--- title: "Entrada Therapeutics 在古根海姆峯會上透露，2026 年將是數據豐富的一年，DMD 和 DM1 將成為催化劑" description: "Entrada Therapeutics（納斯達克代碼：TRDA）在古根海姆 2026 年新興前景生物技術峯會上進行了演講，強調其對細胞內治療的關注以及即將發佈的關於杜氏肌營養不良症（DMD）和肌強直性營養不良症 1 型（DM1）的臨牀數據催化劑。首席執行官 Dipal Doshi 概述了對 2026 年 “數據豐富的一年” 的期望，重點更新外顯子跳躍項目 ENTR-601-44 和 ENTR-6" type: "news" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/276012131.md" published_at: "2026-02-15T20:02:51.000Z" --- # Entrada Therapeutics 在古根海姆峯會上透露，2026 年將是數據豐富的一年，DMD 和 DM1 將成為催化劑 > Entrada Therapeutics（納斯達克代碼：TRDA）在古根海姆 2026 年新興前景生物技術峯會上進行了演講，強調其對細胞內治療的關注以及即將發佈的關於杜氏肌營養不良症（DMD）和肌強直性營養不良症 1 型（DM1）的臨牀數據催化劑。首席執行官 Dipal Doshi 概述了對 2026 年 “數據豐富的一年” 的期望，重點更新外顯子跳躍項目 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45。該公司旨在展示安全性和肌萎縮蛋白的生產，初步數據預計將在 2026 年第二季度發佈。Entrada 還在探索眼科疾病，首個研究對象為 Usher 綜合症 1A 型 - Vertex Pharmaceuticals 創下強勁第一季度收益的歷史新高 Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA 在 Guggenheim 2026 年新興前景生物技術峯會上展示了其管線重點，專注於細胞內治療，並預覽了預計在 2026 年發佈的多個臨牀數據催化劑，特別是在杜氏肌營養不良症 (DMD) 和肌強直性營養不良症 1 型 (DM1) 方面。 獲取 **Entrada Therapeutics** 的提醒： ## 公司重點和平台 首席執行官 Dipal Doshi 描述 Entrada 是一家位於波士頓的公司，擁有大約 150-160 名員工，開發 “細胞內治療”。該公司的方法使用一種稱為 **內涵體逃逸載體 (EEVs)** 的專有遞送機制，旨在幫助將治療藥物送入細胞。Doshi 表示，目前管線主要由 DMD 和 DM1 的項目主導。 Doshi 還提到，Entrada 最近宣佈進入眼科疾病領域，初步關注遺傳性視網膜疾病。該公司披露的第一個眼科適應症是 **烏舍綜合症 1A 型**。 ## 2026 年數據預期：DMD 外顯子 44 和外顯子 45 Doshi 將 2026 年描述為 “數據豐富的一年”，並列出了幾個預期的臨牀結果。在 DMD 方面，他強調了兩個外顯子跳躍項目的計劃臨牀更新： - **ENTR-601-44 (外顯子 44)**：預計在 **Q2** 以 **6 mg/kg** 劑量獲得首位患者的臨牀數據。 - **ENTR-601-44**：預計在 **年末之前** 進行第二個劑量組，劑量水平高達 **12 mg/kg**。 - **ENTR-601-45 (外顯子 45)**：預計在 **年中** 獲得首個隊列數據。 對於初始的外顯子 44 以 6 mg/kg 的數據，Doshi 表示關鍵目標是患者的安全性和肌營養不良蛋白的產生，基於他所描述的來自非臨牀工作和健康志願者研究的強大安全數據集。他表示，6 mg/kg 的方案由 **5 mg/kg 的結合物** 加上 **1 mg/kg 的遞送載體** 組成。 在療效方面，Doshi 表示 Entrada “完全期待” 在首個 6 mg/kg 的隊列中看到 **雙位數的肌營養不良蛋白水平**。他補充説，肌營養不良蛋白水平應在先前同行數據的背景下進行解釋，提到 Avidity 的 del-zota 項目，並表示其顯示的肌營養不良蛋白水平約為背景的 25%。Doshi 表示，Entrada 預計在其第二個外顯子 44 隊列中超過這些水平。 ## 安全性和與其他方法的差異 在討論中，Doshi 將 Entrada 的循環細胞穿透肽化學與他所描述的其他公司使用的 “線性肽” 方法進行了對比。他表示，Entrada 的化學結構具有 “非常非常獨特” 的特性，並指出在小鼠、非人類靈長類動物和健康志願者中建立的安全性。 當被問及 PepGen 的 DM1 數據時，Doshi 表示 PepGen 在 DM1 中的剪接結果 “看起來相當不錯”，同時也對與遞送載體相關的潛在安全責任表示擔憂。他強調了 Entrada 的劑量遞增能力，指出監管機構已允許其項目的劑量高達 **12 mg/kg** 和 **18 mg/kg**，他將其視為在兒童和年輕成人羣體中治療靈活性的重要組成部分。 ## 終點和功能測量 Doshi 表示，雖然肌營養不良蛋白是一個核心生物標誌物，但最終重要的是功能益處。對於外顯子 44 和外顯子 45 的首個隊列，他表示優先考慮 **安全性和肌營養不良蛋白的產生**，並且正在測量功能益處，但由於隨訪時間短，預計在初始隊列中不會看到。 他指出，外顯子 44 患者的背景肌營養不良蛋白水平約為 **6%-10%**，他建議這可能會使功能變化的展示時間更長。他將其與外顯子 45 進行了對比，表示較低的背景肌營養不良蛋白可能使功能信號更早出現。 Doshi 描述了一項研究結構，包括一個 **19 周** 的週期，進行 **三次劑量**，隨後是大約 **39 周** 的開放標籤期，建議大約一年的給藥和隨訪可能是評估功能益處的更合適時間框架。 他還表示，Entrada 計劃評估多個功能終點，並提到了關於 **起立時間** 和其他功能評估的更廣泛領域討論，以及監管和患者倡導的反饋。 ## 美國入組計劃和 FDA 劑量限制 Doshi 表示，Entrada 已獲得 FDA 批准入組 **成人美國研究**，目前指導在 **下半年** 開始入組。然而，他表示公司打算在審查即將發佈的 6 mg/kg 外顯子 44 數據後，與 FDA 討論是否可以增加美國的劑量，指出目前美國的上限約為 **1.28 mg/kg**。 他將劑量限制歸因於 FDA 在缺乏後期生成的 6 mg/kg 健康志願者數據的情況下的保守態度，並表示 Entrada 與 FDA 進行了積極討論，包括分享和納入對非美國協議的反饋。他表示，公司正在權衡是否按照當前設計繼續進行美國成人研究，還是暫停並在審查 Q2 數據集後尋求更新的 FDA 反饋。 Doshi 補充説，由於 Entrada 在其外顯子 44、45、50 和 51 DMD 項目中，以及在與 Vertex 的 DM1 合作中使用相同的 EEV，他將 Q2 外顯子 44 數據集的積極結果視為更廣泛投資組合的潛在風險降低事件。 ## 關於 Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA 是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於促進能夠穿越細胞膜並與細胞內靶點結合的蛋白質治療藥物的開發。通過其專有的細胞穿透微型蛋白 (CPMP) 平台和細胞內靶向蛋白 (iTOP) 遞送技術，Entrada 旨在擴大大分子藥物可解決的疾病範圍。 該公司的管線包括在常規生物製劑具有有限細胞內活性的稀有和嚴重疾病中的項目。 ## 特色故事 - 我們更看好的五隻股票，勝過 Entrada Therapeutics - 你的銀行賬户不再安全 - Nvidia CEO 發出大膽的特斯拉預測 - 在 2026 年 5 月之前購買這隻黃金股票 - 一位前 CIA 特工對即將到來的崩潰的看法 - 黃金市場崩潰的那一天 *此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將有關此故事的任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com.* ## 你現在應該投資 1,000 美元在 Entrada Therapeutics 嗎？ 在考慮 Entrada Therapeutics 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Entrada Therapeutics 並不在名單上。 雖然 Entrada Therapeutics 目前在分析師中有中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### Related Stocks - [TRDA.US - Entrada Therapeutics](https://longbridge.com/zh-HK/quote/TRDA.US.md) ## Related News & Research | Title | Description | URL | |-------|-------------|-----| | Entrada Therapeutics｜8-K：2025 财年 Q4 营收 1.3 百万美元不及预期 | | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/277036391.md) | | 收益总结：Entrada Therapeutics 第四季度业绩 | Entrada Therapeutics（纳斯达克代码：TRDA）于 2026 年 2 月 26 日公布了第四季度财报，盈利超出预期 22.95%，每股收益为-$0.94，而预期为-$1.22。然而，收入同比下降了 3610 万美元。在上一 | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/277041232.md) | | Puma 生物技术｜10-K：2025 财年营收 2.53 亿美元超过预期 | | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/277101995.md) | | Mirum Pharmaceuticals｜8-K：2025 财年营收 5.21 亿美元超过预期 | | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/276937117.md) | | 英伟达｜10-K：2026 财年营收 2159 亿美元超过预期 | | [Link](https://longbridge.com/zh-HK/news/276944533.md) | --- > **免責聲明**：本文內容僅供參考，不構成任何投資建議。