--- title: "enGene 首席執行官推介 Detalimogene 作為對社區友好的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）治療選項，並預告將在第二季度更新 LEGEND 數據" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/279166766.md" description: "enGene 首席執行官 Ron Cooper 在公民生命科學會議上發表演講，討論了公司針對非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）的研究性療法 detalimogene。他強調了當前治療的侷限性以及對社區友好型選擇的需求。Cooper 強調了耐受性和治療連續性的重要性，並指出在 LEGEND 研究中六個月的完全應答率為 62%。他預計將在第二季度提供更多數據更新，並可能在 2027 年提交批准申請，旨在與社區泌尿科實踐無縫整合" datetime: "2026-03-15T19:03:19.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/279166766.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/279166766.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/279166766.md) --- # enGene 首席執行官推介 Detalimogene 作為對社區友好的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）治療選項，並預告將在第二季度更新 LEGEND 數據 enGene NASDAQ: ENGN 首席執行官 Ron Cooper 在公民生命科學會議上展示了公司針對非肌肉侵襲性膀胱癌 (NMIBC) 的方法，強調了該疾病未滿足的需求以及公司認為其研究性療法 detalimogene 可以更容易地融入社區泌尿科實踐的觀點。 ## NMIBC 治療背景及推遲膀胱切除術的努力 Cooper 將 NMIBC 患者（通常是有合併症的老年男性）的歷史治療選擇描述為有限，指出 BCG 療法後，指南推薦在 BCG 失敗後進行根治性膀胱切除術（膀胱切除）。他將膀胱切除術描述為一項重大手術，具有顯著風險，引用了 “5%–15%” 的死亡率、高發病率以及包括造口使用和性功能喪失在內的生活質量影響。 他認為，切除膀胱對於一種他描述為進展緩慢的疾病來説可能是一個極端的步驟，並指出 NMIBC 在 “10 年時間框架內的進展率為 20%。” Cooper 表示，他對市場上新藥物的數量感到鼓舞，稱這種情況對患者是積極的，並促成了一場部分由 FDA 指導推動的開發 “競賽”，該指導可以支持在此環境下相對較小的開放標籤研究的批准。 ## 市場分化：學術中心與社區實踐 Cooper 一再強調學術和社區環境之間的差異，估計大約 17% 的患者在學術中心接受治療，而大約 83% 的患者在社區接受治療。他表示，許多新產品在社區泌尿科的接受度有限，因為它們 “笨重”，需要特殊處理、較長的解凍時間，並可能涉及保險問題。 正如 Cooper 所描述的，社區泌尿科醫生今天通常使用 BCG 診斷和治療患者，並可能使用膀胱內吉西他濱，但通常會將患者轉診至學術中心以獲得更多選擇。在學術環境中，他表示患者可能會接受 Adstiladrin 和 Keytruda 等療法，隨後進行膀胱切除。在社區中，他提到持續存在的限制，例如長期的 BCG 供應短缺和整合操作複雜療法的能力有限。 ## Detalimogene 的臨牀更新及 enGene 關注的下一步 在討論公司 LEGEND 研究（他描述為關鍵隊列）的數據時，Cooper 表示 enGene 在去年秋季的數據更新中報告了 62% 的六個月完全緩解 (CR) 率，稱其與該類別的其他藥物相當。 他特別強調了耐受性和治療連續性。Cooper 表示，觀察到的大多數與 detalimogene 相關的不良事件為 1 級或 2 級，並與導尿相關。他還指出，停藥和治療中斷的低單數比例，與他所説的其他療法相比，後者的比例更高，包括 “在 40% 或更高或雙位數” 的數據。對 Cooper 來説，這些差異表明患者更有可能按計劃繼續治療。 展望未來，Cooper 表示 enGene 預計將在第二季度的春季會議上提供另一個數據更新，包括最終的 “任何時間 CR” 率，他將其描述為主要終點。他表示，研究中大多數 125 名患者到時將已超過六個月的時間點。他還預告了在下半年將提供的額外更新，屆時 enGene 預計將提供 12 個月的數據，稱其對評估長期耐久性至關重要。 Cooper 表示，隨後將提交申請，預計在 2027 年獲得批准。他還描述了在監管背景下如何評估耐久性，提到反應持續時間 (DOR) 作為次要終點，並討論了該領域使用的 12 個月 “里程碑” 比較。雖然他説他預計免疫療法會是耐久的，並提到之前更新中的小型九個月快照（五名符合條件的患者均達到該標記），但他警告説研究仍在進行中。 ## 運營重點：融入社區泌尿科工作流程 Cooper 將 detalimogene 的差異化框架視為與物流和臨牀表現同樣重要，認為社區實踐——通常面臨人員不足的壓力，並越來越受到私募股權所有權的影響——需要不會干擾實踐流程的療法。他概述了他認為可以減少社區採用摩擦的幾個特徵： - 無需特殊處理，與某些病毒類產品需要消毒程序和額外預防措施形成對比。 - 預計在普通冰箱中可存放 “數月”，在冰箱中可存放 “多年”，與某些療法的 “超低温鏈” 要求形成對比。 - 無需多次預洗，這可能消耗護理時間和資源。 - 無需手術室；他描述了在標準檢查室中使用典型導尿供應進行給藥是可行的。 Cooper 還討論了患者和診所的時間負擔，建議在臨牀試驗尿液收集要求之外，患者在辦公室的時間可能限制在 “5 或 10 分鐘” 內進行給藥。他表示，公司可能會隨着時間的推移進行藥物經濟學研究，以量化潛在的好處。 ## 競爭格局評論及其他 LEGEND 隊列 在被問及競爭對手數據（包括 Protara）時，Cooper 表示，他將某些以化療為導向的方法視為互補而非直接競爭對手，並建議時間表和不斷變化的 FDA 指導可能使後期進入者更難招募相關的三線人羣。他還提到強生的 TAR-200 作為不斷發展的社區工具包的一部分，同時指出操作挑戰，例如放置和移除設備所需的時間以及需要重複訪問。 最後，Cooper 提到了其他 LEGEND 階段——2A（BCG 初治）、2B（BCG 暴露）以及一個僅有乳頭狀病變且沒有 CIS 的隊列，表示 enGene 已將這些工作優先級降低，專注於第一隊列的招募。他提到第一隊列最終超額招募了 25%，並指出來自其他隊列的數據可能會在後續幫助指導處方決策，乳頭狀病變可能與 NCCN 指南的納入相關。 ## 關於 enGene NASDAQ: ENGN enGene, Inc 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發針對腫瘤的基因治療。公司的核心技術是 EnGene 遞送載體（EDV）平台，該平台利用非活性、細菌衍生的微小細胞直接將治療藥物輸送到腫瘤細胞。通過將靶向遞送與強效藥物結合，enGene 旨在提高癌症治療的精準性和有效性，同時減少非靶向毒性。 通過其 EDV 平台，enGene 已將多個治療候選藥物推進到臨牀前和臨牀階段。 ## 精選故事 - 五隻我們更看好的股票，勝過 enGene - 華爾街害怕的黃金圖表…… - 埃隆·馬斯克已經讓我成為一個 “富有的人” - 白銀支付 20% 股息，外加 68% 股份收益 - 解鎖：埃隆·馬斯克的下一個大 IPO - 1,500 家銀行剛剛把你的銀行賬户交給了美聯儲 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 $1,000 在 enGene 嗎？ 在考慮 enGene 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄向客户推薦的股票，建議在更廣泛的市場注意到之前購買……而 enGene 並不在名單上。 雖然 enGene 目前在分析師中獲得了適度買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [XLV.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XLV.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [ENGN.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ENGN.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VHT.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IXJ.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHE.US.md) ## 相關資訊與研究 - [換季不心慌！iHerb 推春季「防禦系」健康指南 挖寶 6 款營養好物](https://longbridge.com/zh-HK/news/282267420.md) - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：莫德納 (MRNA-US) EPS 預估下修至-6.7 元，預估目標價為 40.00 元](https://longbridge.com/zh-HK/news/282376809.md) - [中國生物製藥 (1177) Kylo-11 治動脈粥樣硬化性心血管病 II 期臨牀完成美國首例患者入組](https://longbridge.com/zh-HK/news/282264250.md) - [鉅亨速報 - Factset 最新調查：Abivax - ADR(ABVX-US) EPS 預估下修至-4.13 元，預估目標價為 149.00 元](https://longbridge.com/zh-HK/news/282193604.md) - [沛嘉醫療已完成首例患者植入經導管緣對緣修復系統手術](https://longbridge.com/zh-HK/news/282265633.md)