Entrada Therapeutics 的 DMD 試驗顯示出早期的功能性收益，並且具有良好的安全性

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Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）表示，其 I/II 期 ELEVATE-44-201 試驗第一組的初步數據顯示，針對杜氏肌營養不良症（DMD）且具有適合外顯子 44 跳躍突變的行走患者，安全性和耐受性良好，並且早期功能改善顯著。

公司在首席執行官 Dipal Doshi、研發總裁 Natarajan Sethuraman 以及牛津大學兒童神經肌肉疾病教授 Laurent Servais 的主持下，審查了這些結果。

獲取 Entrada Therapeutics 的提醒：

Doshi 表示，這些結果代表了試驗的首次數據讀取，並將其描述為令人鼓舞。他表示，公司正在為其 DMD 項目追求加速審批策略，並預計在 2026 年將在其管線中實現多個臨牀里程碑。

第一組顯示良好的安全性特徵

Sethuraman 表示，該試驗在 6 mg/kg 劑量的 ENTR-601-44 下達到了其主要目標。第一組招募了 8 名年齡在 6 到 17 歲之間的行走參與者，隨機分為 3:1 接受 ENTR-601-44 或安慰劑，通過靜脈輸注在第 1、43 和 85 天進行治療。肌肉活檢在篩查時和最後一次給藥後六週進行。

根據 Sethuraman 的説法，所有治療相關的不良事件均為輕度至中度，以頭痛為最常見的不良事件。沒有報告嚴重不良事件，也沒有不良事件導致停藥。他表示，沒有觀察到腎臟安全性問題，腎功能指標（包括 eGFR、半胱氨酸 C 和鎂）均在正常範圍內，並與安慰劑相當。

所有八名參與者已進入研究的開放標籤部分，他們正在接受 6 mg/kg 的 ENTR-601-44 的六次額外給藥。

公司亮點：儘管暴露水平較低，但功能信號顯著

Sethuraman 表示，Entrada 觀察到 “早於預期的功能反應”，包括治療參與者的起立速度相較於安慰劑有統計學顯著改善。起立速度是 DMD 運動功能的一個衡量標準，根據 Sethuraman 的説法，這是 III 期研究中可批准的臨牀終點。

公司報告的起立速度平均變化為每秒 0.08 次，Sethuraman 表示，這一變化是臨牀重要差異閾值 0.023 的 3.5 倍。他表示，無論年齡或疾病嚴重程度，大多數參與者均觀察到積極變化。公司還報告了 10 米步行/跑步評估的積極趨勢。

與此同時，Entrada 表示，兒科 DMD 患者的血漿暴露水平約為健康成年志願者和健康非人類靈長類動物水平的 50% 低。Sethuraman 表示，較低的暴露與最近收到的來自幼年非人類靈長類動物研究的數據一致。公司表示，外顯子跳躍和肌萎縮蛋白水平均比基線高出約 2.3%，其中一名接受治療的患者在第 127 天顯示出約 6% 的肌萎縮蛋白。

Sethuraman 表示，Entrada 已更新其藥代動力學模型，並預計後續組別的血漿濃度、外顯子跳躍和肌萎縮蛋白產生將更高。Doshi 在回應分析師提問時表示，公司預計在評估 12 mg/kg 的第二組中會出現 “雙位數的肌萎縮蛋白水平”，並在第三組中進一步增加。

衞星細胞接入被認為是可能的差異化因素

Entrada 高管多次指出公司的遞送平台可能是功能信號的潛在解釋。Sethuraman 表示，公司相信 ENTR-601-44 可以接觸到靜止的衞星細胞，這些細胞參與肌肉修復和再生。

“任何治療的最終目標是功能性益處，” Sethuraman 表示，並補充説，早期的功能結果很重要，因為它們是在測試的最低劑量下觀察到的。

Servais 提供了 DMD 的臨牀背景，描述肌萎縮蛋白是肌肉細胞的 “減震器”。他説，DMD 影響多個肌肉羣，包括心臟，並給患者、家庭和社會帶來了重大負擔。Servais 還指出，肌肉活檢結果僅提供特定時間和地點的 “快照”，而肌萎縮蛋白的表達可能是時間敏感的。

下一次數據讀取預計在 2026 年

Doshi 表示，第二組 ELEVATE-44-201 的患者正在接受 12 mg/kg 的給藥。Entrada 預計將在 2026 年底之前報告第一組開放標籤期和第二組的數據。

公司還表示，其 ELEVATE-45-201 研究已完全招募，第一組數據預計在 2026 年中期發佈。Doshi 表示，Entrada 預計該研究中的血漿暴露水平將與 ELEVATE-44-201 第一組中觀察到的相似，這可能意味着外顯子跳躍和肌萎縮蛋白低於預期，但在 5 mg/kg 劑量下可能有功能改善。

除了 ENTR-601-44 和 ENTR-601-45，Entrada 表示 ENTR-601-50 已獲得英國 MHRA 和研究倫理委員會的監管授權。Doshi 表示，公司計劃將 44 和 45 項目的經驗應用於 50 和 51 項目，並將在今年晚些時候提供更多細節。

Entrada 還強調了在 DMD 以外的進展。Doshi 表示，合作伙伴 Vertex 繼續招募和給藥於多次遞增劑量的 GALILEO I/II 期 VX-670 研究，預計結果將在 2026 年下半年發佈。Entrada 還計劃在 2026 年下半年提名第二個遺傳性視網膜疾病候選藥物，繼 ENTR-801 之後，這是其 Usher 綜合症 2A 候選藥物。

Doshi 表示，Entrada 的現金流預計可持續到 2027 年第三季度，併為 DMD 和 DM1 的多個臨牀催化劑做好了準備。

關於 Entrada Therapeutics（納斯達克：TRDA）

Entrada Therapeutics（納斯達克代碼：TRDA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發能夠穿越細胞膜並與細胞內靶點結合的蛋白質治療藥物。通過其專有的細胞穿透微型蛋白（CPMP）平台和細胞內蛋白靶向（iTOP）遞送技術，Entrada 旨在擴大大分子藥物可治療的疾病範圍。

該公司的產品線包括在傳統生物製劑具有有限細胞內活性的罕見和嚴重疾病的項目。

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