DAYBUE STIX 為 Rett 綜合症患者及其護理者提供了新的靈活性和選擇，幫助他們進行治療。
DAYBUE 和 DAYBUE STIX 是唯一獲得 FDA 批准的 Rett 綜合症治療藥物，這是一種罕見的神經發育障礙。
聖地亞哥 --（商業資訊）-- 阿卡迪亞製藥公司（Nasdaq: ACAD）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 DAYBUE® STIX（trofinetide）作為口服溶液，這是一種不含染料和防腐劑的 trofinetide 粉末製劑，用於治療兩歲及以上的成人和兒童 Rett 綜合症。新制劑預計將提供與 DAYBUE 口服溶液相同的療效和安全性，同時為生活在 Rett 綜合症中的兒童和成人提供新的靈活性和選擇，關於劑量體積和味道的選擇。
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“DAYBUE 是唯一獲得批准的 Rett 綜合症治療藥物，已為數千名患者提供了重要的治療選擇，” 阿卡迪亞首席執行官 Catherine Owen Adams 説。“隨着 DAYBUE STIX 的批准，我們正在繼續致力於將科學承諾轉化為有意義的創新，推出一種基於患者、護理者和醫療提供者寶貴反饋的新制劑。”
“新制劑為我們提供了使用 DAYBUE 的額外治療選擇，使我們能夠更好地為患者定製護理，” 加州大學舊金山分校 Benioff 兒童醫院的 Katie's Clinic Rett 綜合症主任、神經學副教授 Jennifer Martelle Tu 醫生説。“DAYBUE STIX 是一種口服溶液粉末，護理者可以將其與多種水基液體混合，提供靈活性以修改其所愛之人的劑量的味道和體積。我們知道，這種適應性是許多 Rett 家庭一直在尋求的。”
DAYBUE STIX 的療效和安全性基於 LAVENDER™ 研究中 DAYBUE 口服溶液在 Rett 綜合症患者中的結果。新制劑的批准是基於生物等效性研究的結果，該研究表明，原始的 DAYBUE 口服溶液和新的 DAYBUE STIX 口服溶液粉末製劑提供了可比的藥物暴露。這種確認的生物等效性意味着患者在使用 DAYBUE STIX 時可以期待與口服溶液製劑相同的療效和安全性。
DAYBUE STIX 將於 2026 年第一季度有限供應，並將在 2026 年第二季度初更廣泛推出。目前的口服溶液製劑將繼續提供。
關於 Rett 綜合症
Rett 綜合症是一種罕見的複雜神經發育障礙，可能經歷四個階段，全球每 10,000 到 15,000 次女性出生中約有一例。在美國，受影響的患者有 6,000 到 9,000 名。患有 Rett 綜合症的兒童在六到十八個月時表現出早期正常發展的階段，隨後他們的技能似乎減緩或停滯。通常會經歷一個退化期，孩子會失去獲得的溝通技能和有目的的手部使用。隨後，孩子可能會經歷一個平台期，在此期間他們在認知興趣上表現出輕微的恢復，但身體運動仍然嚴重減少。隨着年齡的增長，生活在 Rett 綜合症中的人可能會繼續經歷一種運動惡化階段，這可能持續患者的餘生。Rett 綜合症通常是由 MECP2 基因的遺傳突變引起的。在臨牀前研究中，MeCP2 功能的缺失被認為導致突觸通信的損害，而突觸功能的缺陷可能與 Rett 表現相關。
Rett 綜合症的症狀還可能包括手部刻板動作的發展，如手部搓揉和拍手，以及步態異常。大多數 Rett 患者通常活到成年，並需要全天候護理。
關於 DAYBUE® (trofinetide) 和 DAYBUE® STIX (trofinetide)
Trofinetide 是一種合成的胰島素樣生長因子 1 的 N 端三肽類似物。trofinetide 在 Rett 綜合症患者中發揮治療作用的機制尚不清楚。在動物研究中，trofinetide 已被證明可以增加樹突的分支和突觸可塑性信號。
DAYBUE® (trofinetide) 和 DAYBUE® STIX (trofinetide) 的適應症和重要安全信息
適應症
DAYBUE 和 DAYBUE STIX 適用於治療 2 歲及以上的成人和兒童 Rett 綜合症。
重要安全信息
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<li>警告和注意事項
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<li>腹瀉： 在一項為期 12 周的研究和長期研究中，85% 的 DAYBUE 治療患者經歷了腹瀉。在接受 DAYBUE 治療的患者中，49% 的患者在劑量中斷、減少或同時使用抗腹瀉藥物後，仍然出現持續性腹瀉或復發。96% 的病例中腹瀉的嚴重程度為輕度或中度。在 12 周的研究中，51% 的 DAYBUE 治療患者使用了抗腹瀉藥物。</li>
</ul>
</li>
</ul>
建議患者在開始使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX 之前停止使用瀉藥。如果出現腹瀉，患者應通知其醫療提供者，考慮開始抗腹瀉治療，並監測水合狀態，必要時增加口服液體。如果出現嚴重腹瀉或懷疑脱水，應中斷、減少劑量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。
<ul>
<li>嘔吐： 在一項為期 12 周的研究中，接受 DAYBUE 治療的患者中有 29% 出現嘔吐，而接受安慰劑的患者中有 12% 出現嘔吐。患有 Rett 綜合症的患者有誤吸和誤吸性肺炎的風險。在接受 DAYBUE 治療的患者中，嘔吐後已報告出現誤吸和誤吸性肺炎。如果嘔吐嚴重或儘管進行了醫療管理仍然發生，應中斷、減少劑量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。</li>
<li>體重減輕： 在這項為期 12 周的研究中，接受 DAYBUE 治療的患者中有 12% 體重減輕超過基線的 7%，而接受安慰劑的患者中有 4%。在長期研究中，2.2% 的患者因體重減輕而停止使用 DAYBUE。監測體重，如果出現顯著體重減輕，應中斷、減少劑量或停止使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX。</li>
<li>不良反應： 在為期 12 周的研究中，DAYBUE 治療患者常見的不良反應（≥5%）和安慰劑組相比至少高出 2% 的反應包括腹瀉（82% vs 20%）、嘔吐（29% vs 12%）、發熱（9% vs 4%）、癲癇（9% vs 6%）、焦慮（8% vs 1%）、食慾減退（8% vs 2%）、疲勞（8% vs 2%）和鼻咽炎（5% vs 1%）。</li>
<li>藥物相互作用：DAYBUE 和 DAYBUE STIX 對其他藥物的影響
<ul>
<li>Trofinetide 是一種 CYP3A 的弱抑制劑和 P-gp 的抑制劑，可能會增加 CYP3A 和/或 P-gp 底物（例如洛哌丁胺）的血漿濃度，這可能增加與這些底物相關的不良反應的風險。在同時使用 DAYBUE 或 DAYBUE STIX 與敏感的 CYP3A 和/或 P-gp 底物時，應密切監測患者，因為底物血漿濃度的微小增加（即具有狹窄治療指數的藥物）可能導致嚴重的不良反應。</li>
</ul>
</li>
<li>特定人羣使用：腎功能損害
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<li>不推薦嚴重腎功能損害患者使用 DAYBUE 和 DAYBUE STIX。</li>
</ul>
</li>
</ul>
DAYBUE 以口服溶液形式提供（200 mg/mL）。
DAYBUE STIX 口服溶液粉末有 5,000 mg、6,000 mg 和 8,000 mg 包裝可供選擇。
請閲讀完整的處方信息，亦可在 DAYBUEhcp.com 上獲取。
關於阿卡迪亞製藥
阿卡迪亞致力於將科學承諾轉化為有意義的創新，為全球服務不足的神經系統和罕見疾病社區帶來改變。我們的商業產品組合包括 FDA 批准的首個也是唯一的帕金森病精神病和 Rett 綜合症治療藥物。我們正在開發下一波治療進展，擁有強大而多樣的管線，包括阿爾茨海默病精神病和路易體痴呆精神病的中後期項目，以及解決其他服務不足患者需求的早期項目。在阿卡迪亞，我們在這裏為他們帶來改變。有關更多信息，請訪問我們的網站 acadia.com，並在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
前瞻性聲明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性聲明。前瞻性聲明包括所有非歷史事實的陳述，並可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“期望”、“預期” 等術語（包括其否定形式）來識別，旨在識別前瞻性聲明。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括但不限於關於：（i）DAYBUE 和 DAYBUE STIX 的療效和安全性特徵及預期的 Rett 綜合症症狀改善，以及（ii）DAYBUE STIX 提供的給藥靈活性。前瞻性聲明受到已知和未知的風險、不確定性、假設和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與我們預期或暗示的結果顯著不同併產生不利影響。這些風險、不確定性、假設和其他因素包括但不限於：我們繼續成功商業化 DAYBUE 和 DAYBUE STIX 的能力，以及我們繼續遵守適用法律法規的能力。鑑於這些風險和不確定性，您不應對這些前瞻性聲明過度依賴。有關可能導致我們實際結果、表現或成就不同的其他風險、不確定性、假設和其他因素的討論，請參閲我們於 2025 年 2 月 26 日向證券交易委員會提交的截至 2024 年 12 月 31 日的年度報告（Form 10-K），以及我們不時向證券交易委員會提交的後續文件，包括截至 2025 年 9 月 30 日的季度報告（Form 10-Q）。本聲明中的前瞻性聲明是在本日期作出的，我們沒有義務在此日期之後更新它們，法律要求的情況除外。
參考文獻
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來源：Acadia Pharmaceuticals Inc.

阿卡迪亞

阿卡迪亞製藥公司宣佈獲得 FDA 對 DAYBUE STIX 的批准，這是一種用於治療雷特綜合症的新型粉末劑型的 trofinetide。該劑型在劑量體積和口味上提供了靈活性，為患者和護理人員提供了更多選擇。DAYBUE STIX 與原始口服溶液具有生物等效性，確保了相似的療效和安全性。該產品預計將在 2026 年上市。雷特綜合症是一種罕見的神經發育障礙，影響美國 6,000 至 9,000 名患者。DAYBUE 和 DAYBUE STIX 是 FDA 批准的唯一治療該病症的藥物

Acadia Pharmaceuticals Announces FDA Approval of DAYBUE® STIX (trofinetide) for Oral Solution, a New Powder Formulation of Trofinetide for the Treatment of Rett Syndrome | ACAD Stock News

阿卡迪亞製藥公司宣佈 FDA 批准 DAYBUE® STIX（trofinetide）口服溶液，這是一種用於治療 Rett 綜合症的新型 trofinetide 粉末配方 | 阿卡迪亞股票新聞