<p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣佈，美國食品藥品監督管理局已同意該公司對早髮型 SCN2A 發育性和癲癇性腦病 (DEE) 的 elsunersen 的 EMBRAVE3 註冊試驗提出的變更。該試驗已從雙盲、假對照設計轉變為單臂、基線對照研究，招募目標從 40 名患者減少至 30 名。所有參與者將接受 24 周的 elsunersen 治療，隨後進行開放標籤擴展。主要分析將集中在基線可計數運動性癲癇發作的變化上。EMBRAVE3 的招募正在加速，預計 2026 年將公佈初步結果。此外，正在進行的 EMBRAVE 研究（A 部分，n=9）的初步結果預計將在 2026 年上半年公佈。目前尚未公佈任何研究結果。免責聲明：本新聞簡報由公共技術公司 (PUBT) 使用生成性人工智能創建。雖然 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Praxis Precision Medicines Inc. 於 2025 年 12 月 09 日通過 GlobeNewswire 發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容（參考 ID：GNW9599557-en），並對此信息的內容承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術公司 (PUBT)</p>

PRAX

<p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣佈獲得 FDA 批准，將 EMBRAVE3 試驗中的 elsunersen 轉換為單臂研究，患者招募人數從 40 降至 30 名。參與者將接受 24 周的 elsunersen 治療，結果預計在 2026 年公佈。此項變更旨在加快招募進程，並專注於運動性癲癇發作的變化</p>

<p>Praxis Precision Medicines Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration has agreed to the company’s proposed changes to the EMBRAVE3 registrational trial for elsunersen in early-onset SCN2A developmental and epileptic encephalopathy (DEE). The trial has been converted from a double-blind, sham-controlled design to a single-arm, baseline-controlled study, reducing the enrollment target from 40 to 30 patients. All participants will receive elsunersen for 24 weeks, followed by an open-label extension. The primary analysis will focus on the change from baseline in countable motor seizures. Enrollment in EMBRAVE3 is accelerating, with topline results expected in 2026. Additionally, topline results from the ongoing EMBRAVE study (Part A, n=9) are anticipated in the first half of 2026. No study results have been presented yet. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Praxis Precision Medicines Inc. published the original content used to generate this news brief via GlobeNewswire (Ref. ID: GNW9599557-en) on December 09, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT)</p>
<div class="lb-trans"><p>Praxis Precision Medicines Inc. 宣佈，美國食品藥品監督管理局已同意該公司對早髮型 SCN2A 發育性和癲癇性腦病 (DEE) 的 elsunersen 的 EMBRAVE3 註冊試驗提出的變更。該試驗已從雙盲、假對照設計轉變為單臂、基線對照研究，招募目標從 40 名患者減少至 30 名。所有參與者將接受 24 周的 elsunersen 治療，隨後進行開放標籤擴展。主要分析將集中在基線可計數運動性癲癇發作的變化上。EMBRAVE3 的招募正在加速，預計 2026 年將公佈初步結果。此外，正在進行的 EMBRAVE 研究（A 部分，n=9）的初步結果預計將在 2026 年上半年公佈。目前尚未公佈任何研究結果。免責聲明：本新聞簡報由公共技術公司 (PUBT) 使用生成性人工智能創建。雖然 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Praxis Precision Medicines Inc. 於 2025 年 12 月 09 日通過 GlobeNewswire 發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容（參考 ID：GNW9599557-en），並對此信息的內容承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術公司 (PUBT)</p>
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Praxis Precision Medicines 將 EMBRAVE3 試驗轉換為針對 SCN2A-DEE 中 Elsunersen 的單臂研究