– ORLADEYO 現在是針對 2 歲及以上 HAE 患者的首個也是唯一的靶向口服預防治療 –
-口服顆粒劑型提供兒童友好的給藥方式-
–在 APeX-P 研究中顯示 早期和持續減少每月發作率 –
北卡羅來納州研究三角公園，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：BCRX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其新藥申請（NDA），用於 2 至 &lt;12 歲遺傳性血管水腫（HAE）兒童患者的每日一次口服顆粒劑型 ORLADEYO®（berotralstat）的預防治療。
HAE 通常在兒童時期出現，約 40% 的 HAE 兒童在 5 歲之前就經歷了第一次發作。由於該疾病不可預測、削弱和潛在危及生命的特性，HAE 可能會顯著影響正常的日常生活，造成身體表現和心理社會影響。到目前為止，12 歲以下患者唯一的靶向治療選擇是通過靜脈注射或皮下注射，這對生活在 HAE 中的年輕患者及其護理人員來説可能是負擔。
“今天 ORLADEYO 在兒科的批准為生活在 HAE 中的兒童提供了一個令人歡迎的口服預防選擇，併為家庭和臨牀醫生提供了一個重要的共享決策選項，以滿足患者需求，” 美國遺傳性血管水腫協會（HAEA）首席執行官兼主席安東尼·J·卡斯塔爾多（Anthony J. Castaldo）表示。
ORLADEYO 現在是針對 2 歲及以上 HAE 患者的首個也是唯一的靶向口服預防治療。ORLADEYO 的膠囊劑型於 2020 年 12 月獲得 FDA 批准，用於預防 12 歲及以上成人和兒童患者的 HAE 發作，目前已在全球 45 個國家獲得批准。
“在我們慶祝 ORLADEYO 首次改變 12 歲及以上 HAE 患者護理五週年之際，這一批准將口服預防治療的好處擴展到 HAE 社區中一個脆弱且重要的部分——2 歲至不足 12 歲的兒童。我們非常高興能將這一治療選擇帶給這些孩子及其護理人員，” BioCryst 首席執行官喬恩·斯通豪斯（Jon Stonehouse）表示。“到目前為止，ORLADEYO 已在美國開處方給超過 3,500 名患者，我們很榮幸現在能為兒童及其護理人員提供口服顆粒劑型，回應社區對滿足兒童獨特需求的長期預防治療選擇的熱切呼聲。感謝所有幫助實現這一重要 HAE 治療里程碑的患者和護理人員、研究人員、倡導者和員工。”
這一批准得到了 APeX-P 臨牀試驗的積極中期數據的支持，該試驗是迄今為止評估 2 至 &lt;12 歲患者長期預防治療 HAE 的最大試驗。主要目標是描述 berotralstat 的藥代動力學參數，次要目標是評估 berotralstat 的安全性和耐受性，並總結 berotralstat 在 HAE 兒童患者中的療效。APeX-P 的中期結果在多個過敏和免疫學會議上展示，並發表在《過敏、哮喘與免疫學年鑑》中，顯示 ORLADEYO 耐受性良好，在該年齡組中表現出一致的安全性特徵，並導致每月發作率的早期和持續減少，且未發現新的安全信號，超出之前成人和青少年試驗中描述的情況。最常報告的治療相關不良事件（TEAE）是鼻咽炎。
新型 ORLADEYO 顆粒劑型考慮到兒童的獨特給藥需求，外觀和大小類似於撒粉，可以直接倒入嘴中，立即用水或牛奶吞下，或撒在一勺柔軟的非酸性食物上。
“生活在 HAE 中的兒科患者不僅面臨疾病本身的重大負擔，還面臨治療帶來的負擔，影響他們的身體、心理社會和發展健康，” 加州大學洛杉磯分校大衞·格芬醫學院過敏與臨牀免疫學系副臨牀教授拉菲·塔赫季安（Dr. Raffi Tachdjian）表示。“這種新的 ORLADEYO 口服顆粒劑型提供了一種更易於給藥的長期預防選擇，幫助 HAE 兒童更好地管理他們的疾病，尤其是在輸液或注射體驗不理想的情況下。”
BioCryst 已向歐洲藥品管理局和日本藥品和醫療器械管理局提交了 ORLADEYO 口服顆粒在 2 至 &lt;12 歲 HAE 患者中的使用申請。計劃在包括加拿大在內的其他全球地區進行額外的監管申請。
“我們很高興能為生活在 HAE 中的兒童提供 ORLADEYO 口服顆粒。與成年人相比，預防治療在年輕兒童中的使用受到限制，部分原因是缺乏適當的、負擔較小的治療選擇。ORLADEYO 口服顆粒有潛力改變新一代 HAE 兒童及其護理人員管理這種疾病的方式，讓他們更自由地過上正常生活，” BioCryst 總裁兼首席商業官查理·蓋耶（Charlie Gayer）表示。
BioCryst 致力於在每一步提供支持，並提供 Empower Patient Services，這是滿足所有患者和醫療保健提供者 ORLADEYO 需求的一站式服務。它結合了專業藥房和患者支持計劃，並配備了一支專門的專家團隊，提供個性化和簡化的支持，幫助患者應對保險流程、經濟負擔、依從性和相關需求。
訪問 www.ORLADEYO.com 獲取更多信息。
關於 ORLADEYO ® (berotralstat)
ORLADEYO®（berotralstat）是首個也是唯一一種專門設計用於預防遺傳性血管水腫（HAE）發作的口服治療藥物，適用於 2 歲及以上的成人和兒童患者。每天服用一次 ORLADEYO 可以通過降低血漿激肽酶的活性來預防 HAE 發作。
美國適應症及重要安全信息
適應症
ORLADEYO®（berotralstat）是一種血漿激肽酶抑制劑，適用於 2 歲及以上的成人和兒童患者的遺傳性血管水腫（HAE）發作的預防。
使用限制
尚未確定 ORLADEYO 用於急性 HAE 發作治療的安全性和有效性。ORLADEYO 不應用於急性 HAE 發作的治療。由於可能導致 QTc 間期延長，不建議額外劑量或高於規定的每日一次劑量的 ORLADEYO。
重要安全信息
在成人中，觀察到每日劑量超過 150 毫克時 QTc 間期增加，並且與濃度相關。
接受 ORLADEYO 治療的患者中，最常見的不良反應（≥10%）包括腹痛、嘔吐、腹瀉、背痛和胃食管反流病。
對於 12 歲及以上的中度或重度肝功能不全患者（Child-Pugh B 或 C），推薦的 ORLADEYO 膠囊劑量為每日 110 毫克，隨餐服用。對於 2 至 12 歲中度或重度肝功能不全的兒童患者（Child-Pugh B 或 C），應避免使用 ORLADEYO。
Berotralstat 是 P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌耐藥蛋白的底物。P-gp 誘導劑可能會降低 berotralstat 的血漿濃度，從而降低 ORLADEYO 的療效。應避免與 ORLADEYO 同時使用 P-gp 誘導劑。
150 毫克劑量的 ORLADEYO 是 CYP2D6 和 CYP3A4 的中度抑制劑。與 CYP2D6 或 CYP3A4 底物同時使用 ORLADEYO 可能會增加 CYP2D6 或 CYP3A4 底物的暴露，並可能增加與這些底物相關的不良反應風險。如果 ORLADEYO 與 CYP2D6 或 CYP3A4 底物同時使用，而底物濃度的微小增加可能導致嚴重不良反應，則應密切監測或調整 CYP2D6 或 CYP3A4 底物的劑量。
尚未確定 ORLADEYO 在 2 歲以下兒童患者中的安全性和有效性。
目前沒有足夠的數據來告知 ORLADEYO 在妊娠期間使用的藥物相關風險。沒有關於 berotralstat 在母乳中的存在、對哺乳嬰兒的影響或對乳汁產生的影響的數據。
如需報告疑似不良反應，請聯繫 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，電話 1-833-633-2279，或 FDA，電話 1-800-FDA-1088，或訪問 www.fda.gov/medwatch。
關於 BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst 是一家全球生物技術公司，專注於開發和商業化用於遺傳性血管水腫（“HAE”）和其他罕見疾病的藥物，致力於改善這些疾病患者的生活。BioCryst 已商業化 ORLADEYO ®（berotralstat），這是首個每日一次的口服血漿激肽酶抑制劑，並正在推進一系列潛在的首創或最佳口服小分子和可注射蛋白治療藥物的研發，針對多種罕見疾病。有關更多信息，請訪問 www.biocryst.com 或在 LinkedIn 上關注我們。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，包括關於 BioCryst 對 2 至 12 歲 HAE 兒童患者使用 ORLADEYO 的預期，包括與監管申請、時間和收益相關的聲明。這些聲明涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致實際結果、表現或成就與前瞻性聲明中表達或暗示的任何未來結果、表現或成就存在重大差異。這些聲明反映了我們對未來事件的當前看法，並基於假設，受風險和不確定性的影響。鑑於這些不確定性，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴。可能影響本聲明的因素包括：BioCryst 成功實施 ORLADEYO 口服顆粒商業化計劃的能力；ORLADEYO 口服顆粒的商業可行性，包括其市場接受能力；臨牀試驗的中期結果不一定預測最終結果；與政府行動相關的風險，包括可能未按預期或根本不採取決定和其他行動，或這些決定和其他行動的結果可能與 BioCryst 當前預期不符；其他相關監管機構可能不會在預期的時間內或根本不批准 ORLADEYO 用於 2 至 12 歲 HAE 兒童患者，可能最終認為開發計劃或執行存在缺陷，可能要求額外的信息或研究，可能不同意我們的安全性和有效性結論，可能施加某些限制、警告或其他要求，可能對 ORLADEYO 施加臨牀暫停，或可能撤回或延遲對 ORLADEYO 的市場批准；一旦獲得批准，FDA 和其他相關監管機構可能會撤回 ORLADEYO 的市場批准。請參閲 BioCryst 定期向證券交易委員會提交的文件，特別是 BioCryst 最近的 10-K 表格年報、10-Q 表格季度報告和 8-K 表格當前報告，其中列出了可能導致實際結果與 BioCryst 前瞻性聲明中包含的結果存在重大差異的重要因素。
BCRXW
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BioCryst制藥

BioCryst 製藥公司宣佈，FDA 已批准 ORLADEYO®口服顆粒，這是針對 2 歲至 12 歲以下兒童的首個口服遺傳性血管水腫（HAE）預防治療。這種新配方提供了兒童友好的給藥方式，並顯示出早期和持續降低發作頻率的效果。該批准得到了 APeX-P 臨牀試驗的積極中期數據的支持。BioCryst 計劃在全球範圍內進行進一步的監管申請

BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO® (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years | BCRX Stock News

BioCryst 製藥宣佈 FDA 批准 ORLADEYO®（berotralstat）口服顆粒，這是首個也是唯一一個用於 2 至<12 歲 HAE 患者的口服預防性治療 | BioCryst 製藥股票新聞