--- title: "C4 Therapeutics 在 TD Cowen 會議上為骨髓瘤藥物 Cemsidomide 制定了加速批准的路徑" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/278227263.md" description: "C4 Therapeutics（納斯達克代碼：CCCC）在 TD Cowen 醫療會議上進行了演講，概述了其主要多發性骨髓瘤藥物 cemsidomide 的加速審批計劃。首席執行官 Andrew Hirsch 強調了公司對靶向蛋白降解和可持續管線的關注。C4 的 I 期研究顯示整體應答率為 36%，且在增加劑量時應答率更高。該公司已啓動 MOMENTUM II 期研究，並計劃與 elranatamab 進行聯合研究。他們的目標是在 12 個月內完成入組，並計劃在 2028 年前提交 cemsidomide 的首次新藥申請（NDA）" datetime: "2026-03-07T17:26:52.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278227263.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278227263.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278227263.md) --- # C4 Therapeutics 在 TD Cowen 會議上為骨髓瘤藥物 Cemsidomide 制定了加速批准的路徑 - MarketBeat 週迴顧 – 12/18 - 12/22 C4 Therapeutics NASDAQ: CCCC 在 TD Cowen 第 46 屆年度醫療會議上進行了演示，概述了其近期和中期的臨牀計劃，強調其主要的多發性骨髓瘤項目 cemsidomide 以及旨在潛在加速審批路徑的發展戰略。 獲取 **C4 Therapeutics** 的提醒： ## 專注於靶向蛋白降解和主要的骨髓瘤項目 首席執行官 Andrew Hirsch 將 C4 描述為一家靶向蛋白降解公司，旨在建立一個 “可持續的管道”，並最終實現完全整合。他表示，公司臨牀腫瘤學組合以 cemsidomide 為核心，這是一種 IKZF1/3 降解劑，其他臨牀資產包括 EGFR L858R 降解劑 CFT8919。Hirsch 還表示，公司已開始討論針對炎症、神經炎症和神經退行性疾病的發現戰略。 - C4 Therapeutics 起飛：接下來會發生什麼？ Hirsch 表示，C4 在十月完成了一輪融資，提供了 “直到 2028 年底” 的資金支持，他表示這支持多個計劃中的價值提升里程碑。公司在一月制定了到 2028 年的計劃，2026 年將集中推進 cemsidomide 並建立組合研究，預計 2027 年將帶來正在進行的試驗的早期結果，而 2028 年則以 Hirsch 所描述的註冊數據集和 cemsidomide 的首次 NDA 提交為目標。 ## Cemsidomide：理由、I 期結果和差異化主張 Hirsch 認為，儘管免疫導向藥物取得了進展，IKZF1/3 降解仍然是多發性骨髓瘤生物學的核心。他描述了他認為對該類藥物重要的兩個機制：對造血幹細胞分化的影響（影響漿細胞形成）和通過增加 IL-2 產生來激活 T 細胞。他將免疫激活特性定位為可能與解決某些免疫導向療法中觀察到的 T 細胞疲憊相關，特別是在組合治療中。 在討論之前的數據時，Hirsch 表示，跨試驗比較表明，cemsidomide 相較於其他正在開發的 IKZF1/3 降解劑（包括百時美施貴寶的 CELMoD 組合）具有競爭性的療效特徵。他強調，C4 的 I 期研究招募了他所描述的現代、重度預處理人羣：100% 三類藥物暴露，100% 之前接受過抗 CD38 治療，75% 之前接受過 BCMA 導向療法或 CAR-T。 首席醫學官 Len Reyno 提供了 I 期學習的更多細節。他表示，所有研究劑量的總體反應率為 36%，且在較高劑量下反應率增加，在 100 微克時反應率為 53%。Reyno 表示，cemsidomide 顯示出與該類藥物一致的安全性特徵，包括短暫的中性粒細胞減少症，但他強調與其他 CELMoD 相比，中性粒細胞減少症的發生率相對較低，G-CSF 的使用也很少。他還表示，研究中幾乎沒有劑量減少和 “幾乎沒有” 因藥物相關副作用而停藥的情況。 Reyno 表示，公司將 14 天用藥/14 天停藥的方案視為一個額外的差異化因素，引用患者對治療間歇的偏好以及在停藥期間中性粒細胞的恢復，以及與現有骨髓瘤方案結合的便利性。 ## MOMENTUM II 期和加速審批目標 Hirsch 表示，公司已在約 100 名患者中啓動了 MOMENTUM II 期單臂研究，招募的人羣與 I 期試驗相似，且已開始招募並給患者用藥。Reyno 表示，公司仍處於執行的早期階段，並通過在歐洲和其他地區激活站點，擴大超出 I 期研究僅限美國的範圍。 管理層表示，目標是大約 12 個月的招募期，並預計在 2027 年第一季度完成招募。Hirsch 和 Reyno 描述了潛在加速審批方案的監管框架，重點在於數據質量和嚴謹性，包括獨立的療效評估和贊助商對新興數據的盲法處理，以避免偏見。 Reyno 表示，公司希望反應率至少與其 I 期經驗相當，並強調耐受性（至少六個月）和可預測的安全性是整體證據包的關鍵組成部分。Hirsch 補充説，FDA 的評估將在任何提交時可用療法的背景下進行。 ## 組合計劃：elranatamab 研究和 MRD 陰性 CR 考慮 C4 預計將在下個季度啓動與 elranatamab 的 I b 期組合研究，elranatamab 是輝瑞的 BCMA 雙特異性 T 細胞結合劑（BiTE）。Hirsch 表示，組合研究旨在為可能作為 MOMENTUM 加速審批方法的 III 期關鍵試驗奠定基礎。管理層還描述了組合項目的第二個潛在加速審批機會，具體取決於早期反應指標和 MRD 陰性完全緩解（CR）率。 在問答環節中，Hirsch 澄清了比較 BiTE 組合與 CAR-T 結果的圖表引用了使用較弱的 IKZF1/3 降解劑的競爭對手數據。他表示，這些結果提高了總體反應率，但並未顯著改善更深層次的反應，並且他認為 cemsidomide 的效力可能導致更高的 CR 率。 Reyno 討論了 FDA 關於可測量殘餘疾病（MRD）陰性的草案指導，並表示 C4 設計的研究預計 MRD 陰性 CR 將被納入審批方案，包括加速審批。他表示，MRD 陰性 CR 並不是單藥 II 期研究的核心，儘管公司將評估 CR 患者的 MRD 狀態。他表示，MRD 陰性 CR 在 III 期試驗設計中可能更具影響力，預先定義的分析將比較各組之間的 MRD 陰性 CR 率。 Reyno 還表示，公司認為百時美施貴寶評估 iberdomide 在 MRD 陰性完全緩解的二線試驗中的計劃，對於監管機構如何評估此類終點以及設計成本效益更高、速度更快的第三階段項目具有參考意義。 當被問及 elranatamab 聯合研究的成功標準時，Reyno 表示關鍵目標包括識別至少一種在多個週期中安全的劑量，並觀察到高的完全緩解率和 MRD 陰性完全緩解，同時指出第一階段研究並不具備明確確立這些比率的能力。他補充説，C4 不計劃在第一階段擴展大規模隊列，而是打算利用這些數據來設計第三階段研究。 關於額外的聯合工作，Reyno 表示 C4 計劃生成與已建立的基礎藥物如 carfilzomib 和抗 CD38 療法的聯合安全數據，同時監測新興療法以尋找未來的聯合機會，包括可能的 CAR-T 序列治療方法。 ## 合作與早期發現策略 除了內部項目外，Hirsch 表示 C4 與羅氏和默克 KGaA 在 KRAS 家族方面有積極的發現合作。他還表示，Biogen 已將 C4 提供的第二種降解劑帶入臨牀，將這兩個 Biogen 項目描述為 “RAC4 降解劑和用於自身免疫疾病的 BTK 降解劑。” Hirsch 補充説，C4 預計今年將向合作伙伴交付另一個開發候選藥物。 Hirsch 簡要概述了公司在炎症、神經炎症和神經退行性疾病方面的新發現方法，引用了平台學習的內容，包括血腦屏障穿透、高催化活性和微調降解動力學（包括部分降解）的能力。他表示，C4 已識別出三條經過驗證的通路和五個新的 “難以藥物化” 的靶點，但出於競爭原因不披露靶點。他還表示，公司正在考慮可能降低更大機會風險的 “哨兵指徵”，例如阿爾茨海默病。 在結束髮言時，Hirsch 表示，他認為 cemsidomide 仍然被投資者低估，作為一個完全擁有的資產，有潛力成為多發性骨髓瘤治療的基礎。Reyno 補充説，儘管取得了進展，但對耐受性良好的晚期療法仍然存在需求，免疫導向策略仍有改進空間，認為 cemsidomide 的安全性特徵可以支持更廣泛的聯合使用。 ## 關於 C4 Therapeutics NASDAQ: CCCC C4 Therapeutics, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於靶向蛋白降解劑的發現和開發。利用其專有的可控誘導降解（CiD）平台，公司旨在通過利用身體的自然蛋白質處理機制來消除致病蛋白。這種方法旨在通過靶向傳統小分子或抗體歷史上難以抑制的蛋白質，解決廣泛的腫瘤學和免疫腫瘤學適應症。 公司的管道包括多個小分子降解劑候選藥物，正在進行臨牀前和臨牀階段的推進。 ## 精選文章 - 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