--- title: "阿里拉姆製藥支持 TTR 的前景,因為 AMVUTTRA 的可及性和處方醫生的增長正在逐步提升" type: "News" locale: "zh-HK" url: "https://longbridge.com/zh-HK/news/286310602.md" description: "阿里拉姆製藥首席財務官傑夫·波爾頓對公司的 TTR 收入指引表示信心,儘管第一季度的增長速度較慢。主要驅動因素包括市場準入、國際上市和開處方醫生的擴展。阿里拉姆的目標是實現 TTR 收入在 44 億到 47 億美元之間,主要來自 AMVUTTRA,第一季度收入為 9.1 億美元,同比增長超過 150%。公司專注於增加開處方醫生的數量,並預計第二季度的表現將有所改善。波爾頓還討論了競爭情況以及隨着塔法米德在 2031 年接近仿製藥狀態,組合療法的潛力" datetime: "2026-05-13T20:14:37.000Z" locales: - [zh-CN](https://longbridge.com/zh-CN/news/286310602.md) - [en](https://longbridge.com/en/news/286310602.md) - [zh-HK](https://longbridge.com/zh-HK/news/286310602.md) --- # 阿里拉姆製藥支持 TTR 的前景,因為 AMVUTTRA 的可及性和處方醫生的增長正在逐步提升 - 阿爾尼拉姆股票飆升 65%:瞭解背後的原因 阿爾尼拉姆製藥 NASDAQ: ALNY 首席財務官傑夫·波爾頓表示,儘管第一季度的環比增長率較慢,公司對其 TTR 收入指引仍然充滿信心,並指出獲取、國際上市和開處方醫生擴展是今年剩餘時間的關鍵驅動因素。 在拉斯維加斯舉行的美國銀行醫療會議上,阿爾尼拉姆的波爾頓與美國銀行的高級生物技術分析師塔茲琳·阿哈邁德進行了交談。他描述阿爾尼拉姆是一家圍繞 RNA 干擾(RNAi)技術建立的 25 年公司。他表示,公司已經從虧損轉向盈利,並且現在專注於投資更廣泛的產品管道,同時保持在 TTR 領域的領導地位。 - 3 家生物技術巨頭在行業復甦中蓄勢待發 “我們希望不僅僅是一家 TTR 公司,” 波爾頓説,同時補充道 TTR 業務對阿爾尼拉姆來説 “極其重要”。 ## AMVUTTRA 上市仍是增長前景的核心 阿哈邁德指出,阿爾尼拉姆預計 TTR 總收入為 44 億至 47 億美元,波爾頓澄清這幾乎全部來自 AMVUTTRA。波爾頓表示,阿爾尼拉姆在第一季度報告了 9.1 億美元的 TTR 收入,同比增長超過 150%,儘管環比增長低於第四季度。 - 阿根克斯股票上漲 28% 及其有前景的產品提升了投資者信心 波爾頓表示,公司之前已警告投資者,第一季度的增長將低於第四季度報告的 1.34 億美元的環比增長。在美國以外,阿爾尼拉姆預計由於與心肌病(CM)上市相關的德國定價變化,TTR 收入將比第四季度下降約 2500 萬美元。然而,國際收入下降了 700 萬美元,因為日本 CM 上市和多發性神經病(PN)業務的強勁表現抵消了德國定價的部分影響。 在美國,第一季度 TTR 收入增長了 5900 萬美元,低於第四季度的 1.11 億美元增長。波爾頓提到年初的保險重新授權以及產品訂購和收入確認的時機是影響因素。他表示,阿爾尼拉姆的封閉分銷網絡包括一個主要的分銷合作伙伴,處理約 80% 的銷量,週一下單,週二發貨,週三確認收入。第四季度有 14 個星期三,而第一季度只有 12 個。 為了達到指引的中點,波爾頓表示阿爾尼拉姆必須在今年剩餘時間內平均每季度實現約 1.5 億美元的環比增長。他表示,公司預計國際市場將更有意義地貢獻,因為德國的定價逆風不會重複,並且他預計美國的增長將會加速。 ## 關注獲取和開處方醫生擴展 波爾頓表示,阿爾尼拉姆已經建立了他所描述的 AMVUTTRA 獲取的強大基礎。他表示,超過 90% 的患者可以作為一線治療獲得 AMVUTTRA,大多數患者沒有自付費用。他還表示,阿爾尼拉姆已在主要醫療系統的藥物清單上建立了 AMVUTTRA,並創建了約 2000 家第三方輸液診所的網絡,使大多數患者距離診所不超過 10 英里。 他説,公司現在專注於通過擴大開處方 AMVUTTRA 的醫生數量來增加需求。 “當你讓一位醫生第一次嘗試 AMVUTTRA 時,會促使他們開更多的 AMVUTTRA,” 波爾頓説。他補充道,阿爾尼拉姆計劃每季度報告其開處方醫生基礎的擴展情況。 在被問及第二季度趨勢時,波爾頓拒絕提供具體細節,但表示阿爾尼拉姆對重申的指引仍然充滿信心。他表示,第二季度的表現將很重要,因為公司需要展示出與第一季度的轉折。 ## 競爭與聯合治療 波爾頓討論了來自 Ionis Pharmaceuticals 和阿斯利康的沉默劑項目即將發佈的數據,表示阿爾尼拉姆預計該研究將取得成功。他指出,該研究規模遠大於阿爾尼拉姆的 HELIOS-B 試驗,幷包括一大羣正在接受背景下 tafamidis 治療的患者。 如果 Ionis 和阿斯利康在接受沉默劑加 tafamidis 治療的患者中顯示出統計學顯著結果,波爾頓表示阿爾尼拉姆認為這可能會被視為一個類別的益處。他表示,AMVUTTRA 在其標籤中已經有來自 HELIOS-B 的預先指定亞組的聯合數據。 然而,波爾頓表示,目前支付方政策在商業和醫療保險優勢市場中限制了聯合使用。他表示,當 tafamidis 變為仿製藥時,聯合治療的更廣泛增加更有可能,他表示根據輝瑞宣佈的和解,現在看起來是在 2031 年中期。 ## Nucresiran 定位為下一代 TTR 產品 波爾頓強調了 nucresiran,阿爾尼拉姆的第三代 TTR 產品,他表示該產品正在研究 PN 和 CM。他表示,第一階段數據表明 TTR 擊倒率約為 95%,而 AMVUTTRA 在中等範圍內為 80% 左右,且變異性較小。他還表示,nucresiran 設計為每年兩次皮下給藥,而 AMVUTTRA 為每季度給藥,WAINUA 為每月給藥。 波爾頓表示,nucresiran 可能在經濟上具有重要意義,因為它沒有像 AMVUTTRA 那樣的特許權使用費負擔,他表示 AMVUTTRA 的加權平均特許權使用費接近 30%。他説,阿爾尼拉姆預計到 2030 年運營利潤率約為 30%,而毛利率因 AMVUTTRA 特許權使用費而受到壓制,並且如果 nucresiran 成功,預計在 2030 年後將達到中期 40% 的運營利潤率。 阿爾尼拉姆最近將其 nucresiran CM 結果研究的規模從約 1250 名患者增加到 1750 名患者。波爾頓表示,入組進展迅速,決定主要是為了管理事件驅動研究的時間風險。 ## 產品管道發佈和資產負債表 Poulton 表示,Alnylam 預計在下半年將有三項顯著的數據發佈: - 與 Regeneron 合作的亨廷頓舞蹈症項目的第一階段更新,重點關注安全性和基因敲除。 - 針對 HHT 的纖溶酶原靶向出血疾病項目的第二階段概念驗證數據,測量鼻出血情況。 - 針對脂肪組織中 ACVR1C 的肥胖項目的早期第一階段數據。 他説,HHT 在美國的估計患病人數約為 70,000 人,目前沒有標示治療。Alnylam 還計劃在第二季度舉辦關於出血疾病項目的研發網絡研討會,並預計今年將在第二個適應症中開始第二階段研究。 在資產負債表方面,Poulton 表示,Alnylam 年末現金約為 30 億美元,並預計在盈利後開始增加現金。他表示,公司優先事項是支持 TTR 的推出,繼續內部創新,並增加外部創新,特別是在交付技術方面,因為 Alnylam 致力於在 2030 年前覆蓋 10 種組織。 ## 關於 Alnylam 製藥 NASDAQ: ALNY Alnylam 製藥公司 NASDAQ: ALNY 是一家專注於 RNA 干擾(RNAi)治療藥物的發現、開發和商業化的生物製藥公司。公司成立的目的是將 RNAi 的科學發現轉化為新藥,Alnylam 應用小干擾 RNA(siRNA)技術來沉默致病基因。該公司開發的療法旨在通過靶向一系列罕見和更常見疾病的潛在遺傳驅動因素,提供持久的疾病修飾。 Alnylam 已將多種基於 siRNA 的產品推進至商業化,最初使用脂質納米顆粒遞送,最近採用 GalNAc 結合化學以實現針對肝臟的靶向遞送,並通過皮下給藥。 _此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成,以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見,請發送郵件至 contact@marketbeat.com。_ ## 你現在應該投資$1,000 在 Alnylam 製藥嗎? 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