--- title: "Harmony Biosciences 計劃通過 WAKIX 籌集 10 億美元，並在 Needham 會議上透露 2026 年的管線催化劑" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/282614037.md" description: "Harmony Biosciences 的高管在 Needham & Company 虛擬醫療會議上介紹了他們 2026 年的優先事項，強調 WAKIX 預計將實現 10 億美元的淨收入。公司報告了強勁的患者增長，並計劃擴展其商業組織。他們已與七家 ANDA 申請者中的六家達成和解，將獨佔權延長至 2030 年。即將推出的計劃包括一種耐胃酸的製劑和高劑量的皮託利桑，均針對嗜睡症和特發性嗜睡症，具有潛在的十億美元機會。此外，一種針對多發性硬化症疲勞的新制劑正在開發中，預計將很快進行 I 期研究" datetime: "2026-04-14T02:02:09.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/282614037.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/282614037.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/282614037.md) --- # Harmony Biosciences 計劃通過 WAKIX 籌集 10 億美元，並在 Needham 會議上透露 2026 年的管線催化劑 Harmony Biosciences 在 Needham & Company 的虛擬醫療會議上概述了 2026 年的優先事項，強調 WAKIX 的持續增長以及在睡眠 - 覺醒和罕見癲癇適應症方面的多項晚期管線結果。 獲取 **Harmony Biosciences** 的提醒： ## WAKIX 前景與商業執行 總裁兼首席執行官 Jeffrey Dayno 表示，Harmony 正在 “按計劃在市場上實現 WAKIX 第六年超過 10 億美元的淨收入”，並將該產品描述為公司近遠期增長的基礎。 首席商業官 Adam Zaeske 指出，2025 年結束時患者增長加速。雖然公司 “通常每季度新增 100-400 名患者”，但 Zaeske 表示過去三個季度 “新增了 400-500 名患者”，他將其形容為 “非常非常強勁的增長和勢頭，推動我們進入 2026 年。” 他將這一表現歸因於 WAKIX 的差異化，稱其為 “唯一可供患者使用的非計劃治療選擇”，以及廣泛的可及性和持續改進的銷售執行、支付方覆蓋和患者支持流程，旨在加快發藥時間。 展望未來，Zaeske 表示 Harmony 在第一季度擴大了其商業組織，增加了現場銷售、遠程銷售和現場報銷團隊 “平均約 20%”，並已完成招聘和培訓。 ## ANDA 訴訟與失去獨佔性規劃 Fadia 詢問了一項未決的簡化新藥申請（ANDA）申請者。Dayno 表示，Harmony 已與七個 ANDA 申請者中的六個達成和解，失去獨佔性（LOE）“至 2029 年 9 月”，並補充説，兒童獨佔性——“我們正按計劃實現”——將延長至 “2030 年 3 月”。 關於正在進行的審判過程，Dayno 表示上週四提交了審判後簡報，公司無法 “預測時間或結果。” 他表示，Harmony 仍專注於完成和解工作並推進下一代皮託利桑項目。 ##皮託利桑系列：GR 和高劑量項目 Dayno 強調了多個皮託利桑生命週期計劃。他表示，皮託利桑 GR（耐胃酸）“按計劃在本季度提交 NDA”，目標 PDUFA 日期為 “2027 年的第一季度”。 Zaeske 表示，GR 配方旨在改善患者體驗，指出 “80% 的嗜睡症患者可能會出現與疾病相關的胃腸症狀。” 他説，GR 塗層 “增強了” WAKIX 的耐受性基礎，並使患者能夠 “以治療劑量開始”，且 “無需調整劑量。” Zaeske 補充説，Harmony 的分銷模式使其能夠重新聯繫在啓動時同意的先前 WAKIX 患者，可能告知因各種原因中斷治療的患者 GR 配方可用。他表示，Harmony“歷史上…認為 GR 的機會在 300 萬到 5 億美元之間。” 對於皮託利桑高劑量（HD），Zaeske 將該策略描述為 “全新的品牌發佈和高度差異化的產品”，結合了 GR 的好處和 “高達 WAKIX 批准劑量的 2 倍”，並追求 “在嗜睡症和特發性嗜睡症（IH）中的獨特適應症。” 他説，公司正在進行兩項 III 期註冊試驗——一項針對嗜睡症，另一項針對特發性嗜睡症（IH）——目標 PDUFA 日期均為 2028 年，並表示 Harmony 已將 HD 視為 “超過十億美元的機會。” Dayno 補充説，HD 是 “一種獨特的配方”，具有 “不同的藥代動力學特徵”，並表示 “毫克對毫克，暴露更大”，安全邊際 “遠超兩倍最高標示劑量。” 他還表示，GR 和 HD 項目旨在支持在 “嗜睡症中的疲勞” 和 “特發性嗜睡症中的睡眠慣性” 等領域的潛在新標籤，公司已為 GR 和 HD 提出了 “有效專利，直至 2044 年。” ## 針對疲勞的新皮託利桑配方 Dayno 和首席醫學與科學官 Kumar Budur 討論了一種通過獨家許可獲得的額外皮託利桑配方，該配方由一項 “有效專利” 支持，持續至 “2042 年。” Budur 表示，Harmony 對疲勞的興趣源於其 “多維性”——情感、身體和認知，並認為組胺機制，包括下游去甲腎上腺素和血清素的影響，能夠 “獨特地解決疲勞的三個方面。” Budur 引用了 Harmony 在 1 型肌強直性營養不良症中的 II 期概念驗證研究，其中約 90% 的患者有顯著疲勞，稱皮託利桑以 “臨牀有意義的方式” 改善了疲勞，並顯示出 “劑量反應。” 他還指出，皮託利桑在歐洲被標記用於阻塞性睡眠呼吸暫停中的殘餘過度白天嗜睡。根據新許可配方的特徵，Budur 表示 Harmony 優先考慮多發性硬化症中的疲勞，因為疲勞在 MS 中 “非常明確”，並影響大量患者。他表示，公司正在 “優化配方”，並預計下一步將進行 I 期藥代動力學研究。 ## 嗜睡素項目和 EPX-100 在罕見癲癇中的應用 管理層還討論了不斷發展的食慾素領域以及 Harmony 自有的食慾素受體激動劑 BP1.15205。Zaeske 表示，醫生對食慾素的療效表現出興趣，但仍對耐受性和長期數據有疑問，提到報告的副作用事件，如 “相當高的失眠發生率”、頻繁排尿和視覺障礙。他表示，Harmony 預計採用將採取 “漸進式方法”，並認為在嗜睡症領域，新品牌歷史上通常會擴大品牌的使用，而不僅僅是市場份額的轉移，反映出多藥治療的範式。Zaeske 表示，WAKIX 的 “卓越安全性和耐受性” 以及 “極其乾淨的特徵” 支持其作為附加治療的角色。 Budur 表示，BP1.15205 是 “臨牀開發中最強效的食慾素受體激動劑”，其效力在 “0.015 納摩爾水平”，是一種新型化學框架，旨在避免早期化合物所見的非靶向問題，並且其前臨牀特徵支持 “潛在的每日一次給藥”。Dayno 表示，Harmony 預計將在 “年中” 獲得健康志願者的 I 期單次遞增劑量藥代動力學研究的頂線數據，隨後在 “年中” 提交 IND，並進行一項睡眠剝奪健康志願者研究，以評估安全性、耐受性、劑量範圍和初步療效信號。 在罕見癲癇方面，Budur 討論了 EPX-100，提到在 AES 上展示的開放標籤 ARGUS 數據，顯示 CMS-28 從基線減少了 “50% 的中位數”。他強調 EPX-100 作為多種抗癲癇藥物的輔助治療正在開發，並表示該項目的差異化可能包括耐受性和安全性，提到臨牀相關的胃腸道不良事件發生率低，並且預計不需要與其他療法一樣進行特殊的常規監測，如肝功能檢查或超聲心動圖。Dayno 重申，兩個 III 期試驗正在推進 Dravet 綜合症和 Lennox-Gastaut 綜合症，預計在 2027 年獲得頂線數據，目標 PDUFA 日期為 2028 年。 Dayno 還強調了業務發展作為關鍵優先事項，提到 “我們資產負債表上有超過 8.8 億美元”。他説，Harmony 的重點仍然是孤兒藥和罕見的中樞神經系統及神經精神靶點，但公司已 “擴大視野”，考慮與其睡眠 - 覺醒和罕見癲癇業務相關的更廣泛適應症，包括潛在的 “在市場上” 資產和從小型收購到更具變革性的交易的機會。 ## 關於 Harmony Biosciences NASDAQ: HRMY Harmony Biosciences Holdings, Inc 是一家商業階段的生物製藥公司，專注於開發和提供針對罕見神經和內分泌疾病患者的治療方案。公司成立於 2017 年，總部位於賓夕法尼亞州普利茅斯會議，Harmony Biosciences 於 2020 年上市，並在納斯達克以 HRMY 的股票代碼交易。公司的使命是識別和推進能夠滿足現有治療未能覆蓋的患者羣體的關鍵未滿足需求的藥物。 公司的旗艦產品是 WAKIX（匹託利桑），這是美國批准的首個也是唯一的組胺 H3 受體拮抗劑/反向激動劑。 ## 另請參閲 - 我們更看好的五隻股票超過 Harmony Biosciences _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或意見發送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資$1,000 在 Harmony Biosciences 嗎？ 在你考慮 Harmony Biosciences 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出頂級分析師正在悄悄向客户推薦的五隻股票，以便在更廣泛的市場注意到之前購買……而 Harmony Biosciences 並不在名單上。 雖然 Harmony Biosciences 目前在分析師中獲得了持有評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 查看這五隻股票 ### 相關股票 - [HRMY.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/HRMY.US.md) ## 相關資訊與研究 - [車迷熱血沸騰！TOYOTA GR GT 超級跑車何時登場](https://longbridge.com/zh-HK/news/286700857.md) - [沒住院就不理賠、傳統醫療險跟不上醫療變革 金管會 3 個月盤點現有保單](https://longbridge.com/zh-HK/news/287006784.md) - [快閃英法參訪...歐洲在宅醫療模式大開眼界 石崇良：進速升級長照 3.0](https://longbridge.com/zh-HK/news/286931217.md) - [開啟台灣智慧醫療新元年 衞福部秀「FHIR Box」跨院病歷互通](https://longbridge.com/zh-HK/news/287042329.md) - [保柏：港人深圳求醫年 70 萬人次](https://longbridge.com/zh-HK/news/286818539.md)