--- title: "拜瑪林製藥 2026 年第一季度財報電話會議記錄" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/285127320.md" description: "拜瑪林製藥召開了 2026 年第一季度財報電話會議，報告總收入為 7.66 億美元，酶療法的同比增長為 6%。公司完成了對愛美醫療的收購，將 Galafold 和 Pomebility 納入其產品組合，並將全年收入指引上調至 38.25 億至 39.25 億美元。管理層對提高 Fabry 和 Pompe 疾病的診斷率充滿信心，並預計在第二季度晚些時候將公佈 Voxogo 和 BMN401 的關鍵結果。此次收購預計將加速 2026 年的收入增長預測至 20%" datetime: "2026-05-04T21:35:00.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/285127320.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/285127320.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/285127320.md) --- # 拜瑪林製藥 2026 年第一季度財報電話會議記錄 生物制药公司（NASDAQ: BMRN）于周一举行了 2026 年第一季度财报电话会议。以下是会议的完整记录。 本次记录由 Benzinga APIs 提供。要实时访问我们的完整目录，请访问 https://www.benzinga.com/apis/ 进行咨询。 访问完整电话会议内容请点击 https://events.q4inc.com/attendee/399748539 ## 摘要 生物制药公司完成了对爱美医疗的收购，将两种创新疗法 Galafold 和 Pomebility 纳入其产品组合，预计 2026 年的收入增长将加速至 20%。 公司报告 2026 年第一季度总收入为 7.66 亿美元，酶疗法显示出 6% 的同比增长，主要由 Vimizim、Naglazyme 和 Brineura 推动。 生物制药公司提高了 2026 年的全年指引，预计总收入将在 38.25 亿至 39.25 亿美元之间，受益于爱美医疗产品的纳入和预计下半年强劲的表现。 运营亮点包括在美国成功推出 Palanziq 用于青少年，Voxogo 的患者需求强劲，以及启动爱美医疗产品的整合计划。 管理层对提高 Fabry 和 Pompe 疾病的诊断率表示信心，并预计在第二季度晚些时候将公布 Voxogo 在低矮身材症和 BMN401 在 ENPP1 缺乏症方面的关键结果。 ## 完整记录 **操作员** 下午好，欢迎大家参加生物制药公司 2026 年第一季度财报电话会议。今天的会议正在录音。所有线路已静音，以防止背景噪音。在发言者发言后，将进行问答环节。如果您希望在此期间提问，请按电话键盘上的星号键，然后按数字一。如果您希望撤回您的问题，请再次按星号一。此时，我将会议交给投资者关系负责人 Tracy McCarty，请继续。 **Tracy McCarty（投资者关系负责人）** 谢谢您，操作员。提醒您，本次非机密演示包含关于生物制药公司业务前景的前瞻性声明，包括对生物制药公司财务表现、商业产品和不同治疗研究与开发领域潜在未来产品的预期。结果可能因生物制药公司产品计划的进展、监管机构的行动、资本的可用性、制药市场的未来行动以及竞争对手的发展等因素而有实质性差异，这些因素在生物制药公司向证券交易委员会提交的文件中有详细说明，如 10-Q、10-K 和 8-K 报告。此外，我们将在今天的电话会议中使用根据 G 法规定义的非 GAAP 财务指标。这些非 GAAP 指标不应单独考虑，也不应作为替代或优于根据美国 GAAP 编制的财务指标，您可以在财报和财报演示中找到与美国 GAAP 相关的调节，这两者现在都可以在我们网站的投资者关系部分找到。请注意，今天电话会议中的评论将重点关注非 GAAP 财务指标，除非另有说明。现在开始第三张幻灯片，介绍生物制药公司的管理团队。今天的电话会议参与者包括首席执行官 Alexander Hardy、首席财务官 Brian Mueller、首席商业官 Kristin Hubbard 和首席研发官 Greg Freiberg。现在我将电话交给生物制药公司的总裁兼首席执行官 Alexander Hardy。 **Alexander Hardy（首席执行官）** 感谢 Tracey，也感谢大家今天的参与。我非常高兴我们上周完成了对 Amicus 的收购，这为 Biomarin 开启了一个新的激动人心的篇章，新增了两种创新疗法，分别是用于法布里病的 Galafold 和用于庞贝病的 Pompebility 与 Opfolda。这次收购加速了我们预计到 2026 年年收入增长的中位数达到 20%。这一增强的增长轨迹只是 Biomarin 长期财务前景改善的开始，得益于我们更大、更具多样化的商业组合。自去年底宣布收购 Amicus 的计划以来，我们一直在为从第一天起迅速整合做准备，目标是提高这些新产品的峰值潜力。在交易最近完成后，我们启动了针对性的整合计划，专注于利用 BioMarin 的运营规模和能力，提高法布里病和晚发性庞贝病患者的诊断和治疗率。下个季度，我们计划分享这一路线图，以及关于 Biomarin 增长加速的更多细节，包括将 Galafold、Pompebility 和 Opfolda 纳入我们的商业组合，以及将 DMX200 用于 FSGS 的三期临床试验纳入我们的后期管线。简要回顾一下第一季度的业绩和今年剩余时间的展望，从酶疗法开始，我对 PKU 社区在最近 Palanziq 青少年标签扩展后表现出的强烈兴趣感到满意。与 Kristen 一起，我们将详细讨论。我们预计酶疗法将在 2026 年实现强劲增长，进一步得到 Galafold 和 Pompebility 与 Opfolda 加入组合的支持。转向我们的骨骼疾病业务单元，我们看到 bVoxogo 的患者需求强劲，第一季度新患者的启动在所有地区均有所增加。在美国，大多数新患者来自 2 岁以下的群体。这些结果反映了我们在提高 Voxogo 采用率方面的重点投资，特别是在年轻患者中。基于我们在软骨发育不全领域的领导地位，我们很高兴提交了 vVoxogo 的 sNDA 全面批准申请。我们预计将在未来几个月内听到审查的时间。我想祝贺我们的监管团队为这一全面提交包所做的出色工作。我们也期待在第二季度晚些时候获得 VVoxogo 在低软骨发育不全和 BMN401 在 ENPP1 缺乏症方面的关键结果。总之，我们预计 2026 年将是 Biomarin 的一个重要年份。我们当前的重点仍然是无缝快速地整合 Amicus，以加速我们今年及未来的增长轨迹。在即将到来的两项关键数据发布后，追求监管的下一步，Galafold 和 Pompebility 与 Opfolda 的加入为 BioMarin 的创新药物组合提供了机会，使我们能够接触到更多的患者，从而为我们所有的利益相关者创造显著的价值，无论是短期还是长期。随着我们进入下一个篇章，我想对 Biomarin 和 Amicus 的员工表示感谢，他们的奉献精神构成了我们共同使命的基础，即服务患者。感谢大家的关注，现在我将把电话交给 Brian，提供更多的财务更新。 **Brian Mueller（首席财务官）** 布莱恩，谢谢你，亚历山大。请参考今天的新闻稿，了解 2026 年第一季度的详细财务结果，包括 GAAP 与非 GAAP 财务指标的对比。所有第一季度的结果将在我们即将提交的 10Q 表格中提供，我们预计将在接下来的几天内提交。现在转到第 7 页，第一季度的总收入为 7.66 亿美元，同比增长，得益于酶疗法和 vVoxogo 的患者需求增加。正如预期的那样，这些有机增长驱动因素部分被订单时机动态以及来自 Roctavian、Kuvan 和特许权使用费的较低收入所抵消。酶疗法的收入同比增长 6%，主要得益于 Vimizim、Naglazyme、Brineura 和 Palynziq 的增长。第一季度的收入受到美国订单时机的影响，导致 2025 年第四季度的库存水平上升。正如上个季度讨论的那样，我们预计这种库存动态将会正常化，并预计 2026 年全年 Palynziq 的收入将实现同比增长，因为 18 岁以下人群的新患者启动增长势头增强，患者继续调整至维持剂量。Oxogo 的收入得益于所有地区的新患者启动，符合我们在上个季度财报电话会议上分享的预期。展望未来，由于预期的订单时机，与 2025 年一致，我们预计 2026 年下半年的 VVoxogo 收入将高于上半年。克里斯汀稍后将提供更多关于商业动态的信息。现在转到第 8 页。第一季度的销售成本同比增长，主要是由于与一次未成功的流程资格验证活动相关的 3100 万美元费用，该活动旨在扩展 Naglazyme 的生产能力。重要的是，这并未影响商业供应。虽然这一事件降低了第一季度的利润率和每股收益，但我们预计这一费用将在 2026 年全年得到抵消。非 GAAP 稀释每股收益指引第一季度非 GAAP 研发费用同比增长，主要是由于支持 BMN401 的支出，这是我们在 2025 年下半年收购的酶交易中的第三阶段临床项目。VVoxogo 的发育活动、BMN333 用于软骨发育不全、BMN351 用于杜氏肌营养不良症的研发费用也推动了同比研发费用的增加。非 GAAP 销售和管理费用也有所增加，部分是由于支持酶疗法和 VVoxogo 商业扩展的投资，部分是由于与 Amicus 收购相关的前期费用。第一季度的非 GAAP 稀释每股收益为 0.76 美元，受到我刚提到的运营费用增加因素的显著影响，以及第一季度收入的影响，我们认为这是全年最低的季度。销售成本费用和与 Amicus 收购相关的前期费用对我们的非 GAAP 每股收益结果产生了 0.20 美元的影响。超越这些因素有助于衡量 Biomarin 的基础业务表现，以及这一季度的结果如何适应我们的全年每股收益指引，该指引在叠加 Amicus 业务之前保持不变。现在转到第 9 页，我们更新的 2026 年全年指引现在包括 Amicus 的财务展望。从上周开始，我们将酶疗法的收入指引上调至 2026 年全年 27.25 亿至 27.75 亿美元的范围，包括 Galafold、Pompebility 和 Opfolda 的显著贡献，预计中间值约为 30% 的增长。将这些高增长产品添加到我们的酶疗法组合中，使我们的全年总收入指引上调至 38.25 亿至 39.25 亿美元的范围，中间值代表 2026 年约 20% 的同比增长。对于 BVoxogo，我们维持 975 百万至 10.25 亿美元的收入指引，继续反映中间值的高个位数增长。在非 GAAP 稀释每股收益指引方面，我们将指引范围更新为 4.85 至 5.05 美元。正如之前所述，Amicus 的收购将在 2026 年全年略微稀释。我们继续预计收购将在关闭后的前 12 个月对非 GAAP 稀释每股收益产生增益，并在 2027 年开始显著增益。Amicus 的损益将在 2026 年交易关闭后纳入 Biomarin 的财务结果。我们预计将包括基础 Amicus 运营费用，减去 2026 年预期的初始成本协同效应，正如亚历山大提到的。交易关闭后，我们与 Amicus 业务的接触更加深入，并计划在下一个季度财报电话会议上分享我们对商业收入和成本协同效应的展望，以提供更新指引的时间背景。我们预计历史 Biomarin 产品的订单时机以及下半年两全季度的 Galafold、Pompebility 和 Otfolda 收入将推动收入显著高于 2026 年上半年。提供背景信息，我们预计超过 55% 的 2026 年总收入将在下半年确认。同样，关于我们盈利能力的预期时机，我们预计第二季度的非 GAAP 稀释每股收益将略高于第一季度，部分是由于 4 月份发生的 Amicus 前期费用，以及 2026 年 Amicus 稀释的较高部分集中在第二季度。此外，收入时机集中在下半年，导致我们预期的大部分盈利能力发生在第三季度和第四季度。这些收益时机动态推动了我们预计在 2026 年下半年实现的约三分之二的每股收益。简要提及不断变化的地缘政治不确定性，我们正在密切关注中东局势，并注意到今天的指引反映了对该地区 2026 年适度干扰的预期。展望未来，我们期待与您分享我们的扩展财务展望，得益于 Galafold、Palmity 和 Upfolding 的加入，为加速近期和中期增长奠定基础。感谢您的关注。现在我将把时间交给克里斯汀，进行商业更新。 **克里斯廷·哈伯德（首席商业官）** 克里斯廷，谢谢你，布莱恩。今年到目前为止，我们对整个产品组合的商业执行感到鼓舞，酶疗法和 Voxogo 的患者需求强劲。我们期待在下个季度提供更详细的商业更新，介绍我们如何最大化 Galafold 和 Pompebility 在 Opfolda 的潜力。我们在这方面的初步优先事项集中在推动 Fabry 和 Pompe 的诊断。这将支持 Galafold、Pomvillity 和 Opfolda 在市场上更深入的渗透。同时，我们也在为这两款产品的地理扩展计划而努力，期待在我们的第二季度电话会议上向您更新。现在转到第 11 页，我将开始更新 2026 年第一季度的表现，从酶疗法开始。正如布莱恩所概述的，酶疗法在第一季度实现了 6% 的同比增长，主要由 Vimizim、Maglazyme 和 Brunera 推动。在酶疗法产品组合中，我们继续看到强劲的患者需求和依从性。转向 Palynziq，在第一季度，我们继续扩大基础患者群体，医生的参与度保持强劲。重要的是，在 FDA 批准 Palynziq 的年龄标签扩展至 12 岁及以上后，我们已成功在这一年龄组推出，并看到令人鼓舞的早期势头。我们观察到在这个关键发展阶段，照顾者和医疗提供者对治疗青少年的兴趣和参与度广泛。自批准以来，我们观察到 18 岁以下人群的注册和新患者启动显著增加。从处方的角度来看，青少年的使用率受到既有丰富 Palynziq 处方经验的医生和新接触该疗法的临床医生的推动。请记住，患者可能需要数月的时间才能调整到 Palynziq 的维持剂量，因此我们预计在接下来的几个季度中会看到积极早期处方的结果。Palynziq 继续独树一帜，使 PKU 患者能够达到生理费用水平，同时减少饮食限制，无论严重程度如何。随着美国青少年推出的进行和预计今年晚些时候获得欧洲批准，我们对 Palynziq 在未来对更多家庭的影响感到兴奋。现在转到第 12 页的 Voxogo，正如所讨论的，第一季度的结果反映了在强劲的第四季度后，预期订单时机的动态，特别是在国际市场上。重要的是，我们观察到全球患者新增人数的强劲增长，接受 Voxogo 治疗的儿童人数同比增长超过 20%。由于竞争对手最近进入美国市场，我们的重点仍然是执行我们的战略，并在第一季度继续看到强劲的势头。Voxogo 的进展持续，得益于各地区和 AEGIS 的持续患者新增、全球强劲的依从性和持续扩大的处方者基础。我们的团队专注于推动各年龄段的新患者启动，特别是 2 岁以下的儿童，在国际共识指南中，建议尽早诊断和治疗 Voxogo。在美国，我们很高兴看到我们在教育和与照顾者及医疗提供者互动方面的努力在 2 岁以下年龄段产生了影响，在第一季度，超过一半的新患者启动来自 2 岁以下的儿童，比例较上个季度有所增加。此外，我们还观察到 2 岁以下儿童启动 Voxogo 治疗的平均年龄约下降了 10%，缩短了国际上诊断与治疗启动之间的时间窗口。在我们全球扩展到 55 个国家的基础上，我们的战略仍然集中在接触更多有进一步机会的地区，并在已经有高渗透率的国家治疗婴儿，目前我们的 SNDA 已提交以获得全面批准。我们相信 Voxovo 的临床证据的深度和持久性可以进一步得到加强，巩固其在婴儿和儿童治疗决策中的作用。同时，我们在为 Voxogo 潜在扩展到低发育症的准备工作中取得进展。随着我们接近第三阶段数据和潜在推出，我们的预商业化活动继续加速。我们在美国的举措正在产生影响。越来越多的人在年轻时被诊断，诊断率上升，更多医生在请求诊断测试。我们期待在 2026 年第二季度获得第三阶段的顶线结果，并在今年下半年向全球卫生机构提交申请，预计在 2027 年获得批准。总之，我们对整个产品组合中观察到的强劲患者需求感到满意，核心业务单元持续势头良好，并且有一系列引人注目的短期机会来加速增长。接下来，我将把时间交给格雷格进行研发更新。格雷格，谢谢你，克里斯廷。 **格雷格·弗雷伯格（首席研发官）** 正如预期，2026 年将成为研发活跃的一年，我们期待实现多个重要里程碑。接下来是第 14 页，我们建立了一个全面的 Voxogo 证据包，远远超出了描述年化增长速度的范围，突出了对患有软骨发育不全儿童的长期耐久性和临床意义的健康结果。最近，在儿科内分泌学会年会上，我们分享了三项正在进行的长期扩展研究的数据，这些数据展示了 Voxogo 随时间推移所带来的持续益处。在第 14 页左侧，所有年龄组在六到八年的随访中观察到了手臂跨度 Z 分数的一致和累积改善。在右侧，您再次看到身高和身高 Z 分数的一致和累积增长，结果在八年的随访中保持持久。除了解剖学上的益处测量外，我们还展示了 Voxogo 对生活质量测量的积极影响的重要数据。值得注意的是，这些持续的疗效发现得到了一个强大的安全数据库的支持，该数据库目前包含超过 10,000 个患者年的暴露数据，进一步强化了 Voxogo 长期安全性良好的既定特征。综合来看，这一广泛的证据基础强化了 Voxogo 的差异化特征，没有其他软骨发育不全疗法能提供如此水平的长期数据支持，涉及安全性、疗效和功能结果。重要的是，这些数据涵盖了整个儿科年龄群体，而 Voxogo 仍然是唯一被批准从婴儿期开始使用的疗法。这使得早期治疗的启动成为可能，并为积极影响内源性骨形成及其所有潜在的健康结果带来了长时间的窗口。这些数据共同构成了我们全面批准提交的坚实基础，旨在满足我们的市场后要求，该申请已于四月提交给 FDA，并将使我们有机会通过同行评审的出版物和今年晚些时候的演示与社区分享 Voxogo 的长期价值的直接证据。现在转到第 15 页，2026 年的剩余时间包括几个预期的管道更新，其中包括两个特别重要的关键数据发布，预计在第二季度开始，首先是低软骨发育不全。我们相信医疗服务提供者社区期待一种针对这种骨骼疾病的靶向疗法，我们对 Voxogo 在这一适应症中的科学依据充满信心。这种信心源于 Dawber 博士的研究者赞助研究中展示的强有力的概念验证和耐久性，以及我们在自己的三期关键试验中观察到的快速入组。我们期待在第二季度分享这些三期的顶线结果，与此同时，我们在三岁以下儿童的二期研究中的入组进展非常顺利，突显了 Voxogo 作为低软骨发育不全婴儿期潜在选择的早期兴趣。我们还预计在今年第二季度获得 BMN-401 的三期顶线数据。作为提醒，ENPP1 缺乏是一种罕见、严重且进展性的遗传疾病，影响血管、骨骼和软组织系统。BMN-401 有潜力成为 ENPP1 缺乏的首个疾病靶向疗法。针对 1 至 12 岁儿童的 ENERGY3 研究包括两个共同主要终点。第一个是基线与第 52 周之间无机焦磷酸盐的血浆测量变化。第二个是在 52 周治疗后 RGIC 或佝偻病全球变化印象的变化，评估骨骼健康的改善。BMN-401 在年长患者中的临床经验表明，焦磷酸盐的正常化伴随着骨矿生物标志物、功能表现以及患者和医生报告结果的改善。除了这些关键数据发布外，我还想强调 BMN-333 的进展，我们的长效 CNP 疗法。我们很高兴地分享，全球注册启用的 23 期研究的入组正在进行中。我们正在快速推进该项目，目标是将 BMN-333 建立为低软骨发育不全及其他骨骼疾病的潜在下一代标准治疗。在结束之前，我还想提到 BMN-351 用于杜氏肌营养不良症。在三月份的肌营养不良协会大会上，我们展示了初步数据，表明在 6 毫克和 9 毫克每公斤剂量组中，第 25 周的肌萎缩蛋白水平呈剂量依赖性增加。这些发现伴随着肌肉损伤生物标志物肌酸激酶的显著降低，以及与历史匹配对照相比，北星评估和六分钟步行测试所测得的功能下降的预防。到目前为止，我们对在开发项目中观察到的肌萎缩蛋白表达水平和功能改善感到鼓舞。12 毫克每公斤剂量组的入组仍在进行中，我们期待在年底前提供进一步的更新，因为该项目继续推进。最后，我们要感谢患者、家庭和护理人员，他们的承诺使这一进展成为可能。感谢您今天的关注。我们现在将开放提问环节。 **操作员** 您的问题，操作员，谢谢。我们现在将开始问答环节。如果您已拨入并希望提问，请按电话键盘上的星号 1 以举手并加入队列。如果您希望撤回您的问题，只需再次按星号 1，我们将首先请问。肖恩·莱曼，摩根士丹利 **迈克** 嗨，我是 Mike，代表 Sean 发言。感谢您回答我们的提问。我想谈两件事。首先，关于最近在儿科内分泌学会的数据，您能否帮助我们理解您在骨矿含量和低发育症方面看到的益处，以及这如何影响您对顶线的预期？ **Greg Freiberg（首席研发官）** 好的，谢谢你的提问，Mike。我是 Greg Freiberg。是的，除了历史上对成骨不全和低发育症的生长速度进行测量外，我们当然还在测量一系列健康和福祉的因素，包括骨生物学和骨健康。所呈现的 DEXA 扫描数据显示，除了骨长的生长和刺激软骨内骨形成外，骨骼的健康和强度也是我们希望看到的，这再次重申了我们在其他 FGFR3 相关突变条件下（如成骨不全）所观察到的情况。在三期研究的数据读取中，我们当然很期待看到这些数据。该事件将在今年中期之前发生，所以我们提到它将在第二季度。我们渴望看到这些结果，再次强调 PES 的数据突显了低发育症虽然与成骨不全相比是一个独特的个体指征，但相关生物学再次表明假设是强有力的。我们在国家儿童医院的 Dr. Dobrow 的数据中看到的生长，确实符合我们研究所开发的统计显著性改善的标准。关于安全性方面，我们也不预期会有任何意外事件。因此，祝我们好运，我们会在数据可用时更新大家。 **Mike** 非常感谢。这真的很有帮助。然后可能再回到关于 Amicus 整合的介绍评论，似乎有一个未来增长加速的路线图。我们只是想知道您能否对此进行评论。具体来说，对于 PAM Bility 和 Opfolda，您认为在市场上推动更高转换率的杠杆是什么？谢谢。 **Kristin Hubbard（首席商业官）** 是的，非常感谢。这是 Kristin Hubbard。刚刚在上周完成，我可以说我们对这两款产品的商业潜力感到非常兴奋，这两款产品都是我们组合中高增长的产品，正如我们之前提到的。但我会稍微扩展一下，特别是对于 galafold，我们确实认为最大的增长杠杆在于诊断。我们知道，许多适合治疗的患者群体仍未被诊断，推动诊断正是 Amicus 真正开始建立势头的地方。但我们觉得利用 Biomarin 在这方面的能力，我们可以继续推动这一进程。在 PAM Bility 和 Opfolda 方面，这更多是关于转换的机会。我们确实认为，随着现有疗法的患者开始进展，这里将有一个相当可观的机会。因此，我们正在努力开展一些倡议，这些倡议是 Amicus 已经开始的，主要是围绕开始新疗法，关注那些已经识别出自身进展的患者，并理解进展的表现。这是我们非常关注的领域，更不用说继续生成证据以展示转换的益处。因此，这些都是我们对 Biomarin 的能力充满信心的领域，并对未来的发展轨迹感到非常兴奋。我们将在第二季度的电话会议上分享更多信息。 **Tommy** 我们接下来的问题来自高盛的 Salvine Richter。感谢您回答我的问题。我是 Tommy，代表 Salvine 发言。关于 doxogo，我想问一下您是否看到竞争者进入后不同的行为早期信号，无论是转换还是新患者的增加。谢谢。 **Kristin Hubbard（首席商业官）** 是的，感谢您的提问。这是 Kristin 再次发言。正如您在我们的准备评论中听到的，我们在第一季度的需求确实保持强劲。我们的注册人数实际上在第一季度超过了去年下半年平均水平，这一趋势持续到四月。因此，按照目前的情况，我们非常兴奋。正如您所知，我们非常关注 0 到 2 岁的人群，基于共识指南，我们在这方面看到了真正的势头。在第一季度，我们的新患者启动中，超过一半是在 0 到 2 岁的人群中，而且我们还看到从诊断到治疗的时间在该人群中已经减少了 10%。因此，我们知道在这方面的真正关注是有效的。此外，我们还关注已经在治疗中的患者，确保那些在治疗中表现良好的患者理解 vVVoxogo 的所有证据，并继续在益处方面保持积极的体验。因此，我们对第一季度的表现感到非常满意，并期待继续保持这一轨迹。 **操作员** 接下来我们将转到 Stifel 的 Paul Matisse。 **Brian Mueller（首席财务官）** 很好，非常感谢您提出我的问题。关于下个季度与 Amicus 整合相关的更新，我想知道您能否为我们设定一下关于收入前景持续时间的背景。您会谈到峰值销售额吗，或者更新这些观点或其他任何内容吗？其次，您能否为我们设定一下关于增值、成本协同效应以及盈利前景持续时间的预期？谢谢。嗨，保罗，谢谢。感谢您的提问。是的，我们今天想强调的是，您知道，我们刚刚在一周前完成了交易，关于整合的简要更新，目前进展顺利。您看到我们今天更新了收入指引，增加了我们预计的 Amicus 收入的八个月范围，结果是 5 亿美元的中点，更新后的指引是同比增长 20%。我们还想为第二季度的更新设定背景。在交易公告中，我们讨论了这两项业务之间的战略契合非常强，因为 Biomarin 在我们现有产品组合上建立的全球和商业及医疗能力，这两种药物在 Biomarin 内部应该真正具有更大的潜力。这是交易背后的一个关键理由，我们在关闭之前一直在制定计划，现在我们已经关闭，我们正在深入参与 Amicus 业务。这就是为什么我们要等到第二季度再提供这个额外的更新。但这将包括一些关于长期潜力的细节和指标，包括我们对峰值收入的看法。请记住，根据我们在交易公告时的尽职调查，我们重申了 Amicus 关于 Galafold 和 Pompebility 及 Alfolda 的峰值收入潜力大约为每种药物 10 亿美元的分享。但随着我们制定长期商业计划和扩展这两种药物的策略，我们认为这有可能更高。因此，我们将分享一些关键指标和战术，关于我们如何期望实现这一长期潜力。所以请继续关注，我们期待在第二季度分享更多，顺便提一下，这还将包括一些其他财务要素，例如协同效应、长期盈利能力、增值等。我今天就分享这些。我们重申之前的预期，正如您在今天的每股收益指引中看到的，Amicus 收购对 2026 年日历年略有稀释，但在关闭后的前 12 个月是增值的，并且在 2027 年的完整年度开始时将大幅增值。因此，我们期待分享更多，但我们已经有了一个良好的开端。 **贾斯敏** 接下来我们请 Ellie Murrell 来自巴克莱。嗨，我是贾斯敏，代替 Ellie。非常感谢您接受我们的提问。那么关于 Voxogo 和低矮软骨发育不全，您对什么数据会是好的数据有什么最新想法？您希望在 agv 上看到什么？另外，您如何看待明年低矮软骨发育不全对 Voxoga 收入的贡献？您认为在这个人群中的接受率会是什么样的？您能谈谈您的商业准备情况吗？ **克里斯汀·哈伯德（首席商业官）** 谢谢，贾斯敏，我是格雷格·弗雷伯格。也许我会先回答第一部分，然后再把它交给我的同事。关于 Vox HCH 研究，我们当然会在今年第二季度查看数据。我们非常期待这一点。当然，成功的标准是与对照组相比，生长有统计学上显著的改善。在这个领域，我们当然会测量多种其他指标。我们当然会关注其他人类测量指标以及安全性特征，任何统计上积极的生长改善我们认为对这些患者来说都是一个胜利。我还想补充一点，我们看到招募的加速非常显著，尤其是对于年长儿童，以及我在准备的发言中提到的，低矮软骨发育不全研究中的婴儿，这确实表明这是一个渴望针对疾病的治疗市场。再次强调，生物学与引起这种情况的突变在软骨发育不全中非常相似。因此，从这个角度来看，当然基于道伯博士所看到的数据，我们非常期待看到最终结果。我认为还有一个关于市场的问题，我将把这个问题交给克里斯汀。是的，谢谢。因此，我们的总体目标当然是继续推动 Voxogo 的增长，低矮软骨发育不全是其中一个重要组成部分。我们今天在预发布活动中关注的重点是诊断。我们之前分享过，全球可寻址患者总数为 14,000，这假设我们能够继续推动对这种情况的诊断和意识。因此，在发布之前，我们的目标是增加已识别的低矮软骨发育不全患者的数量，让医生了解基因检测并确保他们提供。我们的想法是让患者在更早的年龄被诊断。因此，我们今天的目标是改善这一点，并确保在潜在发布时识别出患者。 **格雷格·弗雷伯格（首席研发官）** 还有，Jasmine，如果我可以从医学事务的角度补充一个因素，我们显然在社区中积极工作，甚至在看到我们的数据之前，真正努力加速被诊断为这种疾病的患者数量。这大概有三个方面，当然，首先是让患者能够更早地被转诊进行评估，当然，还有更多的检测，同时我们也在进行遗传方面的工作，以重新分类所谓的 VUS（不确定意义变异）。因此，在这个领域，我们再次预期会有患者可用，并准备好接受这种治疗，如果它变得可用的话。 **Kristin Hubbard（首席商业官）** 如果我可以快速提及我们已经取得的成功的一些组成部分，关于我们目前正在进行的诊断项目以及这些非促销的预发布活动，我们已经看到识别出的假性侏儒症患者数量增加了 90%，而且年龄减少了 70%。这些正是我们所追求的数字，并希望在我们的发布期间继续保持。 **操作员** 我们将转到下一个问题，来自 Evercore 的 Corey Kazimov。 **Brian Mueller（首席财务官）** 嗨，我是 Adi，代表 Corey 提问。感谢您回答我的问题。我想问一下关于指导增加的问题，500 百万的中点指导增加。您能否阐明一下，Gifford form 的贡献是否相对于 2025 财年产生的 6 亿收入来说是保守的？对于将这两个资产纳入指导的关键假设是什么？嗨，Eddie，这是 Brian。非常感谢您的提问。我很高兴有机会对此次更新的重要元素提供更多的说明。是的，我来为您阐明一下。首先，500 百万代表了一个范围的中点，符合我们现有酶疗法在 2026 年的指导范围。但我会从时间的角度谈谈中点。请记住，上周交易完成后，这 500 百万的中点主要代表了从 5 月到 12 月的 8 个月时间。我会分享关于您提到的保守性的问题，我认为这既不保守也不激进。我们认为这是现实的。我会分享，我们分析了 Amicus 产品在 1 月至 4 月的未报告期间的收入，当我们将其与共识的 1 月至 4 月的表现进行比较时，虽然没有报告，但表现超出了共识。因此，Galfold 和 Palm 一起在 2026 年开局良好。话虽如此，这笔交易刚刚在一周前完成。我们将在下个季度带来更多的说明，包括长期潜力。我还想分享，由于您提到 2025 年报告的 6 亿，今天更新的基础范围从 Amicus 的有机同比增长率来看，范围从高十几到低 20。因此，我们认为这是一个非常健康的增长。我们很高兴这些资产现在成为我们投资组合的一部分。再次强调，您看到的 30% 的同比增长是由于将其叠加到生物马林酶疗法和总收入的 20% 中点。因此，我们对此感到乐观，并将在未来分享更多。 **操作员** 接下来我们将转到 J.P.摩根的 Jessica Fye。 **Jose** 嗨，我是 Jose，代表 Free Jess 提问，感谢您回答我们的问题。我们应该如何看待 boxogo 在假性侏儒症中的采用情况，相对于侏儒症？您认为这些市场之间有哪些相似之处和不同之处？其次，您能否帮助我们弥合第一季度 20% 的患者增长与 3% 的收入增长之间的脱节？这是否完全可以用更大的订单来解释？ **Kristin Hubbard（首席商业官）** 在去年的第四季度？谢谢。是的，我会回答问题的第一部分，关于我们如何看待进入时的采用情况。我认为我们可以将其视为与侏儒症相似。但正如我之前提到的，对我们来说最重要的是确保疾病意识、治疗的紧迫性和诊断是我们关注的重点，因为我们相信这将加速采用曲线。因此，我们的意图是尽可能推动这些，以便在 2027 年初我们潜在发布时能够识别出患者，但重要的是我们要继续保持这种势头，因为这最终将驱动采用曲线的形状。 **Greg Freiberg（首席研发官）** Kristin，从医学的角度来看，如果我可以评论一下，假性侏儒症的儿童并不是天生就有与侏儒症患者相同的生长缺陷。因此，他们通常会稍晚被诊断和转诊。因此，我们之前提到的数据点，作为我们目标之一，试图缩短诊断年龄的数字，是我们看到的一个真正积极的迹象，表明我们正在努力将这些儿童送到能够为他们提供帮助的合适医生手中，这似乎是一个真正的早期成功。我们期待继续帮助塑造这个社区，并使这些治疗能够在治疗患者的医生手中真正可用。 **Brian Mueller（首席财务官）** 谢谢，Greg 和 Kristen。我来回答关于收入时机或波动的问题。我很感激你们指出这一点，因为强调潜在患者需求增长与报告收入之间的脱节完全是由于订单时机的原因是非常重要的。这其中有几个不同的层面，顺便提一下，我们在上个季度讨论过。一个是，您知道的，第四季度处理的大型国际订单在第一季度并没有再次出现。第二个是，回顾多年来，这对我们的业务来说是有些独特的，即从第四季度到第一季度的美国库存影响。这影响了 Pound Zeke 和 VVoxogo。虽然这并不显著，只是多了一周的库存，但足以在季度间收入中显示出差异。因此，这就是我们想强调潜在患者需求增长的原因。顺便提一下，这里面没有显著的价格驱动因素，完全是订单时机的动态。 **操作员** 接下来我们请 TD Cowan 的 Phil Niddao。 **亚历山大·哈迪（首席执行官）** 下午好。感谢您接受我们的提问。我们有两个问题。首先，您能否更新一下 ITC 听证会的情况？特别是我们想了解您对最近在线发布的 ITC 预审简报的看法。其次，在新闻稿中提到，2027 年将会有一些关于 BMN333 第 23 期试验的数据发布。您能否提供更多关于那时将发布哪些数据的细节？谢谢。非常感谢，Phil。我是亚历山大。我来回答您问题的第一部分，然后把第二部分交给 Greg。关于 ITC，您知道，我们认为在 ITC 追求排除令以执行我们的知识产权是保护我们在美国知识产权的最快方式。正如您提到的，我们最近完成了 ITC 证据听证会，听证会后的简报现在正在提交给主审首席行政法官。接下来，我们预计将在 8 月 21 日左右收到关于 Cendis 产品是否侵犯我们专利的决定。如果全体委员会决定审查该决定，那么最终决定预计将在 12 月 21 日左右公布。这就是我们目前的情况以及未来可以期待的内容。我还想补充一点，完成 ITC 过程后，我们还会在联邦地区法院执行我们的专利，当然可以获得经济赔偿。现在我把时间交给 Greg。 **Greg Freiberg（首席研发官）** 谢谢你的提问，Phil。关于 BMN-333。提醒一下在场的各位，这是我们的长效 CNP 类似物。再次设计为在每周给药时释放持续的、潜在的更高 AUC 暴露。再次提醒，在我们的第一阶段试验中，我们在健康志愿者中观察到了 AUC 水平超过 10 倍的安全增加。我们最近启动了针对软骨发育不全儿童的第 23 期研究。这是一个多地区的临床试验，目前在全球多个国家开放。我们正在招募参与者，我们的目标是进行第二阶段，其中将向儿童施用 BMN-333 的三种剂量之一。还有一个组别将使用 varxogo。该研究没有安慰剂。我们最终将在 2027 年报告的内容是，我们将能够在六个月时点测量年化生长速度。我们将使用该数据以及其他测量指标、人体测量指标和其他安全与健康的测量指标，基于贝叶斯分析做出决定，确定我们应该将哪种剂量推进到第三阶段，与 voxogo 进行头对头的比较。再次期待在 AGV 方面的优越性，假设更高的 AGV 将推动我们熟悉的健康和福祉的测量。 **操作员** 接下来我们请 Raymond James 的 Chris Raymond。 **Greg Freiberg（首席研发官）** 是的，谢谢。关于 BMN333 的关键试验的问题。我知道这个问题之前提到过，但我想更明确地询问一下选择进行优越性试验而非非劣性试验的决定。我认为我听到你们说过 333 提供两到三倍的自由 CNP，这应该会转化为更高的疗效。但从战略上讲，如果非劣性试验能够显示这些数据，为什么要冒险进行优越性研究？谢谢。是的，谢谢你的提问。我是 Greg Freiberg，您知道，我们对 BMN333 的目标是推动这个领域的发展，而不仅仅是制作一个更方便的 Voxogo。我想强调的是，那个 3 倍的目标至少是 3 倍。我们实际上正在测试 3 倍、5 倍和超过 7 倍的 AUC 暴露。因此，从这个角度来看，我们坚信 BMN333 是测试这个假设的正确试剂。我还想补充一点，从非劣性角度来看，这是一个自然的问题。难道这不是从纯数学的角度更容易吗？实际上，这样做要困难得多，研究的规模将是非劣性试验的 10 倍以上，以显示与 Voxogo 这样的药物的非劣性。因此，从这个角度来看，设计研究的实用性是一个考虑因素。但我想向您保证，我们将在第二阶段结束后有机会查看数据。如果贝叶斯模型给出的更新提示我们需要重新评估，那将是潜在的机会。话虽如此，我们对这个分子的期望非常明确。我们希望有一个优越的 CNP 产品，能够成为未来软骨发育不全治疗的基石。 **亚历山大·哈迪（首席执行官）** 我想补充一点，正如 Greg 所说，这是亚历山大。我们认为这里的机会和需求实际上是围绕疗效的优越性、AGV 以及超越线性增长的所有好处。但通过这种研究设计，我们实际上有一个与 Voxogo 的主动对照。因此，研究的规模比如果采用非劣性设计时要小，正如 Gregor 已经提到的。但我们也认为，对护理人员和医生的提议意味着这应该是一个对潜在患者非常有吸引力的研究，以便他们报名参与，因此，招募的速度是极其重要的。因此，我们认为我们从疗效的角度所追求的优越性特征，加上快速的试验招募和里程碑的实现，确实是一个引人注目的提议。 **Greg Freiberg（首席研究与开发官）** 是的，当有活跃、安全和有效的疗法时，安慰剂对照研究实际上已经不再可能进行。这也不是正确的做法。 **操作员** 我们将接下来的问题交给 Wells Fargo 的 Mohit Bansal。 **Greg Freiberg（首席研究与开发官）** 很好。这是来自 Mohit Bansal 的 Jianxi。感谢您接受我们的提问。我想稍微深入讨论一下 BMA 系列。我认为你们讨论了 BME363 的目标，您知道，改善……但我只是想知道，随着竞争对手也在推进他们的每周 CNP 类似物以及生长激素，并可能报告更高的 AGV，我们应该如何看待 Biomarin 对这一不断发展的治疗格局的看法，以及 363 可能在未来扮演的角色。谢谢。感谢您的提问，我是 Greg Freiberg，再次强调，确实，我认为与生长激素结合的数据，经过大约 12 个月的数据，确实显示在早期研究中，通过添加第二种药物可能会有额外的生长。但我想提醒您，结合治疗仍处于早期阶段。生长激素已经存在很长时间，而在软骨发育不全中，我所知道的只有一个市场批准，那就是日本。原因在于，生长激素刺激的生长历史上并没有导致最终成年身高的增加。这是被解放的生长，但可能会导致生长板提前闭合。这仍然是一个悬而未决的问题。我认为我们需要看到两到三年或更长时间的数据，不仅要看到安全性，当然，生长激素虽然具有可控的安全性，但也有自己需要医生监测的一系列挑战。但我们需要看到这些增益是否是持久的。我想向您保证，这是我们非常密切关注的事情，如果有机会和杠杆可以帮助 CNP 更好地发挥作用，我们会在合适的时间和地点进行评估。我们认为现在不是正确的时机，我们当然希望在范式转变之前看到更多的数据。这与我们从许多利益相关者那里听到的内容是一致的。 **操作员** 我们将转到 Larynx Partners 的 Joe Schwartz 提出的下一个问题。 **Joe Schwartz** 很好，非常感谢。我想知道我们是否可以获得更多关于您对酶治疗业务的指导提高的看法。我们看到它增加了 5 亿美元，我们估计 Amicus 为 Galafold 和 Palm MOP 产生了大约 4.5 亿美元的收入，而去年可比的八个月。这意味着低双位数的增长，大约 11%。但我听到你提到高双位数的百分比增长，Brian，所以我只是想知道你能否帮助我们 **Brian Mueller（首席财务官）** 调和这个差异。谢谢。谢谢你，Joe。感谢你的提问和你的计算。我可能会将你试图调和的差异归因于两个因素。首先，通过对 2025 年进行按比例的八个月计算，您知道，有一些缺失的变量和缺乏精确性，我们无法进行严格的苹果对苹果比较。其次，您知道，从全年来看，我再次指出，今年前四个月 Galafold 和 Pompebility 的强劲表现。因此，您知道，再次不是报告的。这是内部管理数据。我们没有披露，因为它没有经过通常的外部报告流程，就像常规季度那样。但我们认为为这一整年增加一些背景是重要的。因此，我会说更重要的是，这也适用于我们自己的业务。当我们考虑这些季度时间动态时，我认为最重要的是比较全年年度周期的同比，这就是当我们拼凑出今天所暗示的范围时，关于 Amicus 为 2025 年报告的 6.34 亿美元。我们有一个高十几到低 20 的范围。因此，我鼓励您将重点放在这一点上，而不是试图计算季度内的映射。 **操作员** 我们将接下来转到美银的 Jason Gerbery。 **Kristin Hubbard（首席商业官）** 嘿，大家好，谢谢你们提出我的问题。Alex，关于 ITC 的问题我想跟进一下。我想了解一下你们是否知道 Ascendancy 在制造方面的变通能力，并帮助我们思考一下如果你们获得积极裁决的情况下，是否可以暂停决定以待任何上诉。接下来关于 Palm Up，我相信你们已经继承了这个资产，并基本上在 15 个国家市场推出，我认为目标是将其扩展到 80 个国家市场。那么现在考虑到你们已经拥有这个资产，应该如何看待这个阶段性目标，是否是在 2026 年或 2027 年？非常感谢你的提问。不幸的是，我无法提供关于 ITC 的进一步细节以及潜在的场景。因此，希望你能理解，我们不想在案件仍在审理中时涉及太多具体细节。现在我将把话筒交给 Kristin，继续第二部分。是的，非常感谢你关于 Pompebility Up 的问题。你说得完全正确，目前我们在 15 个国家获得了报销。在交易关闭之前，我们进行了深入的发现会议，真正研究了每个市场中 Galafold 和 Pompebility 的业务，了解其中的动态，但更重要的是，正如你提到的，我们的 80 个国家市场足迹，看看潜在的机会在哪里。我们正在识别 Galafold 和 Pompebility Up 的机会。考虑到 PA Momop 的推出轨迹还很早，你可以想象会有更多的国家需要考虑。但重要的是要注意，我们不一定会将其推广到我们所有的 80 个国家市场，而是重要的是要看看我们认为潜在机会在哪里，然后制定一个节奏，我们将在第二季度的电话会议中分享更多信息。 **操作员** 问答环节到此结束。现在我将会议交还给 BioMarin 的首席执行官 Alexander Hardy 进行总结发言。 **Alexander Hardy（首席执行官）** 谢谢你，操作员，也感谢大家今天的参与。本季度，正如你们所看到的，对于 BioMarin 来说是一个非常重要的转折点，最近完成了对 Amicus 的收购，扩大了我们的商业覆盖范围，加强了我们 2026 年 20% 的收入增长前景，并提升了我们为更多患者提供服务的能力。我们对在酶疗法组合中观察到的强劲患者需求感到鼓舞。我们预计 PalinSQ 在青少年中的推出势头将继续增强，Voxogo 在新患者启动方面的持续增长，尤其是在年轻儿童中，显示出对其长期安全性和有效性的信心，并强调尽早开始治疗的重要性。随着 AMICUS 的整合顺利进行，前方有几个短期催化剂。我们专注于将这种势头转化为加速增长、更广泛的患者影响和有意义的价值创造。我们感谢你们的持续支持，并期待在下个季度向你们更新。谢谢。 **免责声明：** 本文档仅供信息参考。虽然我们努力确保准确性，但此自动转录可能存在错误或遗漏。有关公司的正式声明和财务信息，请参阅公司的 SEC 文件和官方新闻稿。企业参与者和分析师的声明反映了他们在本次电话会议日期的观点，并可能随时更改，恕不另行通知。 ### 相關股票 - [BMRN.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BMRN.US.md) - [FOLD.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FOLD.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IXJ.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VHT.US.md) - 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