Norgine 宣佈獲得歐洲委員會對 XOLREMDI®（mavorixafor）的上市許可
我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Norgine，一家領先的歐洲製藥公司，宣佈歐洲委員會已批准 XOLREMDI®（mavorixafor）的上市許可，這是歐盟首個針對 WHIM 綜合症患者的治療藥物。此次批准是在 EMA 的 CHMP 給予積極意見後做出的，對於這一超罕見原發性免疫缺陷症患者來説，這是一個重要的里程碑。Norgine 將在與 X4 Pharmaceuticals 的協議下主導在歐洲的商業化。該批准基於一項關鍵的三期臨牀試驗，證明了 mavorixafor 在治療 WHIM 綜合症方面的有效性和安全性
-Norgine 宣佈獲得歐洲委員會對 XOLREMDI®（mavorixafor）的上市許可，這是歐盟首個獲批用於 WHIM 綜合症患者的治療方案
該批准是在歐洲藥品管理局（EMA）人用藥物委員會（CHMP）給予的積極意見後獲得的。
CE 的批准對生活在這種極為罕見的原發性免疫缺陷症患者來説是一個重要的里程碑，並且是在特殊情況下授予的。
Norgine 將根據與 X4 Pharmaceuticals 的協議在整個歐洲進行市場推廣。
, /PRNewswire/ -- Norgine，一家領先的歐洲專科製藥公司，今天宣佈，歐洲委員會（CE）已根據歐洲藥品管理局人用藥物委員會（CHMP）1 的積極意見，授予 mavorixafor 作為 XOLREMDI®的上市許可。該上市許可是在特殊情況下授予的 *，反映了 WHIM 綜合症的極為罕見的性質。
XOLREMDI®適用於 12 歲及以上患者，用於治療 WHIM 綜合症（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓細胞滯留），旨在增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞數量。1
WHIM 綜合症是一種由 CXCR4 受體功能障礙引起的極為罕見的原發性免疫缺陷症，導致白細胞從骨髓釋放到循環中受到阻礙。因此，患有這種疾病的人面臨反覆和嚴重感染的更高風險。2
" XOLREMDI®在歐盟的批准對生活在 WHIM 綜合症患者來説是一個重要的里程碑，這是一種極為罕見的疾病，迄今為止尚無獲批的治療選擇"，Norgine 首席執行官 Janneke van der Kamp 表示。" 在 Norgine，我們致力於提供滿足重要未滿足醫療需求的藥物，服務於整個歐洲、澳大利亞和新西蘭的患者。我們期待與衞生當局、醫療專業人士和罕見疾病社區合作，儘快使 mavorixafor 對需要的患者可用。"
CE 的上市許可基於 WHIM 的關鍵 3 期臨牀試驗結果，該研究是一項為期 52 周的全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，評估了 mavorixafor 在 31 名 12 歲及以上被診斷為 WHIM 綜合症患者中的有效性和安全性。3
" 這一批准標誌着 WHIM 綜合症社區在歐洲的重要里程碑"，IPOPI（國際原發性免疫缺陷症患者組織）首席執行官 Johan Prevot 表示。" 對於那些生活在反覆嚴重感染和極為罕見的原發性免疫缺陷症負擔下的患者及其家庭來説，獲得獲批治療的可用性代表了一個重大進展。我們將繼續為患者的聲音在整個歐洲及更廣泛的地區發聲，以確保各國衞生系統認識到創新治療的價值，併為患者提供公平的獲取機會，無論他們居住在哪裏"。
Norgine 和 X4 Pharmaceuticals 於 2025 年 1 月簽署了一項許可和供應協議，根據該協議，Norgine 將在獲得監管批准後在歐洲、澳大利亞和新西蘭銷售 mavorixafor。所有在許可地區的上市許可將轉移給 Norgine。一旦完成此過程，Norgine 將負責這些地區的所有市場準入和營銷活動。X4 將向 Norgine 生產和供應 mavorixafor。
關於 WHIM 綜合症
WHIM 綜合症是一種罕見的原發性免疫缺陷症和慢性中性粒細胞減少症，因 CXCR4 受體功能障礙導致白細胞從骨髓向外周循環的動員不足。WHIM 綜合症因其四種經典表現而得名：疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓細胞滯留，儘管只有少數患者會經歷這四種表現。WHIM 綜合症患者的特徵是血液中中性粒細胞（中性粒細胞減少症）和淋巴細胞（淋巴細胞減少症）水平低，因此會經歷嚴重和/或頻繁的感染。2
關於 XOLREMDI ®（mavorixafor）
Mavorixafor 是一種選擇性 CXCR4 化學趨化因子受體拮抗劑，能夠與 CXCR4 受體結合，阻止其與 CXCL12 的相互作用，2 目前在美國以 XOLREMDI®的商品名獲批用於治療 WHIM 綜合症。4
關於 Norgine
Norgine 是一家總部位於歐盟的中型製藥公司，擁有 1500 名員工，年銷售額約為 6.5 億美元。在 Norgine，創新推動着我們提供改變生活的藥物的使命。從常見的便秘到兒童癌症等罕見和嚴重疾病，我們專注於未滿足的醫療需求，因為我們相信每一個科學進步都應惠及需要的患者。
我們利用創新的開發、市場推廣和製造能力，以及戰略合作伙伴關係，克服複雜的障礙。結合我們豐富的經驗和深厚的區域知識，這種方法使我們能夠加速和擴大改變生活的藥物在歐洲、澳大利亞和新西蘭的覆蓋範圍。
我們受到醫療專業人士和患者對我們的信任的指引，並保持承諾，提供能夠改變生活的創新，一次一個患者。
- 歐盟對 “特殊情況” 的定義：這是一種在申請者無法提供關於療效和安全性全面數據時授予的市場授權，通常發生在超罕見疾病中。在這些情況下，風險收益關係根據可用數據進行評估，並且在批准後需要額外數據，符合現行法規。*
參考文獻：
- EMA. XOLREMDI. 可在此查看：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/xolremdi。
- NORD. WHIM 綜合症 - 症狀、原因、治療。可在此查看：https://rarediseases.org/rare-diseases/whim-syndrome/。諮詢於 2026 年 4 月。
- Badolato R, Alsina L, Azar A, 等。mavorixafor（CXCR4 拮抗劑）用於 WHIM 綜合症的 3 期隨機試驗。Blood. 2024;144(1):35-45。
- XOLREMDI 美國説明書。可在此查看：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218709s000lbl.pdf。諮詢於 2026 年 4 月。
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2846726/5944580/Norgine_Logo.jpg
