--- title: "由於杜氏肌營養不良症的結果不如預期，Entrada Therapeutics 的股價大幅下跌" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/285949264.md" description: "Entrada Therapeutics 的股價在其杜氏肌營養不良症治療藥物 ENTR-601-44 的早期數據令人失望後暴跌超過 55%。儘管 1/2 期研究顯示安全性和耐受性良好，但肌萎縮蛋白的生產僅增加了 2.36%，遠低於預期的 10%。投資者感到沮喪，尤其是與 Avidity Biosciences 的療法相比，其肌萎縮蛋白的增加達到了 25%。該公司可能需要探索更高的劑量以保持競爭力，因為 FDA 之前已暫停其人類試驗，直到 2025 年 2 月。杜氏肌營養不良症在美國和歐洲影響約 41,000 人，主要是兒童和男性" datetime: "2026-05-11T13:10:17.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/285949264.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/285949264.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/285949264.md) --- # 由於杜氏肌營養不良症的結果不如預期，Entrada Therapeutics 的股價大幅下跌 ### 深度簡報： - Entrada Therapeutics 週四的市值蒸發超過一半，因為該公司報告的實驗性杜氏肌營養不良症治療的早期數據未能達到分析師的預期。 - 公司表示，1/2 期研究的結果是積極的，基於 RNA 的療法顯示出良好的安全性和耐受性。研究人員還看到跡象表明，這種名為 ENTR-601-44 的藥物可能幫助肌肉無力的患者比安慰劑組更快地從地面上站起來。 - 但投資者關注的是該治療能在多大程度上增加肌營養蛋白的生產，這種蛋白對肌肉保護至關重要，而在杜氏患者中其水平不足。研究顯示增加了 2.36%，而分析師預期為 10% 或更高。該公司的股票隨後暴跌 55%。 ### 深度洞察： 希望看到 Entrada 的藥物能夠與更先進的類似藥物競爭的投資者，可能對週四發佈的結果感到失望。Avidity Biosciences 去年報告其實驗性 “del-zota” 療法的肌營養蛋白生產增加了 25%，並計劃尋求批准，該公司在 2 月份以 120 億美元的交易被諾華收購。 Entrada 現在需要考慮更高劑量的藥物以進行競爭，而進行研究所需的時間 “將增強 del-zota 的市場先發優勢”，假設諾華在監管過程中成功，William Blair 分析師 Myles Minter 在給客户的報告中寫道。 即便如此，Minter 發現 ENTR-601-44 的起立時間數據 “引人注目”。 杜氏肌營養不良症是由基因突變引起的，這些突變抑制了重要的肌營養蛋白的生產，導致逐漸的肌肉無力，最終可能影響呼吸和削弱心臟。該疾病在美國和歐洲約有 41,000 人受影響，通常在兒童時期出現，主要影響男性。 Entrada 的藥物與 del-zota 類似，旨在治療一部分涉及 “外顯子 44” 突變的杜氏患者，這是一個失效基因的特定部分。該療法旨在 “跳過” 這一部分，幫助身體產生一種較短但仍然有效的肌營養蛋白形式。 該藥物的開發過程並不順利。美國食品藥品監督管理局在 2022 年暫停了該公司在美國開始人體試驗的計劃——這一暫停持續到 2025 年 2 月。週四發佈的研究參與者在英國和歐盟的地點接受了治療。 ### 相關股票 - [TRDA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/TRDA.US.md) - [RNA.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/RNA.US.md) - [NVS.US](https://longbridge.com/zh-HK/quote/NVS.US.md) - [NOT.DE](https://longbridge.com/zh-HK/quote/NOT.DE.md) ## 相關資訊與研究 - [Entrada Therapeutics 強調了其具有變革意義的一年以及研發管線的進展](https://longbridge.com/zh-HK/news/286898145.md) - [Entrada的杜氏肌營養不良症藥物在早期試驗中顯示可改善肌肉功能](https://longbridge.com/zh-HK/news/285535415.md) - [港大團隊開創新型混合療法 提高急性骨髓性白血病患者存活率](https://longbridge.com/zh-HK/news/287004908.md) - [工研院串聯跨法人能量 打造國家藥物韌性防線](https://longbridge.com/zh-HK/news/287186590.md) - [盧寵茂轉抵蘇黎世鼓勵瑞士藥廠善用「1+」藥物審批機制](https://longbridge.com/zh-HK/news/287196275.md)