAPTIR-FLEX。Aptevo 的使命是改善治療結果，改變癌症患者的生活。有關更多信息，請訪問 www.aptevotherapeutics.com。
安全港聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，所有陳述，包括但不限於 Aptevo 對其治療候選藥物的活動、療效、安全性、耐受性和持久性的預期，以及這些候選藥物的潛在用途，包括與其他藥物聯合使用作為治療疾病的療法，Aptevo 對其 ADAPTIR 和 ADAPTIR-FLEX 平台有效性的預期，關於 Aptevo 臨牀項目進展的陳述，包括與預期的臨牀和監管里程碑相關的陳述，是否在針對特定患者羣體的 1b 期劑量優化試驗中繼續研究 mipletamig 的多劑量聯合使用 venetoclax + azacitidine 將顯示緩解，Aptevo 的最終試驗結果是否會與其早期評估有所不同，Aptevo 的戰略是否會轉化為改善急性髓性白血病（AML）患者的總體生存率，特別是在預後不良的患者亞組中，是否在多種腫瘤類型中繼續研究 ALG.APV-527 將顯示臨牀益處，ALG.APV-527 的中期數據發佈的可能性和時間，關於 Aptevo 創造股東價值的能力的陳述，Aptevo 未來是否會繼續保持業務的勢頭，以及任何其他包含 “可能”、“繼續”、“相信”、“知道”、“預期”、“樂觀”、“潛力”、“設計”、“有前景”、“計劃”、“將” 等類似表達的陳述，均旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於 Aptevo 對未來事件的當前意圖、信念和預期。Aptevo 無法保證任何前瞻性陳述的準確性。投資者應意識到，如果基礎假設被證明不準確或未知風險或不確定性出現，實際結果可能與 Aptevo 的預期有重大差異。因此，投資者被提醒不要對任何前瞻性陳述過度依賴。
有幾個重要因素可能導致 Aptevo 的實際結果與這些前瞻性陳述所指示的結果有重大差異，包括 Aptevo 的業務或前景惡化；對初步或中期數據的進一步評估或後續臨牀試驗的不同結果；不良事件和意外問題，臨牀開發中的不利進展，包括在臨牀試驗中觀察到的意外安全問題；以及監管、社會、宏觀經濟和政治條件的變化。例如，實際結果可能因各種重要因素而與這些前瞻性陳述所指示的結果有重大差異，包括初步或中期數據和臨牀前研究結果的固有不確定性是否能預測後期臨牀試驗的結果，患者的啓動、招募和維持，以及臨牀試驗的完成，來自正在進行的臨牀試驗的數據的可用性和時間，試驗設計包括可能使準確評估 mipletamig 益處的聯合療法，對監管審查過程中的時間和步驟的預期，對監管批准的預期，競爭產品的影響，我們與戰略合作伙伴簽訂協議或以可接受的條款或根本無法籌集資金的能力，以及可能影響 Aptevo 產品候選藥物的可用性或商業潛力的其他事項，由於災難或其他事件（包括自然災害或公共衞生危機）造成的商業或經濟中斷，地緣政治風險，包括當前俄羅斯與烏克蘭之間的戰爭以及可能從當前衝突中演變出的任何其他軍事事件，以及經濟不確定性、關税的施加、通貨膨脹和利率上升、市場波動持續和消費者信心下降等宏觀經濟條件。這些風險並非詳盡無遺，Aptevo 面臨已知和未知的風險。可能影響結果的其他風險和因素在 Aptevo 向證券交易委員會提交的文件中列出，包括截至 2024 年 12 月 31 日的財政年度的 10-K 表格年度報告及其後續的 10-Q 表格和 8-K 表格當前報告。上述內容列出了許多但並非所有可能導致實際結果與 Aptevo 在任何前瞻性陳述中的預期不同的因素。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日有效，除法律要求外，Aptevo 不承擔更新任何前瞻性陳述以反映新信息、事件或情況的義務。
聯繫方式：
Miriam Weber Miller
投資者關係與企業傳播負責人
Aptevo Therapeutics
電子郵件：IR@apvo.com 或 Millerm@apvo.com
電話：206-859-6628
來源： Aptevo Therapeutics
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APVO

Aptevo Therapeutics 在 2025 年的 ASH 會議上展示了 Mipletamig 在一線急性髓性白血病（AML）中的良好結果。1b/2 期 RAINIER 研究顯示，100% 的患者未出現細胞因子釋放綜合症，整體應答率為 93%，且緩解率較高。Mipletamig 的設計利用了 Aptevo 的 ADAPTIR™ 平台進行靶向 T 細胞的參與，最大限度地減少了全身免疫激活。該研究仍在招募患者，突顯了 Mipletamig 在 AML 治療中的潛力

Aptevo Therapeutics 在 ASH 2025 會議上強調 Mipletamig 在一線急性髓性白血病治療中的顯著安全性和高緩解率 | APVO 股票新聞