<ul>
<li>Vertex Pharmaceuticals 創下強勁第一季度收益的歷史新高</li>
</ul>
<p>Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 試驗第一組的初步數據顯示，針對杜氏肌營養不良症（DMD）且具有適合外顯子 44 跳躍突變的行走患者，安全性和耐受性良好，並且早期功能改善顯著。</p>
<p>公司在首席執行官 Dipal Doshi、研發總裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大學兒童神經肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，審查了這些結果。</p>
<p>獲取 <strong>Entrada Therapeutics</strong> 的提醒：</p>
<p>Doshi 表示，這些結果代表了試驗的首次數據讀取，並將其描述為令人鼓舞。他表示，公司正在為其 DMD 項目追求加速審批策略，並預計在 2026 年將在其管線中實現多個臨牀里程碑。</p>
<h2>第一組顯示良好的安全性特徵</h2>
<p>Sethuraman 表示，該試驗在 6 mg/kg 劑量的 ENTR-601-44 下達到了其主要目標。第一組招募了 8 名年齡在 6 到 17 歲之間的行走參與者，隨機分為 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰劑，通過靜脈輸注在第 1、43 和 85 天進行治療。肌肉活檢在篩查時和最後一次給藥後六週進行。</p>
<p>根據 Sethuraman 的説法，所有治療相關的不良事件均為輕度至中度，以頭痛為最常見的不良事件。沒有報告嚴重不良事件，也沒有不良事件導致停藥。他表示，沒有觀察到腎臟安全性問題，腎功能指標（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和鎂）均在正常範圍內，並與安慰劑相當。</p>
<p>所有八名參與者已進入研究的開放標籤部分，他們正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次額外給藥。</p>
<h2>公司亮點：儘管暴露水平較低，但功能信號顯著</h2>
<p>Sethuraman 表示，Entrada 觀察到 “早於預期的功能反應”，包括治療參與者的起立速度相較於安慰劑有統計學顯著改善。起立速度是 DMD 運動功能的一個衡量標準，根據 Sethuraman 的説法，這是 III 期研究中可批准的臨牀終點。</p>
<p>公司報告的起立速度平均變化為每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，這一變化是臨牀重要差異閾值 0.023 的 3.5 倍。他表示，無論年齡或疾病嚴重程度，大多數參與者均觀察到積極變化。公司還報告了 10 米步行/跑步評估的積極趨勢。</p>
<p>與此同時，Entrada 表示，兒科 DMD 患者的血漿暴露水平約為健康成年志願者和健康非人類靈長類動物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，較低的暴露與最近收到的來自幼年非人類靈長類動物研究的數據一致。公司表示，外顯子跳躍和肌萎縮蛋白水平均比基線高出約 2.3%，其中一名接受治療的患者在第 127 天顯示出約 6% 的肌萎縮蛋白。</p>
<p>Sethuraman 表示，Entrada 已更新其藥代動力學模型，並預計後續組別的血漿濃度、外顯子跳躍和肌萎縮蛋白產生將更高。Doshi 在回應分析師提問時表示，公司預計在評估 12 mg/kg 的第二組中會出現 “雙位數的肌萎縮蛋白水平”，並在第三組中進一步增加。</p>
<h2>衞星細胞接入被認為是可能的差異化因素</h2>
<p>Entrada 高管多次指出公司的遞送平台可能是功能信號的潛在解釋。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接觸到靜止的衞星細胞，這些細胞參與肌肉修復和再生。</p>
<p>“任何治療的最終目標是功能性益處，” Sethuraman 表示，並補充説，早期的功能結果很重要，因為它們是在測試的最低劑量下觀察到的。</p>
<p>Servais 提供了 DMD 的臨牀背景，描述肌萎縮蛋白是肌肉細胞的 “減震器”。他説，DMD 影響多個肌肉羣，包括心臟，並給患者、家庭和社會帶來了重大負擔。Servais 還指出，肌肉活檢結果僅提供特定時間和地點的 “快照”，而肌萎縮蛋白的表達可能是時間敏感的。</p>
<h2>下一次數據讀取預計在 2026 年</h2>
<p>Doshi 表示，第二組 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的給藥。Entrada 預計將在 2026 年底之前報告第一組開放標籤期和第二組的數據。</p>
<p>公司還表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一組數據預計在 2026 年中期發佈。Doshi 表示，Entrada 預計該研究中的血漿暴露水平將與 ELEVATE-44-201 第一組中觀察到的相似，這可能意味着外顯子跳躍和肌萎縮蛋白低於預期，但在 5 mg/kg 劑量下可能有功能改善。</p>
<p>除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已獲得英國 MHRA 和研究倫理委員會的監管授權。Doshi 表示，公司計劃將 44 和 45 項目的經驗應用於 50 和 51 項目，並將在今年晚些時候提供更多細節。</p>
<p>Entrada 還強調了在 DMD 以外的進展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 繼續招募和給藥於多次遞增劑量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，預計結果將在 2026 年下半年發佈。Entrada 還計劃在 2026 年下半年提名第二個遺傳性視網膜疾病候選藥物，繼 ENTR-801 之後，這是其 Usher 綜合症 2A 候選藥物。</p>
<p>Doshi 表示，Entrada 的現金流預計可持續到 2027 年第三季度，併為 DMD 和 DM1 的多個臨牀催化劑做好了準備。</p>
<h2>關於 Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）</h2>
<p>Entrada Therapeutics（納斯達克代碼：TRDA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發能夠穿越細胞膜並與細胞內靶點結合的蛋白質治療藥物。通過其專有的細胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和細胞內蛋白靶向（iTOP）遞送技術，Entrada 旨在擴大大分子藥物可治療的疾病範圍。</p>
<p>該公司的產品線包括在傳統生物製劑具有有限細胞內活性的罕見和嚴重疾病的項目。</p>
<h2>推薦故事</h2>
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<p><em>此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com.</em></p>
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TRDA

<p>Entrada Therapeutics（納斯達克股票代碼：TRDA）報告了其針對杜氏肌營養不良症（DMD）進行的 I/II 期 ELEVATE-44-201 試驗的初步數據，顯示出良好的安全性和患者早期功能改善。該試驗達到了主要目標，輕微的不良事件且沒有嚴重的安全隱患。值得注意的是，接受治療的參與者在運動功能方面表現出顯著改善。公司計劃申請加速批准，並預計在 2026 年實現進一步的臨牀里程碑，同時正在進行評估更高劑量和額外隊列的研究</p>

<ul>
<li>Vertex Pharmaceuticals Hits Record High on Strong Q1 Earnings</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>Vertex Pharmaceuticals 創下強勁第一季度收益的歷史新高</li>
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</div><p>Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA said initial data from the first cohort of its phase I/II ELEVATE-44-201 trial showed favorable safety and tolerability and early functional improvement in ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy, or DMD, who have mutations amenable to exon 44 skipping.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 試驗第一組的初步數據顯示，針對杜氏肌營養不良症（DMD）且具有適合外顯子 44 跳躍突變的行走患者，安全性和耐受性良好，並且早期功能改善顯著。</p>
</div><p>The company reviewed the results during a conference call led by Chief Executive Officer Dipal Doshi, President of Research and Development Natarajan Sethuraman and Laurent Servais, professor of paediatric neuromuscular diseases at the University of Oxford and an investigator in the study.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司在首席執行官 Dipal Doshi、研發總裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大學兒童神經肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，審查了這些結果。</p>
</div><p>Get <strong>Entrada Therapeutics</strong> alerts:</p>
<div class="lb-trans"><p>獲取 <strong>Entrada Therapeutics</strong> 的提醒：</p>
</div><p>Doshi said the results represent the first data readout from the trial and described them as encouraging. He said the company is pursuing an accelerated approval strategy for its DMD program and expects multiple clinical milestones in 2026 across its pipeline.</p>
<div class="lb-trans"><p>Doshi 表示，這些結果代表了試驗的首次數據讀取，並將其描述為令人鼓舞。他表示，公司正在為其 DMD 項目追求加速審批策略，並預計在 2026 年將在其管線中實現多個臨牀里程碑。</p>
</div><h2>Cohort 1 Shows Favorable Safety Profile</h2>
<div class="lb-trans"><h2>第一組顯示良好的安全性特徵</h2>
</div><p>Sethuraman said the trial met its primary objective at the 6 mg/kg dose of ENTR-601-44. Cohort 1 enrolled eight ambulatory participants ages 6 to 17, randomized 3-to-1 to receive ENTR-601-44 or placebo through intravenous infusion on days 1, 43 and 85. Muscle biopsies were performed at screening and six weeks after the last dose.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sethuraman 表示，該試驗在 6 mg/kg 劑量的 ENTR-601-44 下達到了其主要目標。第一組招募了 8 名年齡在 6 到 17 歲之間的行走參與者，隨機分為 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰劑，通過靜脈輸注在第 1、43 和 85 天進行治療。肌肉活檢在篩查時和最後一次給藥後六週進行。</p>
</div><p>According to Sethuraman, all treatment-emergent adverse events were mild to moderate, with headache the most common adverse event. No serious adverse events were reported, and no adverse events led to discontinuation. He said no renal safety concerns were observed, with kidney function markers including eGFR, cystatin C and magnesium within normal ranges and comparable to placebo.</p>
<div class="lb-trans"><p>根據 Sethuraman 的説法，所有治療相關的不良事件均為輕度至中度，以頭痛為最常見的不良事件。沒有報告嚴重不良事件，也沒有不良事件導致停藥。他表示，沒有觀察到腎臟安全性問題，腎功能指標（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和鎂）均在正常範圍內，並與安慰劑相當。</p>
</div><p>All eight participants have moved into the open-label portion of the study, where they are receiving six additional doses of ENTR-601-44 at 6 mg/kg.</p>
<div class="lb-trans"><p>所有八名參與者已進入研究的開放標籤部分，他們正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次額外給藥。</p>
</div><h2>Company Highlights Functional Signal Despite Lower Exposure</h2>
<div class="lb-trans"><h2>公司亮點：儘管暴露水平較低，但功能信號顯著</h2>
</div><p>Sethuraman said Entrada observed “earlier than expected functional responses,” including a statistically significant improvement in treated participants’ time-to-rise velocity versus placebo. Time-to-rise velocity is a measure of motor function in DMD and, according to Sethuraman, is an approvable clinical endpoint in phase III studies.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sethuraman 表示，Entrada 觀察到 “早於預期的功能反應”，包括治療參與者的起立速度相較於安慰劑有統計學顯著改善。起立速度是 DMD 運動功能的一個衡量標準，根據 Sethuraman 的説法，這是 III 期研究中可批准的臨牀終點。</p>
</div><p>The company reported a mean change in time-to-rise velocity of 0.08 rises per second, which Sethuraman said was 3.5 times higher than the minimal clinically important difference threshold of 0.023. He said positive changes were seen across a majority of participants regardless of age or disease severity. The company also reported a positive trend in the 10-meter walk/run assessment.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司報告的起立速度平均變化為每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，這一變化是臨牀重要差異閾值 0.023 的 3.5 倍。他表示，無論年齡或疾病嚴重程度，大多數參與者均觀察到積極變化。公司還報告了 10 米步行/跑步評估的積極趨勢。</p>
</div><p>At the same time, Entrada said plasma exposure in pediatric DMD patients was about 50% lower than levels seen in healthy adult volunteers and healthy non-human primates. Sethuraman said the lower exposure was consistent with recently received data from juvenile non-human primate studies. The company said exon skipping and dystrophin levels were each about 2.3% above baseline, with one treated patient showing dystrophin of approximately 6% at day 127.</p>
<div class="lb-trans"><p>與此同時，Entrada 表示，兒科 DMD 患者的血漿暴露水平約為健康成年志願者和健康非人類靈長類動物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，較低的暴露與最近收到的來自幼年非人類靈長類動物研究的數據一致。公司表示，外顯子跳躍和肌萎縮蛋白水平均比基線高出約 2.3%，其中一名接受治療的患者在第 127 天顯示出約 6% 的肌萎縮蛋白。</p>
</div><p>Sethuraman said Entrada has updated its pharmacokinetic modeling and expects higher plasma concentration, exon skipping and dystrophin production in later cohorts. Doshi said in response to an analyst question that the company expects “double-digit dystrophin levels” in Cohort 2, which is evaluating 12 mg/kg, and a further increase in Cohort 3.</p>
<div class="lb-trans"><p>Sethuraman 表示，Entrada 已更新其藥代動力學模型，並預計後續組別的血漿濃度、外顯子跳躍和肌萎縮蛋白產生將更高。Doshi 在回應分析師提問時表示，公司預計在評估 12 mg/kg 的第二組中會出現 “雙位數的肌萎縮蛋白水平”，並在第三組中進一步增加。</p>
</div><h2>Satellite Cell Access Cited as Possible Differentiator</h2>
<div class="lb-trans"><h2>衞星細胞接入被認為是可能的差異化因素</h2>
</div><p>Entrada executives repeatedly pointed to the company’s delivery platform as a potential explanation for the functional signal. Sethuraman said the company believes ENTR-601-44 can access quiescent satellite cells, which are involved in muscle repair and regeneration.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 高管多次指出公司的遞送平台可能是功能信號的潛在解釋。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接觸到靜止的衞星細胞，這些細胞參與肌肉修復和再生。</p>
</div><p>“The ultimate goal of any therapy is functional benefit,” Sethuraman said, adding that the early functional results are important because they were observed at the lowest dose tested.</p>
<div class="lb-trans"><p>“任何治療的最終目標是功能性益處，” Sethuraman 表示，並補充説，早期的功能結果很重要，因為它們是在測試的最低劑量下觀察到的。</p>
</div><p>Servais provided clinical context on DMD, describing dystrophin as the “shock absorber” of muscle cells. He said DMD affects multiple muscle groups, including the heart, and creates significant burdens for patients, families and society. Servais also noted that muscle biopsy results provide only a “snapshot” at a specific point in time and location, and that dystrophin expression may be time-sensitive.</p>
<div class="lb-trans"><p>Servais 提供了 DMD 的臨牀背景，描述肌萎縮蛋白是肌肉細胞的 “減震器”。他説，DMD 影響多個肌肉羣，包括心臟，並給患者、家庭和社會帶來了重大負擔。Servais 還指出，肌肉活檢結果僅提供特定時間和地點的 “快照”，而肌萎縮蛋白的表達可能是時間敏感的。</p>
</div><h2>Next Readouts Expected in 2026</h2>
<div class="lb-trans"><h2>下一次數據讀取預計在 2026 年</h2>
</div><p>Doshi said additional patients are being dosed in Cohort 2 of ELEVATE-44-201 at 12 mg/kg. Entrada expects to report data from both the Cohort 1 open-label period and Cohort 2 by the end of 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>Doshi 表示，第二組 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的給藥。Entrada 預計將在 2026 年底之前報告第一組開放標籤期和第二組的數據。</p>
</div><p>The company also said its ELEVATE-45-201 study is fully enrolled, with Cohort 1 data expected in mid-2026. Doshi said Entrada expects plasma exposures in that study to be similar to those seen in ELEVATE-44-201 Cohort 1, which could imply lower-than-expected exon skipping and dystrophin, but potential functional improvement at the 5 mg/kg dose.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司還表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一組數據預計在 2026 年中期發佈。Doshi 表示，Entrada 預計該研究中的血漿暴露水平將與 ELEVATE-44-201 第一組中觀察到的相似，這可能意味着外顯子跳躍和肌萎縮蛋白低於預期，但在 5 mg/kg 劑量下可能有功能改善。</p>
</div><p>Beyond ENTR-601-44 and ENTR-601-45, Entrada said ENTR-601-50 has received regulatory authorization from the U.K.’s MHRA and Research Ethics Committee. Doshi said the company plans to apply learnings from the 44 and 45 programs to the 50 and 51 programs before providing more detail later this year.</p>
<div class="lb-trans"><p>除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已獲得英國 MHRA 和研究倫理委員會的監管授權。Doshi 表示，公司計劃將 44 和 45 項目的經驗應用於 50 和 51 項目，並將在今年晚些時候提供更多細節。</p>
</div><p>Entrada also highlighted progress outside DMD. Doshi said partner Vertex continues to enroll and dose the multiple ascending dose portion of the GALILEO phase I/II study of VX-670 in people with myotonic dystrophy type 1, with results expected in the second half of 2026. Entrada also plans to nominate a second inherited retinal disease candidate in the second half of 2026, following ENTR-801, its Usher syndrome type 2A candidate.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 還強調了在 DMD 以外的進展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 繼續招募和給藥於多次遞增劑量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，預計結果將在 2026 年下半年發佈。Entrada 還計劃在 2026 年下半年提名第二個遺傳性視網膜疾病候選藥物，繼 ENTR-801 之後，這是其 Usher 綜合症 2A 候選藥物。</p>
</div><p>Doshi said Entrada has cash runway into the third quarter of 2027 and is positioned for multiple clinical catalysts across DMD and DM1.</p>
<div class="lb-trans"><p>Doshi 表示，Entrada 的現金流預計可持續到 2027 年第三季度，併為 DMD 和 DM1 的多個臨牀催化劑做好了準備。</p>
</div><h2>About Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA</h2>
<div class="lb-trans"><h2>關於 Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）</h2>
</div><p>Entrada Therapeutics NASDAQ: TRDA is a clinical-stage biotechnology company focused on enabling the development of protein-based therapeutics that can cross cell membranes and engage intracellular targets. Using its proprietary cell-penetrating miniature protein (CPMP) platform and intracellular targeting of proteins (iTOP) delivery technology, Entrada aims to expand the range of diseases addressable by large-molecule drugs.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada Therapeutics（納斯達克代碼：TRDA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發能夠穿越細胞膜並與細胞內靶點結合的蛋白質治療藥物。通過其專有的細胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和細胞內蛋白靶向（iTOP）遞送技術，Entrada 旨在擴大大分子藥物可治療的疾病範圍。</p>
</div><p>The company's pipeline includes programs in rare and serious diseases where conventional biologics have limited intracellular activity.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司的產品線包括在傳統生物製劑具有有限細胞內活性的罕見和嚴重疾病的項目。</p>
</div><h2>Recommended Stories</h2>
<div class="lb-trans"><h2>推薦故事</h2>
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<li>Five stocks we like better than Entrada Therapeutics</li>
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<li>我們更看好的五隻股票，勝過 Entrada Therapeutics</li>
</ul>
</div><p><em>This instant news alert was generated by narrative science technology and financial data from MarketBeat in order to provide readers with the fastest reporting and unbiased coverage. Please send any questions or comments about this story to contact@marketbeat.com.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，旨在為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送郵件至 contact@marketbeat.com.</em></p>
</div><h2>Should You Invest $1,000 in Entrada Therapeutics Right Now?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>你現在應該投資$1,000 在 Entrada Therapeutics 嗎？</h2>
</div><p>Before you consider Entrada Therapeutics, you'll want to hear this.</p>
<div class="lb-trans"><p>在考慮投資 Entrada Therapeutics 之前，你需要聽聽這個。</p>
</div><p>MarketBeat keeps track of Wall Street's top-rated and best performing research analysts and the stocks they recommend to their clients on a daily basis. MarketBeat has identified the five stocks that top analysts are quietly whispering to their clients to buy now before the broader market catches on... and Entrada Therapeutics wasn't on the list.</p>
<div class="lb-trans"><p>MarketBeat 每天跟蹤華爾街頂級評級和表現最佳的研究分析師及其推薦給客户的股票。MarketBeat 已識別出五隻頂級分析師悄悄建議客户在更廣泛市場注意到之前購買的股票……而 Entrada Therapeutics 並不在名單上。</p>
</div><p>While Entrada Therapeutics currently has a Moderate Buy rating among analysts, top-rated analysts believe these five stocks are better buys.</p>
<div class="lb-trans"><p>雖然 Entrada Therapeutics 目前在分析師中獲得了中等買入評級，但頂級分析師認為這五隻股票更值得購買。</p>
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<div class="lb-trans"><p>在這裏查看這五隻股票</p>
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Entrada Therapeutics 的 DMD 試驗顯示出早期的功能性收益，並且具有良好的安全性