--- title: "BridgeBio Pharma 的 CEO 透露了管線啓動計劃、Attruby 的動量以及輝瑞 Tafamidis 試驗的最新進展" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/278962353.md" description: "BridgeBio Pharma 首席執行官 Neil Kumar 在與巴克萊分析師 Elie Merle 的對話中討論了公司的後期管線和商業優先事項。他提供了關於與輝瑞相關的 tafamidis 專利審判的最新情況，強調了 BridgeBio 對罕見疾病項目的關注。Kumar 強調了常染色體顯性低鈣血癥類型 1 (ADH1) 和肢帶型肌肉萎縮症類型 2I (LGMD2I) 的有希望的三期結果，指出了顯著的患者結果和潛在的市場機會。他概述了一種去中心化的商業模式，以支持這些倡議" datetime: "2026-03-13T00:46:45.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/278962353.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/278962353.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/278962353.md) --- # BridgeBio Pharma 的 CEO 透露了管線啓動計劃、Attruby 的動量以及輝瑞 Tafamidis 試驗的最新進展 BridgeBio 動盪的一週讓生物科技股票受到關注 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 首席執行官 Neil Kumar 在與巴克萊生物科技分析師 Elie Merle 的對話中討論了公司的後期管線、商業執行優先事項以及不斷發展的轉甲狀腺素澱粉樣心肌病（ATTR-CM）市場。Kumar 還對正在進行的涉及輝瑞 Vyndamax 品牌的 tafamidis 專利審判提供了高層次的評論，同時強調了 BridgeBio 在推動多個罕見疾病項目走向潛在上市方面的關注。 獲取 **BridgeBio Pharma** 的提醒： ## Tafamidis 專利審判：關注侵權和有效性 Kumar 針對輝瑞 Vyndamax 專利資產周圍的訴訟進展回應了投資者的關注，他表示該專利有效期至 2035 年。他將案件框定在兩個主要領域：侵權和有效性。他表示，最近的更新與侵權更相關，他認為這一領域在科學考慮上相對明確。 在高層次描述科學基礎時，Kumar 提到了 “低自由能” 晶體多晶型的概念，並表示輝瑞使用了三種 “正交方法” 來定義其聲稱受到保護的多晶型，引用了固態 NMR、X 射線衍射（XRD）和拉曼光譜。他指出，與光譜相關的專家證人似乎可能被允許作證，他認為這對訴訟程序很重要。 他補充説，在 BridgeBio 看來，輝瑞可能在其評估的許多材料中識別出了相關的低自由能形式，並指出一家仿製藥製造商（Dexcel）已經表示其存在侵權。Kumar 還提到了他所稱的參與有效性和侵權的專家證人。 關於 Vyndaqel 仿製藥的潛在時間表，Kumar 表示 “所有因素都很重要”，但認為 Vyndaqel 已被停用，無法替代 Vyndamax，並且在該品牌的當前研究工作中並不核心。他建議 Vyndamax 仍然是值得關注的關鍵品牌產品，同時承認可能存在有限的 20 毫克 tafamidis 使用空間（包括在退伍軍人事務部）以及其他仿製藥如 diflunisal。 ## ADH1：基於 III 期療效的商業化潛力 談到常染色體顯性低鈣血癥 1 型（ADH1）時，Kumar 表示他的信念源於缺乏可用療法以及他所描述的引人注目的 III 期結果。他強調了包括超過 75% 的患者正常化和 91% 的患者恢復甲狀旁腺激素（PTH）水平至正常範圍的結果，他將其描述為接近 “治療性治癒”。 在市場規模方面，Kumar 引用了大約 10,000 到 12,000 人的統計遺傳流行率，並表示許多患者可能未被診斷。他概述了在非手術性甲狀旁腺功能減退症中的病例發現機會，他表示大約 20% 到 25% 的患者可能具有與 ADH1 一致的鈣感受器突變。他估計可能已經識別出 3,000 到 4,000 名患者，並可能在上市時可接觸到，並將該療法描述為 “安全的口服藥物”，具有 “卓越的療效”。他還表示，他預計在上市時會有一波反映積壓需求的需求。 Kumar 補充説，目前只有少數 ADH1 患者在使用 Ascendis 的 Yorvipath，估計約為 1%，並指出該藥物並未標註用於 ADH1。 ## LGMD2I：中期 III 期結果超出預期，路徑 “面向全面批准” Kumar 還討論了肢帶型肌肉萎縮症 2I 型（LGMD2I），指出他剛剛參加了肌肉萎縮症協會（MDA）會議，BridgeBio 計劃在新聞稿和晚間發佈會上發佈更多數據。他表示，中期 III 期結果 “讓他感到驚喜”，並引用了： - α-肌營養不良蛋白複合物的糖基化增加（他稱之為因果生物標誌物），包括約 80% 的增加，並且在某些情況下達到正常水平。 - 肌酸激酶（CK）的改善，一些患者恢復到正常水平，他將其描述為肌肉損傷的敏感標誌。 - 在多個行走測量、強制性肺活量（FVC）和修訂版北極星測試中的功能改善，效果在三個月內就能看到。 他將 LGMD2I 描述為一種沒有可用藥物療法的嚴重疾病，並估計美國有 1,200 到 1,500 名患者。他表示，該人羣在主要機構和 MDA 卓越中心相對較好地被識別，但隨着療法的出現，預計更廣泛的基因分型將會增加。 關於監管策略，Kumar 表示公司與 FDA 的討論 “面向全面批准”，引用了統計顯著的結果以及他所描述的在亞組（包括基因型、年齡和疾病嚴重程度）中一致的效果。他表示與歐洲監管機構的討論進展較慢，預計在大約兩個月內會有更詳細的對話。 ## 商業擴展：去中心化的附屬機構，集中化的美國基礎設施 Kumar 表示，BridgeBio 的商業模式始於去中心化的附屬機構模型，其中地方團隊 “擁有科學” 和醫學事務，同時利用集中化的基礎設施——特別是在美國——進行患者服務、市場準入、分銷和銷售運營。他認為這種結構應該能夠實現高效的上市，並表示公司不期望需要與 ATTR 建立的現場團隊相當的力量。 在國際上，他提到了 BridgeBio 與拜耳在歐洲的合作，並表示歐洲在罕見疾病方面可以提供優勢，因為少數優秀中心負責了許多患者。他還強調，BridgeBio 的試驗是全球性的，約 30% 到 35% 的試驗人羣來自歐洲，他認為這有助於醫生的熟悉度和良好意願，為產品上市做好準備。 ## ATTR-CM（Attruby）：腳本加速、處方醫生擴展和定價展望 庫馬爾將 Attruby 新患者啓動的加速歸因於處方量的增加和開處方醫生的增加。他表示，在高容量心力衰竭實踐中的更廣泛行業教育努力有所幫助，包括電子病歷（EMR）標記和 “AI 算法”，這些算法提示醫生考慮 ATTR-CM。 他還強調了醫生對 BridgeBio 亞羣分析的興趣，包括心臟心律失常數據。庫馬爾表示，許多 ATTR-CM 患者有房顫的參與（他引用了 50% 到 60%），並認為這些數據支持在房顫和非房顫患者中的活動，從而簡化複雜實踐中的決策。他表示，公司在學術醫療中心和高容量社區心力衰竭環境中都在獲得市場份額，儘管他指出 BridgeBio 在學術中心起步時處於 “輕微劣勢”，因為在多發性神經病方面存在競爭經驗。 關於長期定價，庫馬爾表示，美國的渠道定價 “一直在上漲”，並將 BridgeBio 描述為市場上價格最低的藥物。他表示公司的接入計劃 “極為慷慨”，並不預計短期內會有劇烈的價格變化。他還重申了他的觀點，即更好的 TTR 穩定水平與更好的結果相關，並在此背景下提到了輝瑞的出版物。庫馬爾補充説，公司正在探索早期發病分離背後的潛在機制，包括與心腎軸相關的假設。 最後，庫馬爾概述了 BridgeBio 內部如何看待各項目的峯值銷售，表示 ATTR 是最大的機會，他將其描述為一個 40 億美元的峯值年產品。他表示公司對軟骨發育不全的模型約為 20 億美元（不包括低軟骨發育不全），對 ADH1 和 LGMD2I 的模型約為每個 10 億美元。他還提到 BridgeBio 計劃在今年夏天啓動慢性高甲狀旁腺功能亢進的三期試驗，稱其為一個 “巨大的市場”，可能會大幅擴展 encaleret 的機會。 ## 關於 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO BridgeBio Pharma, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，總部位於加利福尼亞州帕洛阿爾託。該公司由尼爾·庫馬爾於 2015 年創立，致力於為患有遺傳疾病和癌症的患者發現、開發和提供變革性藥物。BridgeBio 採用一個綜合模型，涵蓋目標識別、臨牀前研究、臨牀開發和商業化，旨在簡化從實驗室到臨牀的過程。 BridgeBio 的產品線包括多種治療方式，包括小分子、生物製劑和基因療法。 ## 瞭解更多 - 我們更看好的五隻股票比 BridgeBio Pharma 更好 - Gilder：不要購買 AI 股票，而是這樣做 - “這家 AI 巨頭即將破產” - 華爾街害怕的黃金圖表…… - 警告：你行動得不夠快 - 中央銀行目前在黃金方面的舉動 _此即時新聞提醒是由敍述科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成的，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 嗎？ 在考慮 BridgeBio Pharma 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 BridgeBio Pharma 並不在名單上。 雖然 BridgeBio Pharma 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHE.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [BBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBIO.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - 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