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title: "Ascendis 製藥在 TD Cowen 會議上詳細介紹了第二季度初期 YUVIWEL 的推出計劃，並透露了定價策略"
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description: "Ascendis Pharma A/S（納斯達克代碼：ASND）在 TD Cowen 醫療會議上宣佈計劃在 2024 年第二季度早期推出其用於治療軟骨發育不全的療法 YUVIWEL。該推出取決於 FDA 最終的包裝細節。公司旨在利用其現有的美國稀有內分泌基礎設施，預計將吸引從每日治療轉換過來的患者以及之前未接受治療的患者。管理層強調了該療法在線性生長之外的益處，並表示定價信息將很快公佈。他們還討論了 YORVIPATH 項目的需求和患者留存模式，指出需求穩定且患者堅持性良好"
datetime: "2026-03-05T03:32:28.000Z"
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# Ascendis 製藥在 TD Cowen 會議上詳細介紹了第二季度初期 YUVIWEL 的推出計劃，並透露了定價策略

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Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND 在第 46 屆年度 TD Cowen 醫療會議上進行了虛擬爐邊談話，討論了其新批准的軟骨發育不全療法 YUVIWEL 的推出計劃，該會議在公司宣佈美國批准後不久舉行。

獲取 **Ascendis Pharma A/S** 的提醒：

## YUVIWEL 的推出時間和準備情況

管理層表示，計劃在第二季度初推出的時間表主要與 FDA 的最終包裝相關細節有關，包括最終的主要和次要包裝以及與產品 “入口” 相關的元素。一旦收到這些細節，公司表示需要完成印刷並完成剩餘的商業發貨準備。公司將剩餘步驟描述為實際執行事項，而非重大障礙，並指出商業努力可以在首次交付之前開始。

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Ascendis 還強調其打算利用現有的美國罕見內分泌商業基礎設施。公司描述了圍繞 SKYTROFA 及其罕見內分泌產品組合建立的成熟架構，並指出已有超過 10,000 名美國患者通過其 SKYTROFA 項目接受治療。管理層表示，預計將對 YUVIWEL 使用相同的結構，包括處方者之間的重疊。

## 市場機會和預期患者來源

在討論中，主持人引用了大約 2,600 名美國患者的估計，以及大約 30% 目前正在接受治療，並觀察到相對少數的提供者治療大多數患者。對此，Ascendis 表示相信目前不到三分之一的美國軟骨發育不全患者正在接受治療，這意味着大多數患者仍未接受治療。

管理層表示，預計 YUVIWEL 的使用將來自兩個羣體：

-   **從現有每日療法轉換的患者：** 公司表示很高興 FDA 標籤提供了明確的轉換説明——停止每日療法，第二天開始使用 YUVIWEL。
-   **之前未接受治療的患者：** Ascendis 認為，顯示超出線性生長的受控數據可能會吸引更多患者接受治療，特別是那些關注合併症而非身高的患者。

公司強調其結果超出了線性生長，包括與腿部彎曲和腿部對齊相關的改善，並表示這些好處可能幫助患者避免手術及相關的疼痛和干擾。它還提到其他好處，如肌肉力量。管理層補充説，將療法與鈣三醇結合使用可加速效果，如在談話中所述。

Ascendis 還建議，不同國家可能有不同的 “故事” 推動治療率。它將美國與意大利進行了比較，表示意大利歷史上更強調線性生長，治療滲透率更高，並認為隨着合併症相關證據的更廣泛傳播，美國的滲透率可能會上升。

## 標籤和安全性討論與每日 CNP 類似物的比較

談話中討論了 YUVIWEL 標籤與現有療法的血壓相關警告之間的差異。Ascendis 表示，YUVIWEL 標籤中的低血壓警告是指與每日一次 CNP 類似物觀察到的報告，而不是與 YUVIWEL 本身觀察到的效果，將其框定為與類別相關的預防措施。

管理層將 YUVIWEL 的特性歸因於其 TransCon 技術設計目標，描述了兩個關鍵目標：

-   **持續一週釋放**，旨在避免與低血壓風險相關的高峰濃度 (Cmax)。
-   **前藥設計**，其中活性成分在釋放到血液中之前最初是無活性的，管理層將其與每日注射相比減少注射部位問題聯繫起來。

## 定價和支付方策略評論

關於定價，主持人表示 Ascendis 指出預計很快會提供定價信息，可能在下週早些時候。被問及公司是否會考慮更多的支付方合同以應對競爭動態時，管理層表示其歷史上以反映感知的優越益處的溢價定價產品，同時旨在實現其所稱的 “公平” 方法，以使患者和更廣泛的系統受益。

Ascendis 表示其並不嚴重依賴合同，引用了使用醫療例外和患者支持基礎設施促進獲取的經驗。公司描述了一種成熟的 “患者旅程” 方法，旨在支持處方書寫後的獲取。

## YORVIPATH 更新：需求、保留和每週計劃

討論還涉及 YORVIPATH，提出了關於季節性、毛利與淨利動態以及早期需求模式的問題。Ascendis 表示，預計在看到實現的第一季度數字後，到三月底會有更多的清晰度，同時補充説需求在各季度之間保持一致。

關於持續性，管理層表示，在各國，通常看到患者在開始治療後仍然繼續使用 YORVIPATH，只有少數患者停藥。它表示，任何下降往往發生在早期，即在劑量調整期間，公司正在努力在該階段提供額外支持。

最後，Ascendis 簡要提到開發 YORVIPATH 每週一次版本的情況，表示正在與監管機構討論基於藥代動力學的生物等效性策略是否可以支持批准，或者是否需要額外的療效數據。公司強調，每週選項不會被定位為一般的生命週期管理，而是作為已經在每日產品上調整到穩定劑量的患者的轉換選項。

## 關於 Ascendis Pharma A/S NASDAQ: ASND

Ascendis Pharma A/S 是一家總部位於丹麥的生物製藥公司，專注於開發針對罕見內分泌疾病的創新療法。該公司成立於 2015 年，總部位於赫勒魯普，利用其專有的 TransCon 藥物遞送平台，創造旨在提高安全性、療效和患者便利性的長效前藥。Ascendis Pharma 在歐洲和美國維持研發業務，臨牀研究覆蓋北美、歐洲和亞洲。

該公司的主打產品 lonapegsomatropin（Skytrofa®）是一種每週一次的生長激素療法，已獲得美國批准。

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