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title: "Immunovant 的眼科藥物在三期臨牀試驗中未達預期；Beam 的鐮狀細胞數據已在《新英格蘭醫學雜誌》上發表"
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description: "Immunovant 的股票在其甲狀腺眼病藥物 batoclimab 未能通過第三階段試驗後下跌。Alto Neuroscience 的 ALTO-101 也未能通過精神分裂症的概念驗證研究。Beam Therapeutics 報告其鐮狀細胞治療藥物 risto-cel 取得積極結果，消除了嚴重的疼痛危機。Orca Bio 的血癌藥物 Orca-T 的 FDA 審查被推遲。Oric Pharmaceuticals 在宣佈擴大 rinzimetostat 的第三階段研究後，股價下跌超過 40%。Korsana Biosciences 宣佈與 Cyclerion Therapeutics 進行反向合併，專注於阿爾茨海默病治療，並獲得 3.8 億美元的投資"
datetime: "2026-04-03T15:40:14.000Z"
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# Immunovant 的眼科藥物在三期臨牀試驗中未達預期；Beam 的鐮狀細胞數據已在《新英格蘭醫學雜誌》上發表

_今天，我們簡要回顧了來自 Immunovant 和 Alto Neuroscience 的新聞，以及 Oric Pharmaceuticals、Korsana Biosciences 和幾家你可能錯過的基因醫學開發公司的最新動態。_

**Immunovant**（一家 **Roivant** 的衍生公司）的股票在週四下跌，此前該公司宣佈其針對甲狀腺眼病的實驗性療法在兩項晚期試驗中未能成功。該公司表示，與合作伙伴 **HanAllBiopharma** 共同開發的藥物 **batoclimab** 未能達到第三階段試驗的關鍵目標，主要集中在減少活躍甲狀腺疾病成人的眼部腫脹。Immunovant 表示，安全性數據與之前的發現一致，沒有發現新的安全信號。該公司沒有分享詳細結果。合作伙伴表示，他們將審查候選藥物的計劃，並在稍後提供更新。——_Delilah Alvarado_

**Alto Neuroscience** 的一種實驗性藥物在一項評估其作為治療與精神分裂症相關的認知障礙的概念驗證研究中失敗。該藥物名為 **ALTO-101**，旨在抑制 “PDE4” 酶。Alto 的研究發現，ALTO-101 在影響大腦活動和認知功能方面並未顯著優於安慰劑。該公司表示，已開發出一種改良釋放的每日一次口服劑型 ALTO-101，並計劃探索合作機會。Alto 的股票在週四上午晚些時候下跌超過 7%。Jefferies 的分析師 Andrew Tsai 寫道，華爾街對這項試驗的期望較低，更關注即將發佈結果的兩種用於抑鬱症的 Alto 藥物。——_Jacob Bell_

**Beam Therapeutics** 在 **新英格蘭醫學雜誌** 上發佈的最新數據表明，正在研究的基因編輯治療 **risto-cel** 在 31 名參與試驗的患者中消除了嚴重的疼痛危機。該基因治療公司週三表示，其治療依賴於一種稱為鹼基編輯的技術來改變 DNA 中的個別字母，還幫助恢復了紅細胞的形狀，解決了貧血問題，並減少了紅細胞的破壞。患者的隨訪時間從不到兩週到超過 20 個月不等。Beam 之前報告了在其研究 risto-cel（當時稱為 BEAM-101）中發現的一例患者死亡，調查人員發現與用於為幹細胞移植準備患者的化療藥物 busulfan 有關。上個月底，該公司還報告了其針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因編輯治療的積極數據。——_Gwendolyn Wu_

細胞治療開發公司 **Orca Bio** 週三表示，**食品藥品監督管理局** 已推遲對其血癌藥物 **Orca-T** 的審查。原定於本月進行的審查，現在聯邦監管機構有直到 7 月 6 日的時間來做出決定。在去年的第三階段研究中，這家加州生物技術公司表示，其治療幫助三分之四的試驗參與者避免了稱為移植物抗宿主病的嚴重副作用，而接受普通幹細胞移植的患者僅為 38%。Orca 最近提交了有關其製造過程的額外信息，但根據該公司説法，尚未被要求提供額外的臨牀數據。FDA 在過去一年中已延長或錯過了許多其他藥物的截止日期。——_Gwendolyn Wu_

**Oric Pharmaceuticals** 的股票在週三下跌超過 40%，原因是這家加州藥物開發公司提供了其最先進研究項目的最新動態。Oric 一直在測試 “**rinzimetostat**”——一種旨在阻斷與癌症相關的酶 EZH2 的實驗性藥物——在一項針對先前接受過中位數兩條治療線的轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的早期臨牀試驗中。Oric 表示，根據試驗數據，它決定進行更大規模的第三階段研究，以評估其藥物與拜耳的 Nubeqa 聯合使用的 400 毫克劑量。**Jefferies** 分析師 **Maury Raycroft** 在客户報告中寫道，一些投資者認為強生的 **Erleada** 將是一個更具戰略性的組合選擇。然而，Raycroft 認為，Oric 迄今為止收集的證據表明其藥物具有競爭力。因此，股票的拋售被認為是過度反應，分析師寫道。到週四上午中段，Oric 的股票反彈約 10%，至每股 8.30 美元。——_Jacob Bell_

**Korsana Biosciences** 週三宣佈與 **Cyclerion Therapeutics** 進行反向合併。合併後的公司將在納斯達克以 “KRSA” 作為股票代碼交易，專注於推進 Korsana 針對神經退行性疾病的潛在治療方案。其中最先進的治療方案，代號為 **KRSA-028**，是一種針對阿爾茨海默病的單克隆抗體，靶向蛋白質澱粉樣β。除了合併，Korsana 還獲得了一項超額認購的私人投資承諾，預計總收益將達到 3.8 億美元。**Fairmount** 和 **Venrock Healthcare Capital Partners** 主導了這項投資。——_Jacob Bell_

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