--- title: "Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的治療在關鍵性試驗中取得了成功" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/284201185.md" description: "Intellia Therapeutics 宣佈其基於 CRISPR 的遺傳性血管性水腫治療在三期臨牀試驗中成功達成目標，標誌着基因編輯的重要里程碑。該治療通過編輯 DNA 來減少腫脹發作，與安慰劑相比，發作減少了 87%。Intellia 計劃尋求 FDA 批准，並預計明年在美國推出該治療。公司報告了良好的安全性結果，常見副作用包括輸注相關反應、頭痛和疲勞。首席執行官 John Leonard 強調了這一成就對體內 CRISPR 治療的重要性" datetime: "2026-04-27T11:01:01.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284201185.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284201185.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284201185.md) --- # Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的治療在關鍵性試驗中取得了成功 Intellia Therapeutics，建築外觀和公司標誌，馬薩諸塞州劍橋，美國。 Spencer Grant | Universal Images Group | Getty Images Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的罕見腫脹病治療在一項晚期試驗中達到了目標，這標誌着基因編輯領域的一個里程碑，並使公司有望向美國食品和藥物管理局申請批准。 該公司的治療方法使用諾貝爾獎獲獎技術 CRISPR 來編輯 DNA，並關閉控制一種在遺傳性血管性水腫患者中過度活躍的肽的基因，從而導致他們經歷潛在致命的腫脹發作。Intellia 的治療通過數小時的輸注一次性給藥，直接在肝臟中進行編輯。 Intellia 表示，這種一次性治療與安慰劑相比減少了 87% 的發作，達到了研究的主要目標。治療後六個月，62% 的患者沒有發作且未使用其他療法，Intellia 表示。 該公司將治療的安全性和耐受性描述為 “良好”，報告稱最常見的副作用是輸注相關反應、頭痛和疲勞。分析師們密切關注試驗中的安全性，因為在 Intellia 另一種治療的不同試驗中，一名患者因肝毒性死亡。 “當你想到我們在 CRISPR 的起點時，距今僅 12 年前，關於可能性有很多討論，我們在里程碑方面也有報告，但這是任何指徵中關於體內 CRISPR 的第一階段 3 數據，實際上是在改變導致疾病的基因，” Intellia 首席執行官約翰·倫納德説。 唯一獲得 FDA 批准的基於 CRISPR 的藥物來自 Vertex Pharmaceuticals。該藥物名為 Casgevy，基因編輯是在體外進行的，或稱為 ex vivo。該過程需要收集一個人的血細胞，在體外進行編輯，然後再將其重新輸注回患者體內。與此相比，Intellia 的治療是在體內進行編輯的，或稱為 in vivo。 Intellia 表示，它已開始向 FDA 提交滾動申請，並計劃在今年下半年完成申請。公司預計如果獲得批准，將在明年上半年在美國推出該治療。 如果獲得批准，Intellia 的治療 lonvoguran ziclumeran 將與大約十種其他慢性 HAE 藥物競爭。儘管一次性治療的吸引力很大，但基因藥物並不總是商業成功。例如，BioMarin 因銷售疲軟而撤回了其針對 A 型血友病的基因治療。 倫納德表示，兩者之間存在重要差異，例如 BioMarin 的療法面臨關於效果持續時間的問題。相比之下，他表示 Intellia 在近六年內沒有看到任何效果隨時間減弱的案例。 儘管結果令人鼓舞，他仍然不願稱 Intellia 的治療為功能性治癒。 “我認為這是該疾病的一個轉折點，也是基於 CRISPR 的體內治療的一個轉折點，你可以進行改變 \[並且\] 這是永久性的，” 倫納德説。“就我們所知，在這個項目或其他項目中，我們沒有看到任何患者的基因效果或我們在疾病臨牀方面看到的效果減弱。所以這非常令人興奮。” 選擇 CNBC 作為您在谷歌上的首選來源，永遠不會錯過商業新聞中最值得信賴的名字的任何時刻。 ### 相關股票 - [CRSP.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/CRSP.US.md) - [NTLA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/NTLA.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [HELX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/HELX.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [WDNA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/WDNA.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [IDNA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IDNA.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [VRTX.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VRTX.US.md) - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BMRN.US.md) ## 相關資訊與研究 - [Intellia 公佈里程碑式三期臨牀成功](https://longbridge.com/zh-HK/news/284219423.md) - [英特利亞療法宣佈 CRISPR 基因編輯療法關鍵臨牀試驗取得成功](https://longbridge.com/zh-HK/news/284210550.md) - [為什麼 Intellia 治療（NTLA）在公佈了積極的第三階段 HAE 基因編輯結果並向 FDA 提交申請後股價下跌了 13.8%](https://longbridge.com/zh-HK/news/284477682.md) - [Intellia 將於 4 月 27 日公佈 Lonvo-z 的 HAELO 三期試驗的主要數據；股價上漲](https://longbridge.com/zh-HK/news/284080009.md) - [奧孟亞攜手瑩碩子公司歐帕生技 雙強聯手進軍台、日、美減重市場](https://longbridge.com/zh-HK/news/284528089.md)