<p>CSL 公佈了關鍵的第三階段 HOPE-B 研究的五年結果，並在美國血液學會年會上進行了展示。</p>
<p>數據顯示，etranacogene dezaparvovec 在中重度 B 型血友病成人中的單次輸注的持久性和安全性得到了確認，進一步鞏固了其作為該病唯一商業化基因療法的地位。</p>
<p>該試驗涉及 54 名成年男性參與者，其中 50 人完成了五年的隨訪。結果顯示，94% 的患者在五年內未接受持續的預防治療，平均 IX 因子活性水平在第五年維持在 36.1%。</p>
<p>出血保護得以維持，年化出血率較基線降低約 90%，關節出血減少 93%，自發性出血減少 94%。安全性結果良好，未報告與治療相關的嚴重不良事件，在第四年和第五年之間僅報告了五例與治療相關的不良事件。</p>
<p>密歇根大學兒科和病理學教授 Steven Pipe 解釋道：“五年的 HOPE-B 結果標誌着基因療法的一個重要里程碑，提供了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病成人中潛在改變治療的能力的明確五年數據。</p>
<p>對於那些依賴頻繁預防輸注的人來説，從單次治療中獲得多年的出血控制，提供了更大的日常自由和減輕持續治療負擔的潛力。”</p>
<p>CSL 的高級副總裁兼醫療事務負責人 Deborah Long 表示：“我們非常自豪地分享 HOPE-B 研究的五年結果，這些結果強化了 etranacogene dezaparvovec 作為 B 型血友病成人的一次性治療選擇在這一時期的影響。這些結果突顯了 etranacogene dezaparvovec 可能帶來的重要差異——幫助人們經歷更少的出血，相較於預防治療，解放他們於定期持續治療的負擔。”</p>
<p>參與者將繼續在 IX-TEND 擴展隨訪研究中接受監測，最長可達 15 年。迄今為止，來自八個國家的 75 名以上個體在真實世界環境中接受了 etranacogene dezaparvovec，反映出全球日益增長的採用。</p>

卡萊

<p>CSL 公佈了第三階段 HOPE-B 研究的五年結果，確認了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病治療中的持久性和安全性。研究顯示 94% 的患者無需持續預防治療，出血率顯著降低。未報告嚴重不良事件。結果突顯了這種基因療法在 B 型血友病患者護理中的潛力，能夠通過單次治療提供長期的出血控制。參與者將繼續接受長達 15 年的監測</p>

<p>CSL has announced five-year results from the pivotal phase 3 HOPE-B study, presented at the American Society of Hematology Annual Meeting.</p>
<div class="lb-trans"><p>CSL 公佈了關鍵的第三階段 HOPE-B 研究的五年結果，並在美國血液學會年會上進行了展示。</p>
</div><p>The data confirm the durability and safety of a single infusion of etranacogene dezaparvovec in adults with moderate to severe haemophilia B, reinforcing its position as the only commercially available gene therapy for this condition.</p>
<div class="lb-trans"><p>數據顯示，etranacogene dezaparvovec 在中重度 B 型血友病成人中的單次輸注的持久性和安全性得到了確認，進一步鞏固了其作為該病唯一商業化基因療法的地位。</p>
</div><p>The trial involved 54 adult male participants, of whom 50 completed five years of follow-up. Results showed that 94% of patients remained free from continuous prophylaxis treatment, with mean factor IX activity levels sustained at 36.1% at year five.</p>
<div class="lb-trans"><p>該試驗涉及 54 名成年男性參與者，其中 50 人完成了五年的隨訪。結果顯示，94% 的患者在五年內未接受持續的預防治療，平均 IX 因子活性水平在第五年維持在 36.1%。</p>
</div><p>Bleed protection was maintained, with the mean annualised bleeding rate reduced by around 90% compared to lead-in, joint bleeds reduced by 93% and spontaneous bleeds reduced by 94%. Safety findings were favourable, with no serious adverse events related to treatment and only five treatment-related adverse events reported between years four and five.</p>
<div class="lb-trans"><p>出血保護得以維持，年化出血率較基線降低約 90%，關節出血減少 93%，自發性出血減少 94%。安全性結果良好，未報告與治療相關的嚴重不良事件，在第四年和第五年之間僅報告了五例與治療相關的不良事件。</p>
</div><p>Steven Pipe, Professor of Pediatrics and Pathology at the University of Michigan, explained: “The five-year HOPE-B results mark a pivotal milestone for gene therapy, providing clear, five-year data of the ability of etranacogene dezaparvovec to potentially reshape care for adults with haemophilia B.</p>
<div class="lb-trans"><p>密歇根大學兒科和病理學教授 Steven Pipe 解釋道：“五年的 HOPE-B 結果標誌着基因療法的一個重要里程碑，提供了 etranacogene dezaparvovec 在 B 型血友病成人中潛在改變治療的能力的明確五年數據。</p>
</div><p>For those who have relied on frequent prophylactic infusions, achieving years of bleed control from a single treatment offers the potential for greater day-to-day freedom and a life less burdened by the demands of ongoing therapy.”</p>
<div class="lb-trans"><p>對於那些依賴頻繁預防輸注的人來説，從單次治療中獲得多年的出血控制，提供了更大的日常自由和減輕持續治療負擔的潛力。”</p>
</div><p>Deborah Long, Senior Vice President and Head of Medical Affairs at CSL, said: “We are incredibly proud to share the five-year results from the HOPE-B study, which reinforce the impact of etranacogene dezaparvovec as a one-time treatment option for adults with haemophilia B over this period. These results highlight the meaningful difference etranacogene dezaparvovec could make—helping people experience fewer bleeds compared to prophylaxis treatment and freeing them from the burden of regular ongoing treatment.”</p>
<div class="lb-trans"><p>CSL 的高級副總裁兼醫療事務負責人 Deborah Long 表示：“我們非常自豪地分享 HOPE-B 研究的五年結果，這些結果強化了 etranacogene dezaparvovec 作為 B 型血友病成人的一次性治療選擇在這一時期的影響。這些結果突顯了 etranacogene dezaparvovec 可能帶來的重要差異——幫助人們經歷更少的出血，相較於預防治療，解放他們於定期持續治療的負擔。”</p>
</div><p>Participants will continue to be monitored in the IX-TEND extended follow-up study for up to 15 years. To date, more than 75 individuals across eight countries have received etranacogene dezaparvovec in real-world settings, reflecting growing global adoption.</p>
<div class="lb-trans"><p>參與者將繼續在 IX-TEND 擴展隨訪研究中接受監測，最長可達 15 年。迄今為止，來自八個國家的 75 名以上個體在真實世界環境中接受了 etranacogene dezaparvovec，反映出全球日益增長的採用。</p>
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五年研究確認了 etranacogene dezaparvovec 的持久療效