--- title: "箭頭製藥在 TD Cowen 會議上預告 2026 年的催化劑，並展示 Waylivra 的推出勢頭" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/277861194.md" description: "Arrowhead Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：ARWR）在 TD Cowen 醫療會議上進行了介紹，強調了其 21-22 個藥物候選者的強大管線，重點關注心代謝疾病和新的中樞神經系統平台。預計在 2026 年將實現的關鍵里程碑包括 plozasiran 在重度高甘油三酯血癥中的三期結果，以及 ARO-MAPT 阿爾茨海默病項目的數據。Waylivra 在家族性乳糜微粒血癥中的早期上市已見到積極的處方量和支付方討論。Arrowhead 對 Waylivra 的定價策略考慮了未來向重度高甘油三酯血癥的擴展，將其定位為預防胰腺炎的藥物" datetime: "2026-03-05T01:48:29.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/277861194.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/277861194.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/277861194.md) --- # 箭頭製藥在 TD Cowen 會議上預告 2026 年的催化劑，並展示 Waylivra 的推出勢頭 - 想要在生物技術領域獲得多元化的上行潛力？請查看 LABU 箭頭製藥 NASDAQ: ARWR 的高管在 TD Cowen 第 46 屆年度醫療會議上概述了一系列繁忙的臨牀催化劑和不斷擴大的商業足跡，強調管理層表示的管道中大約有 21 或 22 個藥物候選者正在進行臨牀研究。首席執行官 Chris Anzalone 和首席醫學官兼研發負責人 James Hamilton 表示，公司越來越關注心臟代謝疾病——包括肥胖——同時推進一個新的中樞神經系統 (CNS) 平台，旨在通過皮下注射達到 CNS 目標。 ## 2026 年管道里程碑：plozasiran、CNS 和肥胖的結果 Anzalone 表示，箭頭預計在 2026 年晚些時候會有多個關鍵結果。在心臟代謝方面，公司計劃在第三季度報告 SHASTA-3 和 SHASTA-4 的三期結果，這些研究評估 plozasiran 在嚴重高甘油三酯血癥 (SHTG) 中的效果，定義為甘油三酯超過 500。管理層將 plozasiran 描述為一種用於治療胰腺炎的藥物，引用了該人羣中急性胰腺炎風險增加的情況。 在 CNS 方面，公司正在對其第一個 CNS 項目 ARO-MAPT 進行患者給藥，該項目針對阿爾茨海默病和其他與 tau 蛋白相關的疾病。Anzalone 表示，箭頭預計在第三季度末或第四季度初會獲得腦脊液 (CSF) tau 降低的數據，稱該結果對 ARO-MAPT 項目以及更廣泛的 “平台去風險” 事件都很重要。 箭頭還預計在年內會獲得來自其早期肥胖項目 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 的額外數據。Anzalone 強調 ARO-ALK7 是一種針對脂肪組織的 RNAi 構建，並表示公司計劃在研究擴展時分享更多數據。 ## Waylivra 上市：早期處方量、支付方討論和差異化 在商業化方面，Anzalone 討論了 Waylivra 在家族性乳糜微粒血癥 (FCS) 中的早期上市，稱初步進展 “比預期快了一些”。他説，公司在大約前 10 周內看到了 100 份處方，主要是針對新接受 APOC3 治療的患者，其中一些患者從 Ionis 的 olezarsen 切換到箭頭的產品（在討論中稱為 REDEMPLO）。 他説，與支付方的互動是積極的，但仍處於早期階段，因為覆蓋政策正在制定中。管理層指出三期 FCS 數據，稱甘油三酯從基線減少了約 80%，並將標籤描述為 “乾淨”。Anzalone 還表示，每季度一次的給藥是相較於競爭對手的一個實際優勢。 當被問及在 FCS 中的競爭差異化時，Anzalone 對交叉試驗比較表示謹慎，但認為差異 “相當明顯”，引用了更深的甘油三酯減少、標籤上沒有超敏反應和血小板減少、沒有抗藥物抗體，以及在箭頭的 FCS 研究中沒有非應答者。 ## 定價策略以未來 SHTG 機會為中心 Anzalone 表示，公司設定 Waylivra 的年價格為 60,000 美元，考慮到潛在的 SHTG 擴展，而不是僅僅為較小的 FCS 人羣定價。他描述了一個高風險的 SHTG 羣體，包括甘油三酯超過 880 的患者和有胰腺炎病史的甘油三酯超過 500 的患者，估計該組合羣體大約為 75 萬到 100 萬患者。 他認為該產品應被視為和定價為預防胰腺炎的藥物，而不是 ASCVD 治療，認為單次與甘油三酯相關的急性胰腺炎事件的直接成本可能超過 60,000 美元，未考慮額外的醫療支出和生產力損失。他還表示，箭頭選擇不在較小的 FCS 市場尋求更高的價格，以便給支付方時間進行預算，並支持教育工作，以便在任何更廣泛的 SHTG 批准之前。 ## 箭頭對 SHASTA-3/4 的期望以及如何跟蹤胰腺炎 Hamilton 表示，Ionis 在 SHTG 中的甘油三酯減少 “看起來非常好”（在主要終點上為高 60% 到低 70%），並表示箭頭預計 “至少” 能達到這一標準，基於其二期 SHASTA-2 數據，指出 SHASTA-2 的延續數據達到了中高 70% 的範圍，且持續給藥。他補充説，如果類似的甘油三酯減少轉化為較低的急性胰腺炎發生率，箭頭應該能夠看到這一好處。 管理層指出，SHASTA-3 和 SHASTA-4 並沒有被設計為顯示胰腺炎改善，但箭頭還在進行 SHASTA-5，這是一個事件驅動的研究，旨在證明胰腺炎的減少。Hamilton 表示，急性胰腺炎的特徵是使用修改後的亞特蘭大標準——與之前的工作一致，並且公司正在觀察盲法事件的發生，儘管沒有 “逐一計數”。他還討論了基於事件總數的統計功效的內部估計。 關於該領域討論的潛在肝脂肪變化，Hamilton 表示箭頭在 SHASTA-2 的 25 mg 劑量中沒有看到肝脂肪增加。他提到之前與一種針對 ANGPTL3 的 ASO（vupanorsen）相關的經驗顯示 ALT 和肝脂肪增加，而 siRNA 方法則沒有，暗示可能是 ASO 特有的現象，儘管他説箭頭需要看到自己的三期數據。 ## 肥胖和心臟代謝研發：INHBE、ALK7 和 PCSK9/APOC3 二聚體 在討論 ARO-INHBE 時，漢密爾頓強調其安全性與其他 GalNAc siRNA 一致，並表示該項目已顯示出高達約 85% 的基因沉默效果，且效果持久，這提高了每季度給藥和每六個月給藥的可能性。他提到單藥治療組在肝臟脂肪和內臟脂肪方面有所改善，並指出在一小組肥胖的 2 型糖尿病患者中，當 ARO-INHBE 與 tirzepatide 聯合使用時，出現了 “附加” 的體重減輕信號。為了進一步評估這一發現，他表示公司將該組患者從 12 人擴大到 24 人，劑量為 400 毫克。 安扎隆表示，Arrowhead 對推進 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 的態度變得更加開放，而不是嚴格進行 “競爭”，這取決於新數據如何區分這些項目。他建議 INHBE 最終可能更與肝病（包括 MASH）相關，而 ALK7 則可能更傾向於減重，儘管他強調公司將根據數據進行決策。 Arrowhead 還討論了其針對混合性高脂血症的 PCSK9/APOC3 “二聚體” 方案。漢密爾頓表示，該策略針對的是 LDL 膽固醇持續偏高和甘油三酯升高的患者，並指出公司花費多年優化二聚體技術。他表示，臨牀前的高脂血症猴子數據表明 LDL 膽固醇和甘油三酯均減少了約 40% 至 50%，Arrowhead 將在臨牀工作中密切關注 ApoB 的減少，作為動脈粥樣硬化脂蛋白的綜合指標。 在業務發展方面，安扎隆表示 Arrowhead 不需要額外的短期合作伙伴，並列出了多個核心項目目前 “不可合作”。他説，公司正在尋求外許可某些不打算商業化的資產，包括 ARO-PNPLA3，以及針對 C3 和因子 B 的補充項目。他還表示，Arrowhead 可能不會在 2026 年追求新的合作，暗示潛在活動可能在 2027 年或 2028 年恢復。 ## 關於 Arrowhead Pharmaceuticals NASDAQ: ARWR Arrowhead Pharmaceuticals, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於 RNA 干擾（RNAi）治療的發現、開發和商業化。自 2008 年成立以來，Arrowhead 利用其專有的遞送平台——內部稱為先進 RNAi 化合物（ARC）技術——來沉默患有遺傳性疾病的患者體內致病基因。該公司的方法旨在提供持久、針對性的治療，涵蓋多個治療領域。 該公司的產品管線包括多個處於不同開發階段的候選藥物。 ## 推薦故事 - 我們更看好的五隻股票，勝過 Arrowhead Pharmaceuticals - CSE: ALEN.U 正在瞄準快速增長的數字健康市場 - 新發現富銅的 “克拉肯” 區 - 你可能想更換財務顧問的 3 個跡象 - 你的名字尚未在我們的保護名單上 - 埃隆·馬斯克的新 1,000 倍機會 _此即時新聞提醒由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送電子郵件至 contact@marketbeat.com._ ## 你現在應該投資 1,000 美元在 Arrowhead Pharmaceuticals 嗎？ 在考慮 Arrowhead Pharmaceuticals 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Arrowhead Pharmaceuticals 並不在名單上。 雖然 Arrowhead Pharmaceuticals 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 查看這五隻股票 ### 相關股票 - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [ARWR.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARWR.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VHT.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IXJ.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHE.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XLV.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) ## 相關資訊與研究 - [《外資精點》摩通：信達生物與輝瑞就腫瘤項目合作，目標價 113 元籲增持](https://longbridge.com/zh-HK/news/288231181.md) - [Arrowhead 將出席兩場醫療大會 多項關鍵數據即將讀出](https://longbridge.com/zh-HK/news/288442650.md) - [晶泰控股多肽食品原料取得美國認證，新藥獲美 FDA 批臨牀試驗](https://longbridge.com/zh-HK/news/288191686.md) - [藥捷安康美國臨牀腫瘤學會披露，替恩戈替尼醫膽管癌展現臨牀抗腫瘤活性](https://longbridge.com/zh-HK/news/288193225.md) - [同源康醫藥產品醫非小細胞肺癌腦轉移，具優異顱內療效和可控安全性](https://longbridge.com/zh-HK/news/288193213.md)