--- title: "針對性精確度：罕見病資產吸引了創紀錄的監管推動力" description: "Oncolytics Biotech Inc. 正在推進其研究中的免疫療法 pelareorep，該療法在治療 KRAS 突變的結直腸癌和肛門癌方面顯示出良好的療效。孤兒藥市場預計將顯著增長，受到支持性法規和個性化醫療進展的推動。最近 FDA 對精準治療的批准突顯了向基因型導向治療的轉變。此外，Halozyme Therapeutics 收到了 FDA 對新型皮下給藥形式 RYBREVANT 的批" type: "news" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/271807503.md" published_at: "2026-01-07T14:58:47.000Z" --- # 針對性精確度：罕見病資產吸引了創紀錄的監管推動力 > Oncolytics Biotech Inc. 正在推進其研究中的免疫療法 pelareorep，該療法在治療 KRAS 突變的結直腸癌和肛門癌方面顯示出良好的療效。孤兒藥市場預計將顯著增長，受到支持性法規和個性化醫療進展的推動。最近 FDA 對精準治療的批准突顯了向基因型導向治療的轉變。此外，Halozyme Therapeutics 收到了 FDA 對新型皮下給藥形式 RYBREVANT 的批准，用於肺癌，增強了患者的便利性並減少了給藥時間。腫瘤學領域正在發展，重點關注靶向療法和創新的藥物遞送技術 ***代表 Oncolytics Biotech Inc. 發佈*** 温哥華 – *Baystreet.ca* *新聞評論* – 基因組驅動的癌症診斷正在加速市場增長，預計到 2032 年，癌症護理中的基因組市場將達到 691.6 億美元，因為基因組分析正成為治療選擇的標準實踐 \[1\]。孤兒藥市場的擴展速度更快，預計到 2025 年將達到 2166.6 億美元，到 2035 年將達到 6874.7 億美元，這得益於支持性法規和針對稀有基因突變的個性化醫學的進步 \[2\]。這種對高價值、基因定義目標的戰略關注推動了 **Oncolytics Biotech Inc.**（納斯達克：ONCY）、**Halozyme Therapeutics, Inc.**（納斯達克：HALO）、**Zai Lab Limited**（納斯達克：ZLAB）、**IDEAYA Biosciences, Inc.**（納斯達克：IDYA）和 **Coherus Oncology, Inc.**（納斯達克：CHRS）的投資論點。 2025 年標誌着變革性的監管里程碑，FDA 批准並快速通道認證了針對多種癌症類型特定基因突變的精準療法 \[3\]。2025 年的腫瘤學監管環境強調了基因型導向的療法，高度特異性的酪氨酸激酶抑制劑和靶向生物製劑針對以前難以治療的突變，如 HER2 和 EGFR，成為 2026 年的主要價值驅動因素 \[4\]。 臨牀階段生物技術公司 **Oncolytics Biotech Inc.**（納斯達克：ONCY）正在開發 pelareorep，這是一種旨在激活免疫系統對抗癌症的實驗性免疫療法。 在公司 2025 年結束時，**Oncolytics** 宣佈了令人振奮的療效數據，顯示 pelareorep 在與標準化療聯合使用時，在二線 KRAS 突變微衞星穩定轉移性結直腸癌患者中達到了 33% 的客觀反應率。這是歷史上僅有 6-11% 的化療單獨反應率的三倍，針對預計到 2033 年將達到 200 億美元的結直腸癌市場。 同樣引人注目的肛門癌結果在十月底發佈，顯示二線鱗狀細胞肛門癌的反應率為 30%，是唯一 FDA 批准的免疫療法在該領域的基準 13.8% 的兩倍多。反應的中位持續時間達到 15.5 個月，而標準治療為 9.5 個月，並且有兩個持久的完全反應。這些在結直腸癌和肛門癌中的結果強化了 pelareorep 作為胃腸道腫瘤平台免疫療法的潛力。 在此過程中，這一臨牀勢頭吸引了頂尖學術驗證。現在，**Oncolytics** 已擴展其胃腸腫瘤科學顧問委員會，新增三位全球公認的專家：**紀念斯隆凱特琳癌症中心（“MSK”）** 醫學腫瘤學温思羅克菲勒講席教授 Eileen O'Reilly 博士；**MSK** 胃腸腫瘤學研究主任 Neil Segal 博士；以及 **MD 安德森癌症中心** 結直腸癌科主任 Van Morris 博士。 “我堅信像 pelareorep 這樣的免疫療法在胃腸道癌症領域的潛力，” Morris 博士説。“這款藥物候選在早期試驗中對結直腸癌和肛門癌患者顯示了非常有希望的結果，應該儘快進一步研究。” 該科學顧問委員會現在由六位來自 **羅格斯癌症研究所**、**西北大學**、**阿斯克利皮奧斯腫瘤中心漢堡**、**MSK** 和 **MD 安德森** 的頂尖腫瘤學家組成。首批三位成員在涉及 pelareorep 的臨牀試驗中擔任首席研究員。當如此高水平的研究人員將他們的名字與開發項目聯繫在一起時，他們在基礎科學上的專業聲譽也隨之而來。當頂尖學術腫瘤學家聚集在一個平台資產周圍時，大型製藥公司的業務發展團隊會注意到。 **Oncolytics** 還獲得了 FDA 對其在一線轉移性胰腺癌中 pelareorep 的三期研究設計的認可。這使公司能夠啓動目前計劃中的唯一針對該疾病的免疫療法註冊試驗。pelareorep 獲得了 FDA 對胰腺癌的快速通道和孤兒藥認證。 首席執行官 Jared Kelly 和首席商務官 Andrew Aromando 都是 **Ambrx Biopharma** 被 **強生** 以 20 億美元收購的重要貢獻者。這一業績證明了他們在通過創造價值的交易推進臨牀資產方面的能力。 ***繼續… 閲讀更多關於 Oncolytics Biotech 的新聞：*** https://usanewsgroup.com/2023/10/02/the-most-undervalued-oncolytics-company-on-the-nasdaq/ *其他近期行業發展和市場動態包括：* **Halozyme Therapeutics, Inc.**（納斯達克：HALO）獲得 FDA 批准，推出 RYBREVANT FASPRO，與 ENHANZE 共同配方，適用於 EGFR 突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（“mNSCLC”）患者。該皮下製劑是 EGFR+ mNSCLC 的首個也是唯一的皮下給藥靶向療法，將給藥時間從數小時縮短至約五分鐘，並且與靜脈給藥相比，給藥相關反應減少了五倍。 “採用我們領先的 ENHANZE 藥物遞送技術配方，RYBREVANT FASPRO 有潛力使給藥比靜脈給藥更快、更方便，惠及患者及其家屬，”**Halozyme** 的總裁兼首席執行官 Helen Torley 博士説。“通過減少給藥時間和簡化治療體驗，ENHANZE 配方的產品也可能支持醫療服務提供者的效率，並降低醫療系統的成本。” 根據第三階段 PALOMA-3 研究結果，RYBREVANT FASPRO 在藥代動力學終點上表現出優於靜脈注射 RYBREVANT 的一致性。**Halozyme** 的 ENHANZE 技術通過十種商業化產品在全球 100 多個市場中影響了超過一百萬患者的生活。 **Zai Lab Limited**（納斯達克：ZLAB）宣佈獲得 NMPA 對 AUGTYRO 的補充新藥申請的批准，用於治療攜帶神經生長因子酪氨酸受體激酶（“NTRK”）基因融合的成人實體腫瘤患者，這標誌着在 2024 年 5 月獲得 ROS1 陽性非小細胞肺癌批准後在中國的第二個適應症批准。該批准涵蓋了局部晚期或轉移性疾病，其中外科切除會導致顯著的發病率，適用於 TKI 初治和 TKI 預處理的實體腫瘤患者。 “我們對 NMPA 批准 AUGTYRO 用於 NTRK 陽性實體腫瘤患者感到高興，”**Zai Lab** 的全球研究與開發總裁兼負責人 Rafael Amado 博士表示。“這一批准標誌着其在中國的第二個適應症，填補了一個關鍵的治療空白，因為在這一人羣中尚未批准任何先前的治療。” **NMPA** 的決定基於關鍵的第一/二階段 TRIDENT-1 研究結果，該研究顯示在 NTRK 融合陽性實體腫瘤患者中具有強大的療效和可管理的安全性。**Zai Lab** 參與了全球關鍵研究，並於 2021 年 5 月在大中華區為首位患者給藥，依據與 **Bristol Myers Squibb** 的獨家許可協議，覆蓋中國大陸、香港、台灣和澳門。 **IDEAYA Biosciences, Inc.**（納斯達克：IDYA）在第二/三階段 OptimUM-02 試驗中完成了 435 名患者的目標全員入組，評估 darovasertib 與 crizotinib 聯合用於一線 HLA\*A2 陰性轉移性葡萄膜黑色素瘤的療效。該註冊性研究將在 2026 年第一季度報告中位生存期數據，以支持潛在的加速批准申請，一旦可用，將報告中位總生存期數據以支持潛在的完全批准。 “我們非常高興地宣佈，我們已實現目標入組，以支持在我們的一線 HLA\*A2 陰性轉移性葡萄膜黑色素瘤的 darovasertib 與 crizotinib 聯合的第二/三階段註冊性試驗中潛在的完全批准申請，”**IDEAYA Biosciences** 的總裁兼首席執行官 Yujiro Hata 表示。“隨着目標全員入組的完成，我們期待在明年第一季度從 OptimUM-02 中獲得的中位 PFS 數據，如果獲得批准，將盡快使 darovasertib 與 crizotinib 聯合用於 HLA A2 陰性轉移性葡萄膜黑色素瘤患者的一線治療。” Darovasertib 已獲得 **FDA** 突破性療法認定，作為新輔助治療，並獲得聯合治療的快速通道認定。**IDEAYA** 還在進行 darovasertib 作為新輔助治療的關鍵第三階段試驗。 **Coherus Oncology, Inc.**（納斯達克：CHRS）在《分子癌症治療學》上發表了關於其研究性抗 CCR8 單克隆抗體 tagmokitug 的臨牀前和臨牀生物標誌物數據的研究。該出版物展示了皮摩爾結合親和力、選擇性靶向 CCR8 陽性調節性 T 細胞，以及在廣泛的實體腫瘤中高丰度的 CCR8 表達，支持 tagmokitug 的潛在差異化特徵。 “這篇出版物展示了 tagmokitug 在臨牀前和臨牀研究中的強大藥理學，以及其選擇性特徵和對 CCR8+ T 調節細胞的強效結合和殺傷，而不影響其他免疫細胞，”**Coherus** 的首席科學和發展官 Theresa LaVallee 表示。“數據表明在廣泛的實體腫瘤中 CCR8 靶標表達丰度高，表明 tagmokitug 項目的前景。” 該出版物提供了關鍵證據，支持 tagmokitug 在評估與 toripalimab 聯合的第一階段 b/第二階段臨牀研究中的推進，涵蓋多個實體腫瘤設置，包括頭頸癌、結直腸癌、胃癌和食道癌。tagmokitug 在轉化研究中表現出選擇性消除 CCR8 陽性細胞，且沒有非靶向結合。 **來源：** https://usanewsgroup.com/2024/09/21/is-oncolytics-biotech-the-markets-most-undervalued-cancer-opportunity/ **聯繫方式：** **Baystreet.ca** **\[email protected\]** **(250) 999-4849** ***免責聲明：*** 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https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/05/3212639/0/en/Genomics-in-Cancer-Care-Market-Size-to-Hit-USD-69-16-Billion-by-2032-Growing-at-a-CAGR-of-16-04-SNS-Insider.html 2\. https://www.towardshealthcare.com/insights/orphan-drug-market-sizing 3\. https://www.targetedonc.com/view/december-2025-year-end-fda-oncology-actions-at-a-glance 4\. https://www.targetedonc.com/view/key-fda-oncology-approvals-in-2025-precision-therapies-and-new-targets ### Related Stocks - [ONCY.US - Oncolytics生物科技](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ONCY.US.md) - [HALO.US - 奧洛茲美醫療](https://longbridge.com/zh-HK/quote/HALO.US.md) ## Related News & Research | Title | Description | URL | |-------|-------------|-----| | Halozyme Therapeutics to Acquire Elektrofi for $750 Million to Expand Drug Delivery Technology Portfolio | Halozyme Therapeutics Inc. plans to acquire Elektrofi for $750 million to enhance its drug delivery technology portfolio | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/259654111.md) | | 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