--- title: "FDA 綜述：Hernexeos 一線治療，每週 Yuviwel，擴展的 Palynziq 和 Sogroya 適應症" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/278076841.md" description: "美國食品藥品監督管理局（FDA）在二月下旬和三月初批准了多個治療領域的藥物。值得注意的批准包括博瑞醫藥（Boehringer Ingelheim）的 Hernexeos 用於晚期非小細胞肺癌，Ascendis Pharma 的 Yuviwel 用於患有軟骨發育不全的兒童，百奧明（BioMarin）擴展的 Palynziq 適應症用於兒童苯丙酮尿症患者，以及諾和諾德公司（Novo Nordisk）的 Sogroya 用於生長障礙。此外，強生（Johnson & Johnson）的 Tecvayli 與 Darzalex Faspro 聯合用於複發性多發性骨髓瘤。這些批准標誌着針對特定醫療條件患者的治療選擇取得了重大進展" datetime: "2026-03-06T10:24:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278076841.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278076841.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278076841.md) --- # FDA 綜述：Hernexeos 一線治療，每週 Yuviwel，擴展的 Palynziq 和 Sogroya 適應症 添加 將其添加為您在 Google 上的首選新聞來源 立即添加 美國食品藥品監督管理局（FDA）在 2 月底和 3 月初發布了一系列批准，涵蓋了多個治療領域的監管許可，從腫瘤學和罕見遺傳疾病到生長缺陷。 讓我們來看看最近獲得監管批准的治療方案。 **勃林格殷格翰製藥公司** 2026 年 2 月 26 日，FDA 批准了勃林格殷格翰的 Hernexeos 作為一種一線治療，適用於腫瘤攜帶 HER2 酪氨酸激酶結構域激活突變的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，該突變通過 FDA 授權的檢測確認。 這一批准標誌着一個重要的里程碑，使 Hernexeos 成為首個在一線治療中可用於 HER2 突變晚期 NSCLC 的靶向療法。HER2（ERBB2）突變發生在約 2-4% 的 NSCLC 病例中，與預後不良和腦轉移發生率較高相關。 在 2025 年 8 月，FDA 已批准 HERNEXEOS 用於接受過先前治療的 HER2 突變晚期 NSCLC 患者。 **Ascendis Pharma A/S (ASND)** Ascendis 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，允許每週一次的 Yuviwel 用於 2 歲及以上的侏儒症兒童。 侏儒症是一種影響骨骼生長的罕見遺傳疾病，通常導致骨骼發育不良。患有這種疾病的人通常面臨更高的肌肉、神經系統以及心臟或肺部併發症的風險。 Voxzogo 由 BioMarin Pharmaceutical Inc.（BMRN）開發，是首個獲得 FDA 批准用於侏儒症兒童的療法。它於 2021 年 11 月獲得 5 歲及以上兒童的批准，並於 2023 年 10 月獲得 5 歲以下兒童的加速批准。Voxzogo 以每日一次的皮下注射方式給藥。 Yuviwel 是首個也是唯一一個獲得批准的侏儒症療法，能夠在每週給藥間隔內提供持續的 C 型利鈉肽（CNP）系統性暴露，提供與 Voxzogo 相比的獨特每週一次的治療選擇，後者需要每日給藥。 **BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)** BioMarin 於 2026 年 2 月 27 日獲得 FDA 批准，將 Palynziq 的適應症擴展至 12 歲及以上的苯丙酮尿症兒童。 苯丙酮尿症（PKU），也稱為苯丙氨酸羥化酶（PAH）缺乏症，是一種遺傳性疾病，其特徵是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高。由於 PAH 酶對於正常分解苯丙氨酸是必需的，其缺乏導致苯丙氨酸在血液中積累。過量的 Phe 對大腦有毒，可能導致嚴重併發症，包括嚴重智力殘疾、癲癇、震顫、行為障礙和精神症狀。 Palynziq 是唯一獲得批准的酶替代療法，能夠降低 PKU 患者血液中的苯丙氨酸（Phe）濃度。該藥物於 2018 年獲得批准，用於治療血液中 Phe 濃度超過 600 微摩爾/升的苯丙酮尿症成人患者。 自 2018 年獲得批准以來，Palynziq 的銷售穩步增長。2025 年全年收入為 4.33 億美元，而 2024 年為 3.55 億美元。 **諾和諾德公司 (NVO)** 2026 年 2 月 27 日，諾和諾德獲得 FDA 批准，允許 Sogroya 用於三種新適應症，Sogroya 是一種每週一次注射的長效生長激素，劑量為 5 毫克、10 毫克或 15 毫克。擴展標籤現在包括 2.5 歲及以上的特發性矮小（ISS）兒童、出生時體重過小且在 2 歲時未能追趕生長的矮小兒童，以及與諾南綜合症（NS）相關的生長障礙。 此前，Sogroya 於 2020 年 8 月獲得批准，用於治療生長激素缺乏症（GHD）成人患者，並於 2023 年 4 月獲得批准用於 GHD 兒童。 四十多年來，生長障礙的治療依賴於每日生長激素注射，要求兒童和照顧者每年管理 365 次劑量。這種繁重的日常安排常常對遵從性造成挑戰。像 Sogroya 這樣的每週一次的替代方案可以減輕負擔，提高家庭的依從性，公司表示。 **強生公司 (JNJ)** 2026 年 3 月 5 日，FDA 批准 Tecvayli 與 Darzalex Faspro 聯合用於治療已接受至少一線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑。 Tecvayli 作為單藥於 2022 年 10 月獲得 FDA 加速批准，作為一種現成的抗體，適用於已接受至少四線治療的複發性或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者，包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗 CD38 抗體。 Darzalex Faspro 同樣來自 JNJ，已作為單藥和聯合用藥獲得 11 個多發性骨髓瘤適應症的批准，其中四個適用於新診斷的可移植或不可移植患者的一線治療。 如需評論和反饋，請聯繫：editorial@rttnews.com 商業新聞 ### 相關股票 - [JNJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/JNJ.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VHT.US.md) - [NVOX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/NVOX.US.md) - [NVO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/NVO.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [ASND.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ASND.US.md) - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BMRN.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHE.US.md) - [IHI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHI.US.md) - [XHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XHE.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XLV.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) ## 相關資訊與研究 - [諾和諾德夥 OpenAI 研發藥物 AI 分析數據 識別具潛力候選藥](https://longbridge.com/zh-HK/news/282661383.md) - [藥廠 AI 合作潮！諾和諾德攜手 OpenAI 股價走揚](https://longbridge.com/zh-HK/news/282755292.md) - [諾和諾德與 OpenAI 攜手，以 AI 加速開發肥胖與代謝藥物](https://longbridge.com/zh-HK/news/282666368.md) - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：Ascendis Pharma A/S - ADR(ASND-US) EPS 預估下修至 4.38 元，預估目標價為 252.51 元](https://longbridge.com/zh-HK/news/282708783.md) - [雙雙入選 2026 SGO 口頭報告：蘆康沙妥珠單抗 (sac-TMT) 兩項婦科腫瘤研究成果發佈](https://longbridge.com/zh-HK/news/282607157.md)