--- title: "Rocket 製藥公司達成了一項價值 180 美元的最終協議，出售其優先審評券" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/284586181.md" description: "Rocket Pharmaceuticals 已以 1.8 億美元的價格出售其優先審查憑證（PRV），此舉是在 FDA 批准 Kresladi 之後進行的。此次出售為公司提供了非稀釋性資本，以延長其現金流至 2028 年第二季度，並支持其心血管基因治療管線。該 PRV 是針對罕見兒童疾病的治療而授予的，可以加速未來的藥物申請或進行出售。這筆資金將有助於推進針對 Danon 病和心律失常性心肌病等疾病的臨牀階段基因治療" datetime: "2026-04-29T13:20:29.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/284586181.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/284586181.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/284586181.md) --- # Rocket 製藥公司達成了一項價值 180 美元的最終協議，出售其優先審評券 Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 億美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 後獲得的優先審查憑證（PRV）。 此次出售延長了公司的現金儲備，並提供了非稀釋性資本以推進其心血管基因治療管線。 罕見兒童疾病的優先審查憑證由 FDA 授予符合條件的罕見兒童疾病治療的贊助商，可用於加速未來藥物申請的監管審查或出售給其他贊助商。 Rocket 在今年 3 月獲得了 Kresladi 的加速批准時同時獲得了 PRV，並已簽署最終協議以 1.8 億美元出售該憑證。PRV 項目在 2026 年 2 月重新授權，延長了其作為罕見兒童疾病藥物開發激勵措施的可用性。 Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 博士表示：“我們非常感激美國政府持續認可治療罕見且常常毀滅性兒童疾病的重要性，這也是 Rocket 使命的重要組成部分。” 此次收益為非稀釋性，意味着不需要發行新股，將用於推進 Rocket 的心血管基因治療管線。根據交易後的預期，公司預計其現金儲備將延續到 2028 年第二季度。 Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 後，我們 PRV 的貨幣化提供了重要的非稀釋性資本，並將我們的現金儲備延長到 2028 年第二季度。這增強了我們推進心血管基因治療管線關鍵臨牀里程碑的能力，所有項目均按計劃進行。” 將受益於此次收益的項目包括針對 Danon 病、PKP2 相關性心律失常性心肌病和 BAG3 相關性擴張型心肌病的臨牀階段基因治療。 Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一種針對嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治療，這是一種由 ITGB2 基因突變引起的超罕見遺傳性兒童疾病。該病影響白細胞附着於血管壁並遷移到組織以對抗感染的能力。 患有嚴重 LAD-I 的嬰兒會遭受反覆的、危及生命的細菌和真菌感染，這些感染對抗微生物療法反應不佳，並需要頻繁住院。該疾病在美國的發病率約為每 10 萬到 20 萬活產中有一例，其中約三分之二的病例被歸類為嚴重。 加速批准是基於中性粒細胞 CD18 和 CD11a 表面表達的增加作為替代終點，臨牀益處的確認依賴於來自正在進行的研究和上市後註冊的長期跟蹤數據。 Phase I/II 研究的首席研究員、UCLA 傑出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年來科學研究和臨牀合作的成果，旨在解決這一毀滅性疾病的根本原因。” 1. Rocket Pharmaceuticals 宣佈以 1.8 億美元出售優先審查憑證 \_Rocket Pharmaceuticals\_2026 年 4 月 28 日 2. Rocket Pharmaceuticals 宣佈 FDA 批准 Kresladi 用於嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）兒童患者 \_Rocket Pharmaceuticals\_2026 年 3 月 27 日 ### 相關股票 - [RCKT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RCKT.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [RCKTW.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RCKTW.US.md) ## 相關資訊與研究 - [巨生醫獲 SelectUSA 醫療科技組金牌 啟動美國 A 輪募資目標 1000 萬美元](https://longbridge.com/zh-HK/news/286905054.md) - [拜瑪林製藥藥物在後期臨牀試驗中顯示兒童生長顯著增益](https://longbridge.com/zh-HK/news/287121584.md) - [Eton Pharmaceuticals 增加了一個 2026 年的新產品發佈，因為它獲得了 IMPAVIDO 在美國的銷售權](https://longbridge.com/zh-HK/news/287025596.md) - [Relay 藥物在治療罕見血管疾病方面顯示出早期的潛力](https://longbridge.com/zh-HK/news/287094432.md) - [CAR-T 迎接新時代](https://longbridge.com/zh-HK/news/286999381.md)