我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Rznomics 在 2026 年 AACR 上發佈了 RZ-001 的中期臨牀數據，這是一種基於 RNA 編輯的肝細胞癌（HCC）治療方法。研究顯示，基於 RECIST 標準的確認客觀緩解率（ORR）為 38.5%，未確認 ORR 為 46.2%，而在 mRECIST 下的 ORR 為 61.5%。沒有與 RZ-001 相關的 3 級或更高的不良事件，表明其安全性良好。首席執行官 Seong-Wook Lee 強調了 RZ-001 作為 HCC 新治療方法的潛力，強調其令人鼓舞的療效和安全信號
– 基於 RECIST 的客觀緩解率（ORR）為 38.5%（確認）和 46.2%（未確認）
– 基於 mRECIST 的客觀緩解率（ORR）為 61.5%，完全緩解（CR）率為 23%
– 未觀察到與 RZ-001 相關的 3 級或更高不良事件
– 突出 RNA 轉剪接核酶平台技術的臨牀潛力
, /PRNewswire/ -- Rznomics 今天宣佈，在 2026 年 4 月 19 日於加利福尼亞州聖地亞哥舉行的 AACR 2026（美國癌症研究協會年會）上，口頭報告了其正在進行的 RZ-001 研究的中期臨牀數據，該研究是一種基於 RNA 編輯的實驗性抗癌療法，針對肝細胞癌（HCC）患者。
該報告由首爾國立大學醫院胃腸病學系的金允俊教授發表。
該研究包括對經動脈化療栓塞（TACE）無效或不適合的 HCC 患者，並且未接受過系統性治療。
根據所呈現的數據，RZ-001 與阿特珠單抗和貝伐單抗的聯合治療顯示出基於 RECIST v1.1 標準的客觀緩解率（ORR）為 38.5%（確認）和 46.2%（未確認）。
根據 mRECIST 標準，客觀緩解率達到 61.5%，完全緩解（CR）率為 23%，表明腫瘤反應顯著。考慮到 mRECIST 反映腫瘤壞死，這些發現可能表明在 HCC 中具有重要的治療影響。
在中期分析中，反應通常被分類為 “確認” 或 “未確認”。確認的反應是通過後續評估驗證的，而未確認的反應代表初步觀察。在本研究中，根據 RECIST 標準被分類為 “未確認 PR” 的患者已實現腫瘤大小至少減少 30% 的初步結果。
在安全性方面，共報告了五例與聯合藥物相關的 3 級或更高不良事件，包括高血壓（2 例）、蛋白尿、高血糖和胃腸道出血。值得注意的是，沒有與 RZ-001 相關的 3 級或更高不良事件。
公司認為這些結果表明 RZ-001 具有良好的安全性特徵，目前未發現與治療相關的安全性問題，同時在與標準免疫治療聯合使用時，抗腫瘤活性在反應深度和總體反應率方面均顯示出令人鼓舞的信號。
“在 AACR 的這次口頭報告標誌着我們主導項目 RZ-001 的重要里程碑，” Rznomics 首席執行官李成旭表示。“我們對觀察到的早期療效和安全性信號感到鼓舞，我們相信這些數據支持 RZ-001 作為 HCC 新型治療方法的潛力。”
他補充道：“除了 RZ-001 項目，這些發現還可能進一步支持我們 RNA 轉剪接核酶平台技術的臨牀適用性。”
肝細胞癌（HCC）
肝細胞癌（HCC）是最常見的原發性肝癌類型，佔全球肝癌病例的絕大多數。它起源於肝臟的主要細胞——肝細胞，通常與慢性肝病如肝硬化或病毒性肝炎（B 或 C）相關。HCC 以其侵襲性和高複發率而聞名，給全球健康帶來了重大挑戰。由於通常在晚期被診斷，迫切需要創新療法，以提供比當前系統治療更深層次和更持久的反應。
動脈化療栓塞（TACE）
動脈化療栓塞（TACE）是一種微創的局部治療方法，常用於治療中期肝癌患者。該程序通過肝動脈直接向腫瘤輸送濃縮的化療藥物，同時阻塞（栓塞）為腫瘤提供氧氣和營養的血管。雖然 TACE 可以有效控制局部腫瘤，但當腫瘤在多次治療後仍繼續進展或復發時，患者被視為 “對 TACE 無效”，此時通常需要系統治療。
RECIST v1.1（實體腫瘤反應評估標準）
RECIST v1.1 是用於評估實體腫瘤對治療反應的國際標準化指南，基於腫瘤大小的解剖變化。它主要關注目標病灶的最長直徑總和，物理尺寸的顯著減少被歸類為 “反應”。儘管它仍然是大多數腫瘤學試驗的金標準，但它主要跟蹤物理縮小，可能無法完全捕捉誘導細胞死亡而不立即改變整體腫瘤質量的療法的即時生物學影響。
mRECIST（修訂版 RECIST）
mRECIST 是一種專門為肝細胞癌（HCC）開發的評估工具，以提供更準確的治療效果評估。與傳統標準測量腫瘤總大小不同，mRECIST 關注 “存活” 或活躍部分，通過測量動脈增強——在影像學上可見的活躍血流區域。這在 HCC 中特別重要，因為有效的靶向或局部治療通常會導致內部腫瘤壞死（細胞死亡）。在這種情況下，儘管癌細胞已死亡，腫瘤的整體大小可能保持不變，而這是 mRECIST 獨特設計用來捕捉的成功反應。
關於 Rznomics Inc.
Rznomics 是一家總部位於韓國的臨牀階段生物製藥公司，專注於開發基於 RNA 的基因療法。公司的專有轉剪接核酶平台能夠實現精確的 RNA 編輯，並在多個適應症中具有廣泛的應用。該公司於 2025 年 5 月與全球製藥公司禮來簽署了研究合作和許可協議，以開發一種新型 RNA 編輯治療，並於 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市場上市。（KOSDAQ 476830）
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來源：Rznomics
