我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。BioOra Limited 和辛辛那提兒童醫院醫療中心宣佈建立戰略合作伙伴關係，以推進 Atla-cel，這是一種針對復發或難治性 B 細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）兒童的下一代 CAR-T 療法。此次合作旨在利用臨牀數據，證明在成年人中減少神經毒性的效果，使其成為兒童使用的有希望的候選藥物。辛辛那提兒童醫院將主導一項全球臨牀項目，以評估 Atla-cel，該療法在設計上進行了改進，以增強抗腫瘤活性並改善耐受性，相較於早期的 CAR-T 療法。該試驗將在美國、新西蘭以及可能的澳大利亞招募患者
BioOra 與辛辛那提兒童醫院聯合評估 Atla-cel 在兒童復發或難治性 B-ALL 中的應用，基於新興的成人臨牀數據，顯示這種新一代 CAR-T 療法顯著降低了神經毒性。
關鍵要點：
- BioOra 與辛辛那提兒童醫院合作推進 Atla-cel，這是一種針對復發/難治性 B-ALL 的兒童 CAR-T 療法。
- Atla-cel 在成人試驗中顯示出顯著降低的神經毒性，支持其在兒童中的評估，這些兒童可能從這種之前無法獲得的療法中受益。
- 辛辛那提兒童醫院將主導全球臨牀項目，以評估 Atla-cel 在兒童中的應用。
, /PRNewswire/ -- BioOra Limited 與辛辛那提兒童醫院今天宣佈建立戰略合作伙伴關係，推進 Atla-cel（atlacabtagene autoleucel，pINN 名單 134），這是一種針對復發或難治性 B 細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）的第三代 CD19 靶向 CAR-T 細胞療法。
差異化的安全性特徵——對兒童的意義
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John Robson，BioOra 首席執行官
儘管前線治療取得了顯著進展，但復發或難治性 B-ALL 的兒童面臨着較差的長期預後和有限的治療選擇。第一代獲批的 CAR-T 療法已顯示出顯著的療效。然而，細胞因子釋放綜合症（CRS）以及特別是免疫效應細胞相關神經毒性綜合症（ICANS）仍然是更廣泛應用的障礙，尤其是在兒童患者中，神經毒性帶來了更高的發育風險，通常需要進行密集的住院監測。
Atla-cel 是一種第三代 CD19 靶向 CAR-T 療法，結合了設計上的進步，旨在增強抗腫瘤活性並改善耐受性，與早期一代療法相比。2024 年美國血液學會年會上展示的針對復發或難治性淋巴瘤的第一階段 ENABLE-1 研究結果顯示出有希望的完全緩解率，同時安全性特徵顯著，嚴重 CRS 發生率低，關鍵是 ICANS 顯著降低。這些安全信號使 Atla-cel 成為兒童研究的有力候選者。
在兒童中，ICANS 不是可以管理的副作用，而是不可接受的風險。發育中的大腦對免疫介導的神經毒性特別脆弱，這使得 CAR-T 療法無法惠及許多最需要它的患者。成人研究中觀察到的顯著低 ICANS 發生率為兒童評估提供了最強的理由，並提高了門診治療的前景，這將使兒童和家庭免於目前獲批療法所需的長期住院。
與辛辛那提兒童醫院的合作，利用了 ENABLE 試驗項目的臨牀數據，該項目由 BioOra 與新西蘭 Malaghan 醫學研究所合作進行。Atla-cel 結合了旨在增強抗腫瘤活性並改善耐受性的設計進步，與早期一代 CAR-T 療法相比。
作為合作的一部分，辛辛那提兒童醫院的總裁兼首席執行官 Steve Davis 博士加入 BioOra 董事會。
臨牀項目：試驗地點和領導
擬議的兒童 B-ALL 臨牀項目將在美國、新西蘭和可能的澳大利亞招募患者，由辛辛那提兒童醫院進行試驗管理。
該試驗將由辛辛那提兒童醫院癌症與血液疾病研究所的聯合執行主任、骨髓移植與免疫缺陷科主任 Stella M. Davies 博士領導，該醫院在_美國新聞與世界報道_中被評為美國第一的癌症護理提供者。Davies 博士是兒童血液腫瘤學和造血幹細胞移植領域的公認領導者，目前擔任美國移植與細胞治療學會的當選會長。
領導觀點
Laurence Cooper 博士，醫學博士， 兒童腫瘤學家及 BioOra 董事會成員表示："複發性 B-ALL 的兒童應當獲得有效、更安全和更易獲得的療法。ENABLE 項目讓我們對 Atla-cel 的成人安全性特徵充滿信心；顯著降低的神經毒性在兒童腫瘤學中並不是一個小插曲，而是決定療法是否可以安全用於兒童的核心因素。這就是為什麼這個兒童項目如此重要。"
Stella M. Davies 博士，醫學博士， 辛辛那提兒童醫院癌症與血液疾病研究所聯合執行主任及首席研究員表示："複發性 B-ALL 仍然是兒童癌症中最棘手的問題之一。ENABLE 項目中低神經毒性信號使 Atla-cel 成為兒童研究的有力候選者，如果這一特徵在兒童中得到保持，可能意味着將改變生活的 CAR-T 療法帶給更多兒童。"
**John Robson，**BioOra 首席執行官表示："這一合作反映了我們對下一代 CAR-T 設計、嚴謹的臨牀執行和自動化生產能夠共同改變 ALL 兒童預後結果的信念。辛辛那提兒童醫院帶來了這一項目所需的科學深度、兒童專業知識和全球信譽，我們為與他們合作感到自豪。"
史蒂夫·戴維斯（Steve Davis），辛辛那提兒童醫院的總裁兼首席執行官表示："辛辛那提兒童醫院致力於為癌症兒童提供最安全和最先進的治療。Atla-cel 的新興安全性特徵，加上 BioOra 的製造專業知識和我們共同的臨牀願景，為在美國及全球範圍內為複發性 B-ALL 兒童追求真正差異化的治療選擇奠定了堅實的基礎。"
關於 BioOra 有限公司
BioOra 是一家商業階段的細胞治療公司，總部位於新西蘭惠靈頓，專注於為新西蘭、澳大利亞及其他地區的癌症患者開發和商業化下一代細胞療法。其主要項目資產 Atla-cel 是一種針對 CD19 的 CAR-T 療法，目前正在進行針對複發性或難治性 B 細胞淋巴瘤的第二階段 ENABLE-2 註冊試驗，並正在與辛辛那提兒童醫院醫療中心合作推進兒童 B-ALL 的研究。BioOra 位於基督城的健康與技術中心是一個專門設計的 GMP 製造設施，旨在大規模運營 Cocoon®平台，以支持區域和國際需求。
關於辛辛那提兒童醫院
辛辛那提兒童醫院在《美國新聞與世界報道》評選的全國最佳兒科醫療系統中名列前茅，包括在三個專業領域中排名第一：癌症護理、胃腸病學與胃腸外科、糖尿病與內分泌學。辛辛那提兒童醫院多次被《財富》評選為美國最具創新性的公司之一，並且在所有行業的全國組織排名中是頂級的兒科醫療系統。《福布斯》將辛辛那提兒童醫院列為科技工作者最佳僱主前十名之一。辛辛那提兒童醫院成立於 1883 年，是一家非營利性學術醫療系統，在醫療教育和兒科研究方面處於領先地位，發現轉化為創新治療和療法，改變兒童的治療結果。所有這一切都得益於超過 19,400 名團隊成員的卓越文化。辛辛那提兒童醫院在《福布斯》評選的美國醫療專業人員最佳僱主名單中排名俄亥俄州第一，全國第五。更多信息請訪問：CincinnatiChildrens.org
媒體聯繫人：
BioOra 有限公司 Sofie Parker 女士，患者接入負責人
[email protected]
辛辛那提兒童醫院 Barrett Brunsman
[email protected]
來源：BioOra
