--- title: "Scholar Rock 第一季度財報電話會議亮點" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/285790106.md" description: "Scholar Rock（納斯達克股票代碼：SRRK）宣佈，FDA 已接受其重新提交的生物製品許可申請（Biologics License Application），該申請針對治療脊髓性肌萎縮症的藥物 apitegromab，PDUFA 行動日期定於 2026 年 9 月 30 日。首席執行官 David Hallal 指出，申請中包括了兩個製造地點以供批准。該公司正在為在獲得批准後立即推出 apitegromab 做準備，商業準備工作正在進行中。此外，Scholar Rock 正在推進其歐洲監管流程，並在美國擴展其患者服務項目，以支持 SMA 治療中心和患者" datetime: "2026-05-09T02:05:47.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/285790106.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/285790106.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/285790106.md) --- # Scholar Rock 第一季度財報電話會議亮點 - 3 只被低估的股票在本財報季有反彈潛力 Scholar Rock NASDAQ: SRRK 表示，美國食品藥品監督管理局已接受其重新提交的生物製品許可申請（BLA）以審查 apitegromab，這是一種針對脊髓性肌萎縮症兒童和成人的研究性治療，並設定了 2026 年 9 月 30 日的 PDUFA 行動日期。 董事長兼首席執行官 David Hallal 表示，接受的申請包括兩個填充和封閉設施：Catalent 在印第安納州的工廠和第二個美國本土設施。他表示，這為公司提供了 “兩個獨立的 apitegromab 批准路徑”。 此更新是在去年九月發出的完整回應信之後，Scholar Rock 表示該信件僅與對 Novo Nordisk 所擁有和運營的 Catalent 印第安納州填充和封閉設施的例行一般現場檢查的觀察有關。Hallal 表示，FDA 此後已完成對該設施的未通知重新檢查，並且根據 FDA 指南，機構有最多 90 天的時間來對該地點進行分類。 Hallal 表示，Scholar Rock 在三月底重新提交了 BLA，“與 FDA 完全一致”，以包括兩個生產地點。公司表示，FDA 審查和潛在批准所需的 apitegromab 藥物產品已從第二個設施提交，並預計在第三季度初可從該設施獲得商業供應，提前於 9 月 30 日的行動日期。 ## 公司表示推出可能在 PDUFA 日期之前進行 Scholar Rock 高管們反覆表示，公司準備在獲得批准後立即推出 apitegromab，包括在正式的 PDUFA 日期之前。對此，Hallal 在回答分析師提問時表示，涉及製造問題的 II 類重新提交有時可以在截止日期之前獲得行動。 “我們只知道我們需要做好準備，因為很多時候 II 類重新提交和行動可以在該 PDUFA 日期之前由機構採取，” Hallal 説。 研發總裁 Akshay Vaishnaw 表示，公司預計 apitegromab 將在第三季度末之前獲得針對兒童和成人 SMA 的批准，可能由一個或兩個填充和封閉設施支持。 Vaishnaw 還討論了歐洲的監管流程，表示公司的市場授權申請正在通過 EMA 審查。他表示，Scholar Rock 和 EMA 原定舉行口頭解釋會議，但在雙方提前達成一致後，該會議不再需要。公司仍然預計在年中接近 CHMP 意見。 Vaishnaw 指出，歐洲的批准還需要 FDA 對 Catalent 印第安納州設施的批准。Hallal 表示，歐洲監管機構已被告知 FDA 過程，並在時間上 “非常靈活”。 ## 商業準備專注於 SMA 治療中心和支付方 首席運營官 Keith Woods 表示，Scholar Rock 的美國商業團隊正在為 “在獲得批准後立即” 推出做準備，這可能在 9 月 30 日之前的任何時間發生。他表示，肌肉力量和運動功能仍然是近十年來 SMN 目標治療引入後未滿足的主要需求，引用公司參考的數據，95% 的患者仍然經歷持續和漸進的肌肉萎縮。 Woods 表示，Cure SMA 分享的數據表明，約三分之一的美國 SMA 患者接受了兩種或更多 SMN 目標治療，無論是順序還是組合。他表示，公司將此視為未滿足需求的證據，以及 apitegromab 作為肌肉靶向治療的機會。 公司表示，其美國現場團隊已接觸到約 140 個 SMA 治療中心、2600 名開處方醫生和多學科護理團隊。Woods 表示，Scholar Rock 正在準備其患者服務項目 Scholar Rock Supports，以為患者、護理人員和提供者提供個性化支持。 在問答環節中，Woods 表示，公司已擴大了護理地點規劃，包括通過合作伙伴接入美國超過 10,000 名家庭輸液護士。他還表示，Scholar Rock 已擴大其專科藥房網絡，以便患者不必為不同的 SMA 治療使用多個專科藥房。 在歐洲，Woods 表示，Scholar Rock 已在瑞士建立了區域總部，並在德國設立了當地領導團隊，預計在 EMA 批准後推出。他表示，公司已在德國招聘了醫療和商業現場團隊，並正在招募患者參與同情用藥計劃。 ## 管道包括 SMA 嬰兒、FSHD 和皮下項目 除了待處理的 SMA 申請外，Vaishnaw 表示，Scholar Rock 正在繼續招募和給患者施藥於 II 期 OPAL 試驗，該試驗評估 apitegromab 在 2 歲以下嬰兒和幼兒中的效果。該研究包括接受 SMN1 目標基因治療或正在接受 SMN2 目標治療的參與者。 公司還準備啓動一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 II 期試驗，名為 FORGE，針對面肩肱肌萎縮症（FSHD）。Vaishnaw 表示，該研究預計將很快開始招募，計劃包括 60 名患者。他將 FSHD 描述為一種罕見的神經肌肉疾病，在美國和歐洲有超過 30,000 名確診患者，且沒有批准的治療方案。 Vaishnaw 表示，Scholar Rock 根據未滿足的需求、FLExDUX4 小鼠模型的前臨牀數據以及先前的隨機研究表明，肌肉質量的增加可能與 FSHD 的功能益處相關，優先考慮 FSHD。 Scholar Rock 還在推進 apitegromab 的皮下製劑。Vaishnaw 表示，1 期數據顯示，1 月份呈現出良好的生物利用度和與靜脈給藥相當的藥效學特徵。公司計劃在 apitegromab 獲得批准後，稍後與美國和歐洲監管機構進行接洽。 公司還討論了 SRK-439，在準備好的發言中被描述為一種新型高效能抗肌肉抑制素抗體，目前處於第一階段。Vaishnaw 表示，健康志願者研究中的給藥正在進行中，預計今年晚些時候會有初步數據。 ## 第一季度現金狀況增強 首席財務官 Vikas Sinha 表示，Scholar Rock 在 2026 年第一季度結束時擁有 4.8 億美元的現金及現金等價物和可交易證券。總額包括公司在 3 月份從現有債務融資中提取的 1 億美元和本季度通過市場股權計劃獲得的 9800 萬美元淨現金收益。 Sinha 表示，第一季度的運營費用為 1.02 億美元，扣除基於股票的補償後，運營費用為 8400 萬美元。他表示，Scholar Rock 在 2026 年的財務優先事項仍然集中在支持商業發佈準備、資助研發項目以及評估加強資產負債表的機會。 在 FDA 批准 apitegromab 後，Sinha 表示 Scholar Rock 將有機會從現有債務融資中提取額外的 1.5 億美元。公司還計劃變現優先審查憑證，以進一步增強其資產負債表。 Hallal 在電話會議結束時表示，Scholar Rock 專注於為生活在脊髓性肌萎縮症（SMA）中的兒童和成人提供其所描述的首個肌肉靶向療法，同時建立更廣泛的神經肌肉疾病管線。 ## 關於 Scholar Rock NASDAQ: SRRK Scholar Rock 是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發選擇性靶向參與疾病過程的生長因子的蛋白質治療。公司的研究平台旨在以高特異性調節內源性生長因子的激活和信號傳導，旨在恢復一系列疾病的正常生物功能。Scholar Rock 的方法以其強調工程化抗體和生物製劑與生長因子前體或潛在複合物的相互作用而非活性形式而有所區別，可能提供更好的安全性和有效性。 公司的主導項目 SRK-015（appercept）是一種針對潛在肌肉抑制素前蛋白激活的研究性單克隆抗體，正在評估用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）。 ## 進一步閲讀 - 我們更看好的五隻股票比 Scholar Rock 更好 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。請將任何問題或評論發送至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資 1000 美元在 Scholar Rock 嗎？ 在你考慮投資 Scholar Rock 之前，你需要聽聽這個。 MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師正在悄悄建議客户現在購買的股票，以便在更廣泛的市場注意到之前……而 Scholar Rock 並不在名單上。 雖然 Scholar Rock 目前在分析師中獲得了買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。 在這裏查看這五隻股票 ### 相關股票 - [SRRK.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SRRK.US.md) - [IBBQ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBBQ.US.md) - [XBI.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/XBI.US.md) - [BIB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BIB.US.md) - [VHT.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/VHT.US.md) - [PBE.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/PBE.US.md) - [ARKG.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/ARKG.US.md) - [IXJ.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IXJ.US.md) - [SBIO.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/SBIO.US.md) - [BBH.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/BBH.US.md) - [IBB.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/IBB.US.md) - 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