--- title: "ETRznomics 宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予'RZ-001'用於治療肝細胞癌的再生醫學先進療法認定" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/285687775.md" description: "Rznomics 是一家生物製藥公司，宣佈美國 FDA 已授予其研發候選藥物 RZ-001 用於肝細胞癌（HCC）的再生醫學先進療法（RMAT）認證。該認證基於有前景的 1b/2a 期臨牀數據，旨在加速針對嚴重疾病的療法開發。RZ-001 利用一種新型 RNA 編輯平台來增強腫瘤選擇性和安全性，以滿足 HCC 治療中的未滿足醫療需求。該公司計劃利用這一認證來加快在美國的開發和商業化進程" datetime: "2026-05-08T08:18:58.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/285687775.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/285687775.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/285687775.md) --- # ETRznomics 宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予'RZ-001'用於治療肝細胞癌的再生醫學先進療法認定 基於有前景的 1b/2a 期臨牀數據，包括安全性特徵和初步反應率，_RMAT_ _認證_ _已授予_ _轉剪接核酶基礎的 RNA 編輯_ _平台_ , /PRNewswire/ -- Rznomics 是一家專注於 RNA 基礎基因治療的生物製藥公司，今天宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其用於治療肝細胞癌（HCC）的主要研究候選藥物 RZ-001 以再生醫學先進療法（RMAT）認證。 RMAT 認證是 FDA 創建的一個專門項目，旨在加速有前景的新療法（包括基因療法）的開發和審查，這些療法旨在治療嚴重或危及生命的疾病。申請者需要提交初步臨牀證據，表明該藥物有潛力滿足未滿足的醫療需求。該認證在藥物開發過程中提供了重要機會，包括增加 FDA 的指導和優先審查及滾動審查的資格，以及加速審批路徑。通過簡化這些監管里程碑，該項目旨在更快地將變革性創新帶給患者。 RZ-001 是基於 Rznomics 專有的轉剪接核酶技術平台的下一代腫瘤治療藥物。通過用治療性 RNA 替代癌症特異性 RNA，RZ-001 提供了一種新穎的作用機制，旨在克服傳統療法的侷限性。該平台的雙重作用方法——增強腫瘤選擇性和安全性——為治療選擇有限的 HCC 患者提供了一個有前景的新選擇。RZ-001 在 2024 年獲得孤兒藥認證（ODD），並在 2025 年獲得快速通道認證（FTD）用於治療 HCC。 FDA 授予 RMAT 狀態的決定突顯了 RZ-001 的臨牀潛力和創新性，特別是在 2026 年 4 月於美國癌症研究協會（AACR）年會上展示的 1b/2a 期臨牀試驗的有意義的中期信號之後。 Rznomics 副總裁洪成宇表示：“通過 RMAT 認證，我們計劃加速在美國的開發和合作計劃，啓動與 FDA 關於臨牀試驗設計、化學、製造和控制（CMC）以及商業化策略的正式討論。” Rznomics 首席執行官李成旭補充道：“獲得 RZ-001 的 RMAT 認證是 FDA 對我們 RNA 編輯平台的創新性和競爭力的深刻認可。我們將集中資源於全球開發和商業化，以提供在 HCC 領域滿足未滿足醫療需求的突破性治療選擇。” **關於 RMAT 認證** RMAT 認證是在 2016 年《21 世紀療法法案》下引入的，旨在促進創新再生醫學療法的發展並擴大患者的獲取。該項目涵蓋細胞和基因療法、治療性組織工程產品和組合產品。要符合資格，藥物必須是旨在治療嚴重疾病的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該藥物有潛力滿足該疾病的未滿足醫療需求。 **關於 Rznomics Inc.** Rznomics 是一家總部位於韓國的臨牀階段生物製藥公司，專注於開發基於 RNA 的基因療法。該公司的專有轉剪接核酶平台能夠實現精確的 RNA 編輯，並在多個適應症中具有廣泛的適用性。該公司於 2025 年 5 月與全球製藥公司禮來簽署了研究合作和許可協議，以開發一種新型 RNA 編輯治療，並於 2025 年 12 月在 KOSDAQ 市場上市。（KOSDAQ 476830） 欲瞭解更多信息，請訪問 **www.rznomics.com** 來源 Rznomics ### 相關股票 - [BNGO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BNGO.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IXJ.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - [LABU.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LABU.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [FBT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/FBT.US.md) - [IHE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IHE.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [LLY.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/LLY.US.md) ## 相關資訊與研究 - [華爾街看好嬌生：重磅新藥密集上市點燃增長預期](https://longbridge.com/zh-HK/news/286290087.md) - [恆瑞醫藥與 BMS 達成 152 億美元戰略同盟 開啟「中國早研 + 全球轉化」思路](https://longbridge.com/zh-HK/news/286255133.md) - [百濟神州創新藥獲美加速批准上市，該國首款治復發或難治套細胞淋巴瘤](https://longbridge.com/zh-HK/news/286333558.md) - [貝萊德：AI 驅動新一波的資安競賽 美股預估獲利動能三級跳](https://longbridge.com/zh-HK/news/286356437.md) - [翰森製藥治療晚期實體瘤藥物臨牀試驗獲批](https://longbridge.com/zh-HK/news/286336046.md)